길리어드 답즙성 담관염 치료제 EU 승인 성큼
UDCA 병용요법제 또는 단독요법제 셀라델파 허가권고
입력 2024.12.17 11:20
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길리어드 사이언스社는 자사의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 셀라델파(seladelpar)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 13일 공표했다.

CHMP가 허가를 권고한 셀라델파의 적응증은 우르소데옥시콜린산(UDCA) 단독요법을 진행했을 때 불충분한 반응을 나타낸 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 UDCA와 병용토록 하거나, UDCA에 내약성을 나타내지 않는 환자들을 위한 단독요법제 용도이다.

EU 집행위원회는 내년 1/4분기 중으로 셀파델파의 승인 유무에 대한 최종결정을 내놓을 수 있을 전망이다.

앞서 FDA는 지난 8월 ‘리브델지’(Livdelzi)라는 상품명으로 셀라델파를 가속승인한 바 있다.

셀라델파는 길리어드 사이언스社가 지난 2월 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 뉴어크에 본사를 둔 간질환 및 기타 만성질환 치료제 개발 전문 제약기업 시마베이 테라퓨틱스社(CymaBay Therapeutics)를 43억 달러 상당의 조건에 인수키로 합의하면서 확보했던 기대주이다.

이와 관련, 원발성 담즙성 담관염(PBC)은 담관에서 나타나는 희귀, 만성, 자가면역성 질환의 일종으로 유럽 각국의 환자 수가 10만명당 15명 정도에 달하는 것으로 추정되는 가운데 주로 여성들에게 영향을 미치고 있는 형편이다.

간 손상으로 이어질 수 있는 데다 치료하지 않은 채 방치하면 간부전으로 진행될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

원발성 담즙성 담관염에 가장 빈도높게 수반되는 증상들로는 소양증과 피로가 꼽히고 있는데, 일부 환자들의 경우 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다.

현재 원발성 담즙성 담관염은 치유가 어렵고, 이에 따라 현재의 치료목표는 간 손상을 억제하고 담즙정체와 관련한 증상들을 감소시키는 데 주안점이 두어지고 있다.

치료제가 증상의 진행속도를 둔화시키는 데 미친 효과는 혈중 알칼리 인산분해효소(ALP) 수치의 정상화를 비롯해 주로 간 생화학적 검사를 통해 측정되고 있다.

혈중 알칼리 인산분해효소 수치는 원발성 담즙성 담관염 증상의 진행을 나타내는 중요한 지표인자의 하나로 손꼽히고 있다.

영국 버밍엄 소재 퀸 엘리자베스 병원의 팔락 트리베디 부교수는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 셀라델파의 유망한 임상적 유익성과 가치에 한층 더 무게를 싣게 하는 것”이라면서 “셀라델파가 차렵화된 자료들이 확보되어 온 기대주”라고 말했다.

트리베디 교수는 뒤이어 “여러 해 동안 원발성 담즙성 담관염 환자들을 치료해 오면서 효과적이고 증상을 표적으로 작용하는 치료대안을 필요로 하는 큭 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 눈으로 확인하곤 했다”며 “오늘 이 잠재적 신약에 대한 허가권고 의견이 나옴에 따라 증상 뿐 아니라 삶의 질에 영향을 미치는 증상들을 개선하는 데 도움을 줄 수 있을 것임을 기대케 한 것은 원발성 담즙성 담관염 커뮤티니를 위해 도출된 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.

CHMP의 긍정적인 의견을 플라시보 대조시험으로 설계된 본임상 3상 ‘RESPONSE 시험’에서 확보된 자료에 주된 근거를 두고 나온 것이다.

시험에서 셀라델파를 복용한 피험자들의 62%가 12개월차에 평가했을 때 복합 생화학적 반응과 관련된 일차적 시험목표에 도달한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 20%를 크게 상회했다.

이와 함께 셀라델파를 복용한 환자들의 25%가 12개월차에 평가했을 때 혈중 알칼리 인산분해효소 수치가 정상화된 것으로 분석됐다.

반면 플라시보 대조그룹에 포함되었던 피험자들의 경우 이 같은 변화가 관찰되지 않았다.

혈중 알칼리 인산분해효소 수치는 간 이식수술 및 사망 위험성을 예측할 수 있도록 해 주는 담즙울체성 생체지표인자의 일종이다.

6개월차에 착수시점과 비교한 소양증 점수의 변화도는 핵심적인 이차적 시험목표의 하나였다.

그런데 셀라델파를 복용한 피험자 그룹은 소양증이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.

시험에 참여했을 때 중등도에서 고도에 이르는 소양증을 나타낸 피험자들이 6개월 동안 셀라델파를 복용한 후 소양증 점수가 10점 만점에서 3.2점 개선된 것으로 집계되어 플라시보 대조그룹의 1.7점 감소를 괄목할 만하게 상회한 것이다.

길리어드 사이언스社의 티모시 왓킨스 염증 치료 임상개발 담당부회장은 “유럽 각국의 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 셀라델파를 공급하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 되었음을 의미하는 만큼 우리는 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “현재 원발성 담즙성 담관염 환자들 가운데는 기존 치료제들을 사용했을 때 충분한 반응이 나타나지 않았거나 파괴적인 소양증과 같은 증상들을 겪고 있는 경우가 여전히 많은 형편”이라고 지적했다.

왓킨스 부회장은 또 “간질환 분야의 리더기업 가운데 한곳으로서 길리어드 사이언스가 증상 진행의 지표인자들을 개선할 뿐 아니라 이 희귀 간질환을 앓고 있는 환자들의 삶에 영향을 미치는 증상들을 완화시키는 데 도움을 줄 치료제들을 선보이고자 사세를 집중하고 있다”고 덧붙였다.

한편 길리어드 사이언스는 비단 유럽 뿐 아니라 기타 세계 각국에서 셀라델파의 허가신청서를 제출할 수 있도록 한다는 방침이다.

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