독일 생명공학기업 CSL社는 자사의 유전성 혈관부종 치료제 가라다시맙(garadacimab) 에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고했다고 13일 공표했다.

CHMP는 12세 이상의 청소년‧성인 유전성 혈관부종 환자들에게 월 1회 투여하는 예방치료제로 가라다시맙을 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다.

가라다시맙은 유전성 혈관부종 환자들에게서 부종 부위를 공격하는 데 핵심적인 역할을 하는 것으로 알려진 혈중 단백질의 일종인 제 12활성인자(factor Ⅻa)를 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종이다.

이 같은 기전을 통해 가라다시맙은 유전성 혈관부종 연쇄반응(cascade)을 억제해 유전성 혈관부종 발작을 예방하는 효과를 나타내게 된다.

유전성 혈관부종은 10,000명당 1명에서 50,000명당 1명 정도의 비율로 나타나는 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

EU 집행위원회는 내년 1/4분기 중으로 가다라시맙의 승인 유무를 결정할 것으로 보인다.

CSL社의 에마누엘 르콩트-브리셋 법무담당 부회장은 “CSL이 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에서 전환적인(transformational) 치료제들을 개발하기 위해 오랜 기간 동안 부단하게 환자들에게 초점을 맞춘 접근방법을 구사해 왔다”면서 “CHMP가 허가를 권고함에 따라 파괴적이고 생명을 위협할 수 있는 증상의 일종인 유전성 혈관부종을 앓고 있는 환자들에게 혁신적인 치료제를 선보일 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

유전성 혈관부종 발작은 고통을 수반하는 데다 복부, 후두, 안면 및 사지 등 체내의 다양한 부위들에 확산될 수 있는 것으로 알려져 있다.

현재 사용 중인 유전성 혈관부종 예방치료제들은 연쇄반응을 근본적으로 예방하지 못한다는 한계를 내포하고 있다는 지적이다.

CHMP는 플라시보 대조시험으로 설계된 본임상 3상 ‘VANGUARD 시험’과 이 시험의 개방표지 연장시험에서 도출된 자료를 근거로 가다라시맙에 대해 긍정적인 의견을 집약한 것이다.

두 시험은 가라다시맙이 타나낸 효능과 안전성을 평가한 시험례들이다.

시험에서 가라다시맙은 일차적 시험목표를 충족했을 뿐 아니라 치료기간 동안 무발작 상태에 도달한 환자들이 62%에 달했고, 평균 유전성 혈관부종 발작횟수가 제로에 가까울 정도로 감소했으며, 월평균 유전성 혈관부종 발작건수가 플라시보 대조그룹에 비해 86.5% 크게 감소한 것으로 입증됐다.

현재 진행 중인 개방표지 연장시험의 중간분석 결과를 보면 가라다시맙은 호의적인 장기 안전성 프로필을 나타낸 가운데 지속적인 유전성 혈관부종 발작 감소효과를 나타낸 것으로 파악됐다.

‘VANGUARD 시험’의 전체적인 결과는 의학 학술지 ‘란셋’誌에 지난해 4월 게재되었고, 현재 진행 중인 개방표지 연장시험의 일차적인 결과는 또 다른 학술지 ‘알러지’誌에 지난 10월 게재됐다.