사노피社는 자사의 잠재적 동종계열 최초 면역글로불린 G4(IgG4) 휴먼 모노클로날 항체 릴리프루바트(riliprubart)가 일본 후생노동성(MHLW)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 30일 공표했다.

릴리프루바트는 희귀 신경계 장애의 일종인 만성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증(CIDP)을 나타내는 환자들의 고전적 보체(補體) 경로에서 활성 C1s 단백질을 선택적으로 저해하는 모노클로날 항체의 일종이다.

현재 각종 치료제들이 사용되고 있지만, 다수의 CIDP 환자들은 쇠약, 무감각 및 피로 등의 잔류증상들을 나타내고 있는 형편이다.

이 같은 잔류증상들은 장기적인 병적 상태로 이어질 수 있는 데다 삶의 질을 저하시키게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

게다가 CIDP 환자들 가운데 30% 정도가 기존의 표준요법제를 사용했을 때 반응을 나타내지 않는 것으로 알려져 있다.

후생노동성은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 희귀질환들에 대응하는 치료제들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

현재 일본에서 CIDP 환자 수는 약 4,000명 정도로 추정되고 있다.

사노피社의 에릭 발스트룀 글로벌 신경의학 개발 부문 글로벌 대표는 “일본에서 릴리프루바트가 CIDP 환자들을 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 것이 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 각종 희귀 신경계 장애에 대응하기 위해 면역계에 대한 이해도를 높이는 데 사노피가 사세를 집중해 온 것을 방증하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

발스트룀 대표는 뒤이어 “현재 사용 중인 CIDP 치료제들이 존재하지만, 다수의 환자들이 통증, 피로 및 쇠약 등의 파괴적인 증상들을 지속적으로 나타내고 있는 것이 현실”이라며 “우리가 필리프루바트의 개발을 지속해 오고 있는 것은 환자들의 삶을 개선하겠다는 목표에 따라 신경의학 분야의 현상(現狀)에 도전하고자 사노피가 기울이고 있는 각고의 노력의 일환”이라고 설명했다.

72주에 걸쳐 릴리프루바트가 지속적으로 나타낸 효능과 안전성을 평가한 임상 2상 시험가 지난 5월 17~20일 영국 에딘버러에서 개최되었던 말초신경학회(PNS) 학술회의에서 발표됐다.

시험결과를 보면 릴리프루바트는 광범위한 스펙트럼에 걸친 CIDP 환자들에게서 장기적으로 지속적인 유익성을 나타낼 수 있을 것임이 시사됐다.

현재 필리프루바트는 2건의 임상 3상 시험이 진행 중이다.

기존의 표준요법제를 사용했을 때 불응성을 나타낸 환자들을 대상으로 한 ‘MOBILIZE 시험’과 정맥투여 면역글로불린(IVIg) 치료를 받고 있는 환자들을 충원해 진행되고 있는 ‘VITALIZE 시험’이 그것이다.