미국 뉴욕에 본사를 둔 중추신경계 장애 관리 치료제 개발 전문 제약기업 엑솜 테라퓨틱스社(Axsome therapeutics)가 ‘AXS-05’(덱스트로메토르판+부프로피온)의 임상 3상 시험 프로그램을 성공적으로 마무리지었다고 30일 공표해 관심이 쏠리게 하고 있다.
엑솜 테라퓨틱스社가 지난 2022년 5월 SK바이오팜과 글로벌 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz Pharmaceuticals)로부터 기면증 또는 폐쇄성 수면 무호흡증(OSA)으로 인한 성인 과도 주간 졸림증(EDS) 치료제 ‘수노시’(Sunosi: 솔리암페톨)의 시장 판권을 인수한 곳이어서 낯설지 않은 제약사이기 때문.
‘수노시’는 재즈 파마슈티컬스와 SK 바이오팜과 공동개발한 치료제여서 우리나라를 포함한 아시아 12개국 판권은 SK 바이오팜 측이 보유하고 있다.
‘AXS-05’는 알쯔하이머 환자들에게 나타나는 초조(또는 동요: agitation) 증상을 치료하는 새로운 경구용 NMDA 수용체 길항제, 시그마-1 작용제 및 아미노케톤 CYP2D6 저해제의 일종이다.
이날 엑솜 테라퓨틱스 측이 공개한 임상 3상 시험 프로그램 가운데는 ‘ACCORD-2 시험’과 ‘ADVANCE-2 시험’, 장기 안전성 시험 등의 결과가 포함되어 있다.
이 중 임상 3상 ‘ACCORD-2 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘AXS-05’를 복용한 알쯔하이머 환자그룹은 ‘코헨-맨스필드 초조 측정 척도’(CMAI) 총점 지표를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 초조 증상의 재발이 나타날 때가지 소요된 기간이 통계적으로 괄목할 만하게 지연된 것으로 분석됐다.
‘AXS-05’를 복용한 환자그룹에서 초조 증상이 재발이 나타날 위험성이 플라시보 대조그룹에 비해 3.6배 낮게 나타난 것.
이와 함께 ‘AXS-05’를 복용한 환자그룹은 핵심적인 이차적 시험목표(재발 예방)도 충족된 것으로 조사됐다.
더욱이 ‘AXS-05’를 복용한 환자그룹은 ‘전체적 임상 인상 평가척도’(CGI-S)를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 전체적인 알쯔하이머 증상의 중증도 악화가 감소한 것으로 평가됐다.
임상 3상 ‘ADVANCE-2 시험’의 경우 일차적 시험목표였던 착수시점과 5주차에 CMAI 총점 지표를 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 차이가 입증되지 않았다.
이 점수가 ‘AXS-05’를 복용한 그룹에서 13.8점, 플라시보 대조그룹에서 12.6점 감소한 것으로 집계되었던 것.
하지만 일차적 시험목표 뿐 아니라 거의 대부분의 이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때 ‘AXS-05’를 복용한 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 수치상 호의적인 결과가 도출됐다.
또한 ‘AXS-05’는 두 대조시험에서 안전하고 양호한 내약성을 나타낸 것으로 입증됐다.
‘AXS-05’의 장기 안전성 및 내약성은 총 300명 이상의 피험자들을 대상으로 최소한 6개월 이상, 총 100명 이상의 피험자들을 대상으로 최소한 12개월 이상 평가가 이루어졌다.
2건의 장기 대조시험에 참여한 알쯔하이머 환자들에게서 ‘AXS-05’는 낙상, 인지력 감퇴 또는 진정 위험성의 증가와 상관성이 관찰되지 않았다.
시험이 진행되는 동안 ‘AXS-05’를 복용한 피험자들에게서 사망사례는 보고되지 않았다.
이에 따라 진행이 종료된 3건의 본임상 시험(‘ADVANCE-1 시험’, ‘ACCORD-1 시험’ 및 ‘ACCORD-2 시험’)에서 플라시보와 비교한 ‘AXS-05’의 통계적으로 괄목할 만한 효능상의 우위가 입증됐다.
아울러 4번째 임상시험례인 ‘ADVANCE-2 시험’에서 도출된 효능‧안전성 결과에 한층 더 무게를 싣게 했다.
엑솜 테라퓨틱스 측은 앞서 언급된 대조시험 및 장기시험례들로부터 확보된 효능‧안전성 자료를 근거로 2025년 하반기 중 알쯔하이머에 수반되는 초조 증상의 개선제로 ‘AXS-05’의 허가신청서를 FDA에 제출한다는 방침이다.
앞서 ‘AXS-05’는 FDA에 의해 알쯔하이머에 수반되는 초조 증상을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.
엑솜 테라퓨틱스社의 헤리오트 타부토 대표는 “임상 3상 ‘ACCORD-2 시험’에서 도출된 강력한 결과에 미루어 볼 때 ‘AXS-05’가 3건의 본임상 3상 플라시보 대조시험에서 알쯔하이머 수반 초조 증상을 실질적이고 통계적으로 괄목할 만하게 개선한 것으로 입증되었음에 무게를 싣게 한다”면서 “이는 환자들과 환자가족들에게 유의미한 유익성을 제공해 줄 수 있을 잠재적 가능성을 뒷받침하는 것”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “비록 임상 3상 ‘ADVANCE-2 시험’에서 나타난 ‘AXS-05’의 개선효과가 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 수준으로 입증되지 않았지만, 이 시험에서 매우 긍정적인 안전성 자료가 확보된 것을 기쁘게 생각한다”며 “이 자료가 2025년 하반기를 목표로 하고 있는 ‘AXS-05’의 알쯔하이머 수반 초조 증상 개선용 허가신청서에 필수적인 부분으로 동봉될 것”이라고 덧붙였다.
