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“비만치료제 미래는 초장기 지속형 GLP-1다”

“비만 치료제의 미래는 초장기 지속형(ultra-long acting) 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제이다.”현재 비만 치료제 시장에서 GLP-1 수용체에 작용하는 주 1회 피하주사제들이 지배적인 위치를 점유하고 있는 데다 대부분의 환자들이 현재 사용 중인 치료제들에 만족하고 있지만, 주 1회 주사가 환자들에게 부담요인으로 부각될 수 있을 것이라는 지적이 제기됐다.이에 따라 월 1회 주사제 등의 장기지속형 후보물질들이 차세대 비만 치료제로 부각될 수 있을 것이라는 관측이다.영국 런던에 글로벌 본사를 둔 비즈니스 정보 서비스‧컨설팅기관 글로벌데이터社(GlobalData)는 10일 공개한 ‘2025년판 제약산업 현황’ 보고서에서 이 같이 밝혔다.비만 치료제들이 올 한해 동안 제약업계에서 가장 큰 영향을 미칠 것으로 예상되는 가운데 차세대 비만 치료제들의 개발을 가속화ㅓ하기 위한 투자가 집중될 것으로 보인다는 설명이다.여기서 언급된 차세대 비만 치료제들이란 새로운 작용기전의 발견, 주사제를 대신하는 경구용 치료제의 개발, 투여빈도를 낮춰 환자들의 부담을 덜어주기 위한 제형 등을 지칭한 것이다.이와 관련, 보고서는 암젠社와 미국 뉴욕에 본사를 둔 차세대 비만‧대사계 질환 치료제 개발 전문 제약기업 멧세라社(Metsera)를 월 1회 투여 비만 치료제 개발의 선두주자들로 꼽는 데 주저하지 않았다.글로벌데이터社의 코스탄자 알치아티 제약산업 담당 애널리스트는 “적은 투여빈도가 낮은 효능을 정당화하는 변명거리가 될 수는 없을 것”이라면서 “이 때문에 초장기 지속형 비만 치료제 후보물질들의 효능이 현재 표준요법제로 사용되고 있는 주 1회용 제제들에 견줄 수 있어야 할 것”이라고 강조했다.주 1회용 제제들의 예로 알치아티 애널리스트는 노보 노디스크社의 ‘위고비’(세마글루타이드)와 일라이 릴리社의 ‘젭바운드’ 및 ‘마운자로’(티어제파타이드)를 열거했다.보고서에 따르면 암젠社의 ‘마리타이드’(MariTide: 마리데바드 카프라두타이드)는 월 1회 투여제형으로 우수한 효능이 입증된 첫 번째 후보물질이다.52주 동안 진행된 시험에서 평균적으로 17%의 체중이 감소한 것으로 나타난 데다 체중감소 정체기가 동반되지 않았고, 최대 99%의 피험자들에게서 체중이 5%를 상회하는 수준으로 감소했을 정도라는 것.멧세라社의 경우 ‘MET-097i’의 임상 2a상 시험결과를 최근 공개했다.‘MET-097i’는 당초 주 1회 투여제형으로 개발이 착수됐지만, 오랜 반감기를 내포해 월 1회 투여제형으로도 유망성에 무게를 싣게 하고 있다.알치아티 애널리스트는 “임상시험이 상대적으로 단기간 동안 진행된 데다 피험자 수 또한 적은 편에 속했지만, 멧세라의 비만 치료제 후보물질이 대단히 유망해 보인다”면서 “불과 12주 동안 플라시보 대비 평균 체중감소율이 11.3%에 달한 데다 체중감소 정체기가 관찰되지 않았기 때문”이라고 언급했다.이처럼 짧은 기간 동안 이 정도의 체중이 감소한 것으로 나타났음을 대단히 인상적이라고 알치아티 애널리스트는 설명했다.뒤이어 이제 우리는 보다 대규모로 설계된 임상시험에서 좀 더 대규모 피험자 코호트 그룹을 대상으로도 그 같은 효능이 유지될 수 있는지 여부를 예의주시할 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 글로벌데이터의 ‘2형 당뇨병 및 비만 치료제로서의 GLP-1 수용체 작용제’ 보고서에 따르면 GLP-1 수용체 작용제 시장은 주요 7개국에서만 오는 2033년에 1,253억 달러 규모의 매출실적을 창출할 수 있을 것으로 전망됐다.주요 7개국은 미국, 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인 및 일본 등이다.또한 이 같은 매출액의 90%가 비만 치료제 용도에서 창출될 것으로 보고서는 예측했다.알치아티 애널리스트는 “암젠과 멧세라의 후보물질들이 차세대 비만 치료제 시장에서 중요한 부분을 점유하게 될 것으로 보인다”면서 “경구용 치료제와 새로운 작용기전, 초장기 지속형 제제 등이 이 시장에서 한몫을 차지하게 될 것으로 예상되기 때문”이라고 결론지었다.한가지 흥미로운 것은 암젠과 멧세라의 후보물질들이 모두 이미 임상시험 단계에 진입해 있는 상황이어서 차세대 비만 치료제들의 시장 진입이 예상했던 것보다 조기에 이루어질 가능성을 배제할 수 없다는 점이라고 알치아티 애널리스트는 덧붙였다.

이덕규 2025.01.15
글로벌

글락소, GIST 정밀의학 치료제 전문 제약사 인수

글락소스미스클라인社가 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 위장관 기질종양(GIST) 정밀의학 치료제 개발 특화 제약기업 IDRx社를 인수키로 합의했다고 13일 공표했다.양사간 합의에 따라 글락소스미스클라인은 10억 달러의 계약성사 선불금을 지불하고, 추후 1억5,000만 달러의 성공 기반 허가취득 성과금을 추가로 지급하기로 했다.글락소스미스클라인 측이 인수할 대상 가운데는 선도물질 ‘IDRX-42’가 포함되어 있다.‘IDRX-42’는 GIST 치료용 1차 약제 및 2차 약제로 개발이 진행 중인 고도선택적 KIT 유전자 티로신 인산화효소 저해제(TKI)의 일종이다.이와 관련, 통상적으로 위장관 내부에서 발생하는 GIST는 전체의 80% 정도가 KIT 유전자 변이로 인해 촉발되는 것으로 알려져 있다.KIT 유전자 변이는 종양세포들의 성장과 증식, 생존에 관여한다는 것이 전문가들의 설명이다.특히 GIST는 1차 약제를 사용해 치료를 진행한 환자들의 90%에서 새로운 KIT 유전자 변이가 나타나면서 종양이 재발하고, 기존의 치료대안들로는 제한적인 효능을 기대할 수 있을 뿐이라는 지적이다.현재까지 KIT 유전자의 일차적Ⅰ이차적 변이와 임상적으로 밀접한 관련이 있는 전체 스펙트럼에 걸쳐 억제활성을 나타내는 티로신 인산화효소 저해제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편이다.GIST 환자들에 대한 치료효과를 개선하기 위해 설계된 ‘IDRX-42’는 핵심적인 전체 일차적‧이차적 KIT 유전자 변이에 대응하는 활성이 입증된 단계이다.이처럼 유전자 변이를 폭넓게 커버하는 데다 고도선택성을 나타냄에 따라 ‘KIRX-42’는 내약성을 개선할 수 있을 뿐 아니라 동종계열 최고의 프로필을 내보일 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.글락소스미스클라인社의 루크 미엘스 최고 영업책임자는 “확대를 지속하고 있는 우리의 위장관계 암 포트폴리오를 보강해 줄 기대주의 하나가 ‘IDRX-42’라 할 수 있다”면서 “이번에 성사된 인수가 확인된 표적들에 대응하고, 허가받은 치료제들이 존재함에도 불구하고 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 확실하게 존재하는 영역과 관련된 자산들을 인수하는 우리는 접근방법과 궤를 같이하는 것”이라고 말했다.글락소스미스클라인社의 토니 우드 최고 학술책임자는 “우리가 ‘IDRX-42’의 초기자료를 접한 후 고무되어 있다”면서 “GIST 환자들에게서 임상적으로 관련이 있는 전체 KIT 유전자 변이들을 표적으로 작용하는 차별화된 효능이 주목할 만해 보이는 데다 GIST가 현재 표준요법제에도 상당한 간극이 존재하는 종양이기 때문”이라고 말했다.이에 따라 글락소스미스클라인은 올 한해 동안 연구‧개발을 가속화해 치료방법을 재정립할 수 있도록 힘쓸 것이라고 토니 우드 최고 학술책임자는 다짐했다.진행성 GIST 환자들을 대상으로 현재 진행 중인 ‘IDRX-42’의 임상 1/1b상 ‘StrateGIST 1 시험’에서 확보된 최신 임상자료는 지난해 11월 13~16일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 결합조직종양학회(CTOS) 2024년 연례 학술회의에서 구두발표됐다.발표자료를 보면 ‘IDRX-42’가 진행성 GIST 환자들에게서 유망한 항 종양 활성을 나타낸 것으로 입증된 데다 관리할 수 있는 안전성 프로필을 내보였다.2차 약제 및 이후 단계 GIST 환자 치료제로 ‘IDRX-42’를 투여했을 때 전체 KIT 유전자 변이 하위그룹에 걸쳐 ‘고형암 반응평가 기준’(RECIST v1.1) 지표를 적용해 산출한 객관적 반응률(ORR)은 29%로 집계됐다.객관적 반응을 나타낸 피험자들 가운데는 완전반응이 나타난 1명의 환자와 부분반응을 내보인 24명의 환자들이 포함되어 있다.앞서 1회 치료를 진행한 전력이 있는 환자들에게서 나타난 객관적 반응률은 53%로 집계됐는데, 이 중에는 완전반응을 나타낸 1명과 부분반응을 내보인 7명이 포함되어 있는 것으로 분석됐다.‘IDRX-42’는 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈고, 약물사용 관련 부작용은 주로 저등급으로 수반됐다.IDRx社의 팀 클랙슨 대표는 “지난 20년 가까운 기간 동안 표준요법에 별다른 진전이 수반되지 못했던 GIST 환자들을 위해 ‘IDRX-42’의 개발을 가속화하고자 글락소스미스클라인 측과 긴밀하게 협력해 나가고자 한다”면서 “지금까지 우리가 구축한 자료와 위장관계 암 분야에서 글락소스미스클라인 측이 축적한 전문성, 글로벌 임상개발 역량 및 강력한 항암제 분야 영업 존재감 등이 결합되면서 이 새로운 항암제 후보물질의 개발이 가속화할 수 있을 것”이라고 말했다.한편 글락소스미스클라인은 커다란 의료상의 니즈가 존재하는 위장관계 암 분야에서 다양한 개발 표적 포트폴리오를 보유하고 있다.이 중에는 현재 임상시험이 진행 중인 도스탈리맙(dostarlimab)과 ‘GSK5764227’이 포함되어 있다.‘GSK5764227’은 B7-H3 표적화 항체-약물 결합체의 일종이다.글락소스미스클라인의 포트폴리오에는 표적화 작용기전을 나타내는 동종계열 최고 후보물질들이 다수 포함되어 있다.IDRx와 합의를 도출함에 따라 오는 2031년 및 그 이후에도 성장을 거듭하고자 하는 글락소스미스클라인의 야심에 한층 더 힘이 실릴 수 있게 됐다.글락소스미스클라인은 ‘IDRX-42’를 확보함에 따라 독일 머크社에도 성공 기반 성과금과 매출액 단계별 로열티를 지급하게 된다.

