호주의 염증성 질환 동종이계 세포치료제 전문 제약기업 메조블래스트 리미티드社(Mesoblast Limited)는 미국 최초의 중간엽(中間葉) 기질세포 치료제 ‘라이온실’(Ryoncil: 레메스템셀-L)이 마침내 FDA의 허가를 취득했다고 18일 공표했다.
‘라이온실’은 적응증을 불문하고 미국에서 처음으로 발매를 승인받은 중간엽 기질세포(MSC) 치료제이자 유일하게 생후 2개월 이상의 소아 스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병(SR-aGvHD) 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.
‘라이온실’의 사용대상 가운데는 청소년들과 10대 연령대 환자들이 포함되어 있다.
또한 ‘라이온실’은 거듭된 허가신청 반려 끝에 승인관문을 통과한 것이다.
‘이식편대 숙주병’이란 수혈이나 이식수술을 통해 숙주 내로 유입된 타인의 면역세포가 숙주의 면역체계에 의해 사멸되지 않고, 체내에서 증식해 숙주를 공격하면서 나타나는 질환을 말한다.
듀크대학 메디컬센터의 이식수술 전문의 조앤 커츠버그 교수는 “스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병이 극도로 예후가 취약한 파괴적인 질환의 하나”라면서 “오늘부터 우리는 최초로 FDA의 허가를 취득한 치료제인 ‘라이온실’이 공급되면서 수많은 소아환자들의 생명을 구하고, 환자가족들에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있게 될 것”이라고 말했다.
이와 관련, 미국에서는 매년 10,000여명의 환자들이 동종이계 골수이식수술을 받고 있는 가운데 이 중 1,500명 정도가 소아환자들일 것으로 추정되고 있다.
하지만 약 50%의 환자들에게서 급성 이식편대 숙주병이 발생하고 있는 데다 이들 가운데 절반에 가까운 환자들이 1차 약제로 사용되고 있는 스테로이드에 반응을 나타내지 않고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
그런데 소아 스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병 환자들을 충원한 후 단일그룹, 다기관 시험으로 진행되었던 1건의 임상 3상 시험에서 70%의 피험자들이 ‘라이온실을 사용해 치료를 개시한 후 28일차에 평가했을 때 전체적인 반응(overall response)을 나타낸 것으로 분석됐다.
바꿔 말하면 급성 이식편대 숙주병이 나타났지만 생존할 수 있을 것이라는 예측을 가능케 했다는 의미이다.
이 같은 내용은 피험자들의 89%가 고도 C급 또는 D급 환자들이었음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.
시험에서 ‘라이온실’의 투여가 중단되었거나 실험실 검사결과의 이상으로 인해 중재가 이루어진 환자들은 보고되지 않았다.
아울러 85% 이상의 환자들에게서 별다른 중재없이 ‘라이온실’을 사용한 전체 치료과정이 종결될 수 있었던 것으로 나타났다.
임상 3상 시험의 전체적인 결과는 의학 학술지 ‘혈액‧골수 이식의 생물학’誌에 게재됐다.
메조블래스트 리미티드社의 실비우 이테스쿠 대표는 “FDA가 ‘라이온실’에 대해 허가를 결정한 것을 전폭적으로 환영해 마지 않는다”면서 “수용할 만한 다른 대안이 부재한 소아환자들과 환자가족들에게 이처럼 중요하고 새로운 치료대안을 공급할 수 있게 되면서 이식편대 숙주병 커뮤니티를 위해 우리가 사세를 집중하고 있다는 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 말했다.
‘라이온실’이 FDA의 허가를 취득함에 따라 메조블래스트 리미티드가 최초의 중간엽 기질세포 치료제를 시장에 공급할 수 있는 능력을 내포하고 있음이 입증됐다고 덧붙이기도 했다.
이테스쿠 대표는 뒤이어 “앞으로도 FDA와 긴밀하게 협력하면서 후기단계의 개발이 진행 중인 다른 제품들도 허가를 취득할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.
여기에 해당되는 제품들 가운데는 심혈관계 질환 치료제 ‘레바스코’(Revascor)와 염증성 통증 치료제 렉스레메스트로셀-L(rexlemestrocel-L), ‘라이온실’의 소아‧성인 염증성 질환 환자 적응증 추가 건 등이 포함되어 있다.
‘라이온실’은 미국 내 이식수술센터와 일부 병원 등에 공급이 개시될 예정이다.
