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글락소 ‘젬퍼리’ 자궁내막암 1차藥 EU 허가권고

글락소스미스클라인社는 자사의 자궁내막암 치료제 ‘젬퍼리’(도스탈리맙)과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 16일 공표했다.CHMP가 허가를 권고한 ‘젬퍼리’의 새로운 적응증은 전신요법제의 사용이 적합한 전체 성인 원발성 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자들을 치료하기 위한 1차 약제로 ‘젬퍼리’를 항암화학요법제(카보플라틴, 파클리탁셀)와 병용하는 용도이다.‘젬퍼리’와 항암화학요법제 병용요법의 사용대상 가운데는 불일치 복구 정상(MMRp) 및 미소부수체(微小附隨體) 안정형(MSS) 종양을 나타내는 환자들이 포함되어 있다.이 환자들은 자궁내막암을 진단받은 환자들의 70~75%를 점유하지만, 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편이다.CHMP가 허가를 권고함에 따라 내년 1/4분기 중으로 승인 유무에 대한 최종결론이 도출될 수 있을 전망이다.자궁내막암은 전 세계 환자 수가 160만여명에 달하는 데다 매년 41만7,000여명의 새로운 환자들이 진단받는 것으로 보고되고 있다.CHMP는 임상 3상 ‘RUBY 시험’의 파트 1 부분에서 도출된 결과를 근거로 ‘젬퍼리’의 적응증 추가를 권고키로 의견을 집약한 것이다.총 785명의 원발성 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자들이 피험자로 충원된 가운데 이루어졌던 이 시험에서 연구자들이 평가한 무진행 생존기간(PFS) 및 총 생존기간(OS)과 관련한 두가지 일차적 시험목표들이 충족된 것으로 나타났다.‘젬퍼리’와 카보플라틴, 파클리탁셀을 병용한 환자그룹에서 카보플라틴과 파클리탁셀만 병용한 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 유익성이 입증되었던 것.‘젬퍼리’와 항암화학요법제를 병용하는 요법은 원발성 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자들에게서 통계적으로 괄목할 만한 총 생존기간 개선 유익성이 입증된 유일한 면역 항암제 기반 치료요법이다.‘RUBY 시험’에서 관찰된 안전성‧내약성 프로필을 보면 ‘젬퍼리’와 카보플라틴, 파클리탁셀 병용요법의 안전성 프로필은 이미 확립되어 알려져 있는 개별약물들의 안전성 프로필과 궤를 같이했다.총 생존기간 자료는 지난 3월 14~17일 미국 워싱턴州 시애틀에서 열렸던 부인암학회(SGO) 여성암 연례 학술회의에서 16일 발표됐다.이와 함께 의학 학술지 ‘종양학 회보’誌에 지난 6월 9일 게재됐다.미국에서 ‘젬퍼리’의 상표 표기내용을 보면 지난 8월 전체 성인 원발성 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자들에게 사용될 수 있도록 하는 내용으로 적응증이 추가된 내용이 삽입되어 있다.

이덕규 2024.12.19
글로벌

머크&컴퍼니, 비만 치료제 개발 中 제약사 제휴

머크&컴퍼니社가 중국 제약기업 한소 파마社(Hansoh Pharma‧翰森制药)와 독점적 글로벌 라이센스 제휴 계약을 체결했다고 18일 공표했다.양사는 현재 전임상 단계의 개발이 진행 중인 경구용 저분자 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 ‘HS-10535’의 전권을 머크&컴퍼니 측이 갖도록 하는 내용의 합의에 도달한 것이다.한소 파마社는 각종 중증질환 환자들의 삶을 변화시킬 수 있는 치료제들의 발굴‧개발을 진행하는 데 사세를 집중하고 있는 중국의 주요 제약기업이다.머크 리서치 래보라토리스社의 딘 Y. 리 대표는 “우리는 견고한 파이프라인을 증강하고 보완하기 위해 과학 기반 사업개발을 지속적으로 적용해 나가고 있다”면서 “이번에 성사된 제휴를 통해 우리가 인크레틴의 생물학적 작용기전을 표적화하면서 축적한 경험을 기초로 ‘HS-10535’에 대한 평가를 진행하고, 체중감소 이외에 추가적인 심대사계 유익성을 제공할 수 있을 것인지 잠재력을 검증하고자 하는 것”이라고 말했다.양사간 합의에 따라 한소 파마는 ‘HS-10535’의 개발, 제조 및 발매를 진행할 수 있는 독점적 글로벌 전권을 머크&컴퍼니 측에 부여키로 했다.그 대가로 한소 파마는 1억1,200만 달러의 계약성사 선불금과 함께 차후 개발, 허가취득 및 발매에 도달했을 때 최대 19억 달러의 성과금을 지급받을 수 있는 권한을 확보했다.아울러 발매가 이루어졌을 때 매출액에 따른 로열티를 수수할 수 있는 권한도 약속받았다.그 뿐 아니라 한소 파마는 몇가지 조건에 따라 중국시장에서 ‘HS-10535’의 공동발매 또는 단독발매를 진행키로 했다.한소 파마社의 엘리자 순 이사는 “우리의 경구용 GLP-1 자산에 대한 전권을 머크&컴퍼니 측이 갖기로 합의한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “머크&컴퍼니가 심대사계 질환 분야에서 탄탄한 리더십을 구축한 제약사이기 때문”이라고 말했다.한소 파마가 대사계 질환 분야에서 떠오르는 리더기업의 한곳인 만큼 머크&컴퍼니 측이 보유한 전문성과 역량이 이처럼 유망한 자산의 개발을 가속화시켜 줄 수 있을 것이라는 게 우리의 기대라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2024.12.19
글로벌