이덕규 2025.01.14
글로벌

美 연방특허법원 ‘엔트레스토’ 특허 “타당하다”

노바티스社는 미국에서 특허분쟁과 관련한 상급심을 취급하는 연방순회항소법원(CAFC)이 심부전 치료제 ‘엔트레스토’(사쿠비트릴+발사르탄) 복합요법 특허(combination patent)의 타당성을 지지하는 판결을 내렸다고 13일 공표했다.이에 따라 소아독점권(pediatric exclusivity)이 만료되는 오는 7월까지 ‘엔트레스토’의 복합요법 특허를 적법하게 시행할 것이라고 노바티스 측은 설명했다.노바티스는 이와 함께 자사가 ‘엔트레스토’와 관련해서 보유하고 있는 중요한 지적재산권 및 허가받은 권한들을 방어하고 보호받을 수 있도록 하기 위해 변함없는 노력을 기울여 나갈 것이라고 덧붙였다.현재 미국시장에서 ‘엔트레스토’의 제네릭 제형은 발매되지 않고 있다.한편 노바티스는 지난 2023년 7월 델라웨어州 지방법원이 ‘엔트레스토’ 복합요법 특허(미국 특허번호 8,101,659)의 타당성을 인정하지 않는 판결을 내놓자 연방순회항소법원에 항소하겠다는 방침을 공개한 바 있다.

이덕규 2025.01.14
글로벌

사노피 다발 골수종 치료제 ‘살클리사’ 中서 승인

사노피社는 자사의 항-CD38 항체 치료제 ‘살클리사’(이사툭시맙)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 발매를 승인받았다고 13일 공표했다.허가를 취득한 ‘살클리사’의 적응증은 앞서 최소한 한차례 ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 단백질 분해효소 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 다발성 골수종 환자들을 치료하기 위해 포말리도마이드, 덱사메타손(Pd)과 병용하는 용도이다.중국에서 ‘살클리사’가 허가를 취득한 것은 이번이 처음이다.NMPA는 가교시험으로 이루어진 중국환자 대상 ‘IsaFiRsT 실제 임상현장 시험’이 적용된 본임상 3상 ‘ICARIA-MM 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘살클리사’의 발매를 승인한 것이다.‘ICARIA-MM 시험’에서 ‘살클리사’와 포말리도마이드, 덱사메타손을 병용한 피험자 그룹은 포말리도마이드와 덱사메타손을 병용한 대조그룹과 비교했을 때 종양이 진행되었거나 환자가 사망에 이른 비율이 40% 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타난 데다 총 생존기간은 임상적으로 유의미한 6.9개월 개선된 것으로 입증됐다.이와 함께 중국에서 항-CD38 항체 치료제 병용요법을 시험한 첫 번째 실제 임상현장 시험례로 이루어진 ‘IsaFiRsT 시험’에서 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들의 총 반응률이 82.6%에 달한 것으로 집계됐다.사노피社의 올리비에 나타프 글로벌 종양학 담당대표는 “이번 승인이 사노피가 중국에서 성취하기에 이른 중요한 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “실제 임상현장 시험으로 이루어진 ‘IsaFiRsT 시험’이 결합된 임상 3상 ‘ICARIA-MM 시험’의 결과를 보면 다발성 골수종 환자들에게 ‘살클리사’가 나타내는 유익성 뿐 아니라 차별화된 치료제들에 대해 시의적절한 접근성이 확보되도록 하기 위한 혁신적인 허가심사 경로의 중요성을 방증한다”고 말했다.나타프 대표는 뒤이어 “우리는 보다 혁신적인 치료제들이 환자들에게 공급될 수 있도록 힘을 기울이는 과정에서 중국 현지의 의료계, 현지기업 및 보건당국들과 강력한 협력을 지속해 나갈 것”이라고 덧붙였다.이와 관련, NMPA는 중국에서 혁신적인 치료제 및 의료기기들의 허가심사와 승인결정을 신속하게 진행하기 위해 갈수록 실제 임상현장 입증자료(RWE)의 활용을 중시하고 있는 추세이다.‘살클리사’는 이 같은 내용을 골자로 한 ‘러청 시범’(Lecheng Pilot) 프로그램에 따라 실제 임상현장 입증자료를 근거로 허가를 취득한 3개 치료제들 가운데 하나이다.아울러 중국에서 임상시험 자료 및 실제 임상현장 입증자료를 근거로 허가를 취득한 첫 번째 혈액암 치료제로 자리매김하게 됐다.NMPA의 허가 이외에도 ‘살클리사’와 포말리도마이드, 덱사메타손 병용요법은 중국 임상종양학회(CSCO)와 중국 항암협회(CACA)의 다발성 골수종 최초 재발 환자들을 치료하기 위한 ‘권고 1群’(Category Ⅰ Recommendation) 및 ‘우선순위 치료대안’(Preferred Option)에 포함됐다.‘살클리사’는 이와 함께 자가유래 조혈모세포 이식수술(ASCT)이 부적합하고 다발성 골수종을 처음 진단받은 성인환자(NDMM)들을 치료하기 위한 1차 약제로 ‘벨케이드’(보르테조밉), ‘레블리미드’(레날리도마이드) 및 덱사메타손(VRd)을 병용하는 적응증으로도 중국에서 허가신청서가 제출되어 심사가 진행 중이다.적응증 추가 승인 유무에 대한 결론은 차후 수 개월 이내에 도출될 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.01.14
글로벌

