덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 성장 호르몬 결핍(또는 성장부전) 치료제 ‘트랜스콘 hGH’(TransCon hGH: 로나페그소마트로핀-tcgd)의 성인 성장 호르몬 결핍 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 12일 공표했다.
‘트랜스콘 hGH’는 내인성 성장 호르몬의 불충분한 분비로 인한 3~18세 연령대 소아 및 청소년들의 성장부전을 치료하기 위해 주 1회 피하주사하는 제품으로 지난 2022년 1월 EU 집행위원회의 허가를 취득한 바 있다.
FDA의 경우 체중이 최소한 11.5kg에 해당하고 내인성 성장 호르몬이 불충분하게 분비되는 1세 이상의 소아 성장부전 환자들을 위한 치료제로 지난 2021년 8월 발매를 허가했다.
‘트랜스콘 hGH’은 미국시장에서 ‘스카이트로파’(Skytrofa) 상품명으로 발매되고 있다.
성인 성장 호르몬 결핍 적응증 추가 심사 건은 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 7월 27일까지 승인 유무에 대한 결론이 제시될 수 있을 전망이다.
아센디스 파마社의 얀 미켈슨 대표는 “적응증 추가 신청 건의 접수가 ‘스카이트로파’의 사용대상이 소아 성장 호르몬 결핍 환자들에 국한되지 않고 확대되면서 새로운 환자그룹에 다가설 수 있도록 하려는 우리의 목표가 이행되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “성인 성장 호르몬 결핍이 치료를 받고 있는 5~10%의 환자들과 비교할 때 심각한 병발질환 위험성 및 연간 의료비 상승과 밀접한 관련이 있는데도 제대로 치료가 이루어지지 않고 있는 증상의 하나”라며 “바꿔 말하면 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다는 의미”라고 설명했다.
허가신청서는 임상 3상 ‘foresiGHt 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
피험자 무작위 분류, 병렬그룹, 플라시보 대조, 활성대조군 시험으로 설계된 ‘foresiGHt 시험’은 성인 성장 호르몬 결핍 환자들을 무작위 분류한 후 각각 ‘트랜스콘 hGH’ 주 1회 투여, 플라시보 주 1회 투여 또는 인간 성장 호르몬 매일 투여를 진행하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.
시험에는 23~80세 연령대 성인 성장 호르몬 결핍 환자 총 259명이 충원됐다.
이들은 연령에 따라 고정용량의 ‘트랜스콘 hGH’, 플라시보 또는 인간 성장 호르몬을 투여받았다.
아울러 ‘트랜스콘 hGH’ 주 1회 투여 또는 인간 성장 호르몬 매일 투여에 상응하는 용량의 경구용 에스트로겐 복용을 병행했다.
그 결과 ‘트랜스콘 hGH’는 38주차에 평가했을 때 일차적 효능과 핵심적인 이차적 효능 시험목표상의 우위가 입증됐다.
‘트랜스콘 hGH’를 투여한 피험자 그룹을 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 착수시점에 비해 몸통 지방이 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 데다 체지방을 제외한 제지방 체중이 증가한 것으로 나타났기 때문.
시험에서 ‘트랜스콘 hGH’는 일반적으로 안전하고 양호한 내약성을 나타낸 가운데 부작용 문제로 인해 중도에 약물투여를 중단한 경우는 나타나지 않았다.
또한 ‘트랜스콘 hGH’를 주 1회 투여했을 때 관찰된 안전성과 내약성은 인간 성장 호르몬을 매일 투여했을 때와 대동소이하게 나타났다.
