아토피 피부염 치료제 ‘듀피젠트’(두필루맙)가 중등도에서 중증에 이르는 성인 수포성 유사천포창(水疱性 類似天皰瘡) 환자들을 치료하는 데 나타내는 효과를 평가한 본임상 2/3상 시험 결과가 공개됐다.

미국 뉴욕州 태리타운에 소재한 제약기업 리제네론 파마슈티컬스社는 본임상 2/3상 ‘ADEPT 시험’의 긍정적인 결과가 7~11일 플로리다州 올랜도에서 열린 미국 피부의학회(AAD) 연례 학술회의에서 구두발표됐다고 8일 공표했다.

이 같은 내용은 ‘듀피젠트’의 수포성 유사천포창 적응증 추가 신청 건이 지난달 FDA에 접수되어 ‘신속심사’가 이루어지고 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.

FDA는 오는 6월 20일까지 ‘듀피젠트’의 수포성 유사천포창 적응증 추가 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.

수포성 유사천포창은 파괴적인 만성 재발성 피부질환의 일종으로 2형 염증이 기저원인을 제공하는 것으로 알려져 있다.

극심한 소양증과 함께 수포 발생, 피부 발적, 고통스런 병변 등의 증상들을 수반한다는 것이 전문가들의 지적이다.

펜실베이니아州 필라델피아 소재 필라델피아 보훈병원 피부과장이자 펜실베이니아대학 부속병원 교수로 재직 중이면서 이번 임상시험을 주도한 빅토리아 워스 박사는 “수포성 유사천포창 환자들이 수그러들 줄 모르는 소양증과 수포, 고통스런 병변 등으로 인해 파괴적인 영향이 미칠 수 있는 데다 일상적인 생활기능의 수행마저 어렵게 할 수 있다”고 지적했다.

게다가 현재 사용 중인 치료대안들의 경우 면역계를 억제하는 작용기전을 나타내는 까닭에 주로 고령층 환자들에게 영향을 미치고 있는 이 증상을 치료하는 일이 도전적인 과제일 수 있다고 워스 박사는 설명했다.

‘듀피젠트’의 경우 임상시험에서 수포성 유사천포창의 핵심적인 촉발인자 가운데 하나인 기저 2형 염증을 표적으로 작용해 증상의 관해를 유지해 주는 데다 플라시보 대조그룹에 비해 중증도와 소양증을 감소시켜 주는 효능이 입증된 최초의 생물학적 제제라고 워스 박사는 강조했다.

‘ADEPT 시험’은 전체적인 일차적‧핵심적인 이차적 시험목표들이 충족된 것으로 분석됐다.

이 시험에는 중등도에서 중증에 이르는 성인 수포성 유사천포창 환자 총 106명이 충원된 후 무작위 분류를 거쳐 기존의 표준요법제인 경구용 코르티코스테로이드제 복용에 병행해 각각 ‘듀피젠트’ 최초 부하용량 투여 후 300mg 용량을 2주 간격으로 투여받거나 플라시보를 투여받았다.

시험기간 동안 전체 피험자들은 증상 조절이 유지되었을 경우 시험규약에 규정된 대로 경구용 코르티코스테로이드제의 복용량을 점차로 줄여나갔다.

시험에서 지속적인 증상 관해란 16주차까지 재발없이 경구용 코르티코스테로이드 용량 감소요법을 마쳤고 완전 임상적 관해가 나타났으며, 36주의 전체 시험기간 동안 구제요법제를 사용하지 않았음을 의미했다.

이번 시험에서 36주차에 분석한 결과를 보면 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹의 20%에서 지속적인 증상 관해가 나타나면서 일차적 시험목표가 충족된 반면 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 4%에 머물렀다.

‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 지속적인 증상 관해가 나타난 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 5배 높게 나타났다는 의미이다.

‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹은 이와 함께 40%에서 증상의 활성이 90% 이상 감소한 것으로 나타났지만, 플라시보 대조그룹에서는 이 수치가 10%에 그쳤다.

마찬가지로 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹은 40%에서 소양증이 임상적으로 유의미하게 감소해 플라시보 대조그룹의 11%를 크게 상회했다.

또한 ‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹은 경구용 코르티코스테로이드의 누적 노출량이 평균 1,678mg 감소한 것으로 집계된 데다 구제요법제 사용비율이 플라시보 대조그룹에 비해 54% 낮게 나타났다.

부작용이 수반된 비율을 보면 두 그룹에서 공히 96%로 집계됐다.

‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 최소한 3명 이상 많은 수의 환자들에게서 빈도높게 수반된 부작용을 보면 말초부종, 관절통, 요통, 시야혼탁, 고혈압, 천식, 결막염, 변비, 상기도 감염증, 사지손상 및 불면증 등이 보고됐다.

‘듀피젠트’를 투여한 피험자 그룹에서 피험자의 사망으로 이어진 부작용은 발생하지 않았던 반면 플라시보 대조그룹에서는 2명에서 관련사례들이 발생했다.

한편 ‘듀피젠트’가 수포성 유사천포창 환자들에게 나타내는 효능과 안전성은 아직 임상개발이 진행 중인 단계에서 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 완벽하게 평가되지 않은 상태이다.