호주의 염증성 질환 동종이계 세포치료제 전문 제약기업 메조블래스트 리미티드社(Mesoblast Limited)는 미국 최초의 중간엽(中間葉) 기질세포 치료제 ‘라이온실’(Ryoncil: 레메스템셀-L)이 마침내 FDA의 허가를 취득했다고 18일 공표했다.
‘라이온실’은 적응증을 불문하고 미국에서 처음으로 발매를 승인받은 중간엽 기질세포(MSC) 치료제이자 유일하게 생후 2개월 이상의 소아 스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병(SR-aGvHD) 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.
‘라이온실’의 사용대상 가운데는 청소년들과 10대 연령대 환자들이 포함되어 있다.
또한 ‘라이온실’은 거듭된 허가신청 반려 끝에 승인관문을 통과한 것이다.
‘이식편대 숙주병’이란 수혈이나 이식수술을 통해 숙주 내로 유입된 타인의 면역세포가 숙주의 면역체계에 의해 사멸되지 않고, 체내에서 증식해 숙주를 공격하면서 나타나는 질환을 말한다.
듀크대학 메디컬센터의 이식수술 전문의 조앤 커츠버그 교수는 “스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병이 극도로 예후가 취약한 파괴적인 질환의 하나”라면서 “오늘부터 우리는 최초로 FDA의 허가를 취득한 치료제인 ‘라이온실’이 공급되면서 수많은 소아환자들의 생명을 구하고, 환자가족들에게 긍정적인 영향을 미칠 수 있게 될 것”이라고 말했다.
이와 관련, 미국에서는 매년 10,000여명의 환자들이 동종이계 골수이식수술을 받고 있는 가운데 이 중 1,500명 정도가 소아환자들일 것으로 추정되고 있다.
하지만 약 50%의 환자들에게서 급성 이식편대 숙주병이 발생하고 있는 데다 이들 가운데 절반에 가까운 환자들이 1차 약제로 사용되고 있는 스테로이드에 반응을 나타내지 않고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
그런데 소아 스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병 환자들을 충원한 후 단일그룹, 다기관 시험으로 진행되었던 1건의 임상 3상 시험에서 70%의 피험자들이 ‘라이온실을 사용해 치료를 개시한 후 28일차에 평가했을 때 전체적인 반응(overall response)을 나타낸 것으로 분석됐다.
바꿔 말하면 급성 이식편대 숙주병이 나타났지만 생존할 수 있을 것이라는 예측을 가능케 했다는 의미이다.
이 같은 내용은 피험자들의 89%가 고도 C급 또는 D급 환자들이었음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.
시험에서 ‘라이온실’의 투여가 중단되었거나 실험실 검사결과의 이상으로 인해 중재가 이루어진 환자들은 보고되지 않았다.
아울러 85% 이상의 환자들에게서 별다른 중재없이 ‘라이온실’을 사용한 전체 치료과정이 종결될 수 있었던 것으로 나타났다.
임상 3상 시험의 전체적인 결과는 의학 학술지 ‘혈액‧골수 이식의 생물학’誌에 게재됐다.
메조블래스트 리미티드社의 실비우 이테스쿠 대표는 “FDA가 ‘라이온실’에 대해 허가를 결정한 것을 전폭적으로 환영해 마지 않는다”면서 “수용할 만한 다른 대안이 부재한 소아환자들과 환자가족들에게 이처럼 중요하고 새로운 치료대안을 공급할 수 있게 되면서 이식편대 숙주병 커뮤니티를 위해 우리가 사세를 집중하고 있다는 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 말했다.
‘라이온실’이 FDA의 허가를 취득함에 따라 메조블래스트 리미티드가 최초의 중간엽 기질세포 치료제를 시장에 공급할 수 있는 능력을 내포하고 있음이 입증됐다고 덧붙이기도 했다.
이테스쿠 대표는 뒤이어 “앞으로도 FDA와 긴밀하게 협력하면서 후기단계의 개발이 진행 중인 다른 제품들도 허가를 취득할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.
여기에 해당되는 제품들 가운데는 심혈관계 질환 치료제 ‘레바스코’(Revascor)와 염증성 통증 치료제 렉스레메스트로셀-L(rexlemestrocel-L), ‘라이온실’의 소아‧성인 염증성 질환 환자 적응증 추가 건 등이 포함되어 있다.
‘라이온실’은 미국 내 이식수술센터와 일부 병원 등에 공급이 개시될 예정이다.