미국 메릴랜드州 저먼타운에 소재한 혁신적인 유전자‧세포 치료제 개발 전문 제약기업 프리시젠社(Precigen)는 자사의 성인 재발성 호흡기 유두종증(乳頭腫症) 환자 치료제 ‘PRGN-2012’(조파포진 아이마데노벡)의 FDA 생물학적 제제 허가신청 순차제출(rolling submission) 절차를 매듭지었다고 30일 공표했다.
허가신청 절차가 매듭지어짐에 따라 FDA는 허가신청 건을 접수하고 후속심사를 진행하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 심사‧허가결정 일정을 수립할 것인지 유무를 놓고 앞으로 60일 동안 심의를 진행하게 된다.
프리시젠 측이 제출한 허가신청서에는 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 요청하는 내용도 포함되어 있다.
‘신속심사’ 요청이 받아들여질 경우 ‘PRGN-2012’의 심사를 진행하는 데 소요될 기간이 6개월 정도로 단축될 수 있을 전망이다.
‘표준심사’ 대상의 경우 심사를 진행하고 승인 유무를 결정하는 데 10개월 정도의 시일이 소요되는 것이 통례이다.
‘PRGN-2012’는 인유두종 바이러스(HPV) 6형 또는 HPV 11형에 감염된 세포들에 대응해 면역반응을 유도하도록 설계된 ‘아데노버스’(AdenoVerse) 유전자 치료제 후보물질의 일종이다.
‘아데노버스’는 치료효과인자(therapeutic effectors), 면역조절물질 및 백신 항원 등에 유전자를 효과적으로 전달하기 위해 프리시젠 측이 독자보유하고 있는 아데노벡터(adenovectors) 라이브러리를 이용하는 플랫폼을 말한다.
앞서 ‘PRGN-2012’는 FDA로부터 ‘혁신 치료제’, ‘희귀의약품’ 및 ‘가속승인’ 대상으로, EU 집행위원회에 의해 ‘희귀의약품’으로 각각 지정된 바 있다.
‘PRGN-2012’는 최초로 FDA의 허가를 취득한 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.
재발성 호흡기 유두종증은 HPV 6형 또는 HPV 11형에 감염된 상기도 및 하기도에서 나타날 수 있는 희귀, 난치성, 종양성(neoplastic) 질환인 데다 치명적일 수도 있는 것으로 알려져 있다.
현재까지 허가를 취득한 재발성 호흡기 유두종증 치료제는 부재한 가운데 기존의 표준치료법은 수술을 반복하는 방법이 유일한 것으로 알려져 있다.
하지만 수술은 이 증상의 기저원인에 대응하지 못해 높은 이환률로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
이 때문에 증상이 재발할 때마다 여러 차례에 걸쳐 수술을 거듭해야 하는 상황에 직면할 수 있는 형편이다.
‘PRGN-2012’의 허가신청서는 본임상 1/2상 시험에서 도출된 자료를 근거로 제출됐다.
두 시험은 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자들을 대상으로 ‘PRGN-2012’가 나타내는 효능과 안전성을 평가한 시험례들이다.
시험에 충원된 38명의 환자들은 12주 동안 ‘PRGN-2012’를 4회에 걸쳐 피하주사제로 투여받았다.
임상시험의 일차적인 목표는 ‘PRGN-2012’를 투여받은 후 12개월 동안 재발성 호흡기 유두종증으로 인한 수술을 받지 않은 환자들의 비율을 지칭하는 완전반응률과 안전성을 평가하는 데 두어졌다.
핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 HPV 특이적 면역반응, 유두종의 성장범위, 삶의 질 등을 평가하는 데 두어졌다.
지난해 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 보고된 내용에 따르면 일차적 안전성‧효능 시험목표가 충족됐다.
프리시젠社의 헬렌 사브제바리 대표는 “아직까지 재발성 호흡기 유두종증 치료제로 허가를 취득한 전례가 부재한 현실에서 허가신청이 이루어진 것이 최초의 치료제를 확보하기 위해 대단히 중요한 절차가 매듭지어졌음을 의미하는 것”이라면서 “2025년 하반기 중 발매에 돌입할 수 있도록 뒷받침하기 위해 최선을 다하고자 한다”고 말했다.
