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테바, 日서 테바-다케다 합자사 지분 100% 매각

테바 파마슈티컬 인더스트리스社는 테바 다케다 파마社(Teva Takeda Pharma)와 이 회사의 계열사인 테바 다케다 야쿠힌社(Teve Takeda Yakuhin)의 지분 전체를 JKI社에 이양키로 합의했다고 5일 공표했다.JKI社는 일본의 민간투자사 J-윌 파트너스社(J-Will Partners)가 출자해 설립‧운영하고 있는 기업이다.테바 다케다 파마社는 테바 파마슈티컬 인더스트리스社와 다케다社가 제네릭시장 공략을 위해 지난 2015년 11월 합의해 지분률 51%‧49%로 설립한 합자사이다.이와 관련, 테바 파마슈티컬 인더스트리스社는 최근 일본에서 새로운 전략을 탐색하고 있음을 공개한 바 있다.테바 파마슈티컬 인더스트리스 측은 이를 통해 자사의 성장전환(Pivot to Growth) 전략에 따라 테바 다케다 파마의 지분을 매각하는 방안도 배제하지 않고 있음을 시사했었다.이처럼 테바 다케다 파마의 지분을 매각하면 테바 파마슈티컬 인더스트리스는 일본시장에서 혁신의약품 사업부문에 사세를 집중할 수 있게 된다.이날 테바 파마슈티컬 인더스트리스 측은 규제당국의 승인 등을 거쳐 내년 4월 1일까지 지분매각 절차가 마무리될 수 있을 것으로 전망했다.테바 다케다 파마에 재직 중인 전체 임직원들은 합의조항에 따라 고용이 유지될 것이라고 설명했다.테바 파마슈티컬 인더스트리스社의 마크 사바그 국제영업 담당부회장은 “이번 합의가 초점을 맞춘 사업부문에 사세를 집중하기 위한 우리의 성장전환 전략에서 또 하나의 큰 걸음이 내디뎌졌음을 의미한다”고 말했다.그는 뒤이어 “우리는 JKI 측과 도출한 이번 합의에 힘입어 일본에서 환자들에게 품질높고 가성비 있는 의약품이 변함없이 공급될 수 있게 된 것이라는 확신을 갖고 있다”고 덧붙였다.

이덕규 2024.12.06
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글락소, 中 최대 백신기업과 ‘싱그릭스’ 제휴연장

글락소스미스클라인社는 중국 최대 백신기업으로 알려진 충칭 지페이 바이올로지컬 프로덕트社(Chongqing Zhifei Biological Products‧重慶智飛生物制品)와 지난해 10월 체결했던 대상포진 백신 ‘싱그릭스’의 중국 내 공동판촉 합의조항들을 개정키로 의견을 모았다고 5일 공표했다.당초 3년(2024~2026년)의 기간 동안 충칭 지페이 측이 ‘싱그릭스’의 중국 본토시장 발매를 맡기로 합의했던 내용을 변경해 오는 2034년까지 8년을 연장키로 했다는 것.이 기간 동안 충칭 지페이 측이 중국 본토시장에서 ‘싱그릭스’의 수입과 유통을 독점적으로 진행할 수 있는 권한을 갖고 공동판촉 활동을 할 수 있도록 하겠다는 설명이다.양사는 지난해 10월 3년 동안 공동판촉을 진행키로 하면서 양측이 합의할 경우 제휴기간을 연장할 수 있도록 하는 내용의 선택권 조항을 삽입한 바 있다.이와 함께 양사는 최초 합의내용을 개정하면서 호흡기 세포융합 바이러스(RVS) 백신 ‘아렉스비’가 중국에서 허가를 취득할 경우 발매과정에서 최초 10년의 기간 동안 제휴하는 방안을 협의키로 했다.충칭 지페이는 매출액을 기준으로 할 때 중국 최대 백신기업이어서 이 나라 전역에 걸쳐 총 30,000곳 이상의 광범위한 백신 접종 의료기관 네트워크를 구축한 것으로 알려져 있다.또한 충칭 지페이는 중국에서 각종 혁신적인 백신의 접근성을 향상시키는 데 사세를 집중해 온 곳으로 알려진 기업이다.글락소스미스클라인社의 루크 미엘스 최고 영업책임자는 “충칭 지페이 측과 제휴내용을 개정키로 합의함에 따라 양사 협력관계의 지속가능성을 높이면서 단기적으로는 거시적 환경에서 도전요인들에 대응할 수 있게 된 것”이라고 말했다.무엇보다 한층 더 많은 수의 중국환자들에게 장기간에 걸쳐 우리가 보유한 혁신적인 성인용 백신제품들이 활발하게 접종될 수 있도록 도움을 얻게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 이날 글락소스미스클라인은 제휴내용을 개정함에 따라 충칭 지페이 측이 2024년부터 2029년에 이르는 6년의 기간 동안 총 23억 파운드 상당의 ‘싱그릭스’를 구매하게 될 것으로 예상했다.최초 합의당시 정해졌던 최소 구매량은 더 이상 적용되지 않을 것이라고 덧붙였다.

이덕규 2024.12.06
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‘임핀지’ 제한기 소세포 폐암 치료제 FDA 승인

FDA가 아스트라제네카社의 항암제 ‘임핀지’(더발루맙)의 제한기(limited-stage) 소세포 폐암(LS-SCLC) 적응증 추가를 4일 승인했다.이에 따라 ‘임핀지’는 백금착제 기반 항암화학요법제 및 방사선 치료 병용요법을 진행한 후 종양이 악화되지 않은 성인 제한기 소세포 폐암 환자들을 위한 치료제로도 사용이 가능케 됐다.제한기 소세포 폐암은 지난 40여년 동안 치료법에 별다른 변화나 개선이 이루어지지 못했던 종양이다.소세포 폐암은 환자들의 진단 후 5년 생존률이 15~30% 정도에 불과한 것으로 알려져 있다.‘임핀지’가 제한기 소세포 폐암에 나타내는 효능은 임상 3상 ‘ADRIATIC 시험’에서 도출된 자료를 근거로 평가됐다.피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 이 시험에는 백금착제 기반 항암화학요법제 및 방사선 치료 병용요법을 진행한 후 종양이 악화되지 않은 총 730명의 제한기 소세포 폐암 환자들이 피험자로 참여했다.피험자들은 일대일 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘임핀지’ 단독요법, ‘임핀지’와 ‘이뮤도’(트레멜리뮤맙) 병용요법 또는 플라시보를 투여받았다.시험에서 주요한 효능평가는 맹검사외중앙평가(BICR)에 의해 ‘임핀지’ 단독요법과 플라시보 대조요법의 총 생존기간과 무진행 생존기간을 산출하는 방식으로 이루어졌다.그 결과 ‘임핀지’ 단독요법은 플라시보 대조그룹에 비해 총 생존기간이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.평균 총 생존기간(OS)을 보면 ‘임핀지’를 투여한 피험자 그룹에서 55.9개월, 플라시보 대조그룹에서 33.4개월로 각각 집계됐다.이와 함께 ‘임핀지’를 투여한 피험자 그룹은 무진행 생존기간 또한 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됐다.실제로 평균 무진행 생존기간(PFS)을 보면 ‘임핀지’를 투여한 피험자 그룹에서 16.6개월, 플라시보 대조그룹에서 9.2개월로 산출됐다.피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용은 폐렴, 방사선 폐렴 및 피로 등이 보고됐다.‘임핀지’의 권고용량은 체중 30kg 이상 환자들에게서 1,500mg 4주 간격 1회 투여이고, 체중 30kg 미만의 환자들에게는 20mg/kg 용량을 4주 간격으로 투여하는 내용으로 정해졌다.이때 ‘임핀지’의 투여는 종양이 진행될 때까지, 또는 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지, 또는 최대 24개월까지 이루어져야 한다.한편 ‘임핀지’의 제한기 소세포 폐암 적응증 추가 심사 건은 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 프로그램이 적용된 가운데 진행되어 왔다.이에 따라 FDA는 ‘임핀지’의 제한기 소세포 폐암 적응증 추가 건에 대한 심사를 호주 의료제품관리국(TGA), 브라질 식품의약품관리국(ANVISA), 캐나다 보건부(Health Canada) 및 스위스 보건부(SMC) 등과 긴밀하게 협력하는 가운데 진행했다.유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 공식 옵저버(official observer) 자격으로 심사과정에 참여해 왔다.‘임핀지’의 제한기 소세포 폐암 적응증 추가 건은 이밖에도 세계 각국의 보건당국들에 의한 심사가 진행 중이어서 후속승인이 뒤따를 수 있을 전망이다.

