미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals)는 EU 집행위원회가 자사의 낭성섬유증 치료제 ‘심케비’(Symkevi: 테자카프토+아이바카프토) 및 ‘칼리데코’(아이바카프토) 병용요법의 적응증 추가를 승인했다고 27일 공표했다.

낭성섬유증 막(膜)횡단 전도 조절(CFTR) 유전자에 2개의 ‘F508del 변이’ 복제를 나타내거나, 하나의 ‘F508del 변이’ 복제를 동반하고 CFTR 유전자가 잔류활성(residual activity)을 나타내는 14개 변이 중 하나의 복제를 나타내는 6세 이상의 낭성섬유증 환자들을 치료하기 위한 용도로 ‘심케비’ 및 ‘칼리데코’ 병용요법을 사용할 수 있도록 허가를 취득했다는 것.

여기서 언급된 14개 변이는 P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A->G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G->A, 3272-26A->G 및 3849+10kbC->T 등이다.

이에 앞서 ‘심케비’ 및 ‘칼리데코’ 병용요법은 지난 2018년 11월 이번에 허가받은 내용들과 동일한 변이를 동반하되 12세 이상의 낭성섬유증 환자들을 위한 치료제로 EU 집행위 허가를 취득한 바 있다.

버텍스 파마슈티컬스社의 레슈마 케왈라마니 대표는 “이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 유럽 각국에서 가장 빈도높게 나타나는 ‘F508del 변이’를 동반한 6~11세 연령대 소아 낭성섬유증 환자들이 새로운 치료대안을 확보할 수 있게 된 데다 일부 잔류성 기능 변이를 동반한 소아환자들이 처음으로 낭성섬유증 발병의 기저원인에 대응할 수 있도록 해 줄 치료대안을 확보하게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.

또한 이번에 적응증 추가를 승인받으면서 버텍스 파마슈티컬스는 전체 낭성섬유증 환자들에게 치료제를 공급하겠다는 궁극적인 목표를 성취하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다고 덧붙이기도 했다.

‘심케비’ 및 ‘칼리데코’ 병용요법은 이번에 승인된 적응증으로 독일에서 곧바로 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

이미 버텍스 파마슈티컬스 측과 혁신적인 장기 급여적용 협약을 체결한 나머지 EU 회원국에서도 빠른 시일 내에 발매가 이루어질 수 있을 것으로 보인다. 여기에는 영국과 덴마크, 아일랜드 등이 포함되어 있다.

기타 EU 회원국들의 경우 버텍스 파마슈티컬스 측은 관계기관들과 긴밀히 협력해 조속히 환자 접근성이 확보될 수 있도록 주력한다는 복안이다.

지금까지 유럽 각국에서 ‘심케비’ 및 ‘칼리데코’ 병용요법은 CFTR 유전자에 2개의 ‘F508del 변이’ 복제를 나타내거나, 하나의 ‘F508del 변이’ 복제를 동반하고 CFTR 유전자가 잔류활성을 나타내는 P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A->G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G->A, 3272-26A->G 및 3849+10kbC->T 등 14개 변이 가운데 하나의 복제를 나타내는 12세 이상의 낭성섬유증 환자들을 치료하기 위한 용도로 허가받아 사용되어 왔다.

한편 테자카프토는 CFTR 단백질에 결함이 수반되어 세포 표면에 도달하지 못하는 문제에 대응할 수 있도록 하기 위해 개발된 약물이다.

아이바카프토의 경우 CFTR 단백질이 세포 표면에 도달했을 때 기능 수행을 향상시킬 수 있도록 설계된 약물이다.