갑상선 안병증 치료제 FDA 최초 허가취득 기대

안구 돌출 증상 수반..테프로투뮤맙 자문위 허가권고

기사입력 2019-12-16 06:10     최종수정 2019-12-16 05:49 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

아일랜드 제약기업 호라이즌 테라퓨틱스社(Horizon Therapeutics)는 FDA 피부과‧안과 약물 자문위원회(DODAC)가 자사에 의해 개발이 진행 중인 모노클로날 항체 테프로투뮤맙(teprotumumab)에 대해 전원일치로 허가권고 표결결과를 도출했다고 13일 공표했다.

테프로투뮤맙이 갑상선 안병증(TED)을 치료할 때 나타내는 효용성이 위험성을 상회한다는 데 자문위 위원 전원이 동의했다는 의미이다.

이에 앞서 FDA는 지난 9월 테프로투뮤맙의 허가신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

갑상선 안병증은 희귀하게 발생하지만 중증을 나타낼 수 있는 데다 시력을 위협하는 진행성 자가면역성 질환의 일종이다. 환자들의 삶의 질에 크게 영향을 미칠 수 있는 안구 돌출, 복시증(複視症), 흐리게 보이는 시력, 통증 및 안면기형 등과 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

테프로투뮤맙이 허가를 취득할 경우 FDA로부터 발매를 승인받은 첫 번째 갑상선 안병증으로 자리매김할 수 있을 전망이다.

아직까지 테프로투뮤맙은 효능 및 안전성이 명확하게 확립되기 이전의 약물이다.

호라이즌 테라퓨틱스社의 티모시 P. 월버트 회장은 “오늘 자문위 위원 전원이 긍정적인 심사의견을 도출한 것은 시력을 위협하는 자가면역성 질환의 일종인 갑상선 안병증 환자들을 위한 치료제로 최초로 FDA의 허가를 취득하는 데 성큼 다가섰음을 의미하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “오늘 공개된 포괄적인 자료를 보면 테프로투뮤맙의 효능 및 안전성이 임상개발 프로그램에 참여해 준 의사들과 임상시험에 등록해 참여한 갑상선 안병증 환자들, 그리고 호라이즌 테라퓨틱스에 소속된 연구‧개발팀이 남다른 노력을 기울였음을 방증하는 것”이라고 풀이한 뒤 “우리는 테프로투뮤맙이 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있을 것으로 믿는 만큼 심사절차가 하루빨리 종결될 수 있도록 뒷받침하기 위해 FDA와 협력해 나갈 것”이라고 덧붙였다.

환자지원단체인 실명예방협회의 제프 토프 회장은 “갑상선 안병증이 신체적으로나 정서적으로나 환자들의 삶에 영향을 미칠 수 있을 뿐 아니라 운전, 업무수행, 독서, 수면 및 사회적 활동 참여 등 일상생활을 수행할 수 있는 역량을 제한할 수 있다”고 지적한 뒤 “시력장애가 있거나 그 같은 위험성이 높은 환자들에게 도움을 제공하는 데 취지를 둔 단체로서 우리는 오늘 표결결과에 크게 고무되어 있는 데다 갑상선 안병증 환자들의 미래에 변화를 가져올 수 있을 것이라는 희망을 갖게 된다”고 말했다.

테프로투뮤맙이 갑상선 안병증의 고통스럽고 시력을 위협하는 증상들을 개선하는 효능이 입증된 치료대안을 환자들에게 공급할 수 있게 될 것이기 때문이라는 게 토프 회장의 단언이다.

특히 지금까지 FDA로부터 ‘신속심사’, ‘희귀의약품’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘혁신 치료제’ 등으로 두루 지정받은 약물들은 5개에도 채 미치지 못하는 것으로 알려져 있다. 현재 심사가 진행 중인 테프로투뮤맙은 그 같은 5개 이하의 약물들 가운데 하나이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 3월 8일까지 테프로투뮤맙의 승인 유무에 대한 최종결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

다만 FDA가 자문위의 허가권고 의견을 반드시 수용해야 할 의무가 있는 것은 아니다.

테프로투뮤맙이 갑상성 안병증을 치료하는 데 나타내는 효능 및 안전성은 탄탄한 임상시험 입증자료를 통해 뒷받침되고 있다.

호라이즌 테라퓨틱스 측은 긍정적인 결론이 도출된 임상 3상 ‘OPTIC 시험’ 및 일련의 임상 2상 시험결과들을 근거로 테프로투뮤맙의 허가신청서를 제출했었다.

‘OPTIC 시험’에서 테프로투뮤맙을 투여받았던 환자들은 안구 돌출이 플라시보 대조그룹에 비해 유의할 만하게 개선된 것으로 파악됐다. 테프로투뮤맙 투여그룹의 경우 82.9%에서 안구 돌출 증상이 개선된 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 9.5%와 현격한 차이가 눈에 띄었을 정도.

이처럼 괄목할 만한 증상 개선은 테프로투뮤맙으로 투여를 진행하는 동안 6개월 이내의 시점에서 관찰됐다.

복시증 감소와 삶의 질 개선, 임상적 활성 점수(CAS: Clinical Activity Score)의 감소 등 이차적 시험목표들 또한 충족된 것으로 분석됐다. 여기서 임상적 활성 점수가 감소했다는 것은 통증, 부종 및 발적을 포함한 염증의 중증도가 완화되었다는 의미이다.

앞서 보고되었던 바와 같이 테프로투뮤맙으로 치료를 진행한 그룹에서 관찰된 부작용은 대부분이 중증도를 평가했을 때 경도에서 중증도를 나타냈고, 시험에서 관리가 이루어짐에 따라 중도에 약물투여가 중단된 이들은 찾아보기 어려웠다.

‘OPTIC 시험’은 임상 2상 시험에서 ‘전체적인 치료반응’(OTR) 척도를 적용해 평가했을 때 안구 돌출 증상의 감소와 갑상선 안병증의 제 증상이 임상적으로 유의할 만한 데다 통계적으로 크게 괄목할 만하게 개선된 것으로 나타남에 따라 착수되었던 것이다.

임상 2상 시험에서 도출된 결과는 의학저널 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 지난 2017년 5월 ‘갑상선 관련 안구질환에서 테프로투뮤맙이 나타낸 효과’ 제목의 보고서로 게재된 바 있다.

또한 갑상성 안병증 환자들에게 테프로투뮤맙을 투여했을 때 나타난 임상적 효과는 임상 2상 및 임상 3상 시험에서 탄탄하게 입증됐다.

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