AZ 다토포타맙 데룩스테칸 FDA ‘신속심사’ 지정

아스트라제네카社와 다이이찌 산쿄社는 유전자 변형 TROP2 표적 항체-약물 결합체(ADC) 다토포타맙 데룩스테칸(Dato-DXd: datopotamab deruxtecan)의 허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 13일 공표했다.‘신속심사’ 대상으로 지정된 다토포타맙 데룩스테칸의 적응증은 앞서 상피세포 성장인자 수용체(EGFR)를 표적으로 작용하는 치료제를 포함한 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 국소진행성 또는 전이성 EGFR 변이(EGFRm) 성인 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 치료하는 용도이다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 3/4분기 중으로 다토포타맙 데룩스테칸의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.앞서 다토포타맙 데룩스테칸은 지난해 12월 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.허가신청과 ‘혁신 치료제’ 지정은 임상 2상 ‘TROPION-Lung05 시험’에서 도출된 자료와 임상 3상 ‘TROPION-Lung01 시험’에서 확보된 자료를 근거로 이루어진 것이다.다토포타맙 데룩스테칸의 허가신청서에는 이와 함께 임상 1상 ‘TROPION-PanTumor01 시험’에서 확보된 자료가 동봉됐다.‘TROPION-Lung05 시험’과 ‘TROPION-Lung01 시험’에서 치료를 진행한 전력이 있는 진행성 또는 전이성 EGFR 변이 비소세포 폐암 환자들을 전체적으로 분석한 결과는 지난해 12월 6~8일 싱가포르에서 열린 유럽 의료종양학회(ESMO) 2024년 아시아 학술회의에서 발표됐다.두 시험에서 다토포타맙 데룩스테칸은 맹검사외중앙평가(BICR)를 진행한 결과 42.7%의 객관적 반응률(ORR)과 7.0개월의 평균 반응지속기간(DoR)을 나타낸 것으로 확인됐다.다토포타맙 데룩스테칸의 안전성 프로필을 보면 앞서 ‘TROPION-Lung05 시험’과 ‘TROPION-Lung01 시험’에서 보고된 내용과 궤를 같이한 것으로 나타난 가운데 안전성 측면에서 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.아스트라제네카社의 수잔 갤브레이스 항암제 연구‧개발 담당부회장은 “1차 약제를 사용했을 때 후천적으로 내성이 나타나고, 결국 종양이 진행되는 것이 유감스럽게도 대부분의 진행성 EGFR 변이 비소세포 폐암 환자들에게서 관찰되는 현실”이라면서 “이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정이 이루어진 데다 앞서 ‘혁신 치료제’로 지정된 것은 다토포타맙 데룩스테칸이 기존의 치료제들을 사용했을 때 내성이 나타난 환자들에게 절실하게 요망되어 왔던 치료대안으로 각광받을 수 있을 것임을 방증하는 것”이라고 말했다.다이이찌 산쿄社의 켄 다케시다 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “진행성 EGFR 변이 비소세포 폐암을 치료하는 일이 EGFR 티로신 인산화효소 저해제를 포함한 1차 약제를 사용한 후 종양이 진행되는 등 현재 사용 중인 치료제들의 제한적인 효능에 기인한 도전요인에 직면해 있는 형편”이라면서 “다토포타맙 데룩스테칸이 허가를 취득할 경우 폐암을 치료하기 위한 첫 번째 TROP2 표적 항체-약물 결합체(ADC)로 자리매김하면서 환자들을 위한 유망한 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 언급했다.다토포타맙 데룩스테칸은 다이이찌 산쿄에 의해 발굴된 후 다이이찌 산쿄와 아스트라제네카 양사가 공동개발을 진행한 유전자 변형 TROP2 표적 항체-약물 결합체의 일종이다.아스트라제네카와 다이이찌 산쿄 양사는 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 다토포타맙 데룩스테칸 단독요법 또는 병용요법을 평가하기 위한 7건의 임상 3상 시험을 진행 중이다.이 가운데는 진행성 또는 전이성 EGFR 변이 비 편평 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 다토포타맙 데룩스테칸 단독요법과 ‘타그레소’(오시머티닙) 병용요법의 효능을 평가하기 위한 ‘TROPION-Lung14 시험’과 ‘TROPION-Lung15 시험’이 포함되어 있다.

이덕규 2025.01.14
글로벌

릴리, 특발성 폐 섬유증 치료제 개발 제휴 합의

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 동종계열 최초 섬유증 치료제 개발 전문 생명공학기업 메디아 테라퓨틱스社(Mediar Therapeutics)가 일라이 릴리社와 글로벌 라이센스 제휴에 합의했다고 10일 공표했다.양사는 특발성 폐 섬유증(IPF) 치료제 후보물질 ‘MTX-463’의 임상 2상 시험을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.‘MTX-463’은 일부 파괴적인 질환에서 WNT1 유도 신호전달경로 단백질 1(WISP1) 매개 섬유성 신호전달을 무력화하도록 설계된 동종계열 최초 휴먼 면역글로불린G1 항체의 일종이다.최근 건강한 피험자들을 대상으로 진행되어 종료된 임상 1상 시험 결과에 따르면 ‘MTX-463’은 양호한 내약성을 나타낸 가운데 검사가 이루어진 전체 용량에서 WISP1에 관여한 것으로 평가됐다.이에 따라 임상 2상 ‘IPF 시험’이 ‘MTX-463’의 안전성, 약물체내동태 및 효능을 평가하기 위해 착수될 예정이다.임상 2상 시험은 상반기 중으로 메디아 테라퓨틱스 측에 의해 착수될 것으로 예상되고 있다.임상 2상 시험이 종료되면 일라이 릴리 측이 후속 임상개발과 발매를 진행할 수 있는 전권을 행사키로 했다.메디아 테라퓨틱스社의 라훌 발랄 대표는 “양사의 제휴가 각종 섬유성 질환들을 치료하기 위한 우리의 차별화된 근섬유모세포 표적 접근방법에 힘을 실어주는 것”이라면서 “우리의 소임은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 질환을 앓는 환자들을 위해 동종계열 최초 치료제들을 선보이는 데 있다”고 말했다.그는 뒤이어 “일라이 릴리가 환자들의 삶에 변화를 가능케 해 줄 치료제들을 선보이는 데 보유하고 있는 견줄 수 없는 전문성이 우리의 새로운 과학적 접근방법과 결합되면서 견고한 임상 2상 ‘IPF 시험’ 프로그램이 진행될 수 있게 된 것에 고무되어 있다”며 “이를 통해 섬유증의 진행을 차단시켜 줄 새로운 치료제들이 선보일 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.양사간 합의에 따라 메디아 테라퓨틱스는 선불금과 단기 성과금으로 구성된 9,900만 달러의 계약성사금을 일차적으로 받기로 했다.이와 함께 메디아 테라퓨틱스는 최대 6억8,700만 달러에 달하는 후속 개발‧발매 성과금을 추가로 지급받을 수 있을 전망이다.메디아 테라퓨틱스는 이밖에도 한자릿수 후반에서 두자릿수 초반대 로열티와 매출목표 달성 성과금 등을 수수할 수 있는 권한을 약속받았다.일라이 릴리社의 마크 제노비스 면역학 개발 담당부회장은 “메디아 테라퓨틱스의 과학적인 접근방법과 경험을 쌓은 조직이 ‘MTX-463’을 비롯한 새로운 잠재적 동종계열 최초 섬유성 질환 치료제들의 개발을 가능케 했다”면서 “메디아 테라퓨틱스 측과 제휴가 혁신을 촉진하고자 하는 우리의 헌신을 방증하는 것”이라고 말했다.특발성 폐 섬유증 환자들에게 새로운 치료대안을 선보이겠다는 희망을 안고 ‘MTX-463’의 개발을 진행하는 과정에서 메디아 테라퓨틱스 측 팀원들과 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 메디아 테라퓨틱스는 ‘MTX-463’ 이외에도 섬유성 질환 치료제 개발 프로그램 2건을 독자적으로 진행한다는 방침이다.이 중 하나인 ‘MTX-474’는 섬유증을 유발하는 ‘에프린B2’(EphrinB2)의 신호전달을 무력화하도록 설계된 동종계열 최초 휴먼 면역글로불린G1 항체의 일종으로 현재 임상 1상 시험이 종료된 단계이다.메디아 테라퓨틱스 측은 전신성 경화증 환자들을 피험자로 충원한 가운데 하반기 중으로 ‘MTX-474’의 임상 2상 시험이 개시될 수 있을 것으로 예상했다.‘SMOC2’를 표적으로 작용하는 메디아 테라퓨틱스의 3번째 새로운 섬유증 프로그램은 상반기 중으로 임상시험 피험자 충원이 이루어질 예정이다.

