쿄와기린社와 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 항암제 개발 전문 제약기업 큐라 온콜로지社(Kura Oncology)가 글로벌 전략적 제휴에 합의했다고 20일 공표했다.

양사는 큐라 온콜로지 측이 보유한 선택적 경구용 메닌(menin) 저해제의 일종으로 현재 급성 골수성 백혈병 및 기타 혈액종양 치료제로 개발 중인 지프토메닙(ziftomenib)의 개발‧발매를 공동으로 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.

합의를 도출함에 따라 큐라 온콜로지는 3억3,000만 달러의 계약성사금을 선불금으로 받고, 최대 4억2,000만 달러의 단기 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.

단기 성과금 가운데는 지프토메닙이 재발성/불응성 급성 골수성 백혈병 치료용 단독요법제로 발매되었을 때 받을 지급금이 포함되어 있다.

이와 함께 큐라 온콜로지 측은 후속 개발, 허가취득 및 발매 성과금으로 7억4,100만 달러를 추가로 지급받을 수 있는 자격을 확보했다.

큐라 온콜로지 측은 이에 따라 최대 11억6,100만 달러의 성과금을 받을 수 있게 됐으며, 고형암 적응증 포함 여부를 선택할 수 있는 권한도 보장받았다.

미국시장에서 큐라 온콜로지 측은 개발, 허가취득 및 발매전략을 주도키로 했으며, 지프토메닙의 제조 또한 맡기로 했다.

양사는 공동으로 성안한 미국시장 발매전략에 따라 영업활동을 공동으로 진행키로 했으며, 이로부터 발생할 손익을 공평하게 나눠 갖거나 분담키로 했다.

미국시장을 제외한 글로벌 마켓의 경우 쿄와기린 측이 지프토메닙의 개발, 허가취득 및 발매 부분을 도맡기로 했다.

큐라 온콜로지 측의 경우 매출액 대비 단계별 두자릿수 로열티를 수수키로 했다.

쿄와기린 측은 자사의 혈액종양 경험과 역량을 이용하고, 지프토메닙이 세계 각국에서 성공적으로 발매될 수 있도록 하기 위한 제휴를 원활하게 진행하는 데 사세를 집중한다는 복안이다.

쿄와기린社의 야스오 후지이 최고 전략책임자(CSO)는 “우리는 지프토메닙이 유전적으로 규정된(genetically defined) 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 대단히 유망한 치료제가 될 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”면서 “지프토메닙이 추가됨에 따라 쿄와기린의 기존 혈액종양 포트폴리오 및 파이프라인이 보강되고, 암 환자들에게서 개선된 치료효과를 나타낼 수 있도록 개발된 병용요법제를 선보이는 데 무게중심을 둔 우리의 임상개발 노력을 확대할 수 있게 될 것”이라고 말했다.

이를 위해 큐라 온콜로지 측과 긴밀하게 협력하면서 지프토메닙이 우리의 항암제 후보물질 포트폴리오에 추가될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

지프토메닙은 재발성/불응성 뉴클레오포스민 1(NPM1) 변이 급성 골수성 백혈병을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 FDA에 의해 지정된 최초이자 유일한 신약 후보물질이다.

NPM1 변이는 취약한 예후와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

재발성/불응성 NPM1 변이 급성 골수성 백혈병 환자들을 대상으로 한 임상 2상 시험은 현재 피험자 충원을 마친 단계이다.

양사는 지프토메닙이 내년 중 허가신청서 제출이 가능할 것으로 전망하고 있다.

큐라 온콜로지 측은 아울러 진단을 새로 받았거나, 재발성/불응성 NPM1 변이 및 KMT2A 유전자 재배열을 동반한 급성 골수성 백혈병 환자들을 대상으로 지프토메닙을 기존의 표준요법제와 병용요법제로 사용한 일련의 임상시험 건들을 진행 중이다.

큐라 온콜로지 측은 적합 및 부적합 1차 약제 급성 골수성 백혈병 환자들을 대상으로 한 임상 3상 시험이 내년 중 착수될 수 있을 것으로 예상했다.

이와 관련, 큐라 온콜로지社의 트로이 윌슨 대표는 “정밀의학 암 치료제의 유망성을 현실화하고자 큐라 온콜로지가 사세를 집중하고 있는 가운데 양사의 제휴는 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

쿄와기린은 글로벌 제약기업의 한곳으로서 전문성과 규모를 보유하고 있다는 측면에서 볼 때 큐라 온콜로지를 위해 이상적인 파트너라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

윌슨 대표는 뒤이어 “쿄와기린 측과 긴밀한 협력을 진행해 급성 골수성 백혈병 환자들을 위한 전환적인(transformational) 치료제로서 지프토메닙의 잠재력이 실현될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

윌슨 대표는 또 “우리는 이번 제휴를 통해 지급을 약속받은 각종 성과금들이 우리가 보유 중인 현금과 함께 1차 약제로 지프토메닙의 상용화 프로그램을 진행하는 데 충분한 자금으로 수혈될 수 있게 될 것”이라며 “우리는 지프토메닙이 미국시장에서만 연간 최대 30억 달러 규모의 시장을 창출할 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 강조했다.