사노피社는 성인 비 재발성 이차진행성 다발성 경화증(nrSPMS) 환자 치료제로 개발이 진행 중인 톨레브루티닙(tolebrutinib)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 13일 공표했다.

톨레브루티닙은 경구용, 뇌 투과성, 생리활성 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제의 일종으로 개발이 진행 중인 기대주이다.

FDA는 임상 3상 ‘HERCULES 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 톨레브루티닙을 ‘혁신 치료제’로 지정한 것이다.

이 시험에서 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹은 6개월 확인 장애 진행(CDP)이 나타나는 데 소요된 기간이 플라시보 대조그룹에 비해 31% 지연된 것으로 입증됐다.

아울러 이차적 시험목표를 적용한 가운데 진행한 추가분석에서도 장애 개선이 확인된 피험자 수가 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 2배 가까이 높게 나타났다.

사노피社의 에릭 발스트룀 신경의학 부문 개발 담당 글로벌 대표는 “이번에 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것이 장애의 진행을 지연시키는 데 톨레브루티닙이 나타낼 수 있는 잠재력을 뒷받침하는 것”이라면서 “다발성 경화증 환자들에게 장애 진행의 지연은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 부분”이라고 말했다.

이에 따라 사노피는 이 동종계열 최초 치료제에 대한 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 발스트룀 대표는 덧붙였다.

비 재발성 이차진행성 다발성 경화증은 현재까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.

시험에서 간 효소 수치의 상승이 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹의 4.1%에서 관찰되어 플라시보 대조그룹의 1.6%를 상회한 것으로 나타났다.

톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹에서는 이와 함께 0.5%에서 알라닌 아미노기 전이효소(ALT) 수치가 최대 20×ULN을 상회하는 수준으로 수반됐다.

이 같은 수치들의 증가는 예외없이 처음 치료를 개시한 후 90일 이내의 시점에서 나타났다.

다만 간 효소 수치의 상승은 1건을 제외하면 추가적인 의료적 중재가 수반되지 않고도 해소된 것으로 나타났다.

좀 더 빈도높은 모니터링의 이행은 중증 간 후유증을 완화시키는 데 도움을 준 것으로 평가됐다.

톨레브루티닙은 현재 미국에서 허가신청 절차가 매듭지어진 가운데 유럽에서는 허가신청이 준비 중이다.

이밖에도 원발성 진행성 다발성 경화증 환자들을 대상으로 한 임상 3상 ‘PERSEUS 시험’이 진행 중이어서 내년 하반기 중으로 결과가 공개될 수 이쓸 전망이다.

톨레브루티닙은 현재 임상시험 단계의 개발이 진행 중이어서 효능과 안전성은 아직까지 전 세계 어느 국가의 약무당국에 의해서도 확립되어 있지 않은 단계이다.