이덕규 2025.01.14
글로벌

길리어드ㆍ레오 파마, 염증성 질환 신약개발 제휴

길리어드 사이언스社는 덴마크 제약기업 레보 파마社와 전략적 제휴 계약을 체결했다고 11일 공표했다.양사는 레오 파마 측이 보유한 경구용 저분자 신약 후보물질 ‘STAT6’ 프로그램들을 각종 염증성 질환 치료제로 신속하게 개발‧발매하기 위해 전략적 제휴 관계를 구축한 것이다.‘STAT6’는 신호 변환제 및 전사(轉寫) 변환제 6(signal transducer and activator of transcription 6)의 이니셜이다.‘STAT6’는 인터루킨-4와 인터루킨-13 사이토킨이 신호를 전달하는 데 필요로 하는 특정한 전사인자를 의미한다.인터루킨-4와 인터루킨-13 사이토킨의 신호전달은 아토피 피부염, 천식, 만성 폐쇄성 폐질환(COPD)을 포함한 각종 Th2- 매개성 염증성 질환들이 나타나는 과정에서 임상적으로 검증된 표적들로 알려져 있다.전임상 단계에서 이 같은 ‘STAT6’를 표적으로 할 경우 다양한 유형의 환자들을 치료할 수 있을 것임이 입증된 데다 현재 주사제형 생물학적 제제들로 치료를 진행하고 있는 증상들을 경구용 대안으로 대체할 수 있을 것이라는 기대를 가능케 해 주고 있다.양사간 합의에 따라 길리어드 사이언스는 레오 파마 측이 보유해 왔던 포괄적인 전임상 단계의 경구용 ‘STAT6’ 저분자 저해제 후보물질들과 표적 단백질 분해제들을 인수키로 했다.또한 길리어드 사이언스 측은 이들 경구용 제제 프로그램들의 후속개발을 주도키로 했다.레오 파마 측의 경우 ‘STAT6’ 저해제들의 잠재적 국소도포용 제제들의 개발을 주도키로 했다.길리어드 사이언스社의 플래비어스 마틴 연구담당 부회장은 “우리가 염증성 질환 치료제 포트폴리오를 지속적으로 확대하고 있는 가운데 주요한 병리적 경로를 차단하고, 병원성 세포들을 제거하고, 면역계의 내성을 형성시키면서 세포기능을 회복시키는 등의 메커니즘을 통해 각종 염증성 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들이 장기적인 관해에 도달할 수 있도록 해 줄 차세대 치료제들의 개발하는 데 사세를 집중하고 있다”고 말했다.이번에 레오 파마 측과 파트너 관계를 구축함에 따라 우리는 ‘STAT6’ 경로의 잠재적 가능성을 탐색하면서 각종 만성 염증성 질환들로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 경구용 치료대안을 선보일 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.레오 파마社의 크리스토프 부르돈 대표는 “비단 피부질환 이외에도 다양한 염증성 질환들을 치료할 수 있으리라는 잠재적 가능성을 내포한 것이 ‘STAT6’ 저해제라 할 수 있을 것”이라면서 “길리어드 사이언스 측과 전략적 제휴에 합의함에 따라 우리의 ‘STAT6’ 프로그램 개발이 가속화하고, 피부질환 뿐 아니라 기타 질환 분야에서도 잠재적 가능성이 극대화될 수 있게 될 것으로 기대한다”고 강조했다.양사의 제휴 성사가 레오 파마의 과학적인 역량을 인정받은 것이자 피부질환 환자들을 위한 혁신에 사세를 집중하고 있는 우리에게 힘을 실어주는 것이라고 덧붙이기도 했다.합의가 도출됨에 따라 길리어드 사이언스는 글로벌 마켓에서 경구용 저분자 ‘STAT6’ 프로그램의 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 전권을 확보했다.레오 파마 측의 경우 미국시장을 제외한 글로벌 피부질환 치료제 마켓에서 경구용 프로그램들의 공동발매를 진행할 수 있는 선택권을 보장받았다.이와 함께 레오 파마 측은 피부질환 분야의 글로벌 마켓에서 ‘STAT6’의 국소도포용 제제들에 대한 독점권을 갖기로 했다.레오 파마 측은 최대 17억 달러를 길리어드 사이언스 측으로부터 지급받을 수 있게 될 것으로 보인다.이 가운데는 계약성사 선불금 2억5,000만 달러가 포함되어 있다.레오 파마 측은 이밖에도 경구용 ‘STAT6’ 제품들의 매출액 대비 한자릿수 후반대에서 10% 중반대 단계별 로열티 수수권한을 확보했다.길리어드 사이언스 측은 국소도포제 ‘STAT6’ 제품들의 매출액 대비 한자릿수 후반대에서 10% 중반대 단계별 로열티를 받기로 했다.레오 파마 측과 합의에 따라 길리어드 사이언스는 2025 회계연도 주당순이익(EPS)이 한 주당 0.15~0.17달러 안팎 감소할 수 있을 것으로 예상했다.

이덕규 2025.01.14
글로벌

화이자 사산리맙 30년 만 방광암 치료법 체인지?

화이자社는 자사가 개발을 진행 중인 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 모노클로날 항체 사산리맙(sasanlimab)의 본임상 3상 ‘CREST 시험’에서 도출된 긍정적인 주요결과를 10일 공개했다.‘CREST 시험’은 바실러스 칼메트-게랭(BCG: Bacillus Calmette-Guerin) 접종전력이 없는 고위험성 비 근육침습성 방광암(NMIBC) 환자들을 대상으로 유지요법제 사용을 동반하거나 동반하지 않으면서 유지요법제로 사산리맙 투여와 BCG 접종을 병행하면서 효과를 평가한 시험례이다.시험을 진행한 결과 연구자들이 평가한 무사건(event-free) 생존기간(EFS) 관련 일차적 시험목표가 충족된 것으로 분석됐다.사신리맙과 BCG 접종을 병행한 피험자 그룹의 경우 BCG 접종만 진행한 대조그룹과 비교했을 때 임상적으로 유의미한 데다 통계적으로 괄목할 만한 무사건 생존기간의 개선이 확인되었다는 의미이다.‘CREST 시험’을 총괄한 미국 사우스 캐롤라이나州 동부도시 머틀비치 소재 캐롤라이나 비뇨기학연구센터의 닐 쇼어 박사는 “BCG 접종전력이 없는 고위험성 비 근육침습성 방광암 환자들이 재발 위험성 뿐 아니라 종양이 악화될 위험성 또한 높게 나타나고 있는 형편”이라면서 “이번 시험결과를 보면 사산리맙과 BCG 접종을 병행하는 요법이 상피 내 암종 환자들을 포함해 BCG 접종전력이 없는 고위험성 비 근육침습성 방광암 환자들을 위한 치료 패러다임을 재정립할 수 있게 될 것이라는 잠재적 가능성이 입증됐다”고 강조했다.무사건 생존기간을 연장시켜 주면서 보다 공격적인 치료대안을 사용해야 할 필요성을 지연시키거나 감소시켜 줄 것이기 때문이라는 설명이다.쇼어 박사는 뒤이어 “4주 간격으로 피하주사하는 사산리맙이 허가를 취득하면 환자들 뿐 아니라 의료 시스템 전반의 치료부담을 낮추는 데 도움이 될 수 있을 것”이라고 덧붙였다.이와 관련, 고위험성 비 근육침습성 방광암은 세계 각국에서 매년 10만명 정도가 진단받은 것으로 알려져 있다.유도요법으로 BCG 접종을 마친 후 유지요법을 진행하는 치료법은 지난 수 십년 동안 고위험성 비 근육침습성 방광암 환자들을 위한 표준요법으로 자리매김해 왔다.환자들의 40~50%에서 종양이 재발함에 따라 근치적 절제수술을 필요로 하게 되는데, 이 경우 심대한 위험성을 동반할 뿐 아니라 방광을 보존하는 치료대안을 여전히 제한적인 것이 현실이다.화이자社의 로저 댄시 최고 종양학 책임자는 “고위험성 비 근육침습성 방광암 환자들을 위한 유도요법으로 BCG를 접종하는 방법이 지난 수 십년 동안 변함없이 사용되어 왔다”면서 “오늘 공개된 본임상 3상 ‘CREST 시험’의 결과를 보면 임상실무가 변화될 수 있을 것임을 시사하는 것이어서 BCG 접종전력이 없는 고위험성 비 근육침습성 방광암 치료에서 30여년 만에 처음으로 진전이 이루어질 수 있을 것임을 나타내는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.그는 뒤이어 “이 같은 결과가 비뇨생식기 암에 대한 연구‧개발에서 화이자가 구축하고 있는 리더십을 한층 더 탄탄하게 해 주는 것이자 방광암 환자들을 위한 새로운 치료대안을 선보이고자 화이자가 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 언급했다.사산리맙과 BCG 접종을 병용하는 요법의 전체적인 안전성 프로필을 보면 BCG 접종과 관련해서 지금까지 알려진 프로필 뿐 아니라 사산리맙의 임상시험례들로부터 보고된 자료들과 일반적으로 궤를 같이했다.사산리맙의 프로필은 PD-1 저해제들에서 보고된 안전성 프로필과 일반적으로 궤를 같이했다.시험결과는 임박한 의학 학술회의에서 발표를 위해 제출될 예정이다.화이자 측은 허가신청 가능성을 뒷받침하기 위해 각국의 보건당국들에 이날 공개한 자료를 제출하고자 협의를 진행할 예정이다.또한 사산리맙은 각종 진행성 고형암과 관련해서 자사가 보유한 항체-약물 결합체 포트폴리오와 병용하는 요법에 대한 연구가 지속되도록 한다는 것이 화이자 측의 복안이다.

