‘에브키자’ 생후 6개월~4세 HoFH 환자 EU 추가
울트라제닉스, 5세 미만 소아환자用 최초ㆍ유일 허가취득
입력 2025.01.07 11:36
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유럽에서 超희귀 고콜레스테롤혈증 치료제 ‘에브키자’(Evkeeza: 에비나쿠맙)의 사용가능 연령대가 한층 더 확대될 수 있게 됐다.

스위스의 희귀‧초희귀 유전성 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 울트라제닉스 파마슈티컬社(Ultragenyx Pharmaceutical)는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제 ‘에브키자’가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 6일 공표했다.

생후 6개월 이상에서 5세 미만의 소아 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 치료하기 위해 식이요법 및 다른 지질저하제들과 병용하는 용도를 승인받았다는 것.

이에 따라 안지오포이에틴 유사 단백질 3(ANGPTL3) 저해제의 일종인 ‘에브키자’는 EU 각국에서 생후 6개월 이상의 소아 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게 사용되는 최초 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치가 위험한 수준으로 높게 나타나는 특징이 보이는 증상으로 알려져 있다.

‘에브키자’는 앞서 지난 2021년 6월 12세 이상의 청소년‧성인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 치료하기 위해 식이요법 및 기타 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하제들과 병용하는 보조요법제로 처음 유럽에서 허가를 취득한 바 있다.

그 후 2023년 12월 사용가능 연령대가 5~11세 연령대 소아환자들로 확대됐다.

네덜란드 암스테르담대학 메디컬센터의 알베르트 위그만 교수(소아의학)는 “동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증으로 인해 고통받고 있는 연소자층 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 위험하게 높은 수치로 치솟는 데다 조기에 심혈관계 질환이 발생할 위험성에 직면하고 있지만, 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라고 지적했다.

게다가 다수의 연소자층 환자들이 치료목표에 도달하지 못해 불확실한 미래에 직면하고 있는 것이 현실이라고 위그만 교수는 설명했다.

그는 뒤이어 “지금까지 ‘에브키자’가 5세 이상의 소아, 청소년 및 성인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 괄목할 만하게 감소시키는 효능이 입증되어 왔다”며 “이번에 5세 미만의 소아환자들도 사용이 가능토록 적응증 확대가 이루어짐에 따라 ‘에브키자’가 좀 더 이른 연령대에서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 조절하는 데 도움을 줄 수 있게 될 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

EU 집행위의 이번 결정에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난해 11월 ‘에브키자’의 생후 6개월 이상 사용연령대 확대를 지지하는 긍정적인 권고 의견을 제시한 바 있다.

생후 6개월 이상에서 5세 미만에 이르는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 ‘에브키자’가 나타내는 효능은 모델 기반 외삽(外揷) 분석을 통한 예측이 이루어졌다.

분석결과를 보면 생후 6개월에서 5세 미만의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 24주차에 평가했을 때 성인환자들에 비견할 만한 수준의 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 감소에 도달할 수 있을 것으로 예측됐다.

이 같은 분석의 대상이 된 소아환자들은 ‘에브키자’를 4주 간격으로 15mg/kg 용량을 투여받았다.

이와 함께 1~4세 연령대 환자 5명으로부터 도출된 보조자료를 보면 동정적 사용 프로그램에 따라 ‘에브키자’를 사용한 결과 임상시험에서 5세 이상 연령대 환자들에게서 관찰되었던 것과 대동소이한 수준의 임상적으로 유의미한 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 감소 효과가 입증됐다.

또한 지금까지 확보된 자료들에 미루어 볼 때 생후 6개월에서 6세 미만 환자들에게서 나타난 안전성 프로필이 연령대가 높은 소아환자들에게서 관찰된 안전성 프로필과 대동소이하게 나타날 것으로 예상됐다.

동정적 사용 프로그램이 진행되는 동안 안전성 측면에서 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.

울트라제닉스 파마슈티컬社의 제인 쿠퍼 부사장 겸 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 지역 담당대표는 “동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 어린 연령대에서 심근경색을 비롯한 중증 심혈관계 제 증상을 유발할 수 있는 만큼 조기진단을 거쳐 높은 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추는 일이 시급해 보인다”고 말했다.

이제 우리가 생후 6개월 이상의 소아 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추기 위한 치료제를 최초로 승인받은 것에 자부심을 느낀다고 쿠퍼 부사장은 언급했다.

‘에브키자’가 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증을 관리하는 데 근본적인 변화가 가능토록 뒷받침할 수 있게 되기를 기원한다고 덧붙이기도 했다.

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