HLB이노베이션은 미국 자회사인 베리스모 테라퓨틱스가 지난 3일(현지시간) 막을 내린 '미국임상종양학회(ASCO) 2025'에서 ‘진행 중 임상(Trials in Progress)’ 포스터 발표를 통해 고형암 대상 차세대 세포치료제인 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 후보물질인 'SynKIR-110'의 임상1상(STAR-101) 연구 개요와 진행 상황을 공개했다고 5일 밝혔다.

STAR-101 임상을 이끌고 있는 펜실베니아대학교(유펜) 펄먼 의과대학 야노스 타니이(Janos L. Tanyi) 교수가 발표자로 나서, 'SynKIR-110' 임상1상 과학적 근거와 임상시험 설계, 환자 등록 및 제외 기준, 주요 안전성 평가 지표 등을 직접 소개했다.

STAR-101은 메소텔린이 과발현된 중피종·담관암·난소암 환자 가운데 최소 1차 이상의 전신 치료를 받은 재발환자들을 대상으로, SynKIR-110 안전성, 타당성, 예비 효능을 평가하기 위해 설계된 최초 인체(First-in-human) 대상의 공개, 다기관, 단계적 증량 임상1상이다.

해당 임상은 2022년 9월 미국 FDA로부터 임상시험계획(IND)을 승인받았으며 같은 해 10월 FDA로부터 중피종에 대한 희귀의약품 지정(ODD), 2023년 '신속심사(Fast Track)' 대상으로 지정됐다.

SynKIR-110은  CAR-T 치료제인 노바티스 ‘킴리아’를 개발한 유펜 의대 교수팀이 개발한 KIR-CAR 플랫폼을 기반으로, NK면역세포 수용체 구조와 유사한 멀티체인 수용체를 T세포에 발현시키는 기술을 적용한 차세대 CAR-T 치료제다.

베리스모는 전임상 연구를 통해, 독창적인 메커니즘이 'T세포 탈진(T-cell exhaustion)'을 개선하고 항종양 활성 및 기능 지속성을 향상시켜 고형암에서 기존 CAR-T 치료의 한계를 극복할 수 있는 가능성을 확인했다고 밝혔다. 

특히 STAR-101은 최대 코호트 6 (cohort 6)까지 용량을 증량하는 3+3 설계로 진행되고 있으며, 현재 코호트 3까지의 환자 투여가 모두 용량제한독성(DLT) 없이 완료됐다고 설명했다. 

베리스모는 계속 진행될 임상1상을 통해 임상2상 권장용량(RP2D)을 확정한 후, 중피종·담관암·난소암을 대상으로 초기 유효성 평가를 위한 확장 코호트를 진행할 계획이다. CAR-T 치료제는 비교임상인 임상3상이 가능하지 않은 치료제로 3상 없이 2상 종료 후 신약허가를 받을 수 있다.

브라이언 김 HLB이노베이션 대표이자 베리스모 대표는 “, “현재 임상1상이 순조롭게 진행되고 있는 만큼, 빠르게 임상2상에 진입하기 위해 임상2상 설계와 상업화용 제조 공정 개발을 글로벌 위탁개발·생산(CDMO) 업체 등과 긴밀히 진행 중”이라고 밝혔다.