이덕규 2025.01.13
글로벌

바이엘 엘린자네탄트 유방암 혈관운동 증상 ↓

바이엘社는 최초 이중 뉴로키닌(neurokinin)-1 및 3(NK-1 및 3) 수용체 길항제 엘린자네탄트(elinzanetant)의 임상 3상 ‘OASIS 4 시험’에서 도출된 긍정적인 주요결과들을 9일 공개했다.‘OASIS 4 시험’은 여성 유방암 환자 또는 유방암 발생 위험성이 높은 여성들에게 보조 내분비 요법제 사용에 의해 유발된 중등도에서 중증에 이르는 혈관운동 증상(VMS: 즉, 안면홍조)을 개선하는 경구용 비 호르몬 요법제로 엘린자네탄트가 나타내는 효능을 평가한 시험례이다.엘린자네탄트는 폐경기와 관련이 있고 중등도에서 중증에 이르는 혈관운동 증상(전신열감, 안면홍조, 발한 등) 등에 대응하는 치료제로 FDA의 심사가 진행 중인 기대주이다.이날 공개된 내용에 따르면 엘린자네탄트는 일차적 시험목표가 성공적으로 충족된 것으로 나타났다.4주차 및 12주차에 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 착수시점에 비해 중등도에서 중증에 이르는 혈관운동 증상의 발생빈도가 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 분석되었던 것.이 시험에서는 아울러 전체 이차적 시험목표들 또한 충족된 것으로 파악됐다.4주차 및 12주차에 나타난 혈관운동 증상의 중증도가 감소한 데다 1주차에 혈관운동 증상의 발생빈도가 감소했고, 시험기간 동안 효과가 유지된 것으로 나타났다는 설명이다.게다가 엘린자네탄트는 12주차에 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 수면장애와 폐경기 관련 삶의 질이 개선된 것으로 입증됐다.‘OASIS 4 시험’에서 52주차에 이르기까지 관찰된 안전성 프로필을 보면 앞서 폐경기 후 혈관운동 증상을 나타낸 여성들을 대상으로 진행되었던 시험례들과 학술지에 발표된 문헌자료와 일반적으로 대동소이하게 나타났다.바이엘 그룹 전문의약품 사업부의 크리스티안 롬멜 글로벌 연구‧개발 부문 대표는 “중등도에서 중증에 이르는 폐경기 관련 혈관운동 증상 또는 보조 내분비 요법제 사용에 의해 유발된 혈관운동 증상들에 대해 엘린자네탄트가 나타내는 효능과 안전성을 평가한 4건의 전에 임상 3상 시험례에서 긍정적인 결과가 일관되게 입증됐다”고 강조했다.그는 뒤이어 “중요한 것은 ‘OASIS 4 시험’이 보조 내분비 요법제 사용에 의해 유발된 혈관운동 증상을 나타내는 유방암 환자 또는 유방암 발생 위험성이 높은 환자들을 위한 비 호르몬 요법제로 엘린자네탄트가 나타내는 효능과 안전성을 평가한 첫 번째 본임상 글로벌 시험례”라고 설명했다.이 같은 시험결과는 바이엘이 여성들과 이들의 건강과 관련해서 다양하게 나타나는 의료상의 니즈에 대응할 혁신적인 치료제들의 개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.유방암은 세계 각국에서 여성들에게 가장 빈도높게 나타나고 있는 암이어서 지난 2020년에만 230만명의 새로운 환자들이 발생한 것으로 알려져 있다.전체 유방암 환자들의 70%에 가까운 이들이 호르몬 수용체 양성을 나타내고 있다.보조 내분비 요법제는 세계 각국에서 치료지침이 견고하게 확립되어 있는 가운데 호르몬 양성 유방암 환자들에게 일상적으로 처방되고 있다.아울러 보조 내분비 요법제(예:, 타목시핀, 아로마타제 저해제)를 사용해 최대 10년 동안 치료를 진행한 결과 진단 후 20년 동안 유방암 사망률이 감소한 것으로 나타났다.보조 내분비 요법제는 또한 유방암 발생 위험성이 높은 여성들에게서 일차적인 예방요법제로도 사용되고 있다.혈관운동 증상은 보조 내분비 요법제를 사용했을 때 빈도높게 수반되는 부작용으로 환자들의 삶의 질과 복약준수도에 영향을 미칠 수 있는 데다 재발과 장기적인 치료결과에도 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.이에 따라 보조 내분비 요법제 사용에 의해 유발된 혈관운동 증상에 대응하는 효과적인 비 호르몬 요법제가 절실하게 요망되고 있는 것이 현실이다.하지만 현재까지 허가를 취득한 치료대안은 부재한 형편이다.‘OASIS4 시험’을 총괄한 포르투갈 리스본 소재 샴팔리마우드 임상센터의 파티마 가르도주 박사는 “유방암과 관련해서 내분비 요법제를 사용 중인 여성들에게서 혈관운동 증상과 같은 폐경기 증상들과 수면장애가 빈도높게 수반되고 있는 데다 삶의 질에 크게 영향을 미치고 있고, 나아가 복약준수도에까지 여파가 미치고 있는 형편”이라면서 “임상 3상 ‘OASIS 4 시험’에서 긍정적인 결과가 도출됨에 따라 유방암 환자들과 유방암 발생 위험성이 높은 여성들에게서 혈관운동 증상을 관리하기 위해 절실히 요망되었던 비 호르몬 치료대안을 선보이는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이덕규 2025.01.13
글로벌

일라이 릴리, 루게릭병 치료제 발굴 파트너십

영국 제약기업 알키맵 테라퓨틱스社(Alchemab Therapeutics)는 새로운 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제 후보물질들의 발굴을 진행하기 위해 일라이 릴리社와 제휴키로 합의했다고 9일 공표했다.알키맵 테라퓨틱스社는 회복력 있는 개별환자들로부터 자연발생한 치료용 항체들을 식별하고 개발하는 데 특화된 전문 제약기업이다.알키맵 테라퓨틱스 측이 보유한 기술 플랫폼은 증상의 진행속도가 특이적으로(unusually) 느리게 나타남에 따라 회복력과 관련이 있는 항체들을 식별하는 데 적합한 개별환자들로부터 확보된 시료를 이용하는 데 목적을 둔 것이다.증상이 통상적으로 진행되는 환자들에게서는 발견될 수 없는 이 같은 항체들은 치료기회를 제공해 줄 수 있으리라는 것이 알키맵 테라퓨틱스 측의 설명이다.현재 알키맵 테라퓨틱스 측은 수 백여개에 달하는 근위축성 측삭경화증 관련 시료들을 보유하고 있다.이에 따라 일라이 릴리는 알키맵 테라퓨틱스 측이 보유한 기술을 이용해 근위축성 측삭경화증 환자들의 시료에서 회복력과 관련된 항체들을 식별하고, 이 중 가장 유망한 후보항체들의 후속개발을 진행할 수 있게 됐다.알키맵 테라퓨틱스社의 제인 오스번 대표는 “우리가 보유하고 있는 새롭고 차별화된 항체 발굴 플랫폼에 힘입어 개별환자들이 나타내는 면역반응이 어떻게 치료 잠재력을 내포하고 있는 강력하고 선택적이면서 특별한 항체들을 산출할 수 있는지에 대한 통찰력 있는 정보를 얻을 수 있도록 해 줄 수 있음이 입증되어 왔다”고 말했다.환자들이 근위축성 측삭경화증 증상에 나타내는 생물학적 반응을 근거로 알키맵 테라퓨틱스 측이 보유한 플랫폼이 새로운 표적들과 잠재적 치료제들을 하나의 공정에서 산출할 수 있도록 도움을 줄 것이라고 설명하기도 했다.오스번 대표는 뒤이어 “근위축성 측삭경화증이 파괴적인 질병의 일종이어서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”며 “제약업계에서 가장 높이 평가받고 있는 기업 가운데 한 곳인 일라이 릴리 측과 제휴키로 함에 따라 우리가 보유한 새로운 접근방법을 대단히 중요한 질병에 적용해 나갈 수 있게 될 것”이라는 말로 기대감을 표시했다.근위축성 측삭경화증 환자들을 위한 새로운 표적들과 치료제들을 발굴하고 개발하기 위해 심혈을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 알키맵 테라퓨틱스는 최대 5개의 새로운 치료제들을 발굴하고, 개발하고, 상용화하기 위해 일라이 릴리 측과 협력해 나가기로 했다.그 대가로 알키맵 테라퓨틱스는 외부에 공개되지 않은 계약성사 선불금을 받기로 했으며, 추후 발굴, 개발 및 발매 성과에 도달했을 때 추가로 성과금을 지급받기로 했다.이와 함께 발매가 이루어졌을 때 로열티를 수수할 수 있는 권한을 보장받았다.루게릭병으로도 불리는 근위축성 측삭경화증은 아직까지 완치가 어려운 질환의 하나로 손꼽히고 있다.평균적으로 볼 때 증상이 나타난 후 사망에 이르기까지 2~4년 정도가 소요되고 있지만, 환자들에 따라 천차만별의 차이를 보여 10% 정도의 환자들은 10년 이상 생존하는 것으로 알려져 있다.

