1형 원발성 고수산뇨증 신약 FDA 허가관문 통과

美 앨나이램 파마 희귀 유전성 질환 치료제 ‘옥스루모’

기사입력 2020-11-25 11:07     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

희귀 유전성 질환의 일종인 제 1형 원발성 고수산뇨증(PH1)을 치료하는 약물이 FDA의 허가관문을 넘어섰다.

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 RNA 간섭(RNAi) 기술 전문 제약기업 앨나이램 파마슈티컬스社(Alnylam Pharmaceuticals)는 RNAi 치료제 ‘옥스루모’(Oxlumo: 루마시란)가 제 1형 원발성 고수산뇨증 치료제로 FDA로부터 발매를 승인받았다고 23일 공표했다.

제 1형 원발성 고수산뇨증 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘옥스루모’가 처음이다.

앞서 ‘옥스루모’는 지난 19일 EU 집행위원회로부터 전체 연령대의 제 1형 원발성 고수산뇨증 치료제로 허가를 취득한 바 있다.

‘옥스루모’는 이번에 FDA의 허가를 취득하기까지 옥살산증‧고수산뇨증재단(OHF)과 신장건강이니셔티브(KHI)가 긴밀한 협력을 제공해 왔다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 심혈관계‧신장계 약물국의 노먼 스톡브리지 국장은 “이번에 ‘옥스루모’가 허가를 취득한 것은 희귀질환계가 거둔 최고의 승리 가운데 하나라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이와 관련, 원발성 고수산뇨증은 옥살산염이 과도하게 생성되면서 유발되는 질환으로 알려져 있다. 식품을 통해 섭취될 수 있지만, 체내에서도 생성된다는 것이 전문가들의 설명이다.

제 1형 원발성 고수산뇨증은 가장 빈도높게 나타나는 데다 중증을 띄는 유형에 속한다. 북미와 유럽 각국에서는 100만명당 1~3명 정도의 비율로 나타나고 있는데, 전체 원발성 고수산뇨증 환자들 가운데 제 1형 원발성 고수산뇨증은 80% 안팎의 비율을 점유하고 있다.

제 1형 원발성 고수산뇨증 환자들은 옥살산염이 지나치게 과도하게 생성됨에 따라 칼슘과 결합해 신장결석이 생성되거나 신장 내부에 축적될 수 있는 것으로 알려져 있다.

이로 인해 환자들에게 진행성 신장손상이 나타나면서 신부전으로 이행되거나 투석치료를 필요로 하게 될 수 있다는 지적이다.

신장 기능이 악화됨에 따라 옥살산염이 체내에 축적되면 심장, 뼈 및 안구 등 다른 장기들까지 손상될 위험성이 증가하게 된다.

‘옥스루모’는 옥살산염의 생성량을 감소시키는 기전으로 작용하는 치료제이다. ‘옥스루모’가 나타내는 효과는 제 1형 원발성 고수산뇨증 환자들을 충원해 이루어진 2건의 임상시험을 통해 평가됐다.

이 중 한 시험은 6세 이상의 환자들을 피험자로 충원해 일대일로 무작위 분류를 거쳐 플라시보 대조시험으로 진행된 시험례이다. 다른 한건은 6세 이하의 소아환자들을 대상으로 이루어진 개방표지 시험례이다.

이에 따라 시험에서는 생후 4개월에서 61세에 이르는 폭넓은 연령대 환자들에게 ‘옥스루모’의 투여가 이루어졌다.

첫 번째 시험에서 62명의 환자들은 먼저 월 1회 ‘옥스루모’를 투여받은 후 유지요법 용량을 3개월 간격으로 투여받았다. 13명의 대조그룹에는 플라시보가 투여됐다.

일차적 시험목표는 24시간여 동안 뇨중 옥살산염 수치를 측정하는 데 두어졌다.

그 결과 ‘옥스루모’를 투여한 그룹의 경우 뇨중 옥살산염 수치가 평균 65% 감소한 것으로 나타나 평균 12%가 줄어드는 데 그친 플라시보 대조그룹을 크게 상회했다.

6개월차에 이른 시점에서 보면 ‘옥스루모’ 투여그룹에서 52%가 24시간 뇨중 옥살산염 수치가 정상적인 수치에 도달한 반면 플라시보 대조그룹에서는 정상적인 수치에 도달한 피험자들이 전무했다.

두 번째 시험에서는 6세 이하의 환자 16명 전원이 ‘옥스루모’를 투여받았다.

그리고 뇨중 옥살산염 수치를 측정하는 다른 방법을 적용했을 때 6개월 후 뇨중 옥살산염 수치가 평균 71% 크게 감소했음이 눈에 띄었다.

‘옥스루모’를 투여했을 때 가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 주사부위 반응과 복통 정도가 관찰됐다.

한편 ‘옥스루모’는 ‘희귀의약품’, ‘혁신 치료제’ 및 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’ 적용대상으로 지정을 거친 끝에 마침내 이번에 승인관문을 넘어선 것이다.

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