이덕규 2024.12.05
글로벌

FDA, 최초 NRG 1 융합 양성종양 치료제 허가

네덜란드의 이중 특이성‧다중 특이성 항체 치료제 개발 전문 생명공학기업 메루스社(Merus N.V.)는 자사의 이중 특이성 항체 ‘비젠그리’(Bizengri: 제노쿠투주맙-zbco)가 FDA의 허가를 취득했다고 4일 공표했다.‘비젠그리’는 뉴레귤린 1 유전자(NRG 1) 융합이 잠복된 데다 앞서 전신요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후에도 종양이 악화된 진행성 절제수술 불가성 또는 전이성 성인 췌장 선암종 환자 및 비소세포 폐암 환자들을 위한 최초이자 유일한 치료제로 발매를 승인받았다.뉴레귤린(neuregulin)은 상피세포 성장인자(EGF) 계열에 속하는 당단백질의 일종이다.뉴레귤린 1 융합 잠복 암은 예후가 취약한 데다 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것으로 알려져 있다.두 적응증은 총 반응률(ORR)과 반응지속기간(DOR)에 근거를 두고 가속승인(accelerated approval)의 형태로 허가관문을 통과했다.가속승인을 취득함에 따라 허가지위가 계속 유지될 수 있으려면 차후 확증시험에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용에 대한 기술이 이루어져야 한다.아울러 ‘비젠그리’는 태아-배아 독성에 유의토록 하는 내용의 돌출 주의문(Boxed Warning)과 융합 관련 반응(IRRs), 과민반응 및 아나필락시스 반응, 간질성((間質性) 폐질환/폐렴 및 좌심실 기능부전 등에 유의를 당부하는 주의문이 삽입된 가운데 공급되어야 한다.메루스 측은 ‘비젠그리’의 승인으로 이제까지 허가를 취득한 NRG 1 양성 암 치료대안이 부재했던 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 될 것으로 전망했다.이에 따라 메루스 측은 차후 수 주 이내에 미국시장에서 ‘비젠그리’의 공급이 개시될 수 있도록 한다는 복안이다.임상 1/2상 ‘eNRGy 시험’을 총괄한 뉴욕 소재 메모리얼 슬로언 케터링 암센터의 앨리슨 슈람 박사(종양내과)는 “FDA가 ‘비젠그리’의 발매를 승인한 것이 뉴레귤린 1 유전자 융합이 잠복된 데다 진행성 절제수술 불가성 또는 전이성을 나타내는 췌장 선암종 환자 및 비소세포 폐암 환자들을 위하 이루어진 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.슈람 박사는 뒤이어 “일차적으로 ‘비젠그리’가 환자들에게 나타낼 수 있는 임상적으로 유의미한 개선효과에 주목할 수 있었다”고 덧붙였다.메루스社의 섀년 캠벨 최고 영업책임자는 “우리가 보유한 고도 혁신성과 독자보유한 ‘바이클로닉스’(Biclonics) 기술 플랫폼에 기반을 두고 처음으로 허가를 취득한 치료제가 ‘비젠그리’라 할 수 있을 것”이라면서 “덕분에 NRG 1 양성 췌장 선암종 환자들과 NRG 1 양성 비소세포 폐암 환자들을 위해 우리가 했던 약속을 이행할 수 있게 됐다”고 말했다.이번에 허가를 취득한 것은 우리가 보유한 다중 특이성 플랫폼을 기반으로 선도자산이라 할 만한 페토셈타맙(petosemtamab)을 포함한 파이프라인의 개발을 지속하고 있는 가운데 우리의 기술과 강력한 실천력을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.FDA는 다기관, 개방표지 임상시험으로 설계된 임상 1/2상 ‘eNRGy 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘비젠그리’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에는 앞서 전신요법제를 사용해 치료를 진행하던 중이거나 치료를 마친 후에도 종양의 악화가 지속된 진행성 절제수술 불가성 또는 전이성 NRG 1 양성 췌장 선암종 및 NRG 1 양성 비소세포 폐암 환자들이 피험자로 충원됐다.시험에 참여한 NRG 1 양성 췌장 선암종 환자들에게서 ‘비젠그리’는 40%의 총 반응률과 3.7개월에서 16.6개월에 이르는 반응지속기간을 나타냈다.같은 시험에서 ‘비젠그리’를 투여받았던 NRG 1 양성 비소세포 폐암 환자들은 33%의 총 반응률과 평균 7.4개월의 반응지속기간을 내보였다.시험에서 반응률은 ‘고형암 반응평가 기준’(RECIST v1.1) 지표가 적용된 가운데 맹검사외중앙평가(BICR)에 의해 평가됐다.안전성 측면에서 피험자들의 10% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 근골격계 통증, 피로, 구역, 주사 관련반응, 호흡곤란, 발진, 변비, 구토, 복통 및 부종 등이 보고됐다.피험자들의 2% 이상에서 가장 빈도높게 보고된 3급 또는 4급 실험실 검사결과의 이상은 감마-글루타밀 전이효소 수치의 증가, 헤모글로빈 수치의 감소, 나트륨 감소, 혈소판 감소, 아스파르트산염 아미노기 전이효소 수치의 증가, 알라닌 아미노기 전이효소 수치의 증가, 알칼리 인산분해효소 수치의 증가, 마그네슘 감소, 인(燐) 감소, 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간의 증가 및 빌루루빈 증가 등이 관찰됐다.

