미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 첨단 신약발굴 기술 접근성 확대 특화 생명공학기업 알로이 테라퓨틱스社(Alloy therapeutics)가 사노피社와 특이표적 제휴 및 라이센스 협약을 체결했다고 7일 공표했다.

양사는 사노피가 지정한 중추신경계 표적에 알로이 테라퓨틱스 측이 독자보유한 새로운 ‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’(AntiClastic Antisense Platform)을 적용할 수 있도록 하기 위해 손을 맞잡은 것이다.

그 대가로 사노피는 계약성사료와 전임상 단계의 단기 성과금으로 최대 2,750만 달러를 지급키로 했다.

알로이 테라퓨틱스 측은 이와 함께 후속 발굴, 개발, 발매 성과금으로 총 4억 달러 이상을 지급받을 수 있는 권한을 확보했으며, 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 약속받았다.

양사의 제휴는 중추신경계 치료제 부문에서 혁신적인 첨단 치료제들을 선보이고자 하는 공동의 목표를 기반으로 성사된 것이다.

이와 관련, ‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’은 RNA 수준에서 세포 내 질병표적들에 도달할 수 있도록 뒷받침함으로써 신약을 개발하는 제약사들이 안티센스 치료제들의 잠재력을 현실로 구현할 수 있도록 도움을 줄 수 있다는 것이 알로이 테라퓨틱스 측의 전언이다.

‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’이 치료지수(therapeutic index)와 관련해서 현행 안티센스 화학이 내포하고 있는 한계에 대한 대응을 가능케 해 줄 것이기 때문이라는 설명이다.

‘치료지수’란 의약품이 치료효과를 나타내는 적절한 용량 및 안전한 범위와 관련된 개념이다.

너무 적은 양을 복용하면 효과가 없는 반면 너무 많이 복용하면 부작용이 수반되기 때문에 안전하고 효과적인 약물복용을 위해 중요한 개념이 ‘치료지수’이다.

‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’은 알로이 테라퓨틱스가 안티센스 치료제 분야의 저명한 과학자인 수드히르 아그라왈 박사에 의해 개발된 올리고뉴클레오타이드의 새로운 공간형태 관련 지적재산권에 대한 독점적 사용권을 확보한 후 지난 2023년 선을 보였다.

알로이 테라퓨틱스社의 비노드 바티파디에칼 유전자 치료제 담당 최고 학술책임자는 “알로이 테라퓨틱스가 기초적이고 통찰력 있는 지식을 현대적인 혁신과 결합시켜 RNA 치료제들의 전환을 주도하고 있다”면서 “우리가 ‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’을 확보하기까지 진행한 현신과 그동안 축적된 자료가 기존 표준기술의 한계를 뛰어넘어 혁신을 촉진하고, 이를 통해 RNA 치료제들의 잠재적 가능성을 재정립할 수 있게 될 것”이라고 말했다.

앞으로도 알로이 테라퓨틱스는 우수한 RNA 기반 치료제들을 개발하고 환자들에게 공급할 수 있도록 하기 위해 협력하고 기술 접근성을 허용하는 데 열린 마인드로 변함없이 심혈을 기울여 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.

양사의 제휴에 따라 사노피는 자체보유한 신경의학 전문성을 이용하고, 치료제를 뇌 내부로 전달하는 데 ‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’을 적용하기 위해 알로이 테라퓨틱스 측과 협력해 나간다는 방침이다.

이를 통해 혈뇌장벽을 통과할 수 있는 새로운 계열의 유전자 치료제를 개발한다는 것이 사노피 측의 목표이다.

알로이 테라퓨틱스社의 설립자인 에릭 앤더슨 대표는 “의료혁신의 글로벌 리더기업 가운데 한곳인 사노피와 ‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’의 라이센스 합의를 도출한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “우리가 처음 아그라왈 박사와 손을 잡으면서 알로이 테라퓨틱스의 유전자 치료제 플랫폼에 획기적인(groundbreaking) 연구성과를 결합했을 때부터 우리는 혁신적인 안티센스 약물개발의 잠재력에 대한 확신을 갖고 있었기 때문”이라고 말했다.

좀 더 폭넓은 의미에서 신약발굴을 재정립해 나갈 수 있게 될 것으로 기대했다는 것.

또한 사노피 측과 제휴에 합의한 것은 알로이 테라퓨틱스의 유연한 다중양식(multi-modality) 접근방법이 제휴기업들에게 포괄적인 발굴 솔루션을 제공하고, 가장 효과적인 치료제들의 개발을 신속하게 진행할 수 있도록 뒷받침해 줄 새로운 플랫폼에 대한 접근권까지 부여해 줄 수 있음을 방증하는 사례라 할 수 있을 것이라고 앤더슨 대표는 덧붙였다.