식품의약품안전처(이하 식약처)가 신약과 의료기기 개발 과정에서 발생하는 시행착오를 줄이고, 임상시험과 허가 과정을 체계적으로 지원하는 ‘길잡이 제도’를 본격 도입한다.

김희성 식품의약품안전평가원 제품화전략지원단 사전상담과 과장, 박재현 혁신제품심사팀 과장, 오우용 임상심사과 보건연구관은 18일 식약처 출입 전문지 기자단과 함께한 자리에서 길잡이 제도에 대한 설명과 향후 발전될 심사 과정에 대해 밝혔다.

김희성 과장은 “지난해 사전상담을 받은 품목이 실제로 개발단계에서 눈에 띄는 진전을 보였다”며 “전체 품목의 46%가 최소 한 단계 이상 올라갔고, 특히 의료기기는 더 높은 효과를 나타냈다”고 말했다.

김 과장에 따르면, 식약처는 신약·의료기기 분야에서 사전상담을 진행한 약 500여 개 품목을 전수 조사해, 사회적으로 시급하고 개발자의 의지가 확실한 20개 품목을 먼저 선정하기로 했다. 오는 5월 전문가 위원회를 구성해 기준을 마련한 후, 6월부터 집중 지원을 시작한다.

지원 대상으로 선정된 품목에는 전담팀이 주기적으로 개발 상황을 추적·모니터링하고, 임상·허가 과정에서 필요한 상담을 긴밀히 제공한다. 특히 사전상담을 받지 않은 품목이라도 앞으로 접수되는 건에 대해서는 별도 조사를 거쳐 내년도 지원 대상에 추가할 계획이다.

식약처는 이번 길잡이 제도와 기존의 신약허가 혁신방안을 구분했다. 신약허가 혁신방안이 허가신청 후 심사 절차와 전문화를 개선하기 위한 것이라면, 길잡이 제도는 임상시험 전, 즉 개발 초기부터 허가 단계까지 연계해주는 사전 지원 프로그램이라는 점에서 다르다.

한편 식약처는 중증·난치질환 치료제를 신속하게 공급하기 위해 운영 중인 GIFT(기프트) 지정 품목의 정보 공개도 확대할 방침이다. 기존에는 기프트 지정 여부만 공개했으나, 앞으로는 허가 시점에 맞춰 허가 완료 사실, 작용 기전, 주요 임상 결과, 부작용 등을 환자가 쉽게 이해할 수 있도록 정리해 제공한다.

또 희귀질환치료제 개발과 관련해 환자·기업·규제기관 간 의견을 자유롭게 나누는 ‘HOPE 포럼(가칭)’을 마련한다. 희귀질환 치료제 개발 현황을 공유하고, 환자들이 바라는 점을 역으로 수렴하는 심포지엄 형태의 프로그램을 연내 추진할 계획이다.

기프트 품목을 대상으로 진행 중인 허가-약가 연계 시범사업도 순항 중이다. 1차로 지정된 2개 품목은 이미 약가가 조기에 결정됐으며, 나머지 1개 품목은 시범사업이라는 특수성으로 인해 약가 결정이 다소 지연되고 있다. 식약처는 기획재정부, 보건복지부 등 관련 부처와 정기적으로 모니터링 회의를 열어 심사 현황과 약가 관련 이슈를 공유, 해결 방안을 논의하고 있다.

실제로 최근 허가된 신약 ‘룬수미오’는 약 6개월 만에 급여 적용까지 이뤄져 환자들에게 빠른 치료 기회를 제공했다는 평가다.

사전상담을 받은 품목이 그렇지 않은 품목보다 개발이 신속하게 진행되는 것으로 나타났다.

의료기기의 경우, 외부 조사 결과 평균 3~5년 걸리는 개발 기간이 사전상담을 통해 1년 반가량 단축되었다는 발표가 있었다. 다만 신약은 개발 기간이 길고 변수가 많아 정확한 수치를 제시하기는 이르지만, 상담을 통한 시행착오 감소로 분명히 유의미한 단축 효과가 기대된다는 의견이다.

식약처의 지난해 조사에서 58%의 품목이 개발단계에서 1단계 이상 진전이 있었다고 보고됐다. 이는 비임상에서 임상 1상, 임상 1상에서 임상 2상 등 한 단계씩 개발이 진척된 사례를 의미한다.

박재현 과장은 “꾸준한 상담과 올바른 서류·자료 준비가 개발 속도에 직결된다”며 업체들의 적극적 활용을 당부했다.

아울러 백신 분야 등 특정 영역에서 집중 지원이 필요한 경우, 산업계·협회·지역 거점센터가 함께 운영하는 ‘부스트(BOOST)’ 프로그램이 존재한다. 화순백신안전기술지원센터와 바이오의약품협회가 비임상, GMP, 품질관리, 수출지원 등 분야별로 맞춤형 컨설팅을 제공한다.

반면 길잡이 제도는 의약품과 의료기기를 막론하고 사전상담을 받은 전 품목을 포괄하며, 사회적 가치와 개발 의지 등을 종합적으로 고려해 선정된 20개 품목을 중점 지원한다는 점에서 범위가 더욱 광범위하다.

기프트 제도의 신속심사에 대한 수수료 부과 여부는 아직 확정되지 않았다.

박 과장은 “신약 수수료가 이미 인상된 상황에서, 기프트에 대해서도 별도의 수수료 체계를 도입할지 검토하고 있다”면서도 “업계 의견을 충분히 수렴한 뒤 결정할 것”이라고 밝혔다.

여기에 식약처는 향후 허가-약가 병행사업은 향후에도 정기적으로 협의체를 가동해 품목 선정, 약가심의 현황, 심사 결과 등을 논의할 계획이다.