3분기 FDA 승인 예상되는 ‘신약 5총사’ 살펴보니

‘블렌렙’ 허가 시작으로 9월까지 승인 잇따를 전망

기사입력 2020-08-10 06:00     최종수정 2020-08-10 07:14 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

미국의 FDA가 올해 3분기 내로 5가지 신약 후보를 승인할 것으로 예상되는 가운데, 이들 치료제에 관심이 모아지고 있다.

미국의 의약전문지 바이오파마 다이브(Biopharma Dive)는 FDA가 올해 3분기에 주목할 신약 5가지에 대해 9월 내로 승인이 예상된다고 밝혔다.

블렌렙 = 먼저 승인의 첫 단추를 끼운 것은 GSK의 ‘블렌렙(성분명: 벨란타맙마포도틴)’이다. 블렌렙은 최소 4회 이상 치료를 진행한 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자에게 단일 요법 치료제로 승인됐다.

블렌렙은 최초의 인간화 BCMA(B 세포 성숙화 항원) 표적 치료제다. BCMA는 대부분의 악성 세포에서 발견되는 단백질로 알려져 있으며, 약 12개의 제약사가 이를 표적으로 하는 다발골수종 신약 개발에 열을 올리고 있다.

블렌렙의 승인은 표준 치료에도 불구하고 질병이 악화된 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 한 DREAMM-2 임상에 기반해 이뤄졌다. 3주마다 블렌렙 2.5mg/kg를 투여한 결과, 31%의 전체 반응률(ORR)이 나타났다. 평균 반응 지속기간(mDoR)에는 도달하지 않았으며, 블렌렙 투여군의 73%가 반응 지속기간 6개월 이상인 것으로 나타났다.

안구 부작용은 218명의 안전성 평가 환자들 가운데 77%에서 나타났는데, 각막병증, 시력 변화, 흐릿한 시력 등 안질환이 대부분이었다. 이 같은 결과에 따라 회사 측은 약제 투여 이전에 안구 검사로 각막 이상 반응을 모니터링해 용량 감소 또는 중단을 적절하게 조절하도록 권고했다.

자이셀레카 = 길리어드 사이언스는 지난 2015년부터 벨기에의 생명공학기업 갈라파고스 NV와 함께 경구용 JAK1 억제제 ‘자이셀레카(성분명: 필고티닙)’의 개발을 공동으로 진행해 왔다. 필고티닙은 강직성 척추염을 비롯해 류마티스 관절염, 크론병 등을 적응증으로 개발이 진행 중이다.

자이셀레카는 한 가지 이상의 질환 조절 항류마티스제들(DMARDs)에 충분한 반응을 나타내지 않았거나 불내성을 나타냈고, 중등도에서 중증에 이르는 성인 류머티스 관절염 치료제로 허가가 신청돼 현재 심사가 진행중이다.

특히 임상 3상인 FINCH 시험 및 임상 2상인 DARWIN 시험에서 ACR20, ACR50, ACR70 뿐 아니라 관절염 활성도를 나타내는 지표인 DAS28까지 일관된 수준으로 도달한 것으로 나타나 눈길을 끈다. 관절의 구조적 손상 평가 척도인 mTSS(modified total Sharp score)를 적용했을 때에도 위약군에 비해 손상 수준이 유의하게 억제됐다.

이 밖에도 필고티닙은 궤양성 대장염에서 200mg 용량으로 10주차에서 임상적 관해를 유도하는 등 고무적인 데이터들을 쌓아가고 있다. 단, 100mg 용량은 통계적으로 유의한 임상적 관해는 도달하지 못한 것으로 알려졌다.

록타비안 = 미국 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 혈우병 A 치료제인 ‘록타비안(성분명: 발록토코진 록사파보벡)’은 중증 혈우병 A를 정맥 1회 투여만으로 개선할 수 있는 신약이다.

록타비안은 아데노 연관 바이러스-5(AAV5)를 기반으로 한 유전자 치료제로, 추후 FDA의 승인을 획득할 경우 혈우병 시장 전체에서 최초로 승인된 유전자 치료제가 된다. 현재는 허가신청 이후 신속심사 대상으로 지정된 상황이다.

여기에 바이오마린 측은 A형 혈우병 치료용 유전자 치료제를 생산하기 위한 목적으로는 거의 세계 최초로 설립된 제조시설 가운데 하나를 확보하고 인증 또한 취득한 것으로 알려졌다.

리스디플람 = 로슈의 척수성 근위축증(SMA) 신약인 ‘리스디플람’ 역시 기대되는 품목 중 하나다. 리스디플람은 SMN2 단백질 수치의 증가를 유도하고 유지하는 기전으로 설계된 약물로, 체내의 중추신경계와 말초조직 전반에 걸쳐 생존운동 뉴런 단백질 수치의 증가를 유도하고 유지하는 기전으로 설계된 약물이라는 특징이 눈에 띈다.

리스디플람은 1~7개월의 소아 1형 환자들을 대상으로 한 FIREFISH 시험과 2~25세의 소아 및 성인 2·3형 환자들을 대상으로 한 SUNFISH 시험을 진행한 바 있다.

리스디플람은 크게 두 가지 차별점을 가진다. 하나는 경구용으로 개발됐다는 점이다. 기존에 개발된 스핀라자(성분명: 뉴시너센 나트륨), 졸겐즈마(성분명: 오나셈노진 아베파보벡-xioi)는 모두 주사제다. 특히 척수성 근위축증은 소아에게 주로 발병한다는 특성을 감안하면, 경구제라는 점은 상당한 이점을 나타낸다.

다른 하나는 2·3형 환자에게서 고무적인 나타난 결과들이 나타났다는 점이다. 리스디플람의 SUNFISH 시험은 2·3형 척수성 근위축증 환자들을 충원해 진행된 최대 규모의 위약군 대조 시험 사례로, 리스디플람은 이 시험의 일차적 시험목표를 충족했다.

빌톨라르센 = 마지막으로 일본신약(Nippon Shinyaku)의 자회사 NS 파마의 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 ‘빌톨라르센’이다.

DMD는 근육세포의 뼈대를 지탱하는 디스트로핀단백질의 유전자 변이가 원인으로, 정상적인 디스트로피단백질이 생산되지 않아 근력이 저하하는 유전성 근질환이다. DMD의 진행을 늦추는 치료제는 현재 스테로이드 제제가 유일하다.

빌톨라르센은 일본신약과 국립정신·신경의료연구센터가 공동으로 발굴한 모르폴리노(morpholino) 화합물로 합성된 안티센스(antisense) 핵산 의약품이다. 2015년 일본 후생노동성으로부터 우선심사지정제도 대상품목으로 지정받은 후, 2016년 FDA의 패스트트랙 품목으로 지정됐다. 올해 1월에는 우선 심사대상으로 지정돼 심사가 진행중이다.
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