제약바이오기업이 미국 식품의약국(FDA)의 신약 승인 심사에서 좋은 성과를 거두기 위해서는 FDA와의 미팅을 적극 활용해야 한다는 전문가 제언이 나왔다. 이는 신약 승인을 위한 필수 절차는 아니지만, 기업이 FDA의 지침과 관행을 이해하는 데 아주 중요한 요소로 작용한다는 설명이다.

안바이오 안해영 대표는 지난 24일 쉐라톤 그랜드 인천 호텔에서 열린 ‘2025 바이오 규제 혁신 콘퍼런스’에서 ‘성공적인 신약 개발과 승인을 위한 규제 전략(Regulatory Stategies in Successful Drug Development and Approval)’을 주제로 발표하며 이같이 전했다.

신약개발은 신약 하나를 만드는 데 10~15년이 소요되고 평균 개발비용은 25억 달러를 넘는 대표적인 하이리스크 산업이다. 성공률은 상대적으로 낮지만, 한 번 성공하면 높은 수익을 거둘 수 있는 점이 특징이다. 안해영 대표는 이같은 신약개발의 특징으로 인해 철저한 초기 전략 계획이 필요하다면서, 신약 개발 과정 전반에 걸쳐 목표를 염두에 두고 시작해야 하며, 이에 따른 규제와 개발 전략을 모두 계획하고 실행해야 한다고 강조했다.

안 대표는 “성공적인 신약 개발을 위해서는 규제 기관의 작동 방식을 잘 이해하고 규제 기관과 효율적으로 상호 작용하는 것이 매우 중요하다”며 “신약개발을 추구하는 제약회사의 경우, 규제기관의 검토 프로세스와 검토 도구를 이해하고 신약개발을 촉진하는 프로그램을 활용해 지침에 대한 의견을 구하는 것이 중요하다”고 조언했다.

특히 안 대표는 FDA의 신속허가 프로그램과 검토 과정 등을 소개하며 FDA 미팅 시 이들과의 효율적인 상호작용이 중요하다고 강조했다.

안 대표의 설명에 따르면, 2015~2024년 FDA와 CDER(의약품 평가 및 연구센터)를 통해 승인된 신약은 매년 45개~60개 정도다. 이들 약물 중에는 2019년 SK바이오팜의 ‘엑스코프리’, 지난해엔 휴젤의 ‘레티보’ 등 국내 기업의 성과도 포함됐다.

안 대표는 “FDA와의 효율적인 상호작용을 위해서는 FDA의 현재 정책을 이해하고 지침을 숙지하는 것이 중요하다”면서, 지난해 기준 CDER을 통해 승인받은 약물은 △패스트트랙 22건(44%) △혁신신약 18건(36%) △조건부허가 7건(14%) △우선심사 28건(56%)이라고 전했다. 이 중에는 비소세포폐암 및 췌장암 치료제 비젠그리(Bizengri), 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 레즈디프라(Rezdiffra), 전이성 HER2+ 담도암 치료제 지헤라(Ziihera)도 있다.

안 대표는 희귀질환 의약품에 대한 FDA 신속승인 비중이 비 희귀질환 치료제보다 높은 점을 지목하며 희귀질환 약제 개발이 FDA 신속 승인을 노릴 수 있는 좋은 기회가 될 수 있다고 말했다.

희귀질환은 환자 수가 적어 제약회사 입장에서는 수익이 창출되지 않을 위험이 있지만, FDA는 이를 만회하기 위한 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다. 이를 통해 △독점 기한 연장 △세액 공제 △DNA 및 BLA 제출시 발생하는 비용 면제 △가속승인 대상 지정 △개발 보조금 및 계약에 대한 혜택 등을 지원하고 있다.  

이에 따라 일반 신약의 경우 미국 내 독점 기한은 5년이지만, 희귀의약품은 이보다 2년 더 긴 7년이다. 또한 제약회사는 희귀의약품 신약 개발과정에서 발생하는 임상시험 비용의 50%까지 세제혜택을 받을 수 있다. 희귀의약품에 지정되면 대리평가지수(Surrogate Endpoint)를 적용, 가속승인 대상 포함에 유리하다. 다만 대리평가지수를 활용하기 위해선 후보 물질의 바이오마커 테스트 분석 및 임상 검증을 FDA에 입증해야 한다.

안 대표는 “2018년부터 지난해까지 대체적으로 CDER의 희귀질환 의약품 승인 건수가 비 희귀질환 약제의 경우보다 많았다”며 “희귀질환 치료제라고 해서 무조건 신속승인을 받는 것은 아니지만, 한국 기업에게는 FDA 승인을 위한 좋은 기회가 될 수 있다”고 언급했다.

무엇보다 그는 신약 승인을 위해 FDA와의 미팅을 잘 활용해야 한다고 거듭 말했다.

FDA와의 미팅은 △A타입 △B타입 △B타입(EOP) △C타입 △D타입 △INTERACT가 있다. 이같은 회의는 필수는 아니지만 신약개발과 허가와 관련한 필요한 정보들을 얻을 수 있는 좋은 기회이므로, 신약 승인의 가능성을 높이기 위해 기업들이 나서서 분위기를 주도하고 보다 적극적으로 임해야 한다는 것이다.

안 대표는 “성공적인 신약개발을 위해서는 철저한 규제 전략 계획이 필요하다”며 “이를 위해서는 규제기관인 FDA와의 효율적인 상호작용이 반드시 필요하며, FDA와의 미팅을 통해 검토 관행을 이해하고, 현재 정책을 숙지할 필요가 있다. FDA와의 회의를 통해 기업들은 신약개발의 전략을 파악할 수 있고, 개발과 마케팅 시간을 줄일 수 있을 것”이라고 강조했다.