美 아이오니스ㆍ오츠카 유전 혈관부종 치료제 제휴
희귀질환 노하우 보유 오츠카에 도니달로센 EU 발매권
입력 2023.12.19 12:06
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미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 오츠카 파마슈티컬스社와 라이센스 제휴계약을 체결했다고 18일 공표했다.

오츠카 파마슈티컬스가 유전성 혈관부종(HAE) 예방요법제로 개발이 진행 중인 도니달로센(donidalorsen)을 유럽시장에서 발매할 수 있는 독점권을 갖기로 했다는 것.

이에 따라 오츠카 파마슈티컬스는 유럽에서 도니달로센의 허가절차를 진행하고 발매를 진행키로 했다.

아이오니스 파마슈티컬스 측의 경우 도니달로센의 비 임상 및 임상개발을 진행할 권한을 유지키로 했다.

자체보유한 의약품들을 환자를 위해 꾸준하게 공급한다는 전략의 일환으로 도니달로센이 FDA의 허가를 취득할 경우 미국시장 발매를 독자적으로 진행한다는 것이 아이오니스 파마슈티컬스 측의 방침이다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “유럽에서 희귀질환 치료제들을 선보이는 데 역량이 검증된 제약사라 할 수 있는 오츠카 파마슈티컬스와 협력하게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “이번 합의가 일차적으로 미국시장에서 발매를 위한 노력을 진행하는 데 초점을 맞추고 있는 우리의 전략에 따라 성사된 것”이라고 말했다.

모니아 대표는 뒤이어 “우리는 지금까지 확보된 도니달로센의 강력한 제품 프로필에 고무되어 있다”며 “유전성 혈관부종 치료제로 도니달로센이 나타내는 효과를 입증하기 위해 진행 중인 본임상 3상 시험의 주요한 결과가 내년 상반기 중으로 공개될 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

오츠카 파마슈티컬스는 희귀질환 치료제들을 발매하는 데 필요로 하는 탄탄한 영업 인프라와 함께 유럽 각국의 국가별‧지역별 허가취득 절차에 대해 심도깊은 정보를 보유하고 있는 등 전문성을 인정받고 있는 제약기업이다.

제휴가 성사됨에 따라 아이오니스 파마슈티컬스는 계약성사금과 추후 허가취득 및 발매 성과를 근거로 한 각종 성과금으로 총 6,500만 달러를 지급받기로 했다.

이와 함께 매출액 단계별로 20~30%의 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 확보했다.

오츠카 파마슈티컬스社의 마코토 이노우에 대표는 “오츠카 파마슈티컬스가 상염색체 우성 다낭성 신장질환(ADPKD)과 같은 희귀질환들에 대응하는 치료제의 개발을 유럽에서 진행해 왔다”면서 “RNA 표적치료제 분야의 리더업체 가운데 한곳이라 할 수 있는 아이오니스 파마슈티컬스 측과 구축한 제휴를 통해 도니달로센이 허가를 취득하면 유럽 각국에서 유전성 혈관부종 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위해 신속하게 공급해 나갈 것”이라고 다짐했다.

아이오니스 파마슈티컬스는 최근 임상 2상 개방표지 연장시험으로 이루어진 ‘OLE 시험’에서 2년차가 경과한 후 도출된 결과를 공개한 바 있다.

이에 따르면 도니달로센은 유전성 혈관부종 급성발작 비율을 착수시점에 비해 평균 96%까지 감소시킨 데다 그 같은 효과가 유지된 것으로 입증됐다.

도니달로센은 이에 따라 최근 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다.

임상시험에서 보고된 유일한 약물치료 관련 부작용(TEAEs)으로 주사부위 변색 및 주사부위 반응이 보고된 것으로 나타났다.

이 같은 부작용은 2명(11.8%)의 피험자들에게서 수반된 것으로 집계됐다.

또한 ‘OLE 시험’에서 중증 부작용 발생이 보고된 사례는 발생하지 않았으며, 시험중단으로 이어진 약물치료 관련 부작용 또한 확인되지 않았다.

아이오니스 파마슈티컬스는 내년 상반기 중으로 유전성 혈관부종 예방요법제로 도니달로센이 나타내는 효과를 평가한 임상 3상 시험결과를 공개할 수 있도록 한다는 방침이다.

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