인기기사 | 더보기 + |
1 | ‘29조 원’ 대박 예고…2025 최고 기대 신약 TOP 10 ① |
2 | 애브비 독점 깨진 안구건조증 시장, 국내 기업에도 새 기회되나? |
3 | ‘옵디보’+‘여보이’ 간세포암 1차藥 EU 승인지지 |
4 | ‘29조 원’ 대박 예고…2025 최고 기대 신약 TOP 10 ② |
5 | 한국 시장 난이도 최상? 해외 브랜드 줄줄이 철수 |
6 | [약업닷컴 분석] 1월 바이오 '3상 5건'…SK바이오사이언스 최초 '21가 폐렴구균 백신' 3상 진입 |
7 | 한독, 분할 통해 건강기능식품 법인 신설 추진 |
8 | "방사성의약품은 상승 중" 대형 투자·라이선스 거래 쏟아져 |
9 | 첨단재생의료산업협회, 2025년 정기총회 성료…"의료기관 참여 확대" |
10 | 한국계 미국인 최초 다국적 제약사 대표이사 선임 |
인터뷰 | 더보기 + |
PEOPLE | 더보기 + |
컬쳐/클래시그널 | 더보기 + |
덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 성장 호르몬 결핍(또는 성장부전) 치료제 ‘트랜스콘 hGH’(TransCon hGH: 로나페그소마트로핀-tcgd)의 성인 성장 호르몬 결핍 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 12일 공표했다.
‘트랜스콘 hGH’는 내인성 성장 호르몬의 불충분한 분비로 인한 3~18세 연령대 소아 및 청소년들의 성장부전을 치료하기 위해 주 1회 피하주사하는 제품으로 지난 2022년 1월 EU 집행위원회의 허가를 취득한 바 있다.
FDA의 경우 체중이 최소한 11.5kg에 해당하고 내인성 성장 호르몬이 불충분하게 분비되는 1세 이상의 소아 성장부전 환자들을 위한 치료제로 지난 2021년 8월 발매를 허가했다.
‘트랜스콘 hGH’은 미국시장에서 ‘스카이트로파’(Skytrofa) 상품명으로 발매되고 있다.
성인 성장 호르몬 결핍 적응증 추가 심사 건은 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 7월 27일까지 승인 유무에 대한 결론이 제시될 수 있을 전망이다.
아센디스 파마社의 얀 미켈슨 대표는 “적응증 추가 신청 건의 접수가 ‘스카이트로파’의 사용대상이 소아 성장 호르몬 결핍 환자들에 국한되지 않고 확대되면서 새로운 환자그룹에 다가설 수 있도록 하려는 우리의 목표가 이행되는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.
그는 뒤이어 “성인 성장 호르몬 결핍이 치료를 받고 있는 5~10%의 환자들과 비교할 때 심각한 병발질환 위험성 및 연간 의료비 상승과 밀접한 관련이 있는데도 제대로 치료가 이루어지지 않고 있는 증상의 하나”라며 “바꿔 말하면 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다는 의미”라고 설명했다.
허가신청서는 임상 3상 ‘foresiGHt 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.
피험자 무작위 분류, 병렬그룹, 플라시보 대조, 활성대조군 시험으로 설계된 ‘foresiGHt 시험’은 성인 성장 호르몬 결핍 환자들을 무작위 분류한 후 각각 ‘트랜스콘 hGH’ 주 1회 투여, 플라시보 주 1회 투여 또는 인간 성장 호르몬 매일 투여를 진행하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.
시험에는 23~80세 연령대 성인 성장 호르몬 결핍 환자 총 259명이 충원됐다.
이들은 연령에 따라 고정용량의 ‘트랜스콘 hGH’, 플라시보 또는 인간 성장 호르몬을 투여받았다.
아울러 ‘트랜스콘 hGH’ 주 1회 투여 또는 인간 성장 호르몬 매일 투여에 상응하는 용량의 경구용 에스트로겐 복용을 병행했다.
그 결과 ‘트랜스콘 hGH’는 38주차에 평가했을 때 일차적 효능과 핵심적인 이차적 효능 시험목표상의 우위가 입증됐다.
‘트랜스콘 hGH’를 투여한 피험자 그룹을 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 착수시점에 비해 몸통 지방이 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 데다 체지방을 제외한 제지방 체중이 증가한 것으로 나타났기 때문.
시험에서 ‘트랜스콘 hGH’는 일반적으로 안전하고 양호한 내약성을 나타낸 가운데 부작용 문제로 인해 중도에 약물투여를 중단한 경우는 나타나지 않았다.
또한 ‘트랜스콘 hGH’를 주 1회 투여했을 때 관찰된 안전성과 내약성은 인간 성장 호르몬을 매일 투여했을 때와 대동소이하게 나타났다.