이덕규 2025.01.13
글로벌

UCB, 생물학적 제제 개발 AI 플랫폼 적용 제휴

UCB社는 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 인공기능(AI) 접목 신약 후보물질 발굴 분야의 글로벌 리더기업 크리스탈파이社(XtalPi)와 협약에 합의했다고 9일 공표했다.크리스탈파이社의 계열사인 에이럭스 바이올로직스社(Ailux Biologics)에 의해 개발된 생물학적 제제 인공지능 플랫폼 ‘크리스탈폴드’(XtalFold)에 대한 사용권을 UCB社에 허용하는 내용의 합의를 도출했다는 것.양사간 합의에 따라 에이럭스 바이올로직스는 UCB 측에 생물학적 제제들의 탐색과 공학적 접목을 목적으로 ‘크리스탈폴드’를 이용할 수 있는 비 독점적 사용권을 부여키로 했다.‘크리스탈폴드’는 신속하고 정확한 구조적 이해를 통해 다양한 단계에 걸쳐 생물학적 제제 혁신을 가속화할 수 있도록 뒷받침하는 독자보유 인공지능 기반 소프트웨어 제품군을 말한다.크리스탈파이社의 마젠 대표는 “UCB가 환자들에게 유익성을 제공해 줄 고도로 차별화된 생물학적 제제들을 개발하기 위해 전산(電算)을 적용하는 데 개척자적인 기업의 한 곳으로 오랜 기간 동안 자리매김해 왔다”면서 “우리가 환자들의 삶에 변화를 가져올 치료제들을 개발하기 위한 UCB 측의 노력에 힘을 보탤 수 있게 된 것은 자부심을 갖게 하는 부분”이라고 말했다.에이럭스 바이올로직스社의 알렉스 리 대표 겸 크리스탈파이社 부사장은 “최근 노벨상 수상내역을 보면 단백질 구조 예측의 획기적인(groundbreaking) 영향에 힘을 싣게 한다”면서 “그 같은 맥락의 혁신을 구현한 예의 하나가 ‘크리스탈폴드’라 할 수 있을 것”이라고 말했다.‘크리스탈폴드’는 신속하게 업계에 적용될 수 있는 상용화 가능성이 인정받은 솔루션의 하나라 할 수 있는 만큼 우리는 UCB 측과 협력하면서 그 같은 잠재적 가능성을 더욱 심층적으로 탐색할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다고 덧붙이기도 했다.‘크리스탈폴드’는 염기서열 정보를 이용해 생체분자들 사이의 상호작용을 모델화한 것이다.이를 통해 확보된 상호작용 모델은 모노클로날 항체들과 같은 치료제들을 개발하는 데 근거를 제공해 줄 수 있을 전망이다.일련의 면밀한 벤치마킹 연구에서 ‘크리스탈폴드’는 총 성공률 뿐 아니라 항체-항원 상호작용과 같이 모델화하기 어려운 부분들을 품질높게 확립하는 데도 괄목할 만한 성과를 도출했다.에이럭스 바이올로직스 측은 다수의 글로벌 제약기업들을 대상으로 ‘크리스탈폴드’를 사용할 수 있는 권한을 부여했는데, 이를 통해 항원 설계, 항원결정기 식별, 친화성 성숙(affinity maturation) 및 이중특이성 설계 등의 다양한 프로젝트에서 고도로 영향력 있는 결과들이 선을 보일 수 있었다.UCB社의 다니엘 라이트우드 항체탐색‧최적화 담당대표는 “UCB가 항체 탐색과 항체공학 분야에서 강력한 유산을 축적하고 있다”면서 “유일무이하고 강력한 단일 B세포 스크리닝 및 체외발현 탐색기술을 보유하고 있는 데다 구조 기반‧컴퓨터 지원 분자 최적화 분야의 개척자적인 기업으로 자리매김하고 있는 것은 한 예라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그리고 ‘크리스탈폴드’ 플랫폼에 대한 사용권을 확보함에 따라 이를 더욱 심화하면서 항체-항원 구조에 대한 이해를 통합해 항체 탐색과 최적화 작업흐름에 적용할 수 있게 된 것이라고 설명했다.UCB社의 알렉산데르 힐리쉬 글로벌 컴퓨터 보조 약물설계(CADD) 부문 대표는 “이 도구(즉, ‘크리스탈폴드’)에 대한 사용권을 확보키로 했던 우리의 결정이 다른 여러 가지 접근방법들에 대한 폭넓은 검증과 평가를 거쳐 도출되었던 것”이라면서 “우리는 이 플랫폼에 대한 사용권 확보를 통해 품질높은 치료용 항체 후보물질들을 신속하고 효율적으로 발굴하고, 궁극적으로는 신약을 환자들에게 공급할 수 있는 UCB의 역량을 크게 끌어올릴 수 있는 것이라는 믿음을 갖고 있다”고 강조했다.

이덕규 2025.01.13
글로벌

J&J 중증 근무력증 치료제 FDA ‘신속심사’ 지정

존슨&존슨社는 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 니포칼리맙(nipocalimab)의 허가신청 건이 FDA에 의해 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 9일 공표했다.니포칼리맙은 임상 3상 ‘Vivacity-MG3 시험’에서 도출된 결과를 근거로 항-아세틸콜린 수용체(AchR), 항-근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 및 항-리포프로틴 수용체 관련 프로틴4(LRP4) 항체 양성을 동반한 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 지난해 8월 허가신청서가 제출된 바 있다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 케이티 아부자르 자가항체 포트폴리오‧모-태아 면역성 질환 담당부사장은 “FDA가 전신성 중증 근무력증 치료제의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “FDA의 결정은 다양한 유형의 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 추가적인 치료대안의 필요성을 뒷받침하는 것”이라고 말했다.아부자르 부사장은 뒤이어 “니포칼리맙이 일부 유형의 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 하루빨리 선을 보일 수 있도록 하기 위해 FDA와 긴밀하게 협력해 나가고자 한다”며 “허가를 취득할 경우 니포칼리맙이 항-AChR, 항-MuSK 및 항-LRP4 항체 양성을 동반한 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 확고하게 자리매김할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.전신성 중증 근무력증은 만성, 희귀, 자가항체 기반 질환의 일종으로 평생동안 지속적으로 나타나는 증상이어서 현재 완치요법제는 부재한 형편이다.세계 각국의 전신성 중증 근무력증 환자 수는 70만명 정도로 추정되고 있다.임상 3상 시험에서 니포칼리맙과 기존의 표준요법제를 병용한 환자그룹은 ‘중증 근무력증 일상생활 활동’(MG-ADL) 지표를 적용해 평가한 반응이 플라시보와 표준요법제를 병용한 대조그룹에 비해 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.착수시점과 비교했을 때 2점 이상 개선된 환자들의 비율이 훨씬 높게 나타난 것.전신성 중증 근무력증 환자들 가운데 MG-ADL 지표를 적용했을 때 1~2점이 변화되었을 경우 정상적인 식사, 음식물 섭취로 인한 잦은 숨막힘, 안정을 취하고 있을 때 호흡곤란, 인공호흡기의 사용 등에서 상당한 차이를 나타낼 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.존슨&존슨 측은 유럽 의약품감독국(EMA)에도 지난해 9월 11일 니포칼리맙의 전신성 중증 근무력증 치료제 허가신청서를 제출한 상태이다.이와 별도로 니포칼리맙은 최근 FDA에 의해 중등도에서 중증에 이르는 성인 쇠그렌 증후군 환자들을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정됐다.FDA는 임상 2상 ‘DAHLIAS 시험’에서 도출된 결과를 근거로 니포칼리맙을 쇠그렌 증후군 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 것이다.

이덕규 2025.01.13
글로벌

‘살클리사’ 피하주사제..이래서 살(skin)클리사!