소세포 폐암 70% 확장기서 진단..‘트로델비’ 있음에

길리어드 사이언스社는 자사의 삼중 음성 유방암 치료제 ‘트로델비’(사시투주맙 고비테칸-hziy)가 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정됐다고 17일 공표했다.FDA가 ‘혁신 치료제’로 지정한 ‘트로델비’의 적응증은 백금착제 기반 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후에도 종양이 악화된 성인 확장기 소세포 폐암(ES-SCLC) 환자들을 치료하는 용도이다.‘트로델비’가 FDA로부터 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것은 이번이 두 번째이다.이 같은 내용은 소세포 폐암이 전체 폐암 발생사례들의 15% 정도를 점유하는 가운데 전체 소세포 폐암 환자들의 70%에 육박하는 이들이 확장기에 비로소 진단을 받고 있는 것이 현실임을 상기할 때 주목할 만한 것이다.‘확장기’란 종양이 폐 이외의 부위로 전이되어 림프절 또는 기타 장기(臟器)들에 영향을 미치는 단계를 지칭하는 개념이다.‘혁신 치료제’로 지정되면 개발 프로그램이 좀 더 효율적으로 진행될 수 있도록 하기 위해 FDA로부터 한층 집중적인 지도를 받을 수 있게 될 뿐 아니라 심사기간을 단축하기 위한 커뮤니케이션이 활발하게 이루어질 수 있고, 기준을 충족하면 ‘패스트 트랙’과 ‘신속심사’ 대상으로 지정받는 등 여러모로 혜택을 기대할 수 있게 된다.FDA는 중증질환을 표적으로 개발이 진행 중인 잠재적 신약의 개발‧심사절차를 빠르게 진행하고, 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 하기 위한 취지에서 ‘혁신 치료제’ 지정 프로그램을 도입‧운영하고 있다.‘혁신 치료제’ 지정은 현재 사용 중인 치료제들에 비해 임상적으로 괄목할 만한 개선이 입증된 고무적인 예비적 임상결과가 도출된 경우에 한해 제한적으로 이루어지고 있다.‘트로델비’의 확장기 소세포 폐암 적응증 ‘혁신 치료제’ 지정은 글로벌 임상 2상 ‘TROPiCS-03 시험’에서 도출된 결과를 근거로 결정된 것이다.이 시험에서 확장기 소세포 폐암 치료를 위한 2차 약제로 ‘트로델비’를 사용한 피험자 그룹의 경우 괄목할 만한 효과가 입증됐다.지난 9월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 국제 폐암연구협회(IASLC) 2024년 폐암 월드 컨퍼런스(WCLC) 석상에서 발표된 시험결과를 보면 ‘트로델비’는 백금착제 저항성 확장기 소세포 폐암 뿐 아니라 백금착제 민감성 확장기 소세포 폐암에서도 괄목할 만한(promising) 항 종양 활성이 관찰됐다.이와 함께 안전성 프로필을 보면 앞서 진행되었던 ‘트로델비’의 다른 시험례들로부터 확보된 내용들과 궤를 같이했다.이 같은 자료는 확장기 소세포 폐암에서 ‘트로델비’가 나타내는 효과에 더욱 힘을 실어주는 것이다.길리어드 사이언스는 이에 따라 가까운 장래에 임상 3상 시험에 착수할 예정이다.미국에서 폐암은 암 진단건수 2위에 랭크된 데다 주요한 암 사망원인으로 자리매김해 있는 것이 현실이다.확장기 소세포 폐암 환자들은 현재 사용 중인 1차 약제 표준요법제를 사용했을 때도 별다른 반응이 나타나지 않는 데다 예후가 취약한 경우가 많고, 다른 치료대안 선택의 폭마저 제한적인 것으로 알려져 있다.이 때문에 환자들의 생존기간을 연장하고 종양의 악화속도를 둔화시켜 줄 새롭고 효과적인 치료대안이 절실하게 요망되고 있는 형편이다.‘트로델비’는 두가지 상이한 유형의 전이성 유방암에서 유의미한 생존기간 개선효능이 입증된 최초이자 유일한 ‘Trop-2’ 단백질 표적 항체-약물 결합체(ADC)이다.지금까지 ‘트로델비’는 일련의 임상 3상 시험 건들을 통해 단독요법제 또는 병용요법제로 다양한 유형 및 단계의 종양을 대상으로 개발이 진행되어 왔다.이를 위해 길리어드 사이언스는 학계, 제약‧생명공학업계 및 글로벌 암 커뮤니티 등과 긴밀한 협력을 이어가고 있다.

