퍼스트바이오테라퓨틱스(대표 김재은, 이하 퍼스트바이오)는 세계적인 파킨슨병 연구 재단인 마이클 J. 폭스 재단(Michael J. Fox Foundation, 이하 MJFF)이 운영하는 LITE(LRRK2 Investigate Therapeutics Exchange) 컨소시엄에 참여한다고 15일 발표했다.

MJFF는 파킨슨병 연구와 치료제 개발을 지원하는 세계 최대 규모의 연구 재단으로, 2000년 설립 이후 약 20억 달러(USD)의 자금으로 전 세계 1800개 이상의 연구 협력을 주도해왔다. 지난해 구글 공동 창업자인 세르게이 브린(Sergey Brin)도 약 6400만 달러를 기부하여 MJFF의 연구에 힘을 보탰다.

LITE는 현재 주목받고 있는 LRRK2 유전자를 중심으로 파킨슨병 치료제 및 바이오마커 개발을 가속화하기 위해 지난해 10월 출범했다. LRRK2 연구의 권위자인 영국 던디 대학(University of Dundee) 다리오 알레시(Dario Alessi) 교수가 이끌고 있다. 전 세계에서 12개 이상의 기업과 30여개 이상의 연구기관 및 임상센터가 함께한다. 

아울러 GSK와 Biogen 등 신경퇴행성 질환 분야에 적극 투자하는 글로벌 제약사들이 직접 참여하고 있어, 차세대 LRRK2 치료제에 대한 업계의 높은 관심을 방증한다. 다양한 주체가 모인 만큼, LITE는 연구 협력과 개방형 과학(Open Science)을 기반으로 운영되며, 참여 기관들은 데이터 공유와 정기 회의를 통해 연구 성과를 심도 있게 논의한다.

LRRK2는 현재 파킨슨병 연구와 치료제 개발에서 유망한 타깃 중 하나로 주목받고 있다. 이 유전자는 세포 간 신호 전달과 재활용 및 폐기물 처리 과정을 조절하는 효소를 생성하며, 해당 유전자의 돌연변이는 효소의 과활성을 유발하여 세포 기능 장애와 파킨슨병 발병으로 이어질 수 있다고 알려졌다. 

또한 LRRK2를 표적으로 하는 치료제는 기존의 치료제와 달리 파킨슨병의 병리학적 원인을 직접 겨냥할 가능성을 보여준다. 전 세계 여러 제약회사와 연구소에서 활발히 연구가 진행 중이며, 일부 치료제는 임상 시험 단계에 진입했다. 퍼스트바이오의 물질은 기존 LRRK2 저해제와 다른 독특한 특성이 있는 물질로, 기존 저해제의 독성 문제를 극복한 차세대 LRRK2 저해제로 자리매김할 것으로 기대된다.

퍼스트바이오는 이미 수년 전부터 신경퇴행성 질환 치료제 개발을 주요 파이프라인으로 설정하여 LRRK2와 c-Abl을 표적으로 하는 혁신신약 개발에 집중해 왔다. 퍼스트바이오는 이번 LITE 컨소시엄 참여를 통해 기존의 LRRK2 저해제와 차별화된 차세대 LRRK2 치료제 개발에 박차를 가할 계획이다. 또한 컨소시엄 내 다양한 참여 기관과의 긴밀한 교류를 통해 글로벌 협력을 강화하고, 파트너링 기회도 적극 모색할 예정이다.

퍼스트바이오 김재은 대표는 “LITE 컨소시엄 참여는 퍼스트바이오의 신경퇴행성 질환 치료 분야의 연구역량과 신약 개발 가능성을 세계적으로 인정받은 결과”라며 “파킨슨병 치료에 중요한 전환점으로 삼아 글로벌 연구 그룹과 협력하며 치료제 개발 속도를 더욱 높여 나갈 것”이라고 말했다.

MJFF의 약물발견 및 중개연구 부문 수석 부사장인 샬리니 마드마나반(Shalini Padmanabhan)은 “LRRK2는 유망한 치료 표적으로 주목받고 있으며, 우리는 산업과 학계 간 협력이 LRRK2 신약 개발을 촉진할 것이라 믿고 있다”며 “LITE가 이뤄낼 성과를 기대한다”고 밝혔다.