덴마크의 혁신적인 펩타이드 기반 의약품 발굴‧개발 전문 생명공학기업 질란 파마社(Zealand Pharma A/S)는 자사의 장기지속형 글루카곤 유사 펩타이드 2(GLP-2) 유사체 글레파글루타이드(glepaglutide)의 허가신청 건이 FDA에 의해 반려됐다고 19일 공표했다.

글레파글루타이드는 腸 기능부전으로 인해 비 경구 영양공급 지원에 의존하고 있는 성인 단장(短腸) 증후군 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행된 기대주이다.

글레파글루타이드의 허가신청서에는 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험으로 이루어진 1건의 임상 3상 등록시험 자료가 포함되어 있었다.

임상 3상 등록시험은 단장 증후군과 같은 희귀질환 치료제들의 허가신청서에 빈도높게 포함되고 있는 시험 건이다.

이 시험은 피험자들을 글레파글루타이드 주 1회 투여그룹과 주 2회 투여그룹 등 2개 그룹으로 구성한 가운데 진행됐다.

시험결과를 보면 글레파글루타이드를 주 2회 투여받았던 腸 기능부전 동반 단장 증후군 환자그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 비 경구 영양공급 지원을 필요로 하는 피험자 비율이 감소하면서 괄목할 만한 우위 효능이 입증됐다.

마찬가지로 글레파글루타이드 주 1회 투여그룹에서도 비 경구 영양공급 지원을 필요로 하는 피험자 비율이 감소한 것으로 나타났다.

하지만 주 1회 투여그룹에서는 통계적으로 괄목할 만한 차이가 도출되지는 못했다.

이에 따라 FDA는 허가신청 건의 반려를 통보해 오면서 발매예정용량의 글레파글루타이드가 나타내는 효능과 안전성을 좀 더 심도깊게 입증하기 위한 임상시험을 추가로 진행토록 권고했다.

질란 파마社의 다비드 켄달 최고 의학책임자는 “FDA의 결정이 상당히 유감스럽지만, 우리는 글레파글루타이드를 사용한 치료의 효능과 안전성이 자료에서 견고하고 강력하게 입증되었다는 확신을 유지하고 있다”면서 “글레파글루타이드가 비 경구 영양공급 지원을 받고 잇는 단장 증후군 환자들을 위한 GLP-2 기반 치료제에 괄목할 만한 진전을 가능케 할 것이라는 믿음에는 변함이 없을 것”이라고 말했다.

켄달 최고 의학책임자는 뒤이어 “질란 파마가 글레파글루타이드의 허가를 취득하고 미국에서 호나자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 왔다”며 “마찬가지로 내년에는 유럽에서 허가를 취득하기 위한 허가신청 절차를 진행할 것”이라고 설명했다.

질란 파마 측은 내년에 1건의 임상 3상 시험이 개시될 수 있을 것으로 예상했다.

이 시험은 미국와 유럽을 제외한 세계 각국에서 글레파글루타이드의 허가신청서 제출을 뒷받침하기 위해 진행될 예정이다.

아울러 미국에서 허가신청서를 재차 제출하기 위한 확증자료를 추가로 확보하는 데 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙였다.