“‘세레델가’ 출시까지 15년, 그만큼 혁신적 치료제”

사노피 젠자임 의학부 고셔병 영역 총괄 셀레나 프레이슨스 박사

기사입력 2018-06-26 06:25     최종수정 2018-06-26 12:16 프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

비장과 간의 비대, 통증, 골 손상 등의 증상으로 이어지는 드문 선천성 희귀 질환인 ‘고셔병’. ‘글루코세레브로시다아제’라는 효소의 결핍이 원인으로, 이로 인해 일부 혈액 세포에 복합 지질성분이 축적된다. 국내에는 50여 명의 환자가 유일하다.

이 초희귀 질환에 대한 치료제를 개발하겠다는 일념 끝에 세레데이즈(성분명: 알글루세라제)-세레자임(성분명: 이미글루세라제)-세레델가(성분명: 엘리글루스타트)로 이어지는 일명 ‘고셔병 트리오’를 개발해 낸 기업이 있다. 희귀질환 치료제 개발 전문 기업인 ‘사노피 젠자임’이 그 주인공이다.

2001년부터 사노피 젠자임의 의학부에서 고셔병 영역을 총괄하며 세레자임과 세레델가의 개발·출시 상황을 지켜봐 온 셀레나 프레이슨스(Selena Freisens) 박사<사진>는 “세레델가의 경우 임상 연구가 15년이 걸릴 정도로 많은 노력을 기울인 제품이다. 이는 사노피 젠자임이 꾸준하게 혁신을 추구했기 때문에 가능했던 일”이라고 말한다.

사노피 젠자임 글로벌 메디컬 디렉터 셀레나 프레이슨스(Selena Freisens) 박사▲ 사노피 젠자임 글로벌 메디컬 디렉터 셀레나 프레이슨스(Selena Freisens) 박사

셀레나 박사는 “ERT(효소 대체 요법, 정맥 주사제)인 세레자임에 이어 SRT(기질 감소 요법, 경구제)인 세레델가를 개발하게 된 것은, 편의성 이외에도 고셔병 환자들의 미충족 욕구가 상당히 많다고 느꼈기 때문이다. 기존에 있었던 ERT의 경우 주사부위에 이상반응이 발생하거나 계속적인 정맥주사에 대한 고통 등도 문제였다”고 전했다.

하지만 단순히 경구제라고 해서 모든 면이 장점으로 비춰지지는 않는다. 세레델가는 세레자임과, 또 기존 경구용 치료제와 어떤 다른 장점을 가지고 있는 것일까.

셀레나 박사는 “세레델가는 FDA, EMA를 비롯한 주요 규제 기관에서도 희귀질환 영역에서는 유례없는 대규모 연구를 통한 유효성과 안전성을 인정받아 55개국 이상에서 1차 치료제로 승인받았다. 타 경구제의 경우 ERT 치료가 적합하지 않은 경중~중등도의 고셔 1형 환자에게만 사용할 수 있는 2차 치료제로 승인받았다”고 전했다.

이어 “세레델가는 현재 제1형 고셔병 성인 환자에서만 승인된 상태다. 세레델가는 편의성이 있지만 소아라는 적응증 확장을 위해 추가로 연구가 필요한 반면, 세레자임은 1형과 소아 및 청소년과 임산부도 사용이 가능할 만큼 더욱 광범위한 적응증을 가지고 있고, 일부 국가에서는 3형 고셔병에도 적응증을 갖고 있다”고 설명했다.

또 “기존 ERT 치료제와 관련해서는 분자 크기가 크기 때문에 비장, 간과 같은 장기에는 잘 분포되나, 뼈 등과 같은 부분에서의 분포는 어려움이 있었다. 하지만 저분자물질로 이뤄져 전신에 훨씬 분포가 잘되는 세레델가의 흡수성은 분명한 장점”이라고 설명했다.

세레자임 출시 이후, 고셔병 치료 시장 내 여러 ERT 치료제가 등장했다. 일부 경쟁사의 경우 주사 투약시간의 단축, 세포주의 차이 등을 강조하고 있는 상황에서 셀레나 박사는 세레자임과 다른 ERT 제품들과는 차이점이 있다고 강조한다.

그는 “이들은 우선 사용하는 세포주에서 차이가 있다. 세레자임이 사용하고 있는 CHO(Chinese Hamster Ovary) 세포생산은 재조합형 제제의 70% 이상에서 사용되는 방식으로 휴미라, 아바스틴, 엔브렐 등 주요 신약들에서 사용되고 있는 가장 많은 연구가 이루어진, 안전하고 표준화된 방법이다”고 설명했다.

또 “두번째로는 글리코실화반응(Glycosylation)이다. ERT가 체내에 주입되면 해당 효소는 만노스(Mannose)라는 성분을 통해 필요한 장기 세포를 타겟한다. 각 제품마다 들어있는 만노스 종류는 다른데, 현재까지 특정한 만노스가 많을수록 유효성 및 안전성이 좋다는 연구결과는 없다. 이 부분을 입증하기 위해서는 장기적인 임상 연구 데이터가 필요하다”고 지적했다.

마지막으로는 “ERT 치료제 중 어느 제품이 뼈에 대해서도 장기 효과를 보이는가를 확인해야 한다”고 강조했다. 그는 “세레자임은 골밀도와 골수에서는 개선된 효과와 함께 뼈 통증의 감소, 그리고 뼈괴사 예방에 대한 데이터를 갖고 있는 약제다. 다른 ERT 치료제들에서 고셔병의 뼈 질환에 대한 장기적인 결과는 입증된 바 없다”고 말했다.

사노피 젠자임이 희귀질환 치료제 개발을 전문으로 한다는 것은 잘 알려져 있는 사실이다. 고셔병 이외에 관심 갖고 있는 치료제는 무엇일까.

셀레나 박사에 따르면, 세레델가의 경우 앞에서 언급했던 것처럼 소아 대상 임상 연구가 예정돼 있다. 또 파브리병, 폼페병, MPS, ASMD(acid sphingomyelinase deficiency) 질환 등에도 관심을 가지고 있다.

현재 신약 파이프라인 중 가장 많이 진행된 것은 제3형 고셔병을 타깃하는 SRT다.

셀레나 박사는 “이 물질이 혁신적인 이유는 작용하는 대사 경로가 다양한 질환과 관련돼 있어 하나의 약물로 여러 질환들에 접근할 수 있기 때문이다. 현재 이 물질은 파브리병, 파킨슨병, 제3형 고셔병, 상염색체우성다낭성신종(ADPKD) 등에서 연구가 진행되고 있다”고 밝혔다.

셀레나 박사는 “희귀질환에서 치료제가 존재하는 질환은 현재 매우 소수에 그친다. 심지어 아직까지 이름조차 없는 증후군으로 밝혀지지 않은 영역도 많기 때문에 사노피 젠자임의 역할이 크다고 생각한다. 앞으로도 사노피 젠자임은 희귀질환 영역에 전념할 것이며, 리더십을 유지할 수 있도록 노력하겠다”고 전했다.
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