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엑솜 테라퓨틱스社가 지난 2022년 5월 SK바이오팜과 글로벌 제약기업 재즈 파마슈티컬스社(Jazz Pharmaceuticals)로부터 기면증 또는 폐쇄성 수면 무호흡증(OSA)으로 인한 성인 과도 주간 졸림증(EDS) 치료제 ‘수노시’(Sunosi: 솔리암페톨)의 시장 판권을 인수한 곳이어서 낯설지 않은 제약사이기 때문.
‘수노시’는 재즈 파마슈티컬스와 SK 바이오팜과 공동개발한 치료제여서 우리나라를 포함한 아시아 12개국 판권은 SK 바이오팜 측이 보유하고 있다.
‘AXS-05’는 알쯔하이머 환자들에게 나타나는 초조(또는 동요: agitation) 증상을 치료하는 새로운 경구용 NMDA 수용체 길항제, 시그마-1 작용제 및 아미노케톤 CYP2D6 저해제의 일종이다.
이날 엑솜 테라퓨틱스 측이 공개한 임상 3상 시험 프로그램 가운데는 ‘ACCORD-2 시험’과 ‘ADVANCE-2 시험’, 장기 안전성 시험 등의 결과가 포함되어 있다.
이 중 임상 3상 ‘ACCORD-2 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘AXS-05’를 복용한 알쯔하이머 환자그룹은 ‘코헨-맨스필드 초조 측정 척도’(CMAI) 총점 지표를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 초조 증상의 재발이 나타날 때가지 소요된 기간이 통계적으로 괄목할 만하게 지연된 것으로 분석됐다.
‘AXS-05’를 복용한 환자그룹에서 초조 증상이 재발이 나타날 위험성이 플라시보 대조그룹에 비해 3.6배 낮게 나타난 것.
이와 함께 ‘AXS-05’를 복용한 환자그룹은 핵심적인 이차적 시험목표(재발 예방)도 충족된 것으로 조사됐다.
더욱이 ‘AXS-05’를 복용한 환자그룹은 ‘전체적 임상 인상 평가척도’(CGI-S)를 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 전체적인 알쯔하이머 증상의 중증도 악화가 감소한 것으로 평가됐다.
임상 3상 ‘ADVANCE-2 시험’의 경우 일차적 시험목표였던 착수시점과 5주차에 CMAI 총점 지표를 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 차이가 입증되지 않았다.
이 점수가 ‘AXS-05’를 복용한 그룹에서 13.8점, 플라시보 대조그룹에서 12.6점 감소한 것으로 집계되었던 것.
하지만 일차적 시험목표 뿐 아니라 거의 대부분의 이차적 시험목표를 적용해 평가했을 때 ‘AXS-05’를 복용한 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 수치상 호의적인 결과가 도출됐다.
또한 ‘AXS-05’는 두 대조시험에서 안전하고 양호한 내약성을 나타낸 것으로 입증됐다.
‘AXS-05’의 장기 안전성 및 내약성은 총 300명 이상의 피험자들을 대상으로 최소한 6개월 이상, 총 100명 이상의 피험자들을 대상으로 최소한 12개월 이상 평가가 이루어졌다.
2건의 장기 대조시험에 참여한 알쯔하이머 환자들에게서 ‘AXS-05’는 낙상, 인지력 감퇴 또는 진정 위험성의 증가와 상관성이 관찰되지 않았다.
시험이 진행되는 동안 ‘AXS-05’를 복용한 피험자들에게서 사망사례는 보고되지 않았다.
이에 따라 진행이 종료된 3건의 본임상 시험(‘ADVANCE-1 시험’, ‘ACCORD-1 시험’ 및 ‘ACCORD-2 시험’)에서 플라시보와 비교한 ‘AXS-05’의 통계적으로 괄목할 만한 효능상의 우위가 입증됐다.
아울러 4번째 임상시험례인 ‘ADVANCE-2 시험’에서 도출된 효능‧안전성 결과에 한층 더 무게를 싣게 했다.
엑솜 테라퓨틱스 측은 앞서 언급된 대조시험 및 장기시험례들로부터 확보된 효능‧안전성 자료를 근거로 2025년 하반기 중 알쯔하이머에 수반되는 초조 증상의 개선제로 ‘AXS-05’의 허가신청서를 FDA에 제출한다는 방침이다.
앞서 ‘AXS-05’는 FDA에 의해 알쯔하이머에 수반되는 초조 증상을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.
엑솜 테라퓨틱스社의 헤리오트 타부토 대표는 “임상 3상 ‘ACCORD-2 시험’에서 도출된 강력한 결과에 미루어 볼 때 ‘AXS-05’가 3건의 본임상 3상 플라시보 대조시험에서 알쯔하이머 수반 초조 증상을 실질적이고 통계적으로 괄목할 만하게 개선한 것으로 입증되었음에 무게를 싣게 한다”면서 “이는 환자들과 환자가족들에게 유의미한 유익성을 제공해 줄 수 있을 잠재적 가능성을 뒷받침하는 것”이라고 말했다.
그는 뒤이어 “비록 임상 3상 ‘ADVANCE-2 시험’에서 나타난 ‘AXS-05’의 개선효과가 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 수준으로 입증되지 않았지만, 이 시험에서 매우 긍정적인 안전성 자료가 확보된 것을 기쁘게 생각한다”며 “이 자료가 2025년 하반기를 목표로 하고 있는 ‘AXS-05’의 알쯔하이머 수반 초조 증상 개선용 허가신청서에 필수적인 부분으로 동봉될 것”이라고 덧붙였다.