70년 만 새 선천성 부신 과형성증 치료제 나온다
美 뉴로크린 바이오사이언스 ‘크레네시티’(크리네서폰트)
입력 2024.12.16 14:37
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미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 신경계‧내분비계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 뉴로크린 바이오사이언스社(Neurocrine Biosciences)는 전형적(classic) 선천성 부신(副腎) 과형성증(CAH) ‘크레네시티’(Crenessity: 크리네서폰트) 캡슐제 및 경구용 액제가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 13일 공표했다.

‘크레네시티’는 이번에 4세 이상의 소아 및 성인 전형적 선천성 부신 과형성증 환자 치료제로 FDA의 허가관문을 통과했다.

특히 새로운 전형적 선천성 부신 과형성증 치료제가 허가를 취득해 발매에 들어갈 수 있게 된 것은 이번이 70여년 만에 처음이다.

전형적 선천성 부신 과형성증은 부신이 관여하는 희귀, 중증 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

선택적 경구용 코르티코트로핀 방출인자 1형 수용체(CRF1)의 일종인 ‘크레네시티’는 과도한 부신피질 자극 호르몬(ACTH)을 직접적으로 감소시키고, 부신의 안드로겐 생성 또한 감소시켜 글루코코르티코이드 용량을 낮춰주는 전형적 선천성 부신 과형성증 치료제로는 최초이자 유일하게 허가를 취득했다.

‘크레네시티’의 허가취득이 전형성 선천성 부신 과형성증 치료제 부문에서 획기적인 성과(breakthrough)로 평가되고 있는 이유이다.

뉴로크린 바이오사이언스社의 카일 W. 개노 대표는 “지난 30여년 동안 뉴로크린 바이오사이언스가 회사 설립자였고 지금은 고인이 된 와일리 W. 베일 前 대표와 함께 코르티코트로핀 방출인자와 이것의 수용체인 CRF1이 병태생리학적인 측면에서 선천성 부신 과형성증이 발생하는 데 행하는 중요한 역할을 규명하기 위한 연구를 진행해 왔다”면서 “이번에 ‘크레네시티’가 허가를 취득한 것은 선천성 부신 과형성증 커뮤니티를 위해 중대한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

뉴저지州 유니온 시티에 본부를 둔 가운데 선천성 부신 과형성증 환자들을 대변하는 활동을 전개하고 있는 CARES 재단의 디나 마토스 이사는 “환자와 환자가족들이 선천성 부신 과형성증에 수반되는 증상들을 관리하면서 고용량 스테로이드제의 부작용 또는 합병증에 대응하는 일 사이의 균형을 도모하는 데 어려움을 겪어 왔고, 이로 인해 삶의 질에 크게 영향이 미쳤다”고 지적했다.

뉴로크린 바이오사이언스가 환자들의 니즈를 이해하고, 궁극적으로는 부신의 과도한 안드로겐 생성을 감소시키는 데 도움을 주면서 고용량 스테로이드제를 사용하는 선천성 부신 과형성증 환자들의 니즈까지 파악하고자 신약개발 과정 전반에 걸쳐 우리의 커뮤니티와 긴밀하게 협력해 온 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다“고 말했다.

‘크레네시티’는 앞으로 한 주 정도 이내에 발매에 돌입할 수 있을 것으로 보인다.

FDA는 지금까지 전형적 선천성 부신 과형성증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험 프로그램으로 알려진 ‘CAHtalyst 소아‧성인 글로벌 등록시험’에서 확보된 결과를 근거로 ‘크레네시티’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험에 참여한 소아 및 성인 전형적 선천성 부신 과형성증 환자들에게 나타난 효과에 관한 내용은 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

미시간대학 보건대학의 리차드 오처스 교수는 “개별 ‘CAHtalyst 시험’ 전체에 걸쳐 도출된 임상적 결과가 ‘크레네시티’의 효능과 안전성 프로필 뿐 아니라 부신의 안드로겐 과다생성을 감소시켜 글루코코르티코이드 용량을 유의미하게 감소시켜 준 데다 안드로겐 조절을 유지 또는 향상시켜 준 것으로 나타났다”고 말했다.

그는 뒤이어 “지속적인 생리적 용량 이상의 글루코코르티코이드 투여가 비만, 고혈압 및 골다공증 등의 장‧단기 부작용을 수반할 수 있는 만큼 선천성 부신 과형성증 환자들의 글루코코르티코이드 용량을 생리적인 수준보더 더 낮출 수 있다는 것은 괄목할 만한 유익성을 제공할 수 있을 것임을 의미한다”고 덧붙였다.

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