‘졸겐스마’ 척수성 근위축증 2형 환자 보행 향상
2세 이상 18세 미만 SMA 2형 환자 대상 본임상 3상서
입력 2025.01.02 13:59 수정 2025.01.02 14:00
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노바티스社가 본임상 3상 ‘STEER 시험’에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 30일 공개해 관심이 모아지고 있다.

이 시험이 치료전력이 없는 2세 이상 18세 미만의 척수성 근위축증(SMA) 2형 환자들을 대상으로 현재 개발이 진행 중인 오나셈노진 아베파보벡 척추강 내 투여제(OAV101 IT)의 효능과 안전성을 평가한 시험례이기 때문.

오나셈노진 아베파보벡(onasemnogene abeparvovec)은 노바티스가 척수성 근위축증 환자들에게 1회 투여하는 유전자 치료제 ‘졸겐스마’로 발매하고 있다.

‘STEER 시험’은 일어설 수는 있지만, 혼자의 힘으로는 걸어갈 수 없는 환자들을 피험자로 충원한 후 진행됐다.

시험에서 연구자들은 ‘OAV101 IT’를 척추강 내 투여하면서 나타난 효과와 안전성을 플라시보를 투여한 대조그룹(sham control)과 대조했다.

연구팀이 시험에서 ‘해머스미스 기능성 운동 확대지수’(HFMSE) 총점 지표를 적용해 착수시점과 비교한 결과 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

HFMSE는 척수성 근위축증 환자들의 운동능력과 증상의 진행도를 평가할 때 황금표준(gold standard)의 하나로 사용되고 있는 지표이다.

평가를 진행한 결과를 보면 ‘OAV101 IT’를 투여한 환자그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 운동기능의 개선이 관찰됐다.

이와 함께 ‘OAV101 IT’를 투여한 환자그룹에서 도출된 안전성 프로필을 보면 호의적으로 나타났다.

전체적인 부작용 및 중증 부작용 수반률을 보면 두 그룹에서 대동소이하게 나타났다.

가장 빈도높게 수반된 부작용들로는 상기도 감염증, 발열 및 구토 정도가 보고됐다.

노바티스 측은 ‘OAV101 IT’를 필요로 하는 척수성 근위축증 환자들에게 공급될 수 있도록 한다는 데 목표를 두고 이 같은 시험결과를 올해 안에 FDA를 포함한 보건당국들과 공유할 수 있도록 한다는 방침이다.

상세한 자료는 2025년에 개최가 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.

노바티스社의 슈리람 아라드헤 개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “현재 다수의 척수성 근위축증 환자들이 자신의 증상을 관리하기 위해 지속적인 치료법들(chronic treatments)에 의존하고 있다”면서 “본임상 3상 ‘STEER 시험’에서 확보된 긍정적인 주요결과들이 2세 이상의 척수성 근위축증 환자들에게서 ‘OAV101 IT’의 효능, 안전성 및 내약성을 방증하는 것”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “전체적인 입증자료를 보면 ‘OAV101 IT’의 긍정적인 유익성-위험성 프로필을 명확하게 뒷받침하고 있다”며 “이는 척수성 근위축증 환자들에게 폭넓은 세부 적응증들에 걸쳐 사용될 수 있을 것이라는 예상을 가능케 하는 부분”이라고 설명했다.

노바티스는 1회 투여하는 유전자 치료제들을 통해 척수성 근위축증 환자들을 치료하기 위한 혁신을 선도하는 데 변함없이 사세를 집중하면서 SMN1 유전자의 결손 또는 결함으로 인한 기능을 대체하는 치료제들을 개발하는 데 혼신의 힘을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

미국 버지니아州 노퍽에 소재한 공주(King’s Daughters) 아동병원의 소아신경의학과 전문의로 이번 시험을 주도한 크리스털 프라우드 박사는 “운동기능을 유지하는 것이 다수의 고령자 척수성 근위축증 환자들에게서 핵심적인 목표의 하나로 자리매김하고 있다”면서 “이를 통해 최대한 독자적으로 자신의 전동 휠체어를 계속 조정하고, 온전하게 자신의 손으로 음식물을 섭취할 수 있고, 일상생활을 수행할 수 있게 될 것이기 때문”이라고 말했다.

‘OAV101 IT’의 척추강 내 투여가 운동기능을 유지시켜 줄 뿐 아니라 향상시키는 효과까지 나타내면서 1회 투여용 치료제가 미칠 수 있는 영향에 대한 기대치를 끌어올리게 했다고 덧붙이기도 했다.

‘STEER 시험’의 결과는 임상 1/2상 개방표지 ‘STRONG 시험’에서 도출된 결과를 근거로 진행되어 이처럼 괄목할 만한 수준으로 확보된 것이다.

‘STRONG 시험’에서 ‘OAV101 IT’를 투여한 환자그룹은 1년차 시점에서 평가했을 때 HFMSE 총점이 임상적으로 유의미하게 향상된 것으로 나타난 데다 2세 이상 5세 미만의 척수성 근위축증 2형 환자들에게서 임상적으로 유의미한 반응을 이끌어 냈다.

이 시험의 피험자들은 기립할 수는 있지만 도움없이는 걸을 수 없는 환자들이었다.

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