이덕규 2024.12.05
글로벌

美 머크 항체-약물 결합체 FDA ‘혁신 치료제’

머크&컴퍼니社는 영양막 세포 표면항원 2(TROP2) 표적 항체-약물 결합체(ADC)의 일종인 사시투주맙 티루모테칸(sac-TMT: sacituzumab tirumotecan‧‘SKB264/MK-2870’)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 3일 공표했다.사시투주맙 티루모테칸이 ‘혁신 치료제’로 지정받은 적응증은 앞서 티로신 인산화효소 저해제(TKI) 및 백금착제 기반 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후에도 종양이 악화된 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 변이 동반 진행성 또는 전이성 비 편평 비소세포 폐암 환자들을 치료하는 용도이다.여기서 언급된 EGFR 변이는 엑손 19 결손 변이 또는 엑손 21 L858R 변이를 지칭한 것이다.‘혁신 치료제’로 지정받음에 따라 사시투주맙 티루모테칸은 개발 프로그램이 좀 더 효율적으로 진행될 수 있도록 하기 위해 FDA로부터 한층 집중적인 지도를 받을 수 있게 된 데다 심사기간을 단축하기 위한 학술적 교류가 활발하게 이루어지고, 기준을 충족할 경우 ‘신속심사’ 대상으로 지정받는 등의 혜택을 기대할 수 있게 됐다.사시투주맙 티루모테칸은 머크&컴퍼니가 지난 2022년 12월 제휴한 중국 제약기업 쓰촨 켈룬 파마슈티컬社(Sichuan Kelun Pharmaceutical‧四川科倫葯業)와 공동으로 개발을 진행해 왔다.지난달 말 최소한 2회에 걸쳐 전신요법제를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 절제수술 불가성 국소진행성 또는 전이성 3중(三重) 음성 유방암(TNBC) 환자들을 위한 치료제로 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득한 바 있다.FDA의 ‘혁신 치료제’ 지정은 임상 1/2상 시험 중 코호트 그룹 대상 임상 2상 확대시험에서 확보된 자료를 근거로 이루어진 것이다.이 시험은 EGFR 변이 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 사시투주맙 티루모테칸이 나타내는 효과를 평가한 시험례이다.시험결과는 지난해 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.이와 함께 최소한 2회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 EGFR 변이 비소세포 폐암 환자들에게서 사시투주맙 티루모테칸이 나타내는 효과를 평가한 임상 2상 시험에서 도출된 자료 또한 ‘혁신 치료제’ 지정을 논의하는 과정에서 참조됐다.머크 리서치 래보라토리스社의 스캇 에빙하우스 글로벌 임상개발 담당부사장은 “FDA의 이번 ‘혁신 치료제’ 지정이 EGFR 변이 비 편평 비소세포 폐암 환자들을 위한 새로운 치료대안 개발의 중요성을 뒷받침한다”면서 “우리는 항체-약물 결합체가 암 치료에서 중요한 양식(modality)의 하나라는 믿음을 갖고, 사시투주맙 티루모테칸의 임상개발을 가속화해 일부 암 치료에서 기존의 표준요법제에 비해 유의미한 개선을 가능케 한다는 목표에 도달하고자 힘쓸 것”이라고 말했다.머크&컴퍼니는 사시투주맙 티루모테칸 단독요법과 ‘키르투다’(펨브롤리주맙) 병용요법을 평가하기 위한 글로벌 임상개발 프로그램들을 신속하게 진행 중이다.다양한 고형암을 대상으로 10건의 임상 3상 시험 건들이 진행되고 있는 것.이 가운데는 ‘TroFuse-004 시험’과 ‘TroFuse-009 시험’ 등 2건의 시험례들이 포함되어 있다.‘TroFuse-004 시험’은 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 EGFR 변이 또는 기타 유전자 변이 동반 비소세포 폐암 환자들을 치료하는 데 사시투주맙 티루모테칸이 나타내는 효과를 항암화학요법제들(도세탁셀 또는 페메트렉시드)과 비교평가하는 내용으로 진행되고 있다.‘TroFuse-009 시험’의 경우 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 EGFR 변이 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 사시투주맙 티루모테칸과 이중 항암화학요법제(페메트렉시드 및 카보플라틴)를 비교평가하기 위해 진행되고 있다.두 시험은 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 EGFR 변이 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 영양막 세포 표면항원 2(TROP2) 표적 항체-약물 결합체(ADC)의 효능을 평가하기 위해 진행 중인 유이한 임상 3상 시험례들이다.한편 켈룬 파마슈티컬스는 머크&컴퍼니 측과 제휴함에 따라 중국 본토, 홍콩, 마카오 및 타이완 등 중화권에서 사시투주맙 티루모테칸의 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 전권을 보유하고 있다.

이덕규 2024.12.05
글로벌

다케다, 혈액암 치료제 개발ㆍ발매 라이센스 제휴

다케다社는 액티빈(activin) 저해제 엘리터셉트(elritercept)의 후속 개발, 제조 및 발매를 진행하기 위해 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 전문 제약기업 케로스 테라퓨틱스社(Keros Therapeutics)와 독점적 라이센스 제휴 계약을 체결했다고 3일 공표했다.중국 본토, 홍콩 및 마카오를 제외한 글로벌 마켓에서 다케다 측이 엘리터셉트의 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 전권을 확보했다는 것.엘리터셉트는 골수이형성 증후군(MDS)과 골수섬유증(MF)을 포함한 백혈병 관련 일부 혈액종양 치료제로 후기단계의 개발이 진행 중인 기대주이다.미국에서 골수이형성 증후군은 매년 20,000여명이 새로 진단받고 있는 것으로 알려진 다빈도 혈액종양의 일종이고, 골수섬유증은 연간 3,000명 정도가 진단받은 것으로 추정되고 있다.FDA는 앞서 엘리터셉트를 초저도, 저도 및 중등도 위험성 골수이형성 증후군 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 바 있다.골수이형성 증후군 및 골수섬유증은 불충분한 혈구 생성으로 인해 환자의 건강과 삶의 질에 심대한 영향을 미치는 중증 빈혈로 전행될 수 있는 증상들로 알려져 있다.엘리터셉트는 빈혈 관련증상들이 발생하는 데 중요한 역할을 하는 것으로 알려진 액티빈 A 및 액티빈 B 단백질을 표적으로 작용하는 치료제 후보물질이다.초기단계의 시험에서 엘리터셉트는 초저도, 저도 및 중등도 위험성 골수이형성 증후군 환자들을 대상으로 한 단독요법 또는 골수섬유증 환자들을 치료하기 위해 기존의 표준요법제와 병용요법을 진행한 결과 유망한 임상적 활성을 나타낸 것으로 입증된 데다 관리할 만한 안전성 프로필을 내보였다.다케다社 글로벌 항암제 사업부문의 테레사 비테티 대표는 “엘리터셉트가 전략적으로 사세를 집중하고 있는 우리의 핵심 사업분야 가운데 하나인 혈액암으로 인해 고통받고 있는 환자들에게서 유의미한 격차를 유도할 수 있는 잠재력을 내포하고 있다”면서 “엘리터셉트를 추가함에 따라 우리의 항암제 파이프라인이 한층 더 강화되면서 미래의 잠재적 성장동력을 확보하게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.현재 엘리터셉트는 2건의 임상 2상 시험 건들이 진행 중이다.이 중 하나는 초저도, 저도 또는 중등도 위험성 골수이형성 증후군 환자들을 피험자로 충원한 가운데 진행되고 있으며, 다른 하나는 골수섬유증 환자들을 대상으로 진행 중이다.이와 함께 초저도, 저도 또는 중등도 위험성 골수이형성 증후군을 동반한 성인 수혈 의존성 빈혈 환자들을 대상으로 엘리터셉트의 효능을 평가하기 위한 임상 3상 ‘RENEW 시험’의 피험자 충원이 조만간 개시될 예정이다.케로스 테라퓨틱스社의 자스비르 S. 시라 대표는 “글로벌 마켓에 폭넓게 진출해 있는 데다 항암제와 혈액암 치료제 분야에서 전문성을 구축한 다케다와 협력하게 됨에 따라 골수이형성 증후군 및 골수섬유증 환자들을 위한 치료제로 엘리터셉트가 나타낼 잠재력을 현실화하는 데 도움을 받을 수 있을 것으로 기대한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.혈구 생성을 유도하는 다양한 경로들을 표적으로 겨냥해 차별화된 작용기전을 나타내는 엘리터셉트가 기존의 표준요법제들에 별다른 반응을 나타내지 않는 환자들에게 효과적일 수 있을 것임이 입증되어 왔다고 시라 대표는 강조했다.다케다 측과 제휴함에 따라 엘리터셉트의 개발이 신속하게 진행되면서 이처럼 복잡한 혈액질환들에 대한 새로운 정보를 얻을 수 있게 될 것으로 기대한다고 덧붙이기도 했다.양사간 합의에 따라 다케다는 중국 본토, 홍콩 및 마카오를 제외한 글로벌 마켓에서 엘리터셉트의 후속개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 글로벌 독점적 전권을 확보할 수 있게 됐다.그 대가로 다케다 측은 2억 달러의 계약성사 선불금을 지급키로 했으며, 차후 허가취득, 개발 및 발매 목표에 도달했을 때 추가로 성과금을 제공키로 했다.이와 별도로 발매가 이루어졌을 때 매출액에 따라 로열티를 수수할 권한을 케로스 테라퓨틱스 측에 약속했다.

