이엔셀이 희귀난치성 신경질환 ‘샤르코-마리-투스병 1A형(Charcot-Marie-Tooth disease type 1A)’ 치료에 새로운 가능성을 또 열었다. 인슐린(Insulin)이 샤르코-마리-투스병 치료에 기여할 수 있음을 세계 최초 발견했다. 나아가 개발 중인 중간엽 줄기세포치료제와 인슐린 병용 투여를 통해 치료 효과를 극대화 하는 방법까지 제시했다. 

첨단바이오의약품 신약개발 전문기업 이엔셀은 최근 샤르코-마리-투스병 1A형의 새로운 치료 방법에 대한 논문이 신경과학 분야의 권위 있는 학술지 ‘Neurobiology of Disease’에 게재됐다고 11일 밝혔다.

샤르코-마리-투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

이엔셀은 자체 개발한 ‘ENCT(ENCell Technology)’ 기술로 생산한 탯줄 유래 중간엽 줄기세포치료제 ‘EN001’를 통해 새로운 치료 전략을 제시했다. 

이엔셀에 따르면 연구 결과에서 EN001은 신경 세포의 활동을 지원하는 슈반세포(Schwann cell)의 증식을 촉진해 질환의 진행을 억제하고 증상을 완화했다. 특히 이엔셀은 당뇨병 치료에 사용되는 인슐린이 샤르코-마리-투스병 치료에 기여할 수 있음을 세계 최초로 발견했다. 

이엔셀 연구팀은 샤르코-마리-투스병 환자가 당뇨병을 앓으면 예후가 악화된다는 점에 착안, 인슐린이 슈반세포의 생물학적 활성을 증가시키고 증식을 유도한다는 사실을 확인했다. 환자 유래 세포뿐만 아니라 동물 모델에서도 동일한 효과가 관찰됐다. 이엔셀은 중간엽 줄기세포치료제와 인슐린 병용 투여를 통해 인슐린 내성 문제를 효과적으로 해결할 방법도 제안했다. 

병용 투여 시 인슐린 사용량을 줄이면서도 치료 효과를 극대화할 수 있다는 점은 샤르코-마리-투스병 환자들에게 새로운 치료 가능성을 열어주는 것이라고 산학계는 기대하고 있다.

이엔셀 관계자는 “샤르코-마리-투스병 치료에서 중간엽 줄기세포와 인슐린 병용 치료의 효능을 세계 최초로 입증했다는 점에서 큰 의의가 있다”면서 “현재 치료제가 없는 희귀질환인 샤르코-마리-투스병에서 새로운 치료 가능성을 제시하며 환자들에게 실질적인 희망을 제공할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

한편 이엔셀은 이미 지난해 샤르코-마리-투스병 1A형 환자를 대상으로 한 차세대 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포(EN001)의 단회 임상 1상 시험을 성공적으로 완료했다. 현재 EN001의 반복투여 안전성과 유효성을 검증하는 임상 1b상을 진행 중이다.