제 2의 ‘솔리리스’ 적응증 추가ㆍ소아 용도 허가

알렉시온 ‘울토미리스’ 이형성 용혈성 요독 증후군 승인

기사입력 2019-10-21 11:06     최종수정 2019-10-21 11:07 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 발매되고 있는 ‘울토미리스’(Ultomiris: 라불리주맙-cwvz)가 FDA에 의해 새로운 적응증을 승인받았다.

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 알렉시온 파마슈티컬스社는 FDA로부터 ‘울토미리스’에 소아 및 성인환자들에게서 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 억제하기 위한 이형성 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료 적응증의 추가를 승인받았다고 18일 공표했다.

특히 ‘울토미리스’가 소아환자용 적응증을 승인받은 것은 이번이 처음이다.

이형성 용혈성 요독 증후군은 혈관내벽 손상이나 혈전을 통해 신장을 비롯한 체내의 필수적인 장기(臟器)들에 진행성 상해를 유발할 수 있는 초희귀질환의 일종으로 알려져 있다.

시간이 흐름에 따라 돌발성 장기부전 또는 기능상실을 유발해 결국 이식수술을 필요로 할 수 있는 데다 일부 환자들은 사망하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

오하이오주립대학 의과대학 엑스너 메디컬센터의 스페로 캐털랜드 교수(임상 내과학)는 “이 초희귀질환을 치료하는 주요한 방법이 조절할 수 없는 보체(補體) 활성화를 억제시켜(즉, C5 단백질 억제) 체내에서 스스로를 공격하는 상황이 빚어지지 않도록 예방하는 것”이라며 “임상시험 결과를 보면 ‘울토미리스’를 첫회 투여한 후 소아 및 성인환자들에게서 완전한 C5 단백질 억제가 나타났음이 입증됐다”고 밝혔다.

더욱이 C5 단백질 억제는 1년 동안 ‘울토미리스’를 6회 또는 7회 투여했던 성인환자들에게서 시간이 지나고 유지됐다고 캐털랜드 교수는 덧붙였다.

이형성 용혈성 요독 증후군은 성인 및 소아에게 모두 영향을 미칠 수 있는 데다 상당수 환자들이 중증을 나타내는 까닭에 중환자실에서 투석치료를 포함한 지지요법(supportive care)을 필요로 하는 경우가 잦은 것으로 알려져 있다.

또한 이형성 용혈성 요독 증후군은 다수의 환자들에게서 예후가 취약해 시의적절하고 정확한 진단과 치료가 증상을 개선하는 데 대단히 중요하다는 것이 전문가들의 지적이다.

알렉시온 파마슈티컬스社의 존 오를로프 부회장 겸 연구‧개발 대표는 “장기(臟器) 부전이나 사망 가능성 등과 같이 조절할 수 없는 보체 활성화로 인해 나타나는 결과가 이형성 용혈성 요독 증후군 환자 및 환자가족들에게 중대한 도전요인들일 뿐 아니라 불확실성을 안겨주고 있는 형편”이라며 “이형성 용혈성 요독 증후군 환자들에게 임상적으로 괄목할 만한 효능을 입증한 임상 3상 시험자료를 근거로 할 때 ‘울토미리스’가 이처럼 파괴적인 질병에 대응하기 위한 새로운 표준요법제로 자리매김할 수 있을 것”이라고 단언했다.

FDA는 각각 소아환자 및 성인환자들을 대상으로 진행되었던 2건의 글로벌 임상시험 결과를 근거로 이번에 ‘울토미리스’의 적응증 추가를 승인한 것이라 풀이되고 있다.

이 중 소아환자들을 대상으로 한 시험례는 현재도 진행 중이다. 16명의 소아환자들 가운데 14명이 등록되어 중간분석 작업 등이 진행되고 있다.

시험에서 완전 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응에 대한 효능평가는 혈액학적 정상화 지표 및 신장 기능의 개선을 나타냈음을 뜻하는 의미로 사용됐다.

그리고 최초 26주차에 평가했을 때 성인환자들의 54%와 소아환자들의 71%에서 완전 혈전성 미세혈관변증 반응을 나타낸 것으로 입증됐다.

또한 ‘울토미리스’로 치료를 진행한 결과 성인환자들의 84%와 소아환자들의 93%에서 혈소판 감소증이 감소한 것으로 나타났으며, 성인환자들의 77%와 소아환자들의 86%에서 용혈작용이 감소했다.

이와 함께 성인환자들의 59%와 소아환자들의 79%에서 신장 기능 개선이 관찰됐다.

시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 상기도 감염증, 설사, 구역, 구토, 두통, 고혈압 및 고열 등이 관찰됐다. 중증 수막구균 감염증 또한 일부 환자들에게서 눈에 띄었다.

위험성을 최소화하기 위해 '울토미리스‘는 위험성 평가‧완화전략(REMS)이 마련됐다.

한편 ‘울토미리스’의 이형성 용혈성 요독 증후군 적응증 추가 신청 건은 EU와 일본에서도 제출되어 심사절차가 진행 중이다.
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