3월 한 달간 바이오의약품 임상시험계획(Investigational New Drug, IND) 승인 건수가 총 32건으로 집계됐다. 지난해 최저점을 기록한 이후 꾸준한 상승세를 이어가고 있다. 특히 항암제 관련 임상시험이 22건 승인되며 전체 IND 승인 증가를 견인한 것으로 나타났다. 국내 기업 중에서는 제네톡스, 셀트리온, GC녹십자, 에스티큐브, 셀렙메드, 스탠드업테라퓨티스가 IND 승인을 받았다.

약업닷컴(약업신문)이 14일 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템 자료와 한국바이오의약품협회의 산업 동향 정보를 분석했다. 그 결과, 지난 3월(1일~31일)에도 2월에 이어 두 달 연속 IND 승인 건수가 30건을 넘어서며 회복세가 뚜렷하게 나타났다. 이 기간 동안 총 32건의 바이오의약품 IND가 승인됐다. 

임상 1상(1/2상 포함)이 11건으로 가장 많았고, 이어 임상 3상 8건, 임상 2상(2/3상 포함) 7건, 연구자 임상시험 6건으로 집계됐다.

임상 3상 승인 기관 및 기업은 △사노피아벤티스코리아 △제네톡스 △한국엠에스디 △대한항암요법연구회 △길리어드사이언스코리아 △아산사회복지재단 서울아산병원 △한국아스트라제네카다. 특히 한국엠에스디는 3월에만 2건의 임상 3상 승인을 받았다.

지난달에는 대부분 3상이 기업과 의료기관 자체 주도로 승인됐다. 2월에는 전체 3상 14건 중 6건을 CRO(임상시험수탁기관)가 주도했던 것과 대조적이다.

국내 개발과 국외 개발 의약품 IND 승인 비율은 비슷한 수준으로 나타났다. 그동안 국외 개발 의약품의 IND 승인 건수가 지속해서 우위를 보여왔다. 3월에는 국내 개발 12건, 국외 개발 20건으로 격차가 줄어들었다.

국내 기업 중에서는 △제네톡스 △셀트리온 △GC녹십자 △에스티큐브 △셀렙메드가 IND 승인 목록에 이름을 올렸다. 국내 개발 연구자 임상시험은 △아주대학교병원 △연세대학교 의과대학 세브란스병원 △국립암센터 △서울아산병원에서 승인받았다. 이 중 세브란스병원은 총 3건의 국내 개발 의약품 IND를 승인받으며 활발한 연구 행보를 보였다.

길리어드의 Trop-2 표적 ADC(항체약물접합체) 치료제 '트로델비(성분명: 사시투주맙 고비테칸)' 적응증 확장을 위한 임상시험도 활발히 진행 중이다. 지난달에만 트로델비 관련 임상이 3건 승인됐다.

대한항암요법연구회는 수술 및 선행보조요법 이후 침습성 질병이 남아 있는 삼중음성유방암 환자를 대상으로, 트로델비와 면역항암제 펨브롤리주맙 병용요법을 의사의 선택요법과 비교하는 임상 3상을 승인받았다.

길리어드사이언스코리아는 이전 치료 이력이 있는 확장기 소세포폐암 환자를 대상으로 트로델비와 표준치료를 비교하는 임상 3상을 승인받았다. 아울러 삼성서울병원은 전이성 삼중음성유방암 환자에게 트로델비를 투여한 후 페길화 G-CSF(PG)의 호중구감소증 예방 효과를 평가하는 연구자 임상시험을 승인받았다.

보툴리눔 톡신 시장의 경쟁이 한층 치열해질 전망이다. 제네톡스는 중등증 이상의 미간 주름 개선이 필요한 성인 환자를 대상으로, '보타원주 100단위'와 대조약 '보톡스주'의 유효성과 안전성을 비교 평가하는 임상 3상을 승인받았다. 현재 국내 보툴리눔 톡신 시장은 대웅제약, 메디톡스, 휴젤 등이 치열한 경쟁을 벌이고 있다. 보타원주 100단위는 제네톡스가 자체 개발한 보툴리눔 톡신 A형 제품이다. 제네톡스는 기존 보톡스 제품과의 동등성 확보 및 차별화된 임상 데이터를 통해 국내외 미용성형 톡신 시장 진입을 본격화할 계획이다.

셀트리온은 자가면역질환 치료제 바이오시밀러 'CT-P43'의 자동주사기와 사전충전형 주사기 간의 약동학, 안전성 및 면역원성을 비교 평가하기 위한 임상 1상을 승인받았다. CT-P43은 얀센의 블록버스터 '스텔라라(성분명: 우스테키누맙)'의 바이오시밀러다. 인터루킨-12(IL-12) 및 인터루킨-23(IL-23)을 억제해 건선, 건선성 관절염, 크론병, 궤양성 대장염 등 다양한 염증성 질환 치료에 사용되고 있다.

