급성 췌장염 유발 유전질환 FCS 치료제 나온다
美 아이오니스 파마 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제
입력 2024.12.20 12:50
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미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)는 자사의 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 ‘트린골자’(Tryngolza: 올레자센)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 19일 공표했다.

‘트린골자’는 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게서 중성지방 수치를 낮추기 위해 식시요법에 병행하는 보조요법제 용도로 허가를 취득했다.

고중성지방혈증(sHTG)은 잠재적으로 생명을 위협할 수 있는 급성 췌장염으로 이어질 수 있는 증상으로 알려져 있다.

성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들에게서 중성지방 수치를 괄목할 만하고 지속적으로 감소시켜 주는 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘트린골자’가 최초이다.

‘트린골자’는 1일 지방 섭취량을 20g 이하로 조절하는 적절한 식이요법과 병행할 때 급성 췌장염 발생을 임상적으로 유의미하게 감소시켜 줄 수 있는 치료제이다.

월 1회 자가주사기를 사용해 환자가 직접 투여하는 방식으로 사용된다.

아이오니스 파마슈티컬스社의 브렛 P. 모니아 대표는 “오늘 ‘트린골자’가 FDA의 허가를 취득한 것이 미국에서 최초의 가족성 킬로미크론혈증 증후군 치료제가 발매에 들어갈 수 있게 되었음을 의미하는 소식이어서 환자와 환자가족들을 위해 전환적인(transformational) 순간이라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이제 처음으로 성인 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자들이 중성지방 수치를 크게 낮추면서 파괴적이고 생명을 위협하는 급성 췌장염으로 이행될 위험성 또한 낮출 수 있게 되었기 때문이라는 것이다.

모니아 대표는 뒤이어 “FDA가 ‘트린골자’를 승인한 것이 아이오니스 파마슈티컬스를 위해서도 대단히 중요한 순간이라 할 수 있을 것”이라며 “완전통합형 상용화 단계 생명공학기업으로 전환하는 계기가 마련되면서 5년 전에 수립했던 목표에 도달한 것이기 때문”이라고 설명했다.

‘트린골자’는 아이오니스 파마슈티컬스가 각종 중증질환을 앓고 있는 환자들에게 독자적으로 공급하기 위한 혁신적인 치료제들의 첫 번째 주자라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA는 글로벌, 다기관, 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조, 이중맹검법 시험으로 설계된 임상 3상 ‘Balance 시험’에서 도출된 긍정적인 자료를 근거로 ‘트린골자’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험은 유전학적인 관점에서 가족성 킬로미크론혈증 증후군이 확인되었고, 공복시 중성지방 수치가 880mg/dL 이상으로 나타나는 성인환자들을 충원한 가운데 진행되었던 시험례이다.

시험에서 ‘트린골자’ 80mg을 투여한 피험자 그룹은 6개월차에 착수시점과 비교평가했을 때 중성지방 수치가 평균 42.5% 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.

게다가 이 같은 중성지방 수치 감소는 12개월차에 착수시점과 비교평가한 결과 한층 더 눈에 띄게 개선된 것으로 파악됐다.

‘트린골자’를 투여한 피험자 그룹에서 중성지방 수치가 평균 57% 크게 감소한 것으로 나타났기 때문.

또한 ‘트린골자’는 12개월 동안 나타난 급성 췌장염 발생건수가 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 감소한 것으로 입증됐다.

‘트린골자’를 투여한 피험자 그룹의 경우 1명(5%)에서 1회 급성 췌장염이 돌발적으로 나타난 반면 플라시보 대조그룹에서는 7명의 환자(30%)들에서 총 11회의 급성 췌장염 돌발이 수반된 것으로 나타났다.

‘트린골자’는 호의적인 안정성 프로필 또한 입증되어 피험자들의 5%를 상회하면서 가장 빈도높게 수반된 부작용으로 주사부위 반응, 혈소판 수치 감소 및 관절통 정도가 보고됐다.

‘Balance 시험’의 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.

이 시험을 총괄한 일리노이州 시카고 소재 로잘린드 프랭클린 의과학대학의 앨런 브라운 교수는 “지금까지 치료대안이 부재했던 까닭에 유일한 예방용 치료대안이라야 대단히 엄격한 식이요법과 라이프스타일 개선으로 제한되었던 형편”이라면서 “FDA가 ‘트린골자’를 승인한 것은 처음으로 중성지방 수치를 크게 낮추고, 저지방 식이요법의 보조요법제로 병행했을 때 생명을 위협할 수 있는 급성 췌장염 돌발 위험성을 감소시켜 줄 치료대안으로 가족성 킬로미크론혈증 증후군 환자와 환자가족, 의사들에게 공급이 이루어지게 된 중요한 순간이라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

‘트린골자’는 연말 이전에 미국시장에서 공급이 개시될 수 있을 전망이다.

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