사노피社는 다발성 골수종 치료제 ‘살클리사’(이사툭시맙)의 신제형 고정용량 피하주사제가 기존의 정맥주사제와 비 열등성을 확보한 것으로 입증됐다고 9일 공표했다.피험자 무작위 분류, 개방표지 시험으로 설계된 임상 3상 ‘IRAKLIA 시험’에서 체내 약물전달 시스템(OBDS)을 사용해 ‘살클리사’의 고정용량 피하주사제를 포말리도마이드, 덱사메타손(Pd)과 함께 투여한 결과 객관적 반응률(ORR) 및 투여 前 관찰농도와 관련한 두가지 일차적 시험목표들이 충족된 것으로 입증되었다는 것.다시 말해 체중을 근거로 용량을 조절한 기존의 ‘살클리사’ 정맥주사제를 포말리도마이드, 덱사메타손과 함께 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들에게 투여했을 때 ‘살클리사’ 피하주사제의 비 열등성이 입증되었다는 의미이다.이와 함께 매우 우수한 부분반응(VGPR), 2회 치료주기에서 나타난 약물주입반응 발생률과 투여 前 관찰농도 등과 관련한 핵심적인 이차적 시험목표들도 충족됐다고 사노피 측은 설명했다.‘IRAKLIA 시험’은 현재도 진행 중이어서 전체적인 결과의 경우 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다.미국 플로리다州 잭슨빌에 소재한 메이요 클리닉 플로리다 지원(支院)의 혈액질환‧종양학 담당교수로 시험을 총괄하고 있는 시칸데르 아일라와디 박사는 “임상 3상 ‘IRAKLIA 시험’에서 ‘살클리사’ 피하주사제가 일관된 총 반응률과 기존제형에 비견할 만한 효능‧안전성 프로필을 내보인 것으로 관찰됐다”면서 “이는 환자들을 위해 새로운 투여대안이 선을 보일 수 있게 될 것임을 유력하게 시사하는 흥미로운 진전이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.아일라와디 박사는 뒤이어 “임상 3상 ‘IRAKLIA 시험’에서 도출된 결과를 보면 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들에게서 체내 약물전달 시스템이 환자들에 대한 치료결과에는 영향을 미치지 않으면서 새로운 제형으로 약물을 전달해 부담감을 완화시켜 줄 수 있을 것임을 뒷받침하는 것”이라고 강조했다.‘IRAKLIA 시험’은 핸즈프리 체내 약물전달 시스템 ‘이네이블 인젝션스 인퓨즈’(Enable Injections enFuseⓇ)을 사용한 가운데 진행되고 있다.이 핸즈프리 체내 약물전달 시스템은 자동 약물전달 기술이 적용된 가운데 고용량의 의약품을 피하주사제로 전달하기 위해 개발된 것이다.디바이스의 몸통 속에 집어넣어 눈에 보이지 않도록 할 수 있는 가느다란 주사바늘을 사용한다는 점이 기존의 피하주사제용 바늘과 다른 점이다.사노피社의 우만 아슈라피안 부회장 겸 연구‧개발 담당대표는 “우리가 환자들의 부담을 덜어주는 데 도움이 될 수 있는 혁신과 동종계열 최고 솔루션을 찾는 데 주력해 오고 있다”면서 “임상 3상 ‘IRAKLIA 시험’에서 도출된 결과를 보면 우리가 과학의 엔진을 가속화하는 데 힘을 기울이고 있음을 방증하는 단적인 예라 할 수 있을 것”이라고 말했다.의료시설에서 소요되는 시간을 줄이는 데 도움이 될 새로운 대안을 제시하는 일은 우리의 환자‧의료인 중심 마인드에 의해 한층 더 힘을 얻고 있다고 덧붙이기도 했다.아슈라피안 부회장은 뒤이어 “시험의 전체적인 결과가 하루빨리 공유될 수 있도록 힘쓸 것”이라며 “다발성 골수종 커뮤니티를 위한 새로운 진전이 이루어질 수 있도록 하는 데 혼신의 노력을 기울여 나가고자 한다”고 밝혔다.한편 다양한 약물들과 병용하거나 치료단계를 달리하는 가운데 ‘살클리사’ 피하주사제의 효과를 평가하기 위한 추가 시험례들도 현재 진행 중이다.이미 허가를 취득한 적응증 이외에 ‘살클리사’ 피하주사제 및 enFuse 디바이스의 효능과 안전성은 아직까지 전 세계 어느 보건당국에 의해서도 완전하게 확립되기 이전의 단계이다.사노피 측은 미국과 유럽에서 ‘살클리사’ 피하주사제의 허가신청서가 상반기 중 제출될 수 있도록 한다는 방침이다.

이덕규 2025.01.10
글로벌

‘프로비질’ ‘누비질’ 美 판권 加 제약사가 인수

50여년의 역사를 축적한 캐나다 제약기업 아포텍스社(Apotex)는 자회사인 누보 파마슈티컬스社(Nuvo Pharmaceuticals DAC)가 ‘프로비질’(모다피닐)과 ‘누비질’(아모다피닐)의 미국시장 전권을 인수했다고 9일 공표했다.‘프로비질’과 ‘누비질’은 기면증, 폐쇄성 수면 무호흡증 또는 주‧야 교대근무로 인한 수면장애 환자들에게 수반되는 과도한 주간 졸림증(EDS)과 각성상태를 개선하는 치료제를 대표하는 브랜드들이다.미국시장 전권 인수가 이루어짐에 따라 ‘프로비질’과 ‘누비질’은 아포텍스 그룹이 전체 치료제 영역에 걸쳐 보유하고 있는 다양한 550여 제네릭, 브랜드-네임, OTC 및 바이오시밀러 제품들 가운데 최대품목으로 자리매김할 수 있게 됐다.‘프로비질’과 ‘누비질’은 정신건강의학 전문의, 내분비내과 전문의, 내과 전문의, 수면장애 전문의 및 일차개원의 등에 의해 처방이 이루어지고 있다.앞서 7일에는 독일의 중추신경계 질환 치료제 전문 제약기업 노이락스팜社(Neuraxpharm)가 사노피社로부터 ‘프로비질’과 ‘누비질’의 미국시장外 판권을 인수한 바 있다.아포텍스社의 앨런 오버먼 대표는 “이번에 ‘프로비질’과 ‘누비질’의 미국시장 전권을 인수한 것이 아포텍스가 일궈낸 전략적인 성과의 하나라 할 수 있을 것”이라면서 “덕분에 성장을 거듭하고 있는 우리의 미국시장 사업부문이 중요한 첫 행보를 내디딜 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.헬스케어 부문에서 성장전략을 이어가고 있는 아포텍스의 여정은 앞으로도 계속될 것이라고 덧붙이기도 했다.무엇보다 이번 인수에 힘입어 미국시장에서 환자 관리를 개선하고 존재감을 지속적으로 확대하면서 오랜 기간 동안 아포텍스가 이어온 헌신에 한층 더 무게를 실을 수 있게 됐다고 오버먼 대표는 덧붙였다.아포텍스社의 미국 내 자회사인 아포텍스 코퍼레이션社의 크리스틴 배더 대표는 “과도한 졸림증으로 인해 고통받고 있는 환자들의 니즈를 충족하는 데 ‘프로비질’과 ‘누비질’이 중요한 역할을 하고 있다”면서 “우리가 보유한 국제적인 영업팀과 탄탄하게 구축된 유통망, 미국시장 전문가 등의 힘을 빌려 두 제품들이 앞으로도 변함없이 환자들에게 효과적으로 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

이덕규 2025.01.10
글로벌

베링거, 론자 和 자회사와 ADCs 기술 제휴..왜?

