아밀로이드증 수반 말초신경병증 신약 나온다

지난 7월 EU 승인 아이오니스 파마 ‘테그세디’

기사입력 2018-10-08 12:52     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

희귀질환의 일종인 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR) 환자들에게서 말초신경병증을 치료하는 약물이 FDA로부터 발매를 승인받았다.

미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis) 및 이회사의 자회사인 악시아 테라퓨틱스社(Akcea Therapeutics)는 FDA가 ‘테그세디’(Tegsedi; 이노테센)의 발매를 승인했다고 5일 공표했다.

이에 따라 지난 7월 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했던 ‘테그세디’는 미국과 캐나다에서도 승인받은 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.

악시아 테라퓨틱스社의 폴라 소테로풀로스 회장은 “주 1회 피하주사해 트랜스티레틴 단백질 수치를 크게 낮추는 기전의 최초이자 유일한 RNA 표적요법제인 ‘테그세디’가 허가를 취득함에 따라 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들의 말초신경병증을 치료하는 데 효과적인 대안이 공급될 수 있게 됐다”며 “환자들에 의해 자가투여할 수 있는 데다 치료시기를 유연하게 선택할 수 있게 해 주어 파괴적인 이 진행성 질환의 치료법을 바꿔놓을 수 있는 약물로 ‘테그세디’가 각광받을 수 있을 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.

이와 관련, 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들은 트랜스티레틴 단백질이 잘못 접히면서(misfolds) 전신에 걸쳐 아밀로이드가 축적되는 특징을 나타낸다.

‘테그세디’는 트랜스티레틴 단백질의 생성량을 감소시켜 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증을 기저원인에서부터 표적으로 작용하는 치료제이다.

실제로 ‘NEURO-TTR 시험’에서 ‘테그세디’로 치료를 진행한 그룹은 트랜스티레틴 단백질 변이, 성별, 연령 또는 인종과 무관하게 혈중 트랜스티레틴 단백질 수치가 착수시점보다 최대 평균 79%까지 감소했음이 눈에 띄었다.

아밀로이드증 연구 컨소시엄의 설립자인 이사벨 루사다 회장은 “현재 진단률이 매우 낮다는 사실은 의심할 여지가 없어 정확한 발병률조차 알려져 있지 못한 증상이 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증”이라며 “이번에 ‘테그세디’가 허가를 취득함에 따라 증상관리를 위해 추가적인 치료대안을 필요로 하는 환자, 환자가족, 보호자 및 의료전문인들을 위해 괄목할 만한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

무엇보다 이 희귀질환에 대한 인식도를 높이고, 발빠른 진단을 지원하면서 보다 효과적인 치료제까지 공급될 수 있게 되는 등 앞으로의 상황에 대해 한층 낙관할 수 있게 됐다고 루사다 회장은 덧붙였다.

FDA는 말초신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 환자들을 충원해 ‘테그세디’를 투여하면서 진행된 임상 3상 ‘NEURO-TTR 시험’에서 도출된 결과를 근거로 이번에 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘테그세디’를 투여한 환자들은 ‘노포크 삶의 질 설문-당뇨병성 신경병증’과 ‘신경병증 손상지수+7’ 등 두가지 평가척도에서 모두 플라시보 대조그룹에 비해 괄목할 만한 효능이 관찰됐다.

다만 ‘테그세디’를 투여받은 환자들 가운데 일부에서 혈소판 감소증과 사구체신염 등이 수반된 것으로 나타남에 따라 면밀한 모니터링이 필요한 것으로 지적됐다.

미네소타州 로체스터에 소재한 메이요 클리닉의 모리 거츠 교수(내과의학)는 “트랜스티레틴 단백질 수치가 ‘테그세디’로 치료를 진행한 그룹에서 80% 가깝게 감소했음이 입증됐다”며 높은 기대감을 드러냈다.

한편 악시아 테라퓨틱스社는 지난 4월 아이오니스 파마슈티컬스 측으로부터 ‘테그세디’의 글로벌 마켓 발매권을 확보한 바 있다. 이번에 FDA의 허가를 취득함에 따라 아이오니스 파마슈티컬스社는 5,000만 달러의 성과금을 악시아 테라퓨틱스 측으로부터 보통주 또는 현금으로 지급받을 수 있게 됐다.

발매에 따른 손익은 아이오니스 파마슈티컬스 60%와 악시아 테라퓨틱스 40%의 비율로 배분키로 했다.

그 후 ‘테그세디’는 지난 7월 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았었다.

기사공유   트위터   페이스북   싸이공감   구글
독자 의견남기기

독자의견쓰기   운영원칙보기

(0/500자) 로그인

리플달기

댓글   숨기기

독자의견(댓글)을 달아주세요.

뉴스홈으로    이전페이지로    맨위로

인기기사    댓글달린기사    공감기사

Solution Med Story
퍼슨 -성광관장약/베베락스액
블랙모어스 - 피쉬 오일
아이오틴 - 메디알람(Medi Alarm)
보령제약 - 용각산쿨/용각산

한국제약산업 100년의 주역

<58> 한승수 <제일파마홀딩스 회장/ 제54회 / 2018년도>

1959년 창립된 제일약품은 지난해 6월, 미래성장 추...

<57> 윤도준 <동화약품 회장 / 제53회 / 2017년도>

윤도준 동화약품 회장은 고(故) 윤광열 동화약품 명...

<56> 김동연 (한국신약개발조합이사장 / 제52회 / 2016년)

  김동연 한국신약개발 이사장은 1950년 출생, ...

<55> 이성우 (삼진제약사장 / 제51회 / 2014년)

  이성우 삼진제약 사장은 중앙대학교 약학대학...

<54> 이정치(일동제약회장 / 제50회 /2013년)

  이정치 일동제약 회장은 고려대 농화학과를 졸...

더보기

Medi & Drug Review

"나잘스프레이,해수와 유사한 3% 고농도로 안전성 강화"

[Medi & Drug Review] 한독 ‘페스(FESS)’

'심방세동' 약물치료, 출혈 위험 낮춘 NOAC 선호

[Medi & Drug Review] 신촌세브란스병원 심장내과 엄재...

“전이성 유방암 치료, 생존율과 삶의 질 중요해”

[Medi & Drug Review] 한국에자이 '할라벤 주'

"조현병, 꾸준한 약물복용으로 관리 가능하다"

[Medi & Drug Review] 중앙대학교병원 정신건강의학과 ...

“바르는 무좀치료제, ‘효능’ 강화한 전문약으로”

[Medi & Drug Review] 동아ST ‘주블리아’

더보기

실시간 댓글 더보기

오피니언 더보기

사람들 interview

“크론병서 TNF-α 억제제 한계…IL 억제제 역할 중요”

천재희 교수 “환자 40%는 장기 치료제 부재…IL가 대안...

더보기

의약정보 더보기

약업북몰    신간안내

2018년판 화장품연감

2018년판 화장품연감

책소개뷰티누리(주)(화장품신문)가 국내외 화장품과 뷰...

팜플러스 더보기