이덕규 2024.12.05
글로벌

최초 경구 GLP-1 비만 치료제 영예 ‘파이널 4’

전미 대학체육협회(NCAA)가 주최하는 대학농구대회 토너먼트에서 16강 대진표가 확정되면 흔히 ‘스윗 식스틴’(Sweet Sixteen)이라 하고, 8강은 ‘엘리트 에이트’(Elite Eight), 4강은 ‘파이널 포’(Final Four)라고 부르고 있다.이와 관련, 최근 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 치료제들이 신드롬을 불러 일으키고 있는 가운데 최초의 경구용 GLP-1 수용체 작용제 계열 비만 치료제라는 타이틀을 얻기 위한 경쟁이 격화됨에 따라 예의주시해 볼 필요가 있다는 지적이 나와 관심을 모으고 있다.현재 허가를 취득한 4개 비만 치료제 계열 GLP-1 수용체 작용제들이 모두 주사제이기 때문이라는 것이다.영국 런던에 소재한 비즈니스 정보 서비스업체 글로벌데이터社는 현재 활발한 개발이 진행되고 있는 GLP-1 수용체 작용제 계열 비만 치료제 후보물질들이 63개에 달하는 가운데 이 중 4개가 임상 단계에 진입해 미개척(untapped) 시장에서 최초 허가(inaugural approval)라는 영예를 차지하기 위해 치열한 레이스를 펼치고 있다고 2일 밝혔다.이 같은 언급은 오는 2030년에 이르면 전체 미국 성인들의 절반 정도가 비만으로 분류될 것으로 보인다는 전망이 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 바 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.바꿔 말하면 경구용 GLP-1 수용체 작용제 계열 비만 치료제를 승인받는 제약사들에게는 대단히 매력적인 기회의 문이 열릴 수 있을 것이라는 의미이다.글로벌데이터에 따르면 현재 4개의 혁신적인 GLP-1 수용체 작용제들이 비만 치료제로 허가를 취득해 시장의 비대화를 견인하고 있는 상황이다.노보 노디스크社의 ‘위고비’(세마글루타이드)와 ‘삭센다’(리라글루타이드), 일라이 릴리社의 ‘젭바운드’(티어제파타이드), 그리고 가장 뒤늦게 승인받으면서 시장에 합류한 중국 제약기업 장쑤항서의약(Jiangsu Hengruio Pharmaceuticals‧江蘇恒瑞醫葯)의 ‘이셩타이’(Yishengtai: 베이나글루타이드)가 ‘파이널 4’를 형성하고 있는 것.하지만 이들 4개 제품들은 주사제라는 공통분모를 공유하고 있다.병‧의원에 내원해 주사받아야 하는 불편하고 부정적인 측면(negative attributes)이 존재한다는 것.글로벌데이터社는 이에 따라 편의성, 저렴한 개발비용, 간소한 마케팅 등의 측면에서 장점을 내포한 경구용 대안의 매력이 부각되기에 이르렀다고 강조했다.글로벌데이터社의 재스퍼 몰리 제약담당 애널리스트는 “노보 노디스크와 일라이 릴 리가 서로의 GLP-1 수용체 작용제 포트폴리오를 확대하고자 혼신의 힘을 기울이면서 경구용 GLP-1 수용체 작용제 계열 비만치료제 시장에서도 선두주자의 위치를 확고하게 다지고 있다”고 말했다.몰리 애널리스트에 따르면 이 중 노보 노디스크는 각각 2개씩의 기대주들이 임상 3상 및 임상 2상 단계의 연구‧개발이 현재진행형이다.예를 들면 이미 심혈관계 위험성 동반 2형 당뇨병 치료제로 FDA의 허가를 취득한 ‘리벨서스’(세마글루타이드)가 현재 적응증 추가를 위한 임상 3상 단계를 밟고 있다.노보 노디스크의 또 다른 임상 3상 단계 후보물질 ‘MN-9932’도 내년 말경 발매가 가능할 것이라는 관측에 무게를 싣게 하고 있다.‘MN-9932’는 허가를 취득할 가능성이 35%에 달한다고 몰리 애널리스트는 설명했다.몰리 애널리스트는 뒤이어 “일라이 릴리가 임상 3상 단계를 밟고 있는 후보물질 오포글리프론 칼슘(orforglipron calcium)의 경우 최초의 경구용 GLP-1 수용체 작용제 계열 비만 치료제이자 최초의 저분자 물질 GLP-1 수용체 작용제로 승인받으면서 2관왕으로 등극할 가능성을 기대케 하고 있다”고 언급했다.오포글리프론 칼슘이 오는 2026년 허가를 취득해 발매에 들어가면 GLP-1 수용체 작용제 영역에서 일라이 릴리의 존재감이 한층 더 부각될 수 있게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.장쑤항서의약의 ‘HRS-9531’은 노보 노디스크 또는 일라이 릴리에 의해 개발되지 않은 유일한 GLP-1 수용체 작용제 계열 비만 치료제 후보물질로 역시 임상 3상 단계에서 자웅을 겨루고 있다.몰리 애널리스트는 “GLP-1 수용체 작용제 계열 비만 치료제 시장이 오는 2030년에 이르면 1,260억 달러 규모를 넘어설 수 있을 것”이라면서 “이 부문이 개발사들에게 대단히 매력적인 시장으로 부각되고 있는 이유가 여기에 있다”고 피력했다.특히 노보 노디스크와 일라이 릴리의 경우 이미 주사제 시장에서 상당한 보상을 수확했다고 지적한 몰리 애널리스트는 “경구용 치료제 시장이 구축되면 시장을 재편할 수 있게 될 것”이라고 결론지었다.파이프라인에 포함된 63개 후보들이 최초의 경구용 치료제라는 타이틀을 쟁취하기 위해 경쟁을 펼치고 있지만, 현재로선 노보 노디스크와 일라이 릴리가 선두에서 레이스를 주도하고 있다고 몰리 애널리스트는 평가했다.이들은 이미 성공을 거둔 GLP-1 수용체 작용제 시장에서 지배적인 위치를 한층 더 강화하기 위해 사세를 집중하고 있다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2024.12.05
글로벌