GC녹십자는 성인용 Tdap(파상풍·디프테리아·백일해 예방) 혼합백신 'GC3111B' 임상 1/2상을 승인받았다. 이번 임상은 건강한 성인 120명을 대상으로 백신 접종 후 안전성과 면역원성을 평가할 예정이다. GC녹십자는 2026년 말까지 완료를 목표로 하고 있다. 특히 GC3111B는 원료물질부터 완제의약품 생산까지 전 공정을 GC녹십자의 독자적 기술로 개발 중인 점에서 의미가 크다.

씨엔알리서치는 미국 트루티노 바이오사이언스(Trutino Biosciences)의 인터루킨-2(IL-2) 기반 면역항암제 'ODC-IL2' 임상 1상을 승인받았다. 해당 임상은 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 진행된다. 트루티노 바이오사이언스는 한국계 미국인 필립 김 대표가 2018년 미국 샌디에이고에 설립한 신약개발 전문 바이오텍이다. 지난 2020년에는 독일 베링거인겔하임에 플랫폼 기술 라이선스 계약을 체결하며 기술력을 입증했다.

에스티큐브는 면역관문억제제 '넬마스토바트(Nelmastobart)'의 전이성 대장암 대상 임상 1b/2상을 승인받았다. 해당 임상은 옥살리플라틴(Oxaliplatin) 및 이리노테칸(Irinotecan) 기반 항암화학요법에 불응하거나 불내성을 보이는 전이성·재발성 대장암 환자를 대상으로, 넬마스토바트와 트리플루리딘/티피라실(Trifluridine/Tipiracil), 베바시주맙(Bevacizumab)의 병용요법을 평가할 예정이다.

넬마스토바트는 기존 면역관문억제제의 주요 표적인 PD-L1과 상호 배타적으로 발현되는 'BTN1A1'을 표적하는 계열 내 최초(First-in-class) 항체 치료제다. 기존 치료에 반응하지 않거나 내성이 생긴 환자들에게 새로운 치료 옵션으로 주목받고 있다. BTN1A1 종양 비율 점수(TPS)가 50% 이상인 환자는 전체 대장암 환자의 30% 이상을 차지한다. 또 폐암을 비롯한 다양한 고형암에서도 높은 발현율을 보인다.

셀랩메드는 교모세포종 환자를 대상으로 하는 IL13Rα2 표적 CAR-T 치료제 'CLM-103'의 임상 1b/2a상을 승인받았다. 해당 임상은 기존 표준요법에 불응하거나 재발한 악성 뇌교종 환자에서 CLM-103의 안전성과 유효성을 평가할 예정이다. CLM-103는 교모세포종에서 특이적으로 발현되는 IL13Rα2만을 인식하도록 설계된 최적화된 리간드(Ligand)를 이용함으로써, 높은 종양 선택성과 우수한 항암 효능을 확보한 것이 특징이다.

CLM-103은 2023년 7월 식약처의 첨단바이오의약품 제품화 지원사업인 '바이오챌린저(Bio-Challenger)' 프로그램에 선정됐다. 이 프로그램은 미충족 의료 수요를 위한 혁신적 첨단바이오의약품 개발을 촉진하고자 식약처에서 제품화를 지원하는 사업이다. 또한 셀랩메드는 HK이노엔과 CLM-103 등, 항체치료제 및 CAR-T 공동 개발을 위한 업무협약도 체결했다.

스탠드업테라퓨티스는 세포 리프로그래밍 기반 유전자 치료제 'STUP-001'의 연구자 임상시험(1/2a상)을 승인받았다. 임상시험 의뢰자는 연세대학교 의과대학 세브란스병원이다. STUP-001은 세 개의 유전자를 하나의 AAV 벡터에 탑재, 체내 성상세포를 직접 신경세포로 전환하는 '생체 내 직접 교차분화(in vivo direct reprogramming)' 기술을 적용한 혁신적 치료제다.

이 기술은 줄기세포나 전구세포로의 역분화 과정을 거치지 않고, 체내에 존재하는 성체세포의 운명을 직접 전환하는 방식으로, 전 세계적으로도 유례없는 플랫폼이다. STUP-001은 이러한 전략을 기반으로 임상시험 승인을 받은 최초의 사례다. 이는 보수적이라고 평가받는 식약처가 혁신신약 개발에 대한 의지를 보여준 의미 있는 사례로 평가된다.