노바티스, 헌팅턴병 치료제 개발 29억弗 제휴
‘PTC518’ 임상 2상 진행 美 PTC 테라퓨틱스와 합의
입력 2024.12.03 12:10
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미국 뉴저지州 워렌에 소재한 희귀질환 치료제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社(PTC Therapeutics)는 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘트랜스라나’(Translarna: 아탈루렌)를 보유한 곳이어서 낯설지 않다.

PTC 테라퓨틱스社가 노바티스社와 글로벌 독점적 라이센스 제휴 계약을 체결했다고 2일 공표해 관심을 모으고 있다.

양사는 헌팅턴병 치료제 후보물질 ‘PTC518’ 개발 프로그램 및 관련 분자물질들과 관련한 협력을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.

헌팅턴병은 중추신경계에서 나타나 치명적일 수 있는 선천성 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

합의를 도출함에 따라 PTC 테라퓨틱스 측은 10억 달러의 계약성사 선불금을 받기로 했으며, 추후 개발, 허가취득 및 발매 성과에 따라 최대 19억 달러의 성과금을 추가로 지급받기로 했다.

이와 함께 미국시장에서 올린 이익금은 분점키로 했으며, 미국을 제외한 글로벌 마켓에서 올린 매출액과 관련해서는 단계별 두자릿수 로열티를 수수키로 했다.

PTC 테라퓨틱스社의 매튜 B. 클라인 대표는 “헌팅턴병 치료제 개발 분야에서 ‘PTC518’은 선도적인 질환 완화제(disease-modifying therapy)라 할 수 있을 것”이라면서 “이번 합의를 경제적인 측면에서 보면 이 치료제 후보물질의 유망성과 궤를 같이한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이번 합의에 힘입어 PTC 테라퓨틱스가 저분자 스플라이싱(splicing: 생화학적 촉매반응의 일종) 치료제 분야에서 축적한 개발 전문성이 신경의학 치료제 분야에서 노바티스가 축적하고 있는 글로벌 개발‧발매 노하우와 결합될 수 있게 됐다”며 “우리는 노바티스 측과 제휴함에 따라 우수한 내약성과 효과를 내포한 질환 완화제로 개발된 치료제를 필요로 하는 수많은 헌팅턴병 환자들을 위해 ‘PTC518’의 잠재력이 하루빨리 현실화할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

이번 합의로 노바티스 측으로부터 받게 될 금액은 우리가 보유한 스플라이싱 플랫폼을 확대하고, 상업‧개발 포트폴리오 활동을 지원하는 데 유용하게 이용할 것이라고 덧붙이기도 했다.

노바티스社의 바스 나라시만 회장은 “헌팅턴병이 파괴적인 데다 치명적인 가족성 질환의 일종”이라면서 “PTC 테라퓨틱스 측과 합의를 도출한 것은 우리의 신경의학 분야 파이프라인 구축을 촉진하고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 신경퇴행성 질환 분야에서 새롭고 잠재적으로 전환적인(transformative) 접근방법을 개척하는 데 우리가 전략적으로 초점을 맞추고 있음이 반영된 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

신경퇴행성 질환 분야에서 노바티스가 축적한 전문성과 헌팅턴병 치료제 분야의 경험을 발판삼아 이 잠재적 동종계열 최초 경구용 헌팅턴병 치료제의 개발을 진행하는 데 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

‘PTC518’은 PTC 테라퓨틱스 측이 보유한 스플라이싱 플랫폼에서 발굴된 이래 현재 임상 2상 ‘PIVOT-HD 시험’이 진행 중이다.

지난 6월 공개된 중간분석 결과를 보면 12개월차에 ‘PTC518’이 뇌척수액(CSF) 변이 헌팅턴 단백질 수치를 지속적이면서 용량 의존적으로 감소시켰을 뿐 아니라 핵심적인 임상적 지표들을 적용해 평가했을 때 용량 의존적 유익성의 초기징후들이 관찰됐다.

게다가 ‘PTC518’은 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 지속적으로 내보인 것으로 입증됐다.

노바티스 측은 현재 진행 중인 ‘PIVOT-HD 시험’에서 플라시보 대조시험 부문이 종결된 시점에서 ‘PTC518’의 개발, 제조 및 발매와 관련한 전권을 갖고 행상키로 했다.

플라시보 대조시험이 종결될 시점은 내년 1/4분기가 될 것으로 예상되고 있다.

양사는 미국시장에서 기록될 손익과 관련, PTC 테라퓨틱스 40%‧노바티스 60% 비율로 나눠 갖기로 했다.

양사가 합의를 도출함에 따라 후속절차들이 마무리되는 시점은 내년 1/4분기 중이 될 전망이다.

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