제넨테크, 자가면역 질환 관용원성 치료제 제휴

미국 일리노이州 시카고에 소재한 생명공학기업 쿠어 파마슈티컬스社(COUR Pharmaceuticals)가 로슈 그룹의 미국 내 계열사인 제넨테크社와 전략적 제휴 및 라이센스 합의를 도출했다고 3일 공표했다.양사는 관용원성(tolerogenic‧寬容原性) 나노입자 자가면역성 치료제들의 개발‧발매를 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.쿠어 파마슈티컬스社는 면역 매개성 질환들을 치료하기 위해 항원 특이성 면역관용을 유도하도록 설계된 동종계열 최초 질환조절제들(disease-modifying therapies)을 개발하는 데 사세를 집중하고 있는 생명공학사이다.쿠어 파마슈티컬스社의 대니얼 애펄헌스 대표는 “제넨테크가 오랜 혁신의 역사를 보유하고 있는 기업”이라면서 “우리가 독자보유한 면역관용 플랫폼을 적용해 자가면역성 질환들을 겨냥한 질환조절제를 개발하기 위해 제휴하게 된 것에 대단히 고무되어 있다”고 말했다.애펄헌스 대표는 뒤이어 “우리는 세계적인 수준의 과학적인 전문성을 보유하고 있는 제넨테크가 이상적인 파트너라는 믿음을 갖고 있다”며 “쿠어 파마슈티컬스가 자가면역성 질환 분야에서 지금까지 구축한 임상성공의 토대 위에서 양사가 기회를 모색해 나가기로 한 것”이라고 설명했다.양사의 제휴를 통해 중요한 환자 커뮤니티에 심대한 영향을 미칠 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음이라고 덧붙이기도 했다.로슈 그룹의 보리스 L. 자이트라 사업개발 담당대표는 “우리가 혁신적인 과학의 발전 뿐 아니라 자가면역성 질환을 진단받은 환자들의 삶을 바꿔놓을(transformative) 치료제들을 개발하는 데 오랜 기간에 걸쳐 성공적인 유산을 축적해 왔다”고 말했다.자이트라 대표는 “쿠어 파마슈티컬스와 같은 혁신적인 파트너와 협력키로 함에 따라 새로운 관용원성 나노입자 치료제 등의 연구에서 진일보를 추구하면서 과학적인 탐색을 지속해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들에게 가장 큰 영향력을 미칠 수 있는 치료제들을 선보이고자 하는 우리의 노력에 한층 더 힘을 실을 수 있게 될 것”이라고 강조했다.양사의 합의에 따라 쿠어 파마슈티컬스 측은 4,000만 달러의 계약성사금과 단기성과금을 지급받을 수 있게 됐다.이와 함께 총 9억 달러를 상회할 수 있는 개발, 발매 및 매출액 대비 성과금을 추가로 건네받을 수 있는 권한을 갖게 됐다.또한 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 약속 또한 합의조항에 포함시켰다.그 대신 쿠어 파마슈티컬스 측은 전임상 단계의 개발과 제조 기술이전 등을 책임지고 이행키로 했다.제넨테크 측의 경우 임상개발, 허가신청 및 발매 등의 부분을 맡기로 했다.

이덕규 2024.12.04
글로벌

BMS, 미니단백질 기반 치료제 개발 파트너십

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 컴퓨터 신규(de novo) 단백질 설계 이용 치료용 미니단백질(miniproteins) 개발 전문 생명공학기업 AI 프로틴스社(AI Proteins)가 브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)와 연구제휴 및 선택권 행사 합의를 도출했다고 3일 공표했다.양사는 AI 프로틴스 측이 보유하고 있는 강력한 발굴 플랫폼을 이용해 새로운 미니단백질 기반 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.합의를 도출함에 따라 AI 프로틴스는 자사가 독자보유한 인공지능(AI) 기반 플랫폼을 이용해 BMS 측이 관심을 나타낸 표적들에 대응하는 미니단백질을 설계하고 최적화하기로 했다.작은 크기와 고도의 친연성을 특징으로 나타내는 이 같은 신규 설계 미니단백질들은 기존의(traditional) 항체 기반 치료제들에 비해 괄목할 만한 장점을 내포할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.여기서 언급된 괄목할 만한 장점이란 조직 침투능력의 향상과 신속한 비출(clearance) 등을 지칭하는 개념이다.AI 프로틴스社의 크리스 발 창업자 겸 대표는 “BMS와 손잡고 우리가 보유한 첨단 단백질 설계기술을 임상현장에 적용할 수 있게 된 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “우리가 보유한 플랫폼은 이상적인 약물 유사 특성을 내포한 새로운 미니단백질을 신속하게 설계하고 최적화하기 위해 인공지능, 합성생물학 및 실험실 자동화 등을 결합시킨 것”이라고 말했다.발 대표는 뒤이어 “우리가 단백질 공학 분야에서 보유한 전문성이 BMS의 심도깊은 신약개발 지식과 결합됨에 따라 환자들에 대한 치료결과를 바꿔놓을 수 있는 신세대 표적치료제들을 개발하는 것이 우리의 목표”라고 강조했다.양사간 합의에 따라 AI 프로틴스는 계약성사 선불금을 받기로 했으며, 비공개 표적 2건을 겨냥한 미니단백질 발굴‧최적화를 진행키로 했다.BMS의 경우 이 같은 미니단백질들에 대한 글로벌 독점적 전권을 보장받을 수 있는 선택권 행사 권한 보유와 함께 2개의 추가적인 표적 선택권을 행사할 수 있게 됐다.이 경우 BMS는 선택권 확대료를 제공해야 한다.BMS는 이와 함께 개발, 허가취득 및 발매 성과금으로 최대 4억 달러를 지급키로 했으며, AI 프로틴스 측이 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 약속했다.

