미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 심혈관계 치료제 전문 제약기업 사이토키네틱스社(Cytokinetics)는 아피캄텐(aficamten)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 2일 공표했다.
동종계열 차세대(next-in-class) 심장 마이오신(myosin) 저해제의 일종인 아피캄텐은 폐쇄성 비후성 심근병증(HCM) 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.
FDA는 아피캄텐의 허가신청 건을 ‘표준심사’ 대상으로 지정하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 9월 26일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
FDA는 현재로선 아피캄텐의 허가신청 건을 논의하기 위한 자문위원회 회의 소집을 계획하고 있지 않은 상태이다.
사이토키네틱스社의 로버트 I. 블룸 대표는 “FDA가 아피캄텐의 허가신청 건을 접수한 것이 우리의 선도적인 과학적 성과를 폐쇄성 비후성 심근병증 환자들에게 유익성이 돌아갈 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “허가신청의 근간이 되었던 본임상 3상 ‘SEQUOIA-HCM 시험’에서 도출된 결과를 보면 아피캄텐이 사전에 정한 전체 세부그룹별 비후성 심근병증 환자들에게서 운동능력 뿐 아니라 임상결과, 증상으로 인한 부담, 심장 생체지표인자 등에 일관되게 긍정적인 영향을 미친 것으로 입증된 데다 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 내보였다”고 설명했다.
이에 따라 아피캄텐이 FDA의 허가를 취득하면 심장 마이오신 저해제들의 사용확대로 이어지면서 의사와 환자들 사이에서 선호도 높은 대안으로 선택될 수 있게 될 것이라고 블룸 대표는 강조했다.
아피캄텐의 허가신청서는 본임상 3상 ‘SEQUOIA-HCM 시험’(Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM)에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
증후성 폐쇄성 비후성 심근병증 환자들을 충원해 진행되었던 이 시험의 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.
이 시험에서 도출된 결과를 보면 아피캄텐을 사용해 24주 동안 치료를 진행한 피험자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 운동능력이 크게 개선된 데다 심폐 운동부하검사(CPET)를 통해 측정된 최대 산소 섭취량(pVO2)이 착수시점에 비해 1.8mL/kg/min까지 증가한 것으로 나타나 이 수치가 0.0mL/kg/min으로 나타난 플라시보 대조그룹과 확연한 격차를 내보였다.
이와 함께 사전에 정한 10가지 이차적 시험목표들을 적용했을 때 통계적으로 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.
10가지 이차적 시험목표들 가운데는 유발성 좌심실 유출로 기울기(LVOT-G), 뉴욕 심장협회(NYHA) 기능등급 1등급 이상 개선 환자들의 비율, 캔자스 시티 심근병증 설문조사 임상요약점수(KCCQ-CSS) 및 LVOT 기울기가 30mmHg 미만으로 나타난 비율 등을 12주차 및 24주차에 평가한 내용들이 포함되어 있었다.
그 뿐 아니라 중격축소술(SRT) 치료지침 적격성 지속기간, 24주차에 평가한 심폐 운동부하검사(CPET)에서 집계된 총 과부하량 등도 포함되어 있었다.
약물치료 관련 중증 부작용은 아피캄텐 투여그룹의 5.6%와 플라시보 대조그룹의 9.3%에서 각각 보고됐다.
핵심 심장초음파 좌심실 박출계수(LVEF)가 50% 미만으로 관찰된 환자들의 비율을 보면 아피캄텐 투여그룹에서 3.5%(5명), 플라시보 대조그룹에서 0.7%(1명)로 집계됐다.
심부전 증상의 악화 또는 낮은 좌심실 박출계수(LVEF)로 인해 약물치료가 중단된 사례는 보고되지 않았다.
이밖에도 ‘SEQUOIA-HCM 시험’의 결과를 추가분석한 결과를 보면 아피캄텐은 호의적인 심장 리모델링(cardiac remodeling)과 관련이 있었으며, 수축기능에 부정적인 영향을 미치지 않으면서 심장 구조와 기능, 생체지표인자 등에 개선이 관찰됐다.
한편 FDA는 앞서 지난 2021년 1월 아피캄텐을 증후성 비후성 심근병증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로, 같은 해 12월 증후성 폐쇄성 비후성 심근병증 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 각각 지정한 바 있다.
