[약업신문]FDA, 골수 이형성 증후군 신약 ‘혁신 치료제’

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FDA, 골수 이형성 증후군 신약 ‘혁신 치료제’

길리어드 사이언스 임상 3상 진행 중인 마그롤리맙

이덕규 기자 | abcd@yakup.com 기자가 쓴 다른기사 보기

기사입력 2020-09-16 10:13

길리어드 사이언스社는 자사가 골수 이형성 증후군(MDS)을 새로 진단받은 환자들을 위한 치료제로 개발을 진행 중인 동종계열 최초 항-CD47 모노클로날 항체 마그롤리맙(amgrolimab)이 FDA로부터 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 15일 공표했다.

‘혁신 치료제’로 지정받음에 따라 마그롤리맙은 후속 개발 및 심사절차가 한결 신속하게 진행될 수 있게 될 것으로 보인다.

마그롤리맙은 길리어드 사이언스 측이 지난 3월 초 미국 캘리포니아州 멘로파크에 소재한 면역 항암제 개발 전문 제약기업 포티 세븐社(Forty Sever)를 49억 달러의 조건에 인수하면서 확보한 기대주이다.

이와 관련, 골수 이형성 증후군은 골수에서 혈구들이 잘못 형성되거나 본연의 기능을 수행하지 못하면서 나타나는 종양의 한 유형을 말한다. 미국에서만 매년 1만5,000여명의 환자들이 골수 이형성 증후군 발병을 진단받고 있지만, 지난 14년여 동안 새로운 치료제가 허가를 취득하지 못한 형편이다.

골수 이형성 증후군 환자들의 평균 생존기간은 저위험도 환자들이 6년, 고위험도 환자들은 1년 6개월 정도에 불과한 것으로 나타나고 있다.

FDA는 치료전력이 없는 중등도, 고도 및 초고도 골수 이형성 증후군 환자들을 대상으로 마그롤리맙과 ‘오뉴레그’(Onureg: 아자시티딘)을 병용토록 하면서 진행 중인 임상 1b상 시험에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다.

지난 6월 11~21일 가상공간에서 열렸던 2020년 유럽 혈액학회(EHS) 학술회의에서 발표된 자료에 따르면 마그롤리맙과 ‘오뉴레그’를 병행해 치료를 진행한 환자그룹의 경우 91%가 객관적 반응에 도달한 것으로 분석된 가운데 이 중 42%는 완전관해를 나타낸 것으로 파악됐다.

또한 마그롤리맙과 ‘오뉴레그’를 병행해 치료를 진행한 그룹은 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈다.

최대 내약용량은 아직까지 확립되지 않았으며, 약물치료와 관련해 발생한 부작용으로 인해 치료를 중도에 중단한 피험자들은 나타나지 않았다.

길리어드 사이언스社의 머대드 파시 최고 의학책임자는 “이번에 FDA가 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것은 골수 이형성 증후군 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 데 마그롤리맙이 도움을 줄 수 있을 것임을 인식한 결과물이라 할 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “FDA의 이번 결정이 현재 개발이 진행 중인 길리어드 사이언스의 면역 항암제 치료제들에 내포되어 있는 판도 변화(transformative) 잠재력을 방증하는 것이기도 하다”고 덧붙였다.

현재 마그롤리맙은 치료전력이 없는 고위험도 골수 이형성 증후군 환자들을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 임상 3상 ‘ENHANCE 시험’이 진행되고 있는 단계이다.

이 시험은 마그롤리맙과 ‘오뉴레그’를 병행해 치료를 진행하면서 완전관해 및 완전관해 지속기간을 측정하는 방법으로 효능 및 안전성을 평가하는 데 주안점이 두어져 있다.

마그롤리맙은 아직 개발이 현재진행형인 약물이어서 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계에 있는 약물이다. 따라서 아직은 효능 및 안전성 또한 완전하게 확립되지 않았다.

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