노보노디스크, 유전성 질환 치료제 개발 제휴

美 블루버드 바이오와 유전체 편집 치료제 공동개발

기사입력 2019-10-11 10:51     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

노보노디스크社가 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중증 유전성 질환 및 암 치료용 유전자 치료제 개발 전문 생명공학기업 블루버드 바이오社(bluebird bio)와 3개년 연구‧개발 제휴계약을 체결했다고 9일 공표했다.

양사는 혈우병을 비롯한 각종 유전성 질환을 겨냥한 차세대 생체 내 유전체 편집 치료제(in vivo genome editing treatments)의 개발을 공동으로 진행하기 위해 손을 잡은 것이다.

3년의 제휴기간 동안 양사는 A형 혈우병 환자들이 평생동안 혈액응고인자 대체제제를 필요로 하지 않도록 하겠다는 데 목표를 두고 유전자 치료제 후보물질의 개발을 진행하는 데 주력한다는 복안이다.

이에 따라 양사는 블루버드 바이오 측이 보유한 mRNA 기반 메가톨(megaTAL) 기술을 적용해 나가기로 했다. mRNA 기반 메가톨 기술은 고도의 특이성 및 효율성을 내포한 유전요소 잠재(silence), 편집 또는 삽입을 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있는 첨단기술의 일종이다.

양사는 노보노디스크 측이 보유한 혈우병 치료제 포트폴리오에 이 mRNA 기반 메가톨 기술을 접목시켜 일차적으로 제 8 혈액응고인자 결핍을 교정하는 데 초점을 맞추되, 추가적인 치료표적들을 탐색할 가능성도 배제하지 않았다.

노보노디스크社의 마르쿠스 쉰들러 글로벌 신약개발 담당부회장은 “유전자 치료제 분야에서 역량을 검증받은 블루버드 바이오 측과 제휴했음을 공표하게 된 것을 환영해마지 않는다”며 “덕분에 혁신적인 차세대 제품들을 개발해 환자들의 삶에 괄목할 만한 영향을 미칠 수 있게 될 것”이라는 말로 높은 기대감을 드러냈다.

그는 뒤이어 “이처럼 중요한 양사의 연구‧개발 제휴가 혈우병과 기타 각종 유전성 질환으로 인해 고통받고 있는 환자들의 삶을 변화시켜 줄 질환 조절제(disease-modifying medicines)를 개발하기 위해 전력투구해 온 노보노디스크의 노력과 헌신을 반영해 DNA 차원에서 유전성 질환들에 대응할 수 있도록 하는 데 목표를 두고 있다”고 덧붙였다.

블루버드 바이오社의 필립 그레고리 최고 학술책임자는 “블루버드 바이오가 메가톨 기술을 기반으로 생체 내 유전자 편집 플랫폼 기술을 실현하는 데 커다란 진전을 일궈냈다”면서 괄목할 만한 진일보의 사례들로 품질높은 mRNA 생산 및 정제(purification) 성과를 꼽았다.

그레고리 학술이사는 “우리는 이 기술이 다수의 중증 유전성 질환들을 치료하는 데 고도로 차별화된 노하우의 창출을 가능케 할 것으로 믿고 있다”면서 “더욱이 이처럼 새로운 플랫폼 기술을 혈우병 관련 연구 및 치료제 개발 분야에서 노보노디스크 측이 보유한 전문적인 노하우와 결합시킬 수 있게 된 것은 대단히 고무적인 일”이라고 강조했다.

무엇보다 양사의 제휴가 제 8 혈액응고인자 결핍 환자들의 치료 패러다임을 재구축하고 질병으로 인한 부담을 크게 감소시켜 줄 수 있도록 하겠다는 공동의 목표를 향한 전진을 견인할 것으로 믿어 의심치 않는다고 그레고리 학술이사는 덧붙였다.

한편 A형 혈우병과 B형 혈우병은 각각 남자 신생아 5,000명당 1명 및 2만5,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있는 형편이다.
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