이덕규 2024.12.19
글로벌

‘키트루다’ 中서 비소세포 폐암 적응증 플러스

머크&컴퍼니社는 자사의 항 프로그램 세포사멸 단백질-1(PD-1) 치료제 ‘키트루다’(펨브롤리주맙)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA)로부터 비소세포 폐암 적응증 추가를 승인받았다고 16일 공표했다.이에 따라 중국에서 새로 추가된 ‘키트루다’의 적응증은 절제 가능 2기, 3A기 또는 3B기 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 위한 신보조요법제로 백금착제 포함 항암화학요법제와 병용요법을 진행하고, 수술 후 보조요법제로 ‘키트루다’ 단독요법을 지속하는 용도이다.‘KEYNOTE-671 시험’을 총괄한 미국 스탠퍼드대학 의과대학의 헤서 워클리 교수(흉부종양내과)는 “지난 10여년 동안 전이성 폐암을 치료하는 데 어느 정보 진일보가 이루어졌지만, 폐암은 여전히 중국에서 주요한 사망원인의 하나로 자리매김하고 있는 형편”이라면서 “이번 승인이 중국 내 일부 절제 가능 비소세포 폐암 환자들을 위해 중요한 순간에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.‘KEYNOTE-671 시험’에서 환자들의 총 생존기간을 괄목할 만하게 개선해 준 것으로 입증된 새로운 치료대안이 확보된 것이기 때문이라는 설명이다.워클리 교수는 과거 국제 폐암연구협회(IASLC)의 회장을 역임했던 학자이다.2기, 3A기 또는 3B기 비소세포 폐암 환자들을 위한 신보조요법제로 ‘키트루다’와 백금착제 포함 항암화학요법제 병용요법을 진행하고, 보조요법제로 ‘키트루다’ 단독요법을 지속하는 치료법은 지난해 10월 FDA의 허가를 취득한 바 있다.FDA는 ‘KEYNOTE-671 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘키트루다’의 적응증 추가를 승인했던 것이다.‘키트루다’와 항암화학요법제 병용요법을 신보조요법으로 진행하고, 절제수술 후 ‘키트루다’ 단독요법을 지속하는 치료법은 프로그램 세포사멸 단백질 리간드-1(PD-L1) 발현 여부와 무관하게 비소세포 폐암 환자들에게서 대조그룹에 비해 총 생존기간을 괄목할 만하게 개선해 준 데다 사망 위험성이 28% 감소한 것으로 나타났다.여기서 언급된 대조그룹은 플라시보와 항암화학요법제 병용요법을 신보조요법으로 진행하고, 절제 수술 후 플라시보 단독요법을 지속한 그룹을 지칭한 것이다.‘키트루다’ 기반요법을 진행한 환자그룹의 경우 평균 총 생존기간은 아직까지 산출되지 않은 반면 항암화학요법제 및 플라시보 기반요법을 진행한 환자그룹은 52.4개월로 집계됐다.또한 ‘키트루다’ 기반요법을 진행한 환자그룹은 무사건(event-free) 생존기간이 개선된 데다 종양 재발 위험성이 감소했고, 종양이 진행되었거나 피험자가 사망에 이른 비율이 항암화학요법 및 플라시보 기반요법을 진행한 대조그룹에 비해 42% 낮게 나타났다.‘키트루다’와 백금착제 포함 항암화하굥법제 병용요법을 신보조요법으로 진행하고, 수술 후 보조요법으로 ‘키트루다’ 단독요법을 진행한 절제 가능 비소세포 폐암 환자그룹에서 수반된 부작용을 보면 다른 유형의 종양들을 앓아 ‘키트루다’와 항암화학요법제 병용요법을 진행한 환자그룹에서 보고된 내용과 일반적으로 대동소이했다.수술 전‧후 초기 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 ‘키트루다’ 기반요법을 진행하는 치료법은 유럽과 일본 등에서 앞서 허가를 취득한 바 있다.MSD 중국지사의 애나 반 에이커 지사장은 “이번 승인에 힘입어 ‘키트루다’가 중국에서 4번째 폐암 관련 적응증을 장착하면서 일부 초기 비소세포 폐암 환자들을 위한 새로운 치료여정에 돌입할 수 있게 됐다”고 말했다.‘키트루다’는 중국에서 이미 허가를 취득한 다른 3개 적응증들과 함께 진행성 비소세포 폐암 환자들을 위한 면역치료제로 중요한 역할을 하고 있지만, 여전히 일부 초기 비소세포 폐암 환자들에게 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이라고 에이커 지사장은 지적했다.폐암이 변함없이 중국에서 암 발생률‧사망률 증가의 주요한 원인으로 자리맥미하고 있기 때문이라는 것이다.에이커 지사장은 뒤이어 “우리는 새로운 치료대안을 선보일 수 있게 된 것에 고무되어 있다”며 “더 많은 수의 중국환자들에게 도움을 주고자 변함없이 혁신을 진행하는 데 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.

