英 NICE, 노바티스 ‘룩스터나’ 급여 적용 권고

유전성 망막 형성장애 유전자 치료제..다음달 최종안

기사입력 2019-09-06 10:37     프린트하기 메일보내기 스크랩하기 목록보기   폰트크게 폰트작게

희귀 유전성 시력장애에 사용하는 고가의 유전자 치료제가 영국에서 환자를 치료하는 데 사용될 때 급여가 적용될 수 있을 전망이다.

영국 정부 산하의 의약품 비용효용성 심사기구인 NICE는 ‘RPE65’ 유전자 변이로 인한 유전성 망막 형성장애로 시력상실이 나타난 환자들에게 노바티스社의 유전성 망막 형성장애 치료제 ‘룩스터나’(Luxturna: 보레티진 네파보벡)를 사용토록 권고하는 내용의 가이드라인 초안을 4일 공개했다.

NICE는 의견공람기간 동안 이의가 접수되지 않을 경우 다음달 최종 가이드라인을 공표할 것으로 보인다.

‘룩스터나’는 ‘RPE65’ 유전자 매개 유전성 망막 형성장애로 인해 나타난 시력상실을 치료하는 용도로는 최초로 허가를 취득한 유전자 치료제이다.

유전성 망막 형성장애는 유전자 변이로 인해 안구 뒷면(망막)의 광민감성 세포(광수용체 세포)들의 기능이 점차적으로 퇴화하면서 발생하는 안구질환의 일종이다.

‘RPE65’ 유전자는 정상적인 시력을 유지하기 위해 필수적인 단백질이 생성되는데 관여하는 유전자이다. ‘RPE65’ 유전자 매개 유전성 망막 형성장애는 드물게 발생하지만 중증을 나타낸다는 것이 전문가들의 설명이다.

통상적으로 아동기에 진단이 이루어지고 있는데, 유전성 망막 형성장애 환자들은 점차적으로 시력이 소실되어 결국에는 완전실명에 가까운 시력상실로 이어지고, 환자 뿐 아니라 가족이나 보호자들의 삶의 질에까지 큰 영향이 미치게 된다.

‘룩스터나’가 허가를 취득하기 전까지 유전성 망막 형성장애 환자들은 저시력 보조기를 사용하는 등 지지요법(supportive care)에 의존할 수 밖에 없었다.

NICE 보건기술평가센터(CHTE)의 마인더트 보이센 소장은 “큰 고통을 수반하는 이 유전성 질환을 치료하는 데 고도로 혁신적인 치료제가 ‘룩스터나’라 할 수 있을 것인 만큼 노바티스社 영국지사 및 국가의료제도(NHS England)와 함께 협력을 진행하고 장차 환자가족들에게 희망을 안겨줄 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 말했다.

그는 뒤이어 “노바티스 측이 초기단계에서부터 건설적인 협력을 우리와 함께 진행한 덕분에 통상적인 일정보다 매우 빠른 시점에서 가이드라인을 내놓을 수 있게 되었다는 점도 환자들을 위해 희소식이라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

실제로 NICE가 ‘룩스터나’의 급여적용 권고 유무를 평가하는 데는 20주의 시일이 소요됐다. 평균적으로 고도 특화기술(Highly Specialised Technologies) 프로그램의 틀 안에서 평가를 진행하는 데는 38주가 소요되고 있다.

‘룩스터나’는 외과의사가 망막 내에 직접 주사하는 유전자 치료제의 일종이다.

망막세포 내부에서 결함이 나타난 ‘RPE65’ 유전자를 대체할 건강한 복제 유전자를 주입해 정상적인 기능을 수행할 ‘RPE65’ 유전자가 생성되도록 하는 기전의 치료제이다.

임상시험에서 ‘룩스터나’는 단기간에 시력을 개선하고 증상이 악화되지 않도록 예방해 주는 효과를 나타낸 것으로 입증됐다.

아직 장기(長期) 임상시험 입증자료는 부재하지만, NICE는 생명공학적 관점에서 볼 때 '룩스터나‘의 효과가 수 십년 동안 지속될 수 있을 것으로 추정하고 있다.

‘룩스터나’는 노바티스 측과 NHS가 협의를 진행한 끝에 제품에 적용된 기술이 예산 타당성 조사(Budget Impact Test) 기준에 부합된다는 요지로 의견조율을 거쳐 유전성 망막 형성장애 환자들에게 사용토록 권고되기에 이른 것이다.

NICE가 고도 특화기술 프로그램과 관련해 긍정적인 권고안을 내놓은 혁신적인 유전자 치료제는 ‘룩스터나’가 두 번째이다.

이에 앞서 NICE는 지난해 2월 글락소스미스클라인社의 중증 복합형 면역결핍증(ADA-SCID) 치료제 ‘스트림벨리스’(Strimvelis: 자가유래 CD34+ 세포변환 아데노신 탈아미노 효소)에 대해 사용을 권고한 바 있다.

한편 ‘룩스터나’의 약가는 환자 1인당 61만3,410파운드여서 예산 타당성 조사 기준을 넘어서는 것이다. 제품 도입 후 처음 3년 동안 NHS에 연간 2,000만 파운드 이상의 비용지출을 필요로 할 것이기 때문.

하지만 노바티스 측은 NHS와 의견조율을 거쳐 할인된 약가를 기준으로 급여가 적용되도록 합의했다. 다만 구체적인 금액은 대외비로 정해 공개하지 않았다.
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