FDA, ‘솔리리스’ 대항마 기대주에 ‘혁신 치료제’

美 아킬리온 파마 다니코판(ACH-4471) 지정받아

기사입력 2019-09-26 11:21     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

초고가 약물 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)의 또 다른 대항마 출현을 예고하는 신호탄일까?

미국 펜실베이니아州의 소도시 블루벨에 소재한 (補體: 면역반응 및 알러지 반응의 매개물질로 작용하는 혈청단백질의 일종) 매개 질환 치료제 개발 전문 제약기업 아킬리온 파마슈티컬스社(Achillion Pharmaceuticals)가 자사에 의해 개발이 진행 중인 다니코판(danicopan, ACH-4471)이 FDA로부터 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 25일 공표해 주목되고 있다.

다니코판은 C5 단백질 저해제만을 사용해 치료를 진행했을 때 차선의(sub-optimal) 반응을 나타내는 데 그친 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 치료하기 위해 C5 단백질 모노클로날 항체와 병용하는 용도로 개발되고 있는 약물이다.

FDA는 현재도 진행 중인 다니코판의 임상 2상 ‘PNH 병용시험’에서 도출된 긍정적인 효능 및 안전상 자료를 근거로 ‘혁신 치료제’ 지정을 결정한 것이다.

이 시험에서 도출된 중간분석 자료는 지난 5월 16~18일 이탈리아 나폴리에서 개최되었던 ‘재생 불량성 빈혈의 신기원 및 PNH 학술회의’에서 발표된 바 있다.

시험에서 도출된 핵심적인 자료들은 오는 4/4분기 중 공개될 예정이다.

아킬리온 파마슈티컬스社의 조 트루잇 대표는 “FDA가 우리의 경구용 D 인자(factor D) 저해제 다니코판을 ‘혁신 치료제’로 지정한 것은 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 위한 새로운 치료대안의 확보가 절실하게 요망되고 있는 현실을 방증하는 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “다니코판이 경구용 약물과 병용했을 때 혈관내 용혈 및 혈관외 용혈을 억제하는 데 효과적임이 입증된 만큼 현재 사용 중인 표준요법제로도 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 다수의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들에게 효과적으로 사용될 수 있을 것”이라고 피력했다.

트루잇 대표는 “FDA의 이번 결정을 환영해마지 않는다”면서 “FDA와 긴밀한 협력을 진행해 내년 초에 다니코판의 임상 3상 진입이 이루어질 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

한편 FDA는 중증 또는 생명을 위협하는 증상들을 표적으로 하는 약물들에 대한 개발 및 심사절차가 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 심사를 거쳐 ‘혁신 치료제’로 지정하고 있다.

FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정받았다는 것은 현재 사용 중인 약물들과 비교했을 때 최소한 한가지 측면에서 임상적으로 유의할 만한 개선효과를 나타낼 수 있음을 입증한 예비적 임상 증거자료가 확보되었다는 의미로 받아들여지고 있다.

이에 따라 ‘혁신 치료제’로 지정된 신약후보물질들은 개발 프로그램의 효율적인 진행이 가능케 될 뿐 아니라 관련기준을 충족했을 경우 ‘가속승인’(Accelerated Approval) 및 ‘신속심사’ 대상으로 지정될 개연성 또한 높아지게 된다.

다니코판은 이에 앞서 지난 2017년 FDA에 의해 발작성 야간 혈색소뇨증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했었다.
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