이덕규 2024.12.04
글로벌

폐쇄성 비후성 심근병증 치료제 FDA 심사개시

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 심혈관계 치료제 전문 제약기업 사이토키네틱스社(Cytokinetics)는 아피캄텐(aficamten)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 2일 공표했다.동종계열 차세대(next-in-class) 심장 마이오신(myosin) 저해제의 일종인 아피캄텐은 폐쇄성 비후성 심근병증(HCM) 치료제로 허가신청서가 제출된 바 있다.FDA는 아피캄텐의 허가신청 건을 ‘표준심사’ 대상으로 지정하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 9월 26일까지 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.FDA는 현재로선 아피캄텐의 허가신청 건을 논의하기 위한 자문위원회 회의 소집을 계획하고 있지 않은 상태이다.사이토키네틱스社의 로버트 I. 블룸 대표는 “FDA가 아피캄텐의 허가신청 건을 접수한 것이 우리의 선도적인 과학적 성과를 폐쇄성 비후성 심근병증 환자들에게 유익성이 돌아갈 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.그는 뒤이어 “허가신청의 근간이 되었던 본임상 3상 ‘SEQUOIA-HCM 시험’에서 도출된 결과를 보면 아피캄텐이 사전에 정한 전체 세부그룹별 비후성 심근병증 환자들에게서 운동능력 뿐 아니라 임상결과, 증상으로 인한 부담, 심장 생체지표인자 등에 일관되게 긍정적인 영향을 미친 것으로 입증된 데다 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 내보였다”고 설명했다.이에 따라 아피캄텐이 FDA의 허가를 취득하면 심장 마이오신 저해제들의 사용확대로 이어지면서 의사와 환자들 사이에서 선호도 높은 대안으로 선택될 수 있게 될 것이라고 블룸 대표는 강조했다.아피캄텐의 허가신청서는 본임상 3상 ‘SEQUOIA-HCM 시험’(Safety, Efficacy, and Quantitative Understanding of Obstruction Impact of Aficamten in HCM)에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.증후성 폐쇄성 비후성 심근병증 환자들을 충원해 진행되었던 이 시험의 결과는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.이 시험에서 도출된 결과를 보면 아피캄텐을 사용해 24주 동안 치료를 진행한 피험자 그룹의 경우 플라시보 대조그룹에 비해 운동능력이 크게 개선된 데다 심폐 운동부하검사(CPET)를 통해 측정된 최대 산소 섭취량(pVO2)이 착수시점에 비해 1.8mL/kg/min까지 증가한 것으로 나타나 이 수치가 0.0mL/kg/min으로 나타난 플라시보 대조그룹과 확연한 격차를 내보였다.이와 함께 사전에 정한 10가지 이차적 시험목표들을 적용했을 때 통계적으로 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.10가지 이차적 시험목표들 가운데는 유발성 좌심실 유출로 기울기(LVOT-G), 뉴욕 심장협회(NYHA) 기능등급 1등급 이상 개선 환자들의 비율, 캔자스 시티 심근병증 설문조사 임상요약점수(KCCQ-CSS) 및 LVOT 기울기가 30mmHg 미만으로 나타난 비율 등을 12주차 및 24주차에 평가한 내용들이 포함되어 있었다.그 뿐 아니라 중격축소술(SRT) 치료지침 적격성 지속기간, 24주차에 평가한 심폐 운동부하검사(CPET)에서 집계된 총 과부하량 등도 포함되어 있었다.약물치료 관련 중증 부작용은 아피캄텐 투여그룹의 5.6%와 플라시보 대조그룹의 9.3%에서 각각 보고됐다.핵심 심장초음파 좌심실 박출계수(LVEF)가 50% 미만으로 관찰된 환자들의 비율을 보면 아피캄텐 투여그룹에서 3.5%(5명), 플라시보 대조그룹에서 0.7%(1명)로 집계됐다.심부전 증상의 악화 또는 낮은 좌심실 박출계수(LVEF)로 인해 약물치료가 중단된 사례는 보고되지 않았다.이밖에도 ‘SEQUOIA-HCM 시험’의 결과를 추가분석한 결과를 보면 아피캄텐은 호의적인 심장 리모델링(cardiac remodeling)과 관련이 있었으며, 수축기능에 부정적인 영향을 미치지 않으면서 심장 구조와 기능, 생체지표인자 등에 개선이 관찰됐다.한편 FDA는 앞서 지난 2021년 1월 아피캄텐을 증후성 비후성 심근병증 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로, 같은 해 12월 증후성 폐쇄성 비후성 심근병증 치료를 위한 ‘혁신 치료제’로 각각 지정한 바 있다.

이덕규 2024.12.04
글로벌

길리어드, 고형암 항체-약물 결합체 개발 제휴

길리어드 사이언스社와 독일 생명공학기업 투불리스社(Tubulis)는 고형암 표적 항체-약물 결합체(ADC)의 발굴‧개발을 진행하기 위해 독점적 선택권을 보장하는 내용의 라이센스 제휴 계약을 체결했다고 3일 공표했다.뮌헨에 본사를 둔 투불리스社는 장기적으로 지속되는 항종양 활성과 생물물리학적 특성을 내포한 항체-약물 결합체 후보물질들을 개발하는 데 주력해 온 생명공학사이다.양사가 합의를 도출함에 따라 길리어드 사이언스는 투불리스 측이 독자보유한 ‘투부테칸’(Tubutecan) 및 ‘Alco5’ 플랫폼에 대한 접근권을 확보하게 됐다.양사는 선도적인 투불리스의 발굴‧개발 역량을 등에 업고 이용할 수 있는 최고의 기술을 선택하기 위해 긴밀하게 협력하면서 비교우위 생물물리학적 특성과 안정성을 내포한 국소이성질화효소(Topoisomerase) I 저해제 기반 항체-약물 결합체 후보물질을 설계한다는 방침이다.이를 통해 내구성과 표적 외 독성 등 기존의 치료제들이 직면하고 있는 도전요인들에 대응해 나가겠다는 것이다.길리어드 사이언스社의 플래비어스 마틴 연구담당 부회장은 “치료상 나타나고 있는 가장 큰 간극들에 대응하기 위해 우리가 항암제 포트폴리오를 확산해 나감에 따라 우리의 파이프라인을 한 단계 끌어올리기 위해 새로운 기술에 대한 접근권을 확보하는 일이 대단히 중요한 일이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.마틴 부회장은 뒤이어 “길리어드 사이언스가 차세대 치료제와 복합제 분야에서 혁신을 이행하는 데 변함없이 초점을 맞추고 있는 만큼 항체-약물 결합체 양식의 치료가치를 증대시키는 데 도움이 될 다양한 솔루션을 탐색하기 위해 투불리스 측과 손잡은 것에 고무되어 있다”고 덧붙였다.투불리스社의 도미니크 슈마허 대표는 “치료가치를 크게 끌어올리는 약물들을 개발하는 데 오랜 기간 동안 성과를 축적해 온 길리어드 사이언스야말로 우리가 보유한 기술 플랫폼을 이용하면서 항체-약물 결합체 분야의 시장전망을 근본적으로 변화시키고자 하는 우리의 비전과 눈높이를 같이하고 있는 최고의 협력선이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.투불리스는 “우리가 보유한 임상개발 프로그램들을 통해 가치를 끌어올리는 데 변함없이 사세를 집중하면서 제약‧생명공학업계의 리더기업들과 선택적으로 파트너 관계를 구축하는 데도 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐하기도 했다.양사간 합의에 따라 투불리스는 2,000만 달러의 계약성사 선불금을 받기로 했다.이와 함께 길리어드 사이언스 측이 선택권을 행사할 경우 3,000만 달러의 선택권 행사료를 별도로 건네받기로 했다.또한 개발‧발매 성과금으로 최대 4억1,500만 달러를 지급받을 수 있는 자격을 확보했으며, 발매가 이루어졌을 때 한자릿수 중반에서 두자릿수 초반대 매출액 단계별 로열티를 수수키로 했다.투불리스 측은 아울러 항체-약물 결합체 프로그램의 초기단계 연구‧개발 활동을 맡기로 했다.길리어드 사이언스 측은 독점적 전권을 행사키로 할 경우 후속 개발‧발매 활동을 전담키로 했다.

