지난 5일, 리커전(RXRX)이 LA에서 열린 국제 뇌졸중 컨퍼런스(ISC)에서 자사 AI 기반 약물 ‘REC-994’ 임상 2상 데이터를 발표하며 AI 신약 개발 시장이 주목받고 있다.

리커전  발표가 자본시장에서 주목받는 이유는 AI 기술을 활용한 신약 개발이 실질적 성과를 가져올 것이라는 기대감이 반영됐기 때문이라는 분석이다. 일본 제약공업협회는 신약 개발에 AI를 본격 활용하면 개발 시간을 10년 이상에서 3~4년 정도로 두 배 이상 단축하고 비용은 평균 1조 2200억 원에서 약 절반 수준인 6100억 원으로 줄일 수 있을 것으로 전망한 바 있다.

이에 미국 나스닥에서는 슈뢰딩거(SDGR), 릴레이 테라퓨틱스(RLAY), 템퍼스AI(TEM) 등 자체 AI 플랫폼을 활용해 신약 파이프라인을 구축하고 있는 기업들이 시장에서 주목을 받고 있다. 슈뢰딩거는 최근 오츠카 제약과 연구 협력 확장 및 노바티스와 협력에 대한 규제 승인 소식으로 새해 들어 주가가 반등했다. 특히, 이러한 기업들은 AI 기술을 통해 신약 개발의 효율성을 극대화하고, 개발 기간과 비용을 획기적으로 줄일 수 있다는 점에서 자본시장에서 바이오 산업 패러다임을 바꿀 핵심 기업으로 떠오르고 있다.

국내서도 자체 AI 플랫폼 기술 보유한 기업 주목… ‘AI 신약 개발 1호’ 기대감 솔솔

국내 신약 개발 기업들도 AI를 활용한 전문성과 우수한 파이프라인을 토대로 두각을 드러내고 있다. 한국제약바이오협회 인공지능신약개발지원센터에 따르면 국내 AI 신약 개발 기업 총 파이프라인의 수는 2022년 기준 105건이다.

AI 신약 개발 전문 기업 파로스아이바이오는 자체 인공지능 신약 개발 플랫폼 케미버스를 활용해 희귀·난치성 질환 치료제를 개발 중이다.  케미버스를 활용해 1개 물질의 적응증을 여러 질환으로 확장해 부가가치를 창출하는 ‘원 소스 멀티 유즈(One Source Multi Use)’ 전략을 추진한다.

회사 측에 따르면 주요 파이프라인 PHI-101은 FLT3 돌연변이 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제로 현재 글로벌 임상 1상 마무리를 앞두고 임상 2상을 준비 중이다. 또, 케미버스를 통해 재발성 난소암으로 적응증을 확장해 국내 대형 병원에서 임상 1상을 진행 중이다

또 다른 파이프라인 PHI-501은 BRAF, KRAS, NRAS 돌연변이 난치성 대장암, 악성 흑색종 등 난치성 고형암을 대상으로 GLP 독성시험 연구를 마쳤다. 임상 1상 진입을 위해 올해 1분기 내 임상시험계획 승인(IND) 신청을 목표로 준비 중이다. 지난 9월에는 호주 시드니 소재 소아암 연구소의 뇌종양 전문 연구자 데이비드 지글러 박사와 PHI-501, PHI-101의 물질 이전 계약(MTA)를 체결했다. 

파로스아이바이오는 PHI-101, PHI-501 모두 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 만큼 글로벌 제약 및 바이오 기업과 다양한 협력 기회를 모색 중이다. 특히 PHI-101-AML은 식약처로부터 AML 등 긴급 치료가 필요한 암 환자를 대상으로 한 치료목적 사용승인을 여러 차례 받은 물질로, 올해 상반기 임상 1상을 마무리하고 향후 임상 2상 결과에 따라 3상 전 조기 상용화에 도전한다는 계획이다.

온코크로스는 전사체 데이터를 분석해 약물의 최적 적응증을 발굴하는 온코랩터(ONCO-RAPTOR) AI를 활용해 감소증 치료제 (OC514), 심근경색 시 재관류 손상 저해제 (OJP3101) 등 파이프라인을 구축했다. ‘OC514’는 글로벌 임상 1상을 완료하고 한국파마에 기술이전해 임상 2상 진입을 준비 중이다.

닥터노아바이오텍은 신약 개발 관련 데이터베이스 '노트(NOTE)'와 이를 기반으로 복합제 후보 물질을 도출하는 신약 개발 플랫폼 '아크(ARK)'를 자체 개발했다. 아크는 노트를 기반으로 단일 약물 구조, 약물의 상호 작용 등을 종합적으로 예측해 복합제 후보 물질 발굴을 돕는다.

해당 플랫폼을 활용해 도출한 주요 파이프라인으로 뇌졸중 신약 후보 물질 'NDC-002’와 ‘NDC-011’(근위축성 측색경화증), ‘NCD-023’(듀센 근이영양증) 등이 있다. 2023년 7월 뇌졸중 복합제 NDC-002에 대한 국내 임상 1상을 완료했다.