(사)한국희귀·난치성질환연합회(회장 김재학, 이하 연합회)는 비정형 용혈성 요독 증후군(이하 aHUS) 환자 보호자들이 지난 17일 세종 보건복지부 청사 앞에서 사전심사제도 개선을 촉구하는 피켓 시위를 진행하고, aHUS 환자들의 절박한 현실을 담은 민원서를 보건복지부에 제출했다.

aHUS 치료제인 에쿨리주맙 주사제(제품명: 솔리리스)는 2018년부터 임상적 유용성이 입증되어 건강보험에 등재되며 급여 적용을 받고 있다. 그러나 국내에서는 다른 국가에서는 시행하지 않는 사전심사 제도가 추가적으로 적용되면서, 환자들이 사실상 유일한 치료제를 쉽게 이용하지 못하는 현실에 처해 있다. 이에 따라 환자들은 사전심사 제도가 치료 접근성을 심각하게 제한하고 있다며 문제를 제기하며 시위를 이어가고 있다.

유럽을 비롯한 대부분의 선진국에서는 aHUS 치료제에 별도의 투약 제한을 두고 있지 않다. 치료에서 보험 급여 기준은 존재하지만, 한국과 같이 응급 환자를 평가한 후 치료를 시작하는 국가는 전혀 없는 상황이다. 이에 임상 현장에서는 현재 사전심사 단계에서 적용되는 기준은 현실과 국제적 기준에 부합하지 않는다는 지적이 계속되고 있다.

연합회에 따르면 aHUS 치료제인 에쿨리주맙 주사제(제품명: 솔리리스)의 평균 사전심사 승인율은 2018년부터 2024년 10월까지 단 18%에 불과한 것으로 확인됐다.

이번 시위에 참여한 aHUS 환자 보호자는 “정부가 14일간의 사전심사를 진행하는 동안, 우리 아이는 치료도 받지 못한 채 생사의 갈림길에 놓여 있었다"면서 “애타는 마음으로 버텼지만 결국 불승인 판정을 받았고, 지금은 신장 투석을 받고 있다”고 말했다. 

이어 그는 “하루하루 상태가 악화되는 아이를 지켜보며 정부의 결정을 기다리는 현실이 너무나 가혹하다”라며 "환자의 생명을 행정적 절차가 결정하고 있는 현재 상황을 하루빨리 개선하고, 최소한의 치료기회라도 얻을 수 있게 도와 달라”고 호소했다.

연합회 김재학 회장은 “빠른 치료가 절박한 희귀질환 환자들에게 사전심사제도는 되려 생명을 위협하는 장애물이자 고통의 원인이 되고 있다"며 “aHUS의 경우 느린 심의속도와 임상현장과 동떨어진 엄격한 승인기준으로 적절한 시기에 치료를 받지 못하는 사례가 많다”고 지적했다. 

이어 김 회장은 "올 초 보건복지부 장관과의 면담을 포함해 정부에 지속적인 개선 요청을 하고 있음에도 전혀 반영되지 않는 현실이 안타깝다”면서 “사전심사 대상에서 에쿨리주맙을 제외하고, aHUS 환자에게 투여할 경우에는 일반 심사 대상으로 전환하는 것이 필요하고, 이를 통해 행정적 절차로 고통받는 환자와 가족이 없도록 정부는 적극 해결책을 마련해 달라”고 덧붙였다.

한편 (사)한국희귀·난치성질환연합회는 앞서 2024년 11월 국민권익위원회에도 사전심사제도로 인한 환자 생존권 침해 문제를 해결해 달라는 민원을 제기한 바 있다. 

연합회는 이번 시위를 통해 aHUS 환자 및 보호자의 목소리가 정부에 전달되기를 바라며, 환자의 생존권을 보장할 수 있는 실질적인 제도 개선이 이루어지기를 강력히 촉구한다고 밝혔다.