유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 모노카르복실레이트 수송체 8(MCT8) 결핍 환자들에게 수반되는 말초 갑상선 중독증을 개선하기 위한 경구용 치료제 ‘엠시테이트’(Emcitate: 티라트리콜)을 승인토록 13일 권고했다.
‘엠시테이트’는 스웨덴 제약기업 이게티스 테라퓨틱스社(Egetis Therapeutics AB)가 허가를 신청한 말초 갑상선 중독증 치료제이다.
이와 관련, 알란-헌든-더들리 증후군(AHDS: Allan-Herndon-Dudley syndrome)으로도 불리는 모노카르복실레이트 수송체 8 결핍은 갑상선 호르몬 수송체 모노카르복실레이트 수송체 8 단백질의 유전자 암호화에 변이가 나타나면서 유발되는 파괴적인 초희귀, 만성, 중증질환으로 알려져 있다.
모노카르복실레이트 수송체 8 결핍 환자들은 갑상선 호르몬이 뇌내세포들로 진입하지 못해 두뇌 발달의 지연이 나타나게 된다.
이처럼 뇌내 갑상선 호르몬이 결핍되면 위중한 지적장애 및 운동장애로 이어지게 된다.
환자들은 혼자서 의자에 앉는 동작마저 힘들어 하고, 대부분의 머리의 움직임조차 조절하고 유지하지 못하게 된다.
이와 함께 갑상선 호르몬이 체내의 다른 부위들에 축적되면서 말초 갑상선 중독증이 나타날 수 있게 된다.
말초 갑상선 중독증이 나타나면 저체중, 심계항진 및 근육소모 등의 증상들이 수반되고, 이로 인해 심부전과 같은 중증 합병증이 나타나고 사망에 이를 위험성도 증가하게 된다.
이 같은 변이가 X-염색체에서 나타나기 때문에 거의 대부분의 환자들이 남성에게서 발생한다는 것이 전문가들의 설명이다.
말초 갑상선 중독증 치료제를 원하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하지만, 아직까지 유럽에서 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.
‘엠시테이트’의 약효성분인 티라트리콜(tiratricol)은 가장 중요한 갑상선 호르몬으로 꼽히는 T3의 유사체이다.
티라트리콜은 고도의 친연성을 나타내면서 갑상선 수용체들과 결합해 T3와 유사한 생물학적 기전을 나타내게 된다.
이에 따라 모노카르복실레이트 수송체 8 의존성 조직들 내부에서 정상적인 갑상선 호르몬의 활성이 회복될 수 있게 된다.
CHMP는 1건이 단일그룹, 개방표지 본임상 시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘엠시테이트’를 말초 갑상선 중독증 치료제로 승인토록 권고하는 의견을 집약한 것이다.
이 시험은 소아‧성인환자들을 충원한 후 개별적으로 조정된 용량의 티라트리콜을 최대 12개월 동안 복용토록 하면서 진행됐다.
그 결과 12개월차에 평가했을 때 티라트리콜을 복용한 환자들의 평균 혈중 T3 농도가 63% 이상 감소한 것으로 나타났다.
이에 따라 시험에 참여한 전체 환자들은 저체중, 안정시 심박수 또는 수축기 혈압 등 최소한 한가지 이상의 시험지표들이 개선된 것으로 입증됐다.
마찬가지로 평균 조기 심방수축 횟수 또한 감소한 것으로 나타났다.
다만 ‘엠시테이트’는 신경계 발달지연을 개선하지는 못했다.
‘엠시테이트’를 복용한 피험자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 다한증, 과민성, 우울증 및 악몽 등이 보고됐다.
이 같은 부작용은 통상적으로 치료 착수시점이나 용량을 조절한 시점에서 나타났고, 대체로 치료가 진행되는 동안 해소됐다.
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‘엠시테이트’는 스웨덴 제약기업 이게티스 테라퓨틱스社(Egetis Therapeutics AB)가 허가를 신청한 말초 갑상선 중독증 치료제이다.
이와 관련, 알란-헌든-더들리 증후군(AHDS: Allan-Herndon-Dudley syndrome)으로도 불리는 모노카르복실레이트 수송체 8 결핍은 갑상선 호르몬 수송체 모노카르복실레이트 수송체 8 단백질의 유전자 암호화에 변이가 나타나면서 유발되는 파괴적인 초희귀, 만성, 중증질환으로 알려져 있다.
모노카르복실레이트 수송체 8 결핍 환자들은 갑상선 호르몬이 뇌내세포들로 진입하지 못해 두뇌 발달의 지연이 나타나게 된다.
이처럼 뇌내 갑상선 호르몬이 결핍되면 위중한 지적장애 및 운동장애로 이어지게 된다.
환자들은 혼자서 의자에 앉는 동작마저 힘들어 하고, 대부분의 머리의 움직임조차 조절하고 유지하지 못하게 된다.
이와 함께 갑상선 호르몬이 체내의 다른 부위들에 축적되면서 말초 갑상선 중독증이 나타날 수 있게 된다.
말초 갑상선 중독증이 나타나면 저체중, 심계항진 및 근육소모 등의 증상들이 수반되고, 이로 인해 심부전과 같은 중증 합병증이 나타나고 사망에 이를 위험성도 증가하게 된다.
이 같은 변이가 X-염색체에서 나타나기 때문에 거의 대부분의 환자들이 남성에게서 발생한다는 것이 전문가들의 설명이다.
말초 갑상선 중독증 치료제를 원하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하지만, 아직까지 유럽에서 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.
‘엠시테이트’의 약효성분인 티라트리콜(tiratricol)은 가장 중요한 갑상선 호르몬으로 꼽히는 T3의 유사체이다.
티라트리콜은 고도의 친연성을 나타내면서 갑상선 수용체들과 결합해 T3와 유사한 생물학적 기전을 나타내게 된다.
이에 따라 모노카르복실레이트 수송체 8 의존성 조직들 내부에서 정상적인 갑상선 호르몬의 활성이 회복될 수 있게 된다.
CHMP는 1건이 단일그룹, 개방표지 본임상 시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘엠시테이트’를 말초 갑상선 중독증 치료제로 승인토록 권고하는 의견을 집약한 것이다.
이 시험은 소아‧성인환자들을 충원한 후 개별적으로 조정된 용량의 티라트리콜을 최대 12개월 동안 복용토록 하면서 진행됐다.
그 결과 12개월차에 평가했을 때 티라트리콜을 복용한 환자들의 평균 혈중 T3 농도가 63% 이상 감소한 것으로 나타났다.
이에 따라 시험에 참여한 전체 환자들은 저체중, 안정시 심박수 또는 수축기 혈압 등 최소한 한가지 이상의 시험지표들이 개선된 것으로 입증됐다.
마찬가지로 평균 조기 심방수축 횟수 또한 감소한 것으로 나타났다.
다만 ‘엠시테이트’는 신경계 발달지연을 개선하지는 못했다.
‘엠시테이트’를 복용한 피험자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 다한증, 과민성, 우울증 및 악몽 등이 보고됐다.
이 같은 부작용은 통상적으로 치료 착수시점이나 용량을 조절한 시점에서 나타났고, 대체로 치료가 진행되는 동안 해소됐다.