‘맞춤형’ 단점 극복할 새 CAR-T 치료제가 뜬다

대량 생산 통해 약값 인하 가능…일부 한계도 존재

기사입력 2019-06-12 06:00     최종수정 2019-06-12 06:10 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

차세대 유전자치료제로 각광받고 있는 자가유래(Autologous) CAR-T 치료제의 단점을 보완할 약제로 대량 생산이 가능한 오프-더 쉘프(off-the shelf) CAR-T 치료제가 각광받고 있어 눈길을 끈다.

유전자의약 이노베이션센터(ICGM)의 김지영 박사는 11일 발간한 ICGM Newsletter 4호에서 오프-더 쉘프 CAR-T 치료제의 개발 동향을 소개했다.

CAR-T 치료제들 중 다발성 골수종(multiple myeloma)에서 허가받은 약제로는 2017년 노바티스의 킴리아와 카이트 파마슈티컬스(Kite Pharmaceuticals)의 예스카타가 대표적이다.

아직 개발 중인 신약 후보 물질들로는 블루버드(Bluebird)와 셀진(Celgene)이 공동으로 개발 중인 BB21217, 셀진의 JCARH125, 얀센과 레전드 바이오텍(Legend Biotech)의 LCAR-B38M 등이 있다.

이들의 공통점은 모두 자가유래(Autologous) CAR-T 치료제라는 점이다.

자가유래 CAR-T는 환자의 혈액에서 T-세포를 분리하여 암세포를 인지하고 공격하도록 유전적으로 변형시킨 후 다시 환자에게 투여하는 개인 맞춤형 치료제다.

그러나 맞춤형이라는 특성상 제조에만 대략 3~4주 가량의 긴 시간이 걸리고, 노동집약적이기 때문에 치료제의 가격이 비쌀 수 밖에 없다.

이 문제들을 해결하기 위해 개발된 치료제가 동종이형(Allogenic) 또는 오프-더 쉘프 CAR-T다.

오프-더 쉘프 CAR-T는 환자 맞춤형 치료제와 달리 건강한 기증자로부터 세포를 기증받아 암세포를 공격하도록 유전적으로 변형한 후 대량 생산을 해 다수의 환자에게 투여할 수 있다는 장점을 가지고 있다.

아직 갈 길이 먼 기술이지만, 해외에서는 일부 연구 성과들이 나타난 바 있다.

과거 캘리포니아 대학교(UCLA) 연구팀은 인공 흉선 오가노이드(Artificial Thymic Organoid)를 이용해 다능성(Pluripotent) 줄기세포를 T-세포로 변환시키는 데 성공했다.

인공 흉선 오가노이드를 이용해 암세포를 공격하는 T-세포를 만들도록 유전적으로 편집된 다능성 줄기세포를 만들어 낸 후 이들 줄기세포를 무한정 증폭시킨다는 계획이다.

그러나 이 기술에 대해서는 아직 풀어야 할 문제점이 남아있다는 지적이다. 인공흉선 오가노이드에서 만들어진 T-세포는 세포의 표면에서 일부 환자에게 맞지 않는 물질들을 발현하는데, 이들 물질들이 있을 경우 환자들이 T-세포에 대하여 거부반응을 일으키기 때문이다.

따라서 이 연구의 진행 방향은 암세포에 맞서 싸우는 수용체를 발현하면서 세포에 대한 거부반응을 유도하는 물질을 발현하지 않는 T-세포를 만들어내는 방법을 탐색하는 쪽으로 진행돼야 한다고 김 박사는 강조했다.

현재 기업들의 오프-더 쉘프 CAR-T 치료제 개발은 ‘따로 또 같이’ 전략을 바탕으로 진행되고 있다.

대표적으로 셀렉티스(Cellectis)는 UCART123(급성 골수성 백혈병, 임상 1상), UCART22(소아 급성 백혈병, 임상 1상), UCARTCS1(다발성 골수종), UCARTCLL1(급성 골수성 백혈병) 등을 독자적으로 개발하고 있다.

그러나 일부 물질에 대해서는 협력을 진행 중이다. 동종이형 CAR-T 개발에 집중하고 있는 회사인 알로젠 테라퓨틱스(Allogene Therapeutics)와는 ALLO-501(비호지킨림프종, 임상 1상)를 공동 개발하고 있다.

알로젠 테라퓨틱스 역시 독자 개발 물질과 공동 개발 물질을 보유하고 있다. ALLO-715(다발성 골수종, 임상 1상)과 ALLO-819(급성 골수성 백혈병)은 독자적으로 개발 중이며, 셀렉티스, 화이자와 함께 UCART19(급성 림프구성 백혈병, 임상 1상), PALL, CALM 등의 물질들을 평가하고 있다.

아직 개발 초기 단계지만, 제조의 효율성 및 범용성 측면에서 나타나는 장점으로 인해 많은 기대를 받고 있는 오프-더 쉘프 CAR-T 치료제가 언제쯤 개발될 지 귀추가 주목된다.
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