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허가신청 절차가 매듭지어짐에 따라 FDA는 허가신청 건을 접수하고 후속심사를 진행하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 심사‧허가결정 일정을 수립할 것인지 유무를 놓고 앞으로 60일 동안 심의를 진행하게 된다.
프리시젠 측이 제출한 허가신청서에는 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 요청하는 내용도 포함되어 있다.
‘신속심사’ 요청이 받아들여질 경우 ‘PRGN-2012’의 심사를 진행하는 데 소요될 기간이 6개월 정도로 단축될 수 있을 전망이다.
‘표준심사’ 대상의 경우 심사를 진행하고 승인 유무를 결정하는 데 10개월 정도의 시일이 소요되는 것이 통례이다.
‘PRGN-2012’는 인유두종 바이러스(HPV) 6형 또는 HPV 11형에 감염된 세포들에 대응해 면역반응을 유도하도록 설계된 ‘아데노버스’(AdenoVerse) 유전자 치료제 후보물질의 일종이다.
‘아데노버스’는 치료효과인자(therapeutic effectors), 면역조절물질 및 백신 항원 등에 유전자를 효과적으로 전달하기 위해 프리시젠 측이 독자보유하고 있는 아데노벡터(adenovectors) 라이브러리를 이용하는 플랫폼을 말한다.
앞서 ‘PRGN-2012’는 FDA로부터 ‘혁신 치료제’, ‘희귀의약품’ 및 ‘가속승인’ 대상으로, EU 집행위원회에 의해 ‘희귀의약품’으로 각각 지정된 바 있다.
‘PRGN-2012’는 최초로 FDA의 허가를 취득한 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자 치료제로 자리매김할 수 있을 전망이다.
재발성 호흡기 유두종증은 HPV 6형 또는 HPV 11형에 감염된 상기도 및 하기도에서 나타날 수 있는 희귀, 난치성, 종양성(neoplastic) 질환인 데다 치명적일 수도 있는 것으로 알려져 있다.
현재까지 허가를 취득한 재발성 호흡기 유두종증 치료제는 부재한 가운데 기존의 표준치료법은 수술을 반복하는 방법이 유일한 것으로 알려져 있다.
하지만 수술은 이 증상의 기저원인에 대응하지 못해 높은 이환률로 이어질 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.
이 때문에 증상이 재발할 때마다 여러 차례에 걸쳐 수술을 거듭해야 하는 상황에 직면할 수 있는 형편이다.
‘PRGN-2012’의 허가신청서는 본임상 1/2상 시험에서 도출된 자료를 근거로 제출됐다.
두 시험은 성인 재발성 호흡기 유두종증 환자들을 대상으로 ‘PRGN-2012’가 나타내는 효능과 안전성을 평가한 시험례들이다.
시험에 충원된 38명의 환자들은 12주 동안 ‘PRGN-2012’를 4회에 걸쳐 피하주사제로 투여받았다.
임상시험의 일차적인 목표는 ‘PRGN-2012’를 투여받은 후 12개월 동안 재발성 호흡기 유두종증으로 인한 수술을 받지 않은 환자들의 비율을 지칭하는 완전반응률과 안전성을 평가하는 데 두어졌다.
핵심적인 이차적 시험목표들 가운데는 HPV 특이적 면역반응, 유두종의 성장범위, 삶의 질 등을 평가하는 데 두어졌다.
지난해 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 보고된 내용에 따르면 일차적 안전성‧효능 시험목표가 충족됐다.
프리시젠社의 헬렌 사브제바리 대표는 “아직까지 재발성 호흡기 유두종증 치료제로 허가를 취득한 전례가 부재한 현실에서 허가신청이 이루어진 것이 최초의 치료제를 확보하기 위해 대단히 중요한 절차가 매듭지어졌음을 의미하는 것”이라면서 “2025년 하반기 중 발매에 돌입할 수 있도록 뒷받침하기 위해 최선을 다하고자 한다”고 말했다.