FDA, A형 혈우병 유전자 치료제 ‘신속심사’

美 바이오마린 벨록토코진 록사파보벡..8월 결정

기사입력 2020-02-21 10:35     최종수정 2020-02-21 17:05 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

A형 혈우병 치료용 유전자 치료제가 빠른 시일 내에 FDA의 허가관문을 통과할 수 있을 전망이다.

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin)는 자사의 성인 A형 혈우병 치료용 아데노 연관 바이러스-5(AAV5) 유전자 치료제 벨록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 20일 공표했다.

특히 FDA가 유형을 불문하고 혈우병 치료용 유전자 치료제의 허가신청 건을 접수한 것은 벨록토코진 록사파보벡이 처음이다.

FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다는 것은 벨록토코진 록사파보벡이 허가를 취득할 경우 중증질환을 치료, 예방 및 진단하기 위한 효능과 안전성 측면에서 괄목할 만한 개선을 기대할 수 있게 될 것임을 방증하는 대목이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 8월 21일까지 벨록토코진 록사파보벡의 승인 유무에 대한 결론을 도출 할 수 있을 전망이다.

FDA는 현재로선 허가신청 내용을 검토하기 위한 자문위원회 소집계획이 없다고 바이오마린 측에 통보해 온 것으로 전해졌다.

벨록토코진 록사파보벡의 허가신청서는 상업용으로 예정된 생산공정에 따라 제조된 벨록토코진 록사파보벡으로 피험자들을 치료하면서 진행 중인 임상 3상 시험의 중간분석 자료와 3년 동안 이루어진 임상 1상 및 2상 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

바이오마린 측은 성인 A형 혈우병 치료용 유전자 치료제를 생산하기 위한 목적으로는 거의 세계 최초로 설립된 제조시설 가운데 하나를 확보했으며, 인증까지 취득했다.

캘리포니아州 서부도시 노바토에 소재한 이 제조시설은 허가심사 과정에서 현장실사를 받을 준비가 되어 있는 상태이다.

이와 관련, FDA는 벨록토코진 록사파보벡의 동반 진단의학 검사용으로 제출된 ‘AAV5 항체분석법’에 대한 시판 전 허가(PMA) 신청까지 접수한 상태이다.

바이오마린 측은 아데노 연관 바이러스-5(AAV5)에 대한 면역력이 확립되어 있는 이들의 비율이 낮은 만큼 미국 내 A형 혈우병 환자들 가운데 80% 정도가 AAV5에 대한 면역력이 부재하고, 따라서 AAV5 매개 유전자 치료제의 사용이 적합하지 않을 것으로 추정했다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 대표는 “벨록토코진 록사파보벡이 유형을 불문하고 최초의 혈우병 유전자 치료제로 승인받을 가능성을 내포하고 있다”며 “이번에 허가신청 건이 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 것은 전체 유전자 치료제 뿐 아니라 혈우병 공동체를 위해서도 괄목할 만한 성과가 이루어졌음을 의미한 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “지난 수 십년 동안 지속된 연구에 힘입어 우리가 여기까지 개발단계를 진전시킬 수 있었던 것이라는 점을 잘 알고 있다”며 “유전자 치료제 분야의 개척자 가운데 한곳으로서 우리가 벨록토코진 록사파보벡을 통해 이룩한 의학적‧기술적 혁신은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 설명했다.

이에 따라 FDA와 협력을 지속해 A형 혈우병 환자들을 위한 획기적인 치료제가 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 훅스 대표는 덧붙였다.

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