통증없이 햇빛 노출 연장 희귀질환 신약 나온다

FDA, 적혈구 조혈성 포르피린증 치료제 ‘시네스’ 승인

기사입력 2019-10-10 06:00     최종수정 2019-10-10 06:14 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

FDA가 희귀질환의 일종인 적혈구 조혈성 포르피린증으로 인한 광독성 반응(즉, 피부손상) 전력이 있는 성인환자들에게서 통증을 동반하지 않으면서 햇빛 노출시간을 연장시켜 주는 치료제인 ‘시네스’(Scenesse: 아파멜라노타이드)의 발매를 8일 승인했다.

‘시네스’는 호주 제약기업 클리누벨社(Clinuvel)에 의해 지난해 허가신청서가 제출되었던 희귀질환 치료제이다.

적혈구 조혈성 포르피린증은 짧은 시간 동안 햇빛에 노출되더라도 중증 화상을 입는 희귀질환으로 알려져 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 약물평가 제 3국의 줄리 베이츠 국장은 “적혈구 조혈성 포르피린증으로 인해 고통받고 있는 환자들의 경우 햇빛 노출이 극도로 고통스러운 일일 수 있다”며 “오늘 ‘시네스’가 허가를 취득하기 전까지 적혈구 조혈성 포르피린증 환자들의 햇빛 노출시간을 연장시켜 주는 용도로 FDA의 허가를 취득한 치료제는 전무했던 형편”이라는 말로 의의를 강조했다.

베이츠 국장은 뒤이어 “오늘 ‘시네스’의 발매를 승인한 것은 제약업계의 혁신적인 희귀질환 치료제 개발을 장려하고, 제약기업들과 긴밀한 협력을 진행해 최대한 안전하고 효과적인 새로운 치료제들이 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 FDA가 기울이고 있는 노력을 방증하는 하나의 예라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

이와 관련, 적혈구 조혈성 포르피린증은 변이로 인해 헤모글로빈의 색소부분을 지칭하는 헴(heme)의 생성에 관여하는 철결합효소(ferrochelatase)의 활성이 손상되어 나타나는 희귀질환의 일종으로 알려져 있다. 헴은 적혈구에서 산소를 운반하는 헤모글로빈의 중요한 구성요소 가운데 하나이다.

철결합효소의 활성이 감소하면 체내에 프로토포르피린 Ⅸ(PPⅨ)이 축적된다. 이 경우 피부에 도달한 햇빛이 프로토포르피린 Ⅸ과 반응해 극심한 피부통증과 함께 발적, 피부 두꺼워짐(thickening) 등의 피부변화를 수반하게 된다.

멜라노코르틴-1 수용체(MC1-R) 촉진제의 일종인 ‘시네스’는 햇빛 또는 인공조명 노출과 관계없이 피부 내부에서 유멜라닌(eumelanin)의 생성량을 증가시켜 주는 치료제이다. 피하 부위에 투여해 삽입하는 보형물(implant)의 일종이다.

‘시네스’의 효능은 적혈구 조혈성 포르피린증 환자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘시네스’ 또는 플라시보를 2개월 간격으로 피하삽입하면서 진행한 2건의 임상시험을 통해 확립됐다.

이 중 93명의 피험자들을 충원해 착수되었던 첫 번째 임상시험에서는 48명에게 ‘시네스’가 투여되었고, 180일 동안 추적조사가 이루어졌다.

시험의 일차적인 목표는 180일 동안 오전 10시부터 오후 6시 사이에 직사광선에 노출된 환자들에게서 통증이 수반되지 않은 시간을 측정하는 데 두어졌다.

그 결과 ‘시네스’를 투여한 환자들의 경우에는 이 시간이 평균 64시간에 달해 플라시보 대조그룹의 41시간을 괄목할 만하게 상회했음이 눈에 띄었다.

74명의 환자들이 참여한 두 번째 임상시험의 경우 38명의 환자들에게 ‘시네스’가 투여되었고, 270일 동안 추적조사가 뒤따랐다.

시험의 일차적인 목표는 시험기간 동안 피험자들이 오전 10시부터 오후 3시 사이에 통증없이 옥외에서 보낸 시간을 측정하는 데 두어졌다. 하루 중 대부분의 시간 동안 피험자들은 직사광선에 노출됐다.

이에 따라 분석작업을 진행할 때 환자들이 직사광선과 그늘이 뒤섞인 가운데 옥외에서 보낸 시간은 햇빛에 노출된 시간에 포함시키지 않았다.

그 결과 피험자들이 통증없이 하루 중 대부분의 시간을 직사광선에 노출된 시간은 ‘시네스’ 투여그룹의 경우 평균 6시간으로 집계되어 플라시보 대조그룹의 0.75시간을 크게 상회했다.

‘시네스’를 삽입한 환자들에게서 가장 빈도높게 관찰된 부작용을 보면 삽입부위 반응, 구역, 구강인두(口腔咽頭) 통증, 기침, 피로, 피부색소 과다침착, 현기증, 멜라닌세포 모반(母斑), 호흡기 감염증, 졸림, 비 급성 포르피린증 및 피부 자극성 등이 관찰됐다.

‘시네스’의 삽입은 피하삽입술에 능하고 수련과정을 이수한 의료인에 의해 시술되어야 한다.

FDA는 ‘시네스’가 피부 흑화(darkening)를 유발할 수 있다며 연 2회에 걸쳐 전신 피부검사를 수검할 것을 환자들에게 권고했다. 아울러 적혈구 조혈성 포르피린증과 관련한 광독성 반응을 예방하기 위해 ‘시네스’를 사용해 치료를 진행하는 동안 자외선으로부터 피부를 보호하는 조치들을 유지할 것을 요망했다.

한편 FDA는 ‘신속심사’ 대상 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 ‘시네스’의 발매를 승인한 것이다.

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