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미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 심혈관계 치료제 전문 제약기업 사이토키네틱스社(Cytokinetics)는 아피캄텐(aficamten)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 2일 공표했다.
동종계열 차세대(next-in-class) 심장 마이오신(myosin) 저해제의 일종인 아피캄텐은 폐쇄성 비후성 심근병증(HCM) 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.
FDA는 아피캄텐의 허가신청 건을 ‘표준심사’ 대상으로 지정하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 9월 26일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.
FDA는 현재로선 아피캄텐의 허가신청 건을 논의하기 위한 자문위원회 회의 소집을 계획하고 있지 않은 상태이다.
사이토키네틱스社의 로버트 I. 블룸 대표는 “FDA가 아피캄텐의 허가신청 건을 접수한 것이 우리의 선도적인 과학적 성과를 폐쇄성 비후성 심근병증 환자들에게 유익성이 돌아갈 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “허가신청의 근간이 되었던 본임상 3상 ‘SEQUOIA-HCM 시험’에서 도출된 결과를 보면 아피캄텐이 사전에 정한 전체 세부그룹별 비후성 심근병증 환자들에게서 운동능력 뿐 아니라 임상결과, 증상으로 인한 부담, 심장 생체지표인자 등에 일관되게 긍정적인 영향을 미친 것으로 입증된 데다 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 내보였다”고 설명했다.
이에 따라 아피캄텐이 FDA의 허가를 취득하면 심장 마이오신 저해제들의 사용확대로 이어지면서 의사와 환자들 사이에서 선호도 높은 대안으로 선택될 수 있게 될 것이라고 블룸 대표는 강조했다.
아피캄텐의 허가신청서는 본임상 3상 ‘SEQUOIA-HCM 시험’(Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM)에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
증후성 폐쇄성 비후성 심근병증 환자들을 충원해 진행되었던 이 시험의 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.
이 시험에서 도출된 결과를 보면 아피캄텐을 사용해 24주 동안 치료를 진행한 피험자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 운동능력이 크게 개선된 데다 심폐 운동부하검사(CPET)를 통해 측정된 최대 산소 섭취량(pVO2)이 착수시점에 비해 1.8mL/kg/min까지 증가한 것으로 나타나 이 수치가 0.0mL/kg/min으로 나타난 플라시보 대조그룹과 확연한 격차를 내보였다.
이와 함께 사전에 정한 10가지 이차적 시험목표들을 적용했을 때 통계적으로 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.
10가지 이차적 시험목표들 가운데는 유발성 좌심실 유출로 기울기(LVOT-G), 뉴욕 심장협회(NYHA) 기능등급 1등급 이상 개선 환자들의 비율, 캔자스 시티 심근병증 설문조사 임상요약점수(KCCQ-CSS) 및 LVOT 기울기가 30mmHg 미만으로 나타난 비율 등을 12주차 및 24주차에 평가한 내용들이 포함되어 있었다.
그 뿐 아니라 중격축소술(SRT) 치료지침 적격성 지속기간, 24주차에 평가한 심폐 운동부하검사(CPET)에서 집계된 총 과부하량 등도 포함되어 있었다.
약물치료 관련 중증 부작용은 아피캄텐 투여그룹의 5.6%와 플라시보 대조그룹의 9.3%에서 각각 보고됐다.
핵심 심장초음파 좌심실 박출계수(LVEF)가 50% 미만으로 관찰된 환자들의 비율을 보면 아피캄텐 투여그룹에서 3.5%(5명), 플라시보 대조그룹에서 0.7%(1명)로 집계됐다.
심부전 증상의 악화 또는 낮은 좌심실 박출계수(LVEF)로 인해 약물치료가 중단된 사례는 보고되지 않았다.
이밖에도 ‘SEQUOIA-HCM 시험’의 결과를 추가분석한 결과를 보면 아피캄텐은 호의적인 심장 리모델링(cardiac remodeling)과 관련이 있었으며, 수축기능에 부정적인 영향을 미치지 않으면서 심장 구조와 기능, 생체지표인자 등에 개선이 관찰됐다.
한편 FDA는 앞서 지난 2021년 1월 아피캄텐을 증후성 비후성 심근병증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로, 같은 해 12월 증후성 폐쇄성 비후성 심근병증 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 각각 지정한 바 있다.