이덕규 2024.12.04
글로벌

사노피, 中 진출 40년來 최대 규모 투자 단행

사노피社각 10억 유로(약 10억5,000만 달러)를 투자해 중국 베이징 남부지역에 새로운 인슐린 제조시설을 구축한다.이 같은 내용은 사노피社 중국지사가 2일 공개하고, 베이징의 연구‧개발 특구 ‘베이징 경제기술개발구(區‧BDA)’가 3일 확인한 것이다.앞서 2일 사노피는 베이징시 경제정보기술국(BMBEIT) 및 ‘베이징 경제기술개발구’ 관리위원회의 최고위급 관계자들과 새로운 인슐린 제조시설을 건립하기 위한 양해각서를 체결‧교환했다.사노피가 중국에서 제조‧공급 기반시설을 건립하는 것은 선전(深圳)과 항저우(杭州) 등에 이어 이번이 4번째이다.특히 이번에 공개된 10억 유로의 투자액은 사노피가 40여년 전 중국시장에 처음 진출한 이래 단일 규모로는 최대금액에 해당하는 것이다.유럽연합(EU)과 중국의 무역갈등이 ‘현재진행형’인 가운데 MoU가 체결된 것 또한 주목할 만한 부분이다.사노피社의 폴 허드슨 회장은 “새로운 제조시설이 첨단 자동화 생산기술, 첨단 디지털 통합 관리 시스템 및 지속가능한 환경기준 등이 적용된 가운데 중국 내 당뇨병 환자들에게서 갈수록 고조되고 있는 의료상의 니즈에 대응해 공급사슬 탄력성과 효율성을 향상시켜 줄 수 있을 것”이라고 말했다.참고로 지난 2021년 현재 중국의 성인 당뇨병 환자 수는 1억4,000만명에 달하는 것으로 추정된 바 있다.사노피社의 프레데릭 우데아 이사회 의장은 “사노피가 중국시장의 장기적인 성장전망에 대한 확신을 갖고 있다”면서 “중국의 개방적이고 혁신을 장려하는 정책 뿐 아니라 외국기업들에게 친화적인(sound) 사업환경이 사노피가 중국의 경제성장에 참여할 수 있도록 해 주면서 제약산업의 질높은 발전에도 힘을 보탤 수 있게끔 해 줄 것”이라고 말했다.이와 관련, 사노피는 지난 1982년 중국에 처음 사무소를 개설한 이래 다수의 생산 및 연구‧개발 서실을 건립‧운영해 왔다.사노피가 ‘베이징 경제기술개발구’ 내에 처음 제조시설을 건립한 것은 지난 1995년의 일이었다.이후로 사노피는 아시아‧태평양지역 최대의 인슐린 주사제 생산시설 보유기업이라는 타이틀을 유지해 왔다.

이덕규 2024.12.04
글로벌

노바티스, 헌팅턴병 치료제 개발 29억弗 제휴

미국 뉴저지州 워렌에 소재한 희귀질환 치료제 발굴, 개발 및 발매 전문 제약기업 PTC 테라퓨틱스社(PTC Therapeutics)는 뒤시엔느 근이영양증 치료제 ‘트랜스라나’(Translarna: 아탈루렌)를 보유한 곳이어서 낯설지 않다.PTC 테라퓨틱스社가 노바티스社와 글로벌 독점적 라이센스 제휴 계약을 체결했다고 2일 공표해 관심을 모으고 있다.양사는 헌팅턴병 치료제 후보물질 ‘PTC518’ 개발 프로그램 및 관련 분자물질들과 관련한 협력을 진행하기 위해 손을 맞잡은 것이다.헌팅턴병은 중추신경계에서 나타나 치명적일 수 있는 선천성 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.합의를 도출함에 따라 PTC 테라퓨틱스 측은 10억 달러의 계약성사 선불금을 받기로 했으며, 추후 개발, 허가취득 및 발매 성과에 따라 최대 19억 달러의 성과금을 추가로 지급받기로 했다.이와 함께 미국시장에서 올린 이익금은 분점키로 했으며, 미국을 제외한 글로벌 마켓에서 올린 매출액과 관련해서는 단계별 두자릿수 로열티를 수수키로 했다.PTC 테라퓨틱스社의 매튜 B. 클라인 대표는 “헌팅턴병 치료제 개발 분야에서 ‘PTC518’은 선도적인 질환 완화제(disease-modifying therapy)라 할 수 있을 것”이라면서 “이번 합의를 경제적인 측면에서 보면 이 치료제 후보물질의 유망성과 궤를 같이한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.그는 뒤이어 “이번 합의에 힘입어 PTC 테라퓨틱스가 저분자 스플라이싱(splicing: 생화학적 촉매반응의 일종) 치료제 분야에서 축적한 개발 전문성이 신경의학 치료제 분야에서 노바티스가 축적하고 있는 글로벌 개발‧발매 노하우와 결합될 수 있게 됐다”며 “우리는 노바티스 측과 제휴함에 따라 우수한 내약성과 효과를 내포한 질환 완화제로 개발된 치료제를 필요로 하는 수많은 헌팅턴병 환자들을 위해 ‘PTC518’의 잠재력이 하루빨리 현실화할 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.이번 합의로 노바티스 측으로부터 받게 될 금액은 우리가 보유한 스플라이싱 플랫폼을 확대하고, 상업‧개발 포트폴리오 활동을 지원하는 데 유용하게 이용할 것이라고 덧붙이기도 했다.노바티스社의 바스 나라시만 회장은 “헌팅턴병이 파괴적인 데다 치명적인 가족성 질환의 일종”이라면서 “PTC 테라퓨틱스 측과 합의를 도출한 것은 우리의 신경의학 분야 파이프라인 구축을 촉진하고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 신경퇴행성 질환 분야에서 새롭고 잠재적으로 전환적인(transformative) 접근방법을 개척하는 데 우리가 전략적으로 초점을 맞추고 있음이 반영된 성과라 할 수 있을 것”이라고 말했다.신경퇴행성 질환 분야에서 노바티스가 축적한 전문성과 헌팅턴병 치료제 분야의 경험을 발판삼아 이 잠재적 동종계열 최초 경구용 헌팅턴병 치료제의 개발을 진행하는 데 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.‘PTC518’은 PTC 테라퓨틱스 측이 보유한 스플라이싱 플랫폼에서 발굴된 이래 현재 임상 2상 ‘PIVOT-HD 시험’이 진행 중이다.지난 6월 공개된 중간분석 결과를 보면 12개월차에 ‘PTC518’이 뇌척수액(CSF) 변이 헌팅턴 단백질 수치를 지속적이면서 용량 의존적으로 감소시켰을 뿐 아니라 핵심적인 임상적 지표들을 적용해 평가했을 때 용량 의존적 유익성의 초기징후들이 관찰됐다.게다가 ‘PTC518’은 호의적인 안전성‧내약성 프로필을 지속적으로 내보인 것으로 입증됐다.노바티스 측은 현재 진행 중인 ‘PIVOT-HD 시험’에서 플라시보 대조시험 부문이 종결된 시점에서 ‘PTC518’의 개발, 제조 및 발매와 관련한 전권을 갖고 행상키로 했다.플라시보 대조시험이 종결될 시점은 내년 1/4분기가 될 것으로 예상되고 있다.양사는 미국시장에서 기록될 손익과 관련, PTC 테라퓨틱스 40%‧노바티스 60% 비율로 나눠 갖기로 했다.양사가 합의를 도출함에 따라 후속절차들이 마무리되는 시점은 내년 1/4분기 중이 될 전망이다.

