미국 캘리포니아州 포스터 시티에 소재한 악성 혈액종양 치료제 개발 전문 제약기업 제론 코퍼레이션社(Geron Corporation)는 자사의 골수이형성 증후군 치료제 ‘라이텔로’(Rytelo: 이메텔스타트)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 11일 공표했다.

‘라이텔로’는 초저도, 저도 또는 중등도 골수이형성 증후군(LR-MDS) 위험성으로 인한 수혈 의존성 빈혈을 나타내는 성인환자들을 위한 단독요법제로 허가를 취득했다.

5q 단독결손 세포유전학적 이상을 동반하지 않고, 에리스로포이에틴 기반 치료제들(ESAs)을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 사용이 부적합한 환자들이 ‘라이텔로’의 사용대상이다.

저위험도 골수이형성 증후군은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 진행성 혈액암의 일종이어서 현재 다수의 빈혈 환자들이 적혈구 수혈에 의존성을 나타내게 되고, 이 경우 위중한 임상적 결과와 관련이 있을 뿐 아니라 삶의 질이 감소할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

제론 코퍼레이션社의 조셉 에이드 연구‧개발 담당부사장은 “최초이자 유일한 유형의 치료제인 ‘라이텔로’가 저위험도 골수이형성 증후군 환자들에게서 적혈구 수혈 필요성을 크게 감소시켜 주면서 새롭고 중요한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라면서 “이 환자들이 빈혈이나 피로와 같이 파괴적인 증상들과의 싸움을 이어왔기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “지난해 6월 FDA가 허가를 결정한 후 9개월 만에 EU 집행위가 발매를 승인한 것은 임상시험에 참여한 환자들에게서 입증된 긍정적인 유익성을 방증한다”며 “우리는 이처럼 혁신적인 치료가 유럽 각국의 적격한 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

임상 3상 ‘IMerge 시험’을 주도한 연구자의 한사람인 독일 드레스덴 카를 구스타프 카루스대학 부속병원의 우베 플라츠베커 최고 의학책임자는 “EU 집행위가 저위험도 골수이형성 증후군 치료제로 ‘라이텔로’를 승인한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 관찰된 장기적이고 지속적인 반응은 저위험도 골수이형성 증후군을 치료할 때 텔로메라제 저해가 임상적으로 유의미한 데다 차별화된 치료대안으로 장차 치료실무를 바꿔놓을 수 있을 것이라는 잠재적 가능성에 무게를 싣게 하는 것”이라고 말했다.

플라츠베커 박사는 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재되었던 임상 3상 시험 보고서에도 공동저자로 이름을 올린 연구자이다.

이제 유럽 각국의 의사와 환자들은 새롭고 일반적으로 관리할 수 있는 안전성 프로필을 나타내는 치료제에 대한 접근성을 확보하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 되면서 지속적으로 적혈구 수혈에 의존하지 않는 기간을 연장할 수 있게 될 것이라고 플라츠베커 박사는 덧붙였다.

EU 집행위는 임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘라이텔로’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 저위험도 골수이형성 증후군으로 인해 수혈 의존성 빈혈을 나타낸 환자들 가운데 ‘라이텔로’를 투여한 환자들의 경우 괄목할 만한 임상적 유익성이 입증됐다.

이중맹검법 시험에서 치료를 시작한 후 처음 24주 동안 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 적혈구 수혈 필요성이 감소한 것으로 나타났기 때문.

게다가 ‘라이텔로’의 안전성 프로필을 보면 일반적으로 관리가 가능한 수준으로 나타났다.

단기 혈소판 감소증과 호중구 감소증이 수반된 것으로 나타났지만, 이 같은 증상들은 혈구 감소증을 관리하는 데 경험을 축적한 혈액질환 전문의들에게 익숙한 부작용들이었다.

가장 빈도높게 수반된 3급 이상 부작용을 보면 호중구 감소증, 혈소판 감소증이 관찰됐는데, 평균 2주 이하의 기간 동안 나타나는 데 그친 데다 80% 이상에서 4주 이내에 해소됐다.

‘라이텔로’는 유럽에서 발매를 승인받은 최초이자 유일한 텔로메라제 저해제이다.

제론 코퍼레이션 측은 국가별 급여적용 심사절차를 거쳐 내년부터 EU 각국에서 ‘라이텔로’를 발매하기 위한 준비에 들어갔다.

이와 함께 제론 코퍼레이션 측은 ‘라이텔로’의 동정적 사용 프로그램(EAO)을 진행한다는 복안이다.

한편 유럽 의약품감독국(EMA) 희귀의약품위원회(COMP)는 유럽에서 ‘라이텔로’가 ‘희귀의약품’ 지위를 유지토록 하는 데 긍정적인 의견을 제시했다.

이 같은 내용은 ‘라이텔로’가 허가를 취득한 후 10년 동안 독점발매권을 확보할 수 있을 것이라는 예측을 가능케 하는 부분이다.

이와 별도로 ‘라이텔로’는 유럽 특허청(EPO)으로부터 특허 적용기간 연장을 승인받을 경우 오는 2038년까지 저위험도 골수이형성 증후군 치료제로 특허를 인정받게 될 전망이다.