파브리병 신약 FDA 허가신청..안돼요 돼요~

추가 임상 3상 요구조건 철회 4분기 제출 예상

기사입력 2017-07-12 13:28     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

“오는 4/4분기 중으로 새로운 경구용 정밀의학 파브리병 치료제 미갈라스타트(migalastat)의 허가신청서를 FDA에 제출할 수 있도록 할 것입니다.”

미국 뉴저지州 크런버리에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 애미커스 테라퓨틱스社(Amicus Therapeutics)가 11일 공개한 내용이다.

일련의 구두협의 및 문건교환을 진행한 끝에 FDA가 이제 미갈라스타트의 허가신청서를 제출해도 좋다는 내용을 회사측에 통보해 왔다는 것이다.

애미커스 테라퓨틱스측은 가속심사(accelerated approval) 절차를 밟기 위해 미갈라스타트의 허가신청을 준비해 왔다. 발병원인 기질(GL-3: globotriaosylceramide) 감소효과가 담긴 기존 확보자료와 종료된 임상시험 도출자료 등을 제출해 허가신청 절차를 마치고자 했던 것.

GL-3의 축적이 진행되면 파브리병이 발병해 통증과 신부전, 심장병 및 뇌졸중 등이 수반되고, 결국 사망에 이르게 되는 것으로 사료되어 왔다.

그런데 FDA가 위장관계 증상을 평가하기 위한 임상 3상 시험을 추가로 진행할 것을 주문함에 따라 미갈라스타트의 허가신청 절차는 제동이 걸린 상태였다.

FDA가 허가신청서를 제출해도 좋다는 내용을 통보해 왔다는 것은 추가적인 임상 3상 시험에 대한 요구를 철회했음을 의미하는 것이다.

이 같은 내용이 알려진 11일 나스닥에서 애미커스 테라퓨틱스의 주가는 최대 40% 정도까지 급등하면서 일약 관심株로 부각된 것으로 전해졌다.

애미커스 테라퓨틱스社의 존 F. 크라울리 회장은 “FDA로부터 전달받은 지침은 수많은 미국 내 파브리병 환자들을 위해 획기적인 진전이 이루어졌음을 의미한다”며 “허가신청 절차를 신속하게 진행해 미갈라스타트에 대한 FDA의 심사절차가 빠르게 이루어질 수 있도록 힘쓸 것”이라고 말했다.

크라울리 회장은 또 “오늘이야말로 미갈라스타트의 개발에서 중대한 순간이자 그 동안 이 정밀의학 치료제가 개발되기까지 힘을 합쳐준 환자, 의사 및 재직자들의 헌신과 인내를 방증하는 날”이라고 강조하기도 했다.

제이 바트 최고 의학책임자도 “2건의 대규모 시험을 포함해 우리가 확보한 임상시험 자료는 미갈라스타트가 이미 EU, 이스라엘 및 스위스 등에서 허가를 취득한 데다 일본, 캐나다 및 호주 등에서 허가신청이 임박했음을 뒷받침하기에 충분해 보인다”고 단언했다.

그는 뒤이어 “FDA가 미갈라스타트의 자료를 검토하기로 결정한 것은 우리가 과학에 기반을 두고, 자료 구동적이면서, 환자 중심적으로 개발과정의 황금률을 준수해 왔음을 반영한 결과라고 믿어 의심치 않는다”고 덧붙였다.

파브리병 환자 이익대변단체인 파브리병 지원‧정보그룹(FSIG)의 설립자인 잭 존슨 회장은 “4/4분기 중으로 애미커스 테라퓨틱스가 미갈라스타트의 허가신청서를 제출키로 한 것을 환영해마지 않는다”며 “미국 내 파브리병 환자들에게 충족되지 못한 니즈가 존재하는 데다 치료제를 선택할 여지 또한 부족한 현실에서 우리가 새로운 경구요법제를 선보이는 데 한 걸음 더 다가서게 된 것”이라는 말로 높은 기대감을 드러냈다.

존슨 회장은 또한 애미커스 테라퓨틱스야말로 지난 10여년 동안 파브리병 환자 공동체의 진정한 파트너였다고 치켜세우기도 했다.

경구용 정밀의학 치료제인 미갈라스타트는 치료반응을 기대할 수 있는 수준의(amenable) 유전적 변이가 나타난 환자들에게 사용될 약물이다. 체내에서 본연의 기능을 수행하지 못하는 효소를 안정화시켜 축적된 발병원인 기질을 제거할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

애미커스 테라퓨틱스측은 세계 각국의 파브리병 환자들 가운데 35~50% 정도가 치료반응을 기대할 수 있는 유전적 변이를 동반한 유형에 속할 것으로 추정하고 있다.

한편 미갈라스타트는 파브리병을 진단받은 16세 이상의 청소년 및 성인 환자들을 위한 장기요법 1차 선택약으로 지난해 5월 EU 집행위원회 허가를 취득한 바 있다. 유럽시장에서 미갈라스타트는 ‘갈라폴드’(Galafold)라는 제품명으로 발매되고 있다.

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