이덕규 2024.12.03
글로벌

J&J ‘트렘피어’ 소아 적응증 2건 FDA 허가신청

존슨&존슨社는 판상형 건선 치료제 ‘트렘피어’(Tremfya: 구셀쿠맙)의 적응증 추가 신청서 2건이 FDA에 제출됐다고 2일 공표했다.허가신청이 이루어진 ‘트림피어’의 새로운 적응증들은 6세 이상 중등도에서 고도에 이르는 판상형 건선(PsO) 환자들을 치료하는 용도, 그리고 5세 이상 활동성 연소성(年少性) 건선성 관절염(jPsA) 환자들을 치료하는 용도이다.이 중 6세 이상 중등도~고도 소아 판상형 건선 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘PROTOSTAR 시험’에 참여한 중등도에서 고도에 이르는 소아 판상형 건선 환자들로부터 도출된 자료, 그리고 중등도에서 고도에 이르는 성인 중증 판상형 건선 환자들을 대상으로 이루어진 임상 3상 ‘VOYAGE 1 시험’ 및 ‘VOYAGE 2 시험’에서 확보된 가교 약물체내동태 자료 등을 근거로 제출된 것이다.5세 이상 활동성 연소성 건선성 관절염 적응증 추가 신청 건의 경우 성인 건선성 관절염 환자들을 충원해 진행되었던 ‘DISCOVER 1 시험’과 ‘DISCOVER 2 시험’에서 도출된 약물체내동태 탐색적 분석자료와 ‘PROTOSTAR 시험’에서 ‘트렘피어’가 나타낸 효능‧안전성 자료 등을 근거로 제출된 것이다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 리자 오다우드 면역성 피부질환 부문 부사장은 “적응증 추가 신청이 이루어진 것이 우리가 전체 연령대 환자들을 위한 표준요법제의 전환을 가능케 하고자 사세를 집중해 오고 있음을 방증하는 것이자 인터루킨-23과 면역 매개성 질환 분야에서 우리가 축적한 전문성과 유산을 근거로 이루어진 성과”라고 말했다.오다우드 부사장은 뒤이어 “피부 및 관절 관련증상을 나타내는 소아‧청소년 환자들을 치료하는 데 커다란 간극이 존재하는 것이 현실”이라며 “신체적인 외관이나 제 기능을 수행하는 역량 등의 측면에서 파괴적인 증상들이 수반될 수 있는 형편”이라고 지적했다.존슨&존슨은 소아환자들을 대상으로 ‘트렘피어’의 효능과 탄탄하게 확립된 안전성 프로필에 대한 연구를 진행해 이 같은 간극에 대응하고자 심혈을 기울여 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.‘트렘피어’는 인터루킨-23의 p19 하위단위(subunit)와 선택적으로 결합해 인터루킨-23 수용체와 상호작용을 억제하는 기전의 완전 휴먼 모노클로날 항체로는 최초로 허가를 취득한 치료제이다.인터루킨-23은 판상형 건선이나 건선성 관절염을 비롯한 면역 매개성 질환들의 중요한 촉발인자 가운데 하나로 알려져 있다.

이덕규 2024.12.03
글로벌

고주파 온열 치료 임상 3상 췌장암 생존기간 ↑

스위스의 항암제 전문 제약기업 노보큐어社(Novocure)는 임상 3상 ‘PANOVA-3 시험’에서 일차적 시험목표가 충족되면서 통계적으로 괄목할 만한 평균 총 생존기간의 개선 효능이 입증됐다고 2일 공표했다.‘PANOVA-3 시험’은 절제수술 불가성, 국소진행성 췌장 선암종 환자들을 위한 1차 약제로 고주파 온열 치료(TTFields)와 ‘젬자’(젬시타빈), ‘아브락산’(Nab-파클리탁셀)을 병용하는 요법의 효능을 평가한 임상 3상 시험례이다.총 571명의 환자들이 피험자로 참여한 가운데 최소한 18개월 동안 추적조사가 이루어졌다.‘PANOVA-3 시험’을 총괄한 미국 워싱턴州 시애틀 소재 버지니아 메이슨 메디컬센터의 빈센트 피코지 박사(종양내과)는 “연구자이자 의사로서 췌장암 치료제를 개발하는 과정에서 많은 어려움을 겪어왔다”면서 “임상 3상 ‘PANOVA-3 시험’에서 총 생존기간과 관련한 일차적 시험목표를 적용했을 때 긍정적인 성과에 도달한 것은 고무적인 부분”이라고 말했다.피코지 박사는 뒤이어 “고주파 온열 치료법이 이처럼 난치성 암 환자들에게서 확보된 자료가 대단히 유망한 결과를 내포하고 있다”고 덧붙였다.실제로 이날 공개된 내용에 따르면 고주파 온열 치료와 ‘젬자’, ‘아브락산’을 병용한 환자그룹의 경우 평균 총 생존기간이 16.20개월로 집계되어 ‘젬자’와 ‘아브락산’을 사용한 대조그룹의 14.16개월과 비교했을 때 2개월 통계적으로 괄목할 만하게 연장된 것으로 분석됐다.고주파 온열 치료를 진행한 환자그룹에서 나타난 이 같은 생존률 유익성은 12개월차에 평가했을 때 총 생존률이 13%, 24개월차에 평가했을 때는 33% 개선된 것으로 나타났음이 눈에 띄었다.이와 함께 고주파 온열 치료는 양호한 내약성을 나타냈으며, 안전성 또한 앞서 이루어졌던 시험례들로부터 도출된 내용과 궤를 같이했다.노보큐어社의 니콜라스 로이핀 최고 의학책임자는 “절제수술 불가성, 국소진행성 췌장암에서 총 생존기간의 통계적으로 괄목할 만한 유익성이 입증된 최초이자 유일한 임상 3상 시험례가 ‘PANOVA-3 시험’이라 할 수 있을 것”이라면서 “노보큐어가 최근 2년 이내의 기간 동안 긍정적인 임상 3상 시험결과를 확보한 것은 이번이 3번째”라고 말했다.노보큐어 측은 ‘PANOVA-3 시험’의 결과를 근거로 절제수술 불가성, 국소진행성 췌장 선암종 환자들을 대상으로 한 고주파 온열 치료법의 허가신청서를 제출할 수 있도록 한다는 방침이다.아울러 ‘PANOVA-3 시험’에서 확보된 결과를 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표하기 위해 제출할 예정이다.한편 노보큐어 측은 임상 2상 ‘PANOVA-4 시험’을 진행하고 있다.이 시험은 전이성 췌장암 환자들을 대상으로 고주파 온열 치료와 ‘티쎈트릭’(아테졸리주맙), ‘젬자’ 및 ‘아브락산’ 병용요법을 사용해 치료하면서 진행 중이다.피험자 충원을 마친 이 시험의 결과는 오는 2026년 발표될 수 있을 전망이다.

이덕규 2024.12.03
글로벌

허리 디스크 치료제 내년 1월 FDA 자문위 소집

스위스의 글로벌 제약기업 페링 파마슈티컬스社(Ferring Pharmaceuticals)와 임상개발 제휴기업 일본 세이카가쿠 코퍼레이션社(Siekagaku Corporation‧生化學工業[株])는 ‘SI-6603’(콘돌리다제)의 허가신청 건을 심의하기 위해 내년 1월 10일 FDA 마취제‧진통제 자문위원회가 소집될 예정이라고 2일 공표했다.‘SI-6603’은 성인 요추 간판 탈출증(즉, 허리 디스크) 환자 관련 하지 척수신경근통 치료제로 개발이 진행되어 온 후보물질이다.세이카가쿠 코퍼레이션 측에 의해 개발된 ‘SI-6603’은 신경뿌리 압박을 완화하는 기전을 나타낸다.페링 파마슈티컬스社 미국지사의 브렌트 리건 대표는 “요추 간판 탈출증 관련 하지 척수신경근통으로 인해 고통받고 있는 미국 내 환자들이 매년 수 백만명에 달하지만, 치료법은 재래식(conservative) 통증 관리와 물리치료, 수술 등으로 제한적인 형편”이라면서 “이 때문에 요추 간판 탈출증 관련 하지 척수신경근통은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재한다”고 말했다.이에 따라 페링 파마슈티컬스는 세이카가쿠 코퍼레이션과 함께 이 같은 치료상의 간극에 대응하기 위해 긴밀하게 협력해 나가고 있다고 리건 대표는 덧붙였다.한편 미국에서 요추 간판 탈출증으로 인한 고통을 감내하고 있는 성인환자 수는 매년 900만명 안팎에 이르는 것으로 추정되고 있다.

이덕규 2024.12.03

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