‘가브레토’ RET 변이 갑상선암 적응증 플러스

美 블루프린트, 비소세포 폐암 치료제 승인 이은 개가

기사입력 2020-12-03 09:16     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 유전성(genomically defined) 암, 희귀질환 및 면역 항암제 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社는 FDA가 자사의 항암제 ‘가브레토’(Gavreto: 프랄세티닙)의 RET 유전자 변이 갑상선암 적응증 추가를 가속승인했다고 1일 공표했다.

이에 따라 ‘가브레토’는 전신요법제를 필요로 하는 12세 이상의 소아 및 성인 진행성 또는 전이성 RET 유전자 변이 갑상선 수질암(髓質癌), 그리고 전신요법제를 필요로 하고 방사성 요오드에 불응성을 나타내는 진행성 또는 전이성 RET 유전자 융합 양성 갑상선암을 치료하는 용도로도 사용될 수 있게 됐다.

‘가브레토’는 다양한 유형의 종양을 촉발하는 RET 유전자 변이를 선택적 표적으로 작용하도록 설계된 1일 1회 경구복용형 정밀의학 치료제이다.

블루프린트 메디슨스社는 로슈社와 체결한 제휴계약에 따라 로슈 그룹의 계열사인 제넨테크社와 공동으로 미국시장에서 ‘가브레토’를 발매하고 있다.

임상 1/2상 ‘ARROW 시험’에서 ‘가브레토’는 앞서 전신요법제로 치료를 진행한 전력이 있거나 없는 RET 유전자 변이 갑상선암 환자들에게서 지속적인 효능을 나타낸 가운데 일반적으로 양호한 내약성을 내보였다.

‘가브레토’는 지난 9월 초 성인 전이성 RET 유전자 융합 양성 비소세포 폐암 치료제로 FDA로부터 가속승인을 취득한 바 있다.

블루프린트 메디슨스社의 제프 앨버스 대표는 “적응증 추가를 허가받음에 따라 블루프린트 메디슨스가 올해에만 선도적인 프로그램들 가운데 4건의 허가를 취득하는 성과에 도달했다”며 “덕분에 세계 각국의 환자들에게 변혁적인(transformative) 정밀의학 치료제들을 공급하겠다는 우리의 비전이 실현될 수 있게 된 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 아울러 “오늘 허가를 취득한 것이 ‘가브레토’를 다양한 유형의 RET 유전자 변이 암 환자들에게 공급하고자 힘을 기울여지고 있는 노력을 디딤돌삼아 도출된 또 하나의 성과물이라 할 수 있을 것”이라며 “이제 우리는 제휴선인 제넨테크 측과 긴밀한 협력을 진행해 ‘가브레토’가 RET 유전자 변이 비소세포 폐암 및 갑상선암 환자들에게 신속하게 공급될 수 있도록 하는 동시에 또 다른 유형의 암 치료제로도 허가를 취득할 수 있도록 힘을 기울여 나가고자 한다”고 덧붙였다.

‘ARROW 시험’에 참여했던 텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터 내분비계 신생물‧호르몬장애과의 미미 후 교수는 “지금까지지 RET 유전자 변이 갑상선암 환자들의 경우 다중-인산화효소(multi-kinase) 저해제들이나 비 선택적 치료제들로 치료를 진행해 왔지만, 효능이 크게 괄목할 만하지 못했던 데다 임상적으로 위중한 부작용이 빈도높게 수반되었던 형편”이라며 “FDA가 ‘가브레토’의 적응증 추가를 승인한 것은 1일 1회 복용형 RET 유전자 표적치료를 위한 표준요법에서 이루어진 상당한 진전이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

그는 뒤이어 “갑상선암 분야에 주력하고 있는 임상 전문가의 입장에서 볼 때 ‘가브레토’가 치료전력이 없거나 있는 RET 유전자 변이 갑상선암 환자들에게서 입증된 안전성 프로필 및 지속적인 반응은 매우 고무적인 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

FDA는 ‘ARROW 시험’에서 확보된 효능 및 안전성 결과를 근거로 ‘가브레토’의 적응증 추가를 결정한 것이다.

이에 따르면 앞서 ‘카보메틱스’(카보잔티닙) 또는 ‘카프렐사’(반데타닙)으로 치료를 진행한 전력이 있는 RET 유전자 변이 갑상선 수질암 환자 55명에서 총 반응률이 60%로 나타난 가운데 평균 반응지속기간은 아직 도출되지 않았다.

시험 프로토콜상 표준 전신요법제의 사용이 적합하지 않았던 데다 ‘카모베틱스’ 또는 ‘카프렐사’로 치료를 진행한 전력이 없는 RET 유전자 변이 갑상선 수질암 환자 29명의 경우 총 반응률이 66%에 달했으며, 평균 반응지속기간은 아직까지 도출되지 않았다.

RET 유전자 융합 양성 갑상선암 환자 9명으로부터 도출된 총 반응률은 89%에 달한 것으로 나타난 가운데 평균 반응지속기간은 아직 확보되지 못했다.

시험을 진행하는 동안 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 변비, 고혈압, 피로, 근골격계 통증 및 설사 등이 관찰됐다.

‘가브레토’는 진행성 또는 전이성 RET 유전자 변이 갑상선암 적응증 추가를 가속승인받은 것이어서 승인받은 지위를 계속 유지할 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 효용성을 입증하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.

FDA는 또한 ‘항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램’(RTOR)을 적용받은 가운데 적응증 추가를 승인받은 것이다.

한편 RET 유전자는 의사들이 생체지표인자 검사를 통해 ‘가브레토’의 적합성 유무를 확인할 수 있다.

RET 유전자 변이 유무는 차세대 종양조직 배열 또는 액제 생검 등의 생체지표인자 검사를 사용해 확인될 수 있다.

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