국내서 주력한 난치성질환 4가지 세포치료 연구는

파킨슨, SCI 약 임상준비 돌입…ALD, 혈우병 iPSC 연구서도 성과봬

기사입력 2019-09-27 18:12     최종수정 2019-09-27 18:16 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

최근 국내 줄기세포 연구진은 파킨슨, 척수손상과 같이 마땅한 치료제가 없는 난치성질환의 치료에 주력하고 있는 것으로 나타났다. 특히, 치료제 연구가 임상준비에 돌입하면서 성과를 보여 주목됐다. 

27일 서울 그랜드호텔에서 열린 KSSCR&ISSCR 심포지움에서 연세대학교 김동욱 교수(한국줄기세포학회 학회장)는 현재 국내에서 진행 중인 세포줄기연구 현황에 대해 다음과 같이 설명했다.

김동욱 교수는 “배아줄기세포(hESC)를 이용한 신경세포 분화기술을 통해 세포치료제 개발이 가능해졌다. 이를 통해 암의 발생가능성을 차단하고 효과적으로 척수손상, 파킨슨과 같은 신경질환의 치료제 개발에 응용할 수 있다”고 말했다.

김 교수에 따르면, 본 기술은 두 가지 저분자화합물을 사용해 두 가지 특정 신호 전달체계(비엠피와 액티빈/노달 신호 전달체계)를 제어한다. 이를 통해 배아줄기세포로부터 내배엽과 중배엽성 세포 분화를 강력 차단하고, 신경전구세포의 고수율 분화를 유도한다. 이어 분화된 신경전구세포 중 종양 발생이 없는 PSA-NCAM 양성 신경세포만을 분리해 응용해 척수손상(spinal cord injury, SCI) 약물 연구에 적용했다.

실제 쥐를 대상으로한 SCI 연구에서 11주 동안 BBB점수(가동점수)를 확인했을 때 해당 세포를 이식한 쥐의 점수가 더 높아지는 것으로 나타났다. 또한 이식술을 시행한 쥐 뇌에서 항염증반응은 더 감소하고, 혈관신생과 세포확산은 더욱 활성화됐다.

이를 이용한 또 다른 연구로 파킨슨 치료제 연구가 있다. 이는 신경전구세포를 더욱 분화시켜 파킨슨 관련 중뇌 도파민 신경세포(VmDA cell)를 생성해 응용했다. 

김 교수 연구팀은 파킨슨병 유발독성물질인 MPTP을 투여한 원숭이를 이식술을 시행하고 행동 변화를 평가했을 때, 사직 강직, 과도한 눈 깜빡임이 완화되는 것을 확인했다. 뇌PET CT 결과에서도 선조체의 도파민 트랜스포트의 양을 확인했을 때 이식군에서 도파민 수치가 유지되는 것을 확인했다. 이는 쥐에서도 같은 효과를 입증했다. 

김 교수는 “척수신경 연구는 국내 최초로 진행된 것으로 올해 전임상연구를 마치고 IND 신청중에 있다. 임상 진입은 올해 말 혹은 내년 초를 예상하고 있다”며 “파킨슨 연구는 현재 전임상 연구를 진행중이며 내년 임상 승인을 요청할 예정이다”고 밝혔다.


또한 역분화줄기세포(iPSC)를 이용한 연구도 진행 중이다. 

부신백질이영양증(Adrenoleukodystrophy, ALD)은 성염색체인 X염색체 유전자 이상으로 발생하는 병으로 몸 안의 긴사슬 지방산(VLCFA: very long chain fatty acid)이 분해되지 않고 뇌에 들어가 신경세포를 파괴하는 희귀질환이다. 이에 국내 연구팀은 ABCD1 유전자가 돌연변이를 일으키면 VLCFA 축적을 증가시켜 뇌의 염증이 나타나는 것으로 확인했다.

연구팀은 ALD환자의 iPSC 서브타입을 분석, 보완유전자인 ABCD2 유전자를 이용해 드러그 스크리닝 분석을 실시했다. 약물의 VLCFA 농도별 효과를 비교한 결과, C5(NA+/H+교환 억제제)가 효과적으로 VLCFA를 낮추는 것으로 밝혀졌다. 

다른 방법으로, 연구팀은 ALD환자의 iPSC로 뇌 염증 매카니즘을 분석 했을 때, ABCD1이 증가하면 VLCFA 농도가 증가하면서 25-H 콜레스테롤의 전사인자인 CH25H도 함께 증가한다는 것을 발견했다. 또한 증가된 25-H 콜레스테롤은 미세아교세포를 활성화해 뇌의 염증을 발생시켰다.

김 교수는 “iPSC를 이용한 드러그 스크리닝, 매카니즘 분석 연구로 25-H 콜레스테롤이 새로운 약물 개발의 타깃이 될 수 있음을 확인했다”며 “최근엔 동물시험연구를 통해 혈우병A환자의 소변샘플에서 iPSC를 추출, 유전자 가위로 교정한 치료법 연구도 성과를 보였다”고 언급했다.
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몇년째 같은 말 일반인들은 모르겠는 온갖 있어보이는 용어들 그냥 투자 받을 의도인 기사.. 물론 투자가 있어야 연구를 하겠지만은 간절히 원했던 결과는 두리뭉실~ (2019.09.30 04:32) 수정 삭제

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