베링거 인겔하임社가 네덜란드 생명공학기업 시나픽스社(Synaffix B.V.)의 항체-약물 결합체(ADC) 기술에 대한 전권을 확보하기 위한 협약을 체결했다고 9일 공표했다.이에 따라 베링거 인겔하임社는 자회사인 NBE 테라퓨틱스社를 통해 자사의 항체-약물 결합체 포트폴리오를 대폭 강화하면서 암 환자들의 삶에 변화를 가능케 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가설 수 있게 됐다.스위스 생명공학기업 론자社(Lonza)의 자회사인 시나픽스社는 동종계열 최고 항체-약물 결합체들을 개발하는 데 필요한 임상단계 플랫폼 기술을 상용화하는 데 사세를 집중해 온 곳이다.론자社는 지난 2023년 6월 시나픽스社를 인수한 바 있다.이와 관련, 항체-약물 결합체는 암세포에 치료제를 직접적으로 정확하게 전달할 수 있도록 해 주는 데다 건강한 조직에 대한 손상을 최소화하면서 치료효과는 높일 수 있다는 장점이 눈에 띈다.시나픽스社의 페터 판 데 산데 대표는 “항암제 개발 분야의 리더기업 가운데 한곳인 베링거 인겔하임이 파이프라인 포트폴리오를 한층 더 강화하기 위해 우리가 보유한 항체-약물 결합체 기술을 선택한 것이 항체-약물 결합체들의 치료지수를 극대화하기 위한 이 기술의 잠재력을 인정하고 있음을 방증하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.‘치료지수’(therapeutic index)란 의약품이 치료효과를 나타내는 적절한 용량 및 안전한 범위와 관련된 개념이다.너무 적은 양을 복용하면 효과가 없는 반면 너무 많이 복용하면 부작용이 수반되기 때문에 안전하고 효과적인 약물복용을 위해 중요한 개념이 ‘치료지수’이다.판 데 산데 대표는 뒤이어 “이번에 라이센스 합의가 이루어진 것이 우리가 보유한 기술의 전임상 단계 평가가 성공적으로 매듭지어졌음을 의미하는 것”이라고 덧붙였다.베링거 인겔하임社의 라민 음보우 면역 항암제‧면역조절 담당 글로벌 대표는 “베링거 인겔하임이 새로운 종양 표적 영역에 대응해 차세대 항암제들을 개발하기 위해 항체-약물 결합체 파이프라인을 폭넓게 구축하는 데 심혈을 기울여 왔다”면서 “항암제를 개발하는 데 우리가 보유하고 있는 심도깊은 전문성이 시나픽스의 임상단계 플랫폼 기술과 결합될 수 있게 됨에 따라 암 환자들에 대한 치료결과의 개선을 가능케 할 동종계열 최초 항암제들을 빠르게 선보일 수 있게 될 것”이라는 말로 의의를 강조했다.시나픽스는 항체 본연의 당(糖) 사슬에 효소변형을 적용해 동종계열 최고의 항체-약물 결합체 또는 이성질체를 개발하는 데 임상적으로 인증된 항체-약물 결합체 플랫폼 기술의 개발을 진행해 왔다.그런 시나픽스의 기술에 대한 접근권을 확보함에 따라 NBE 테라퓨틱스는 자체 항체-약물 결합체 포트폴리오를 크게 확대할 수 있게 됐다.바꿔 말하면 베링거 인겔하임이 보유한 포괄적인 포트폴리오에서 새로운 종양표적들에 대응할 동종계열 최초 항암제들을 개발하고 크게 충족되지 못한 암 치료상의 니즈에 부응할 수 있게 될 것이라는 의미이다.합의를 도출함에 따라 시나픽스는 자사가 독자보유한 항체-약물 결합체 기술에 대한 접근권을 베링거 인겔하임 측에 허용키로 했다.다만 합의가 이루어진 구체적인 표적들의 수치는 외부에 공개되지 않았다.첫 번째 표적의 경우 계약을 체결하는 시점에서 지정됐다.추가적인 표적들에 대한 지정 또한 사전에 정한 시일 내에 이루어질 것으로 보인다.그 대가로 시나픽스는 최대 13억 달러의 계약성사금 및 각종 성과금과 로열티 수수권한을 약속받았다.

이덕규 2025.01.10
글로벌

‘키트루다’+‘파드셉’ 中서 방광암 1차 약제 허가

아스텔라스 파마社는 항암제 ‘파드셉’(엔포투맙 베도틴)과 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)을 병용하는 요법이 성인 국소진행성 또는 전이성 요로상피암(la/mUC) 환자 치료제로 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득했다고 8일 공표했다.이에 따라 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용하는 요법이 중국에서 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 공급될 수 있게 됐다.특히 중국에서 ‘파드셉’과 ‘키트루다’의 병용요법은 지난 40년 가까운 기간 동안 표준요법제로 자리매김해 왔던 백금착제 포함 항암화학요법제를 대체할 수 있게 됐다.방광암은 중국에서 매우 높은 이환률과 사망률을 나타내고 있는 암으로 손꼽혀 왔다.지난 2022년 한해 동안에만 총 9만2,000명 이상이 방광암을 진단받았던 데다 약 4만1,000명의 환자들이 이 암으로 인해 사망한 것으로 보고되었을 정도.전체 방광암의 90% 안팎을 점유하고 있는 요로상피암은 파괴적인 데다 공격적인 암으로 영향을 미치는 빈도가 높은 것으로 알려져 있다.게다가 후기단계에서 비로소 진단이 이루어졌을 경우에는 생존률이 대단히 취약해 환자들의 생명을 연장하는 데 도움을 줄 수 있는 새로운 치료전략이 절실하게 요망되고 있는 형편이다.중국에서 진행되었던 임상 3상 ‘EV-302 시험’을 총괄한 과학자의 한사람으로 베이징대학 종양의원 비뇨기종양‧흑색종‧육종내과 교수이자 중국 임상종양학회(CSCO)의 회장을 맡고 있는 궈준 박사는 “NMPA가 ‘파드셉’과 ‘키트루다’의 병용요법을 승인함에 따라 중국 내 진행성 요로상피암 환자들에게 백금착제 기반 치료제 이외의 치료대안이 처음이자 1차 약제로 사용될 수 있게 됐다”는 말로 의의를 강조했다.그는 뒤이어 “임상 3상 ‘EV-302 시험’에서 도출된 결과를 보면 ‘파드셉’과 ‘키트루다’의 병용요법이 백금착제 기반 항암화학요법제에 비해 평균 총 생존기간, 평균 무진행 생존기간, 총 반응률 및 완전반응률 등을 219 가깝게 개선해 준 것으로 입증됐다”며 “이 같은 결과가 생체지표인자의 상태와 시스플라틴 사용 적격성 간 전이 여부 등과 무관하게 폭넓게 충원되었던 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자들로부터 관찰된 것”이라고 설명했다.권준 교수는 “이 새로운 병용요법이 중국에서 요로상피암 환자들에 대한 임상적 치료현실에 변화를 가능케 할 것”이라며 “덕분애 진행성 요로상피암을 앓고 있는 더 많은 수의 중국 환자들이 생존기간 연장을 꿈꿀 수 있게 될 것으로 믿는다”고 덧붙였다.‘EV-302 시험’의 진행을 주도한 과학자의 한사람인 중산대학 손일선 기념병원 비뇨기내과의 황지안 교수는 “현재 중국에서 진행성 요로상피암의 1차 약제 전략으로 백금착제 기반 항암화학요법제가 사용되고 있는 가운데 임상적 대안이 매우 제한적인 형편”이라면서 “이번에 승인된 ‘파드셉’과 ‘키트루다’의 병용요법이 20~30년 만에 백금착제 기반 항암화학요법제에 비해 우위가 입증된 첫 번째 치료대안”이라고 강조했다.이에 따라 우리는 ‘파드셉’과 ‘키트루다’의 병용요법이 미래의 표준 치료대안으로 자리매김할 수 있을 것으로 보고 있다고 덧붙이기도 했다.아스텔라스 파마社의 아샨 아로줄라 부회장 겸 항암제 개발 담당대표는 “중국에서 ‘파드셉’이 지난해 8월 허가를 취득한 이래 치료전력이 있는 국소진행성 또는 전이성 요로상피암 환자들에게 사용되고 있음을 NMPA가 인식하고 주시해 온 점에 고무되어 있다”면서 “이번에 ‘파드셉’과 ‘키트루다’의 병용요법이 승인된 것이 중국에서 새롭고 혁신적인 치료대안을 선보이고자 하는 우리의 사명을 이행하는 과정에서 또 한번 진일보가 이루어진 것”이라고 의의를 설명했다.NMPA는 임상 3상 ‘EV-302 시험’(또는 ‘KEYNOTE-A39 시험’)에서 확보된 결과를 근거로 ‘파드셉’과 ‘키트루다’의 병용요법을 승인한 것이다.이 시험에서 앞서 치료전력이 없고 ‘파드셉’과 ‘키트루다’ 병용요법을 진행한 환자그룹은 평균 총 생존기간과 평균 무진행 생존기간이 백금착제 포함 항암화학요법제를 사용한 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미하게 개선된 것으로 입증됐다.실제로 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용한 환자그룹은 평균 총 생존기간이 31.5개월로 집계되어 백금착제 포함 항암화학요법제 대조그룹의 16.1개월과 비교했을 때 사망 위험성이 53% 감소한 것을 분석됐다.평균 무진행 생존기간을 보더라도 ‘파드셉’과 ‘키트루다’를 병용한 환자그룹은 12.5개월에 달해 백금착제 기반 항암화학요법제 대조그룹의 6.3개월을 2배 가까이 상회하면서 사망 또는 종양 진행 위험성이 55% 감소한 것으로 파악됐다.시험에서 도출된 안전성 결과를 보면 앞서 보고되었던 내용들과 대동소이했으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점은 확인되지 않았다.

이덕규 2025.01.10

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