이덕규 2024.12.18
글로벌

FDA, ‘브이타마’ 2세 이상 아토피 피부염 추가

오가논社는 알릴 탄화수소 수용체 작용제의 일종인 ‘브이타마’(VTAMA: 타피나로프) 크림 1%가 FDA로부터 적응증 추가를 승인받았다고 16일 공표했다.새로 추가된 ‘브이타마’의 적응증은 2세 이상의 소아‧성인 아토피 피부염 환자들을 치료하기 위한 국소도포제 용도이다.당초 오가논 측은 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 내년 3월 12일까지 ‘브이타마’의 2세 이상 아토피 피부염 환자 치료 적응증 추가 유무에 대한 결정내용을 통보받을 수 있을 것으로 예상해 왔다.오가논社의 케빈 알리 대표는 “FDA가 ‘브이타마’ 크림을 2세 이상 소아‧성인 아토피 피부염 환자들을 위한 치료제로 승인함에 따라 경고‧주의문이나 금기사항에 대한 상표 표기내용의 추가 또한 사용기간 및 도포 가능 체표면 비율 등에 대한 제한없이 피부를 강력하게 말끔히 개선해 줄 수 있는 새로운 치료제가 확보된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.이처럼 새로운 동종계열 최초 아토피 피부염 치료제가 선을 보일 수 있게 된 것은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데 오가논이 사세를 집중하고 있음을 재확인시켜 주는 것이라고 덧붙이기도 했다.본임상 ‘ADORING 시험’ 프로그램이 진행되는 동안 ‘브이타마’ 크림 1%는 2세 이상의 중등도에서 중증에 이르는 아토피 피부염 환자들에게서 플라시보 대조그룹과 비교했을 때 통계적으로 괄목할 만한 차이를 나타낸 것으로 입증됐다.8주차에 ‘검증된 시험자에 의한 아토피 피부염 전반적 평가’(vIGA-AD) 지표를 적용해 평가한 결과 피부가 깨끗해짐(0점) 또는 피부가 거의 깨끗해짐(1점)에 도달한 환자들의 비율과 착수시점에 비해 최소한 2등급 개선된 이들의 비율이 통계적으로 괄목할 만한 차이를 내보였다는 의미이다.실제로 ‘ADORING 1 시험’에서 vIGA-AD 지표를 적용한 결과 0점 또는 1점에 도달한 피험자들의 비율이 ‘브이타마’ 도포그룹에서 45.4%, 플라시보 대조그룹에서 13.9%로 집계됐다.마찬가지로 ‘ADORING 2 시험’에서 같은 지표를 적용했을 때 0점 또는 1점에 도달한 피험자들의 비율이 ‘브이타마’ 도포그룹에서 46.4%, 플라시보 대조그룹에서 18.0%로 분석됐다.‘브이타마’를 도포한 그룹과 플라시보 대조그룹은 전체 이차적 시험목표를 적용해 평가한 결과를 보더라도 통계적으로 괄목할 만한 격차가 재확인됐다.‘습진 부위 면적 및 중증도 지수’(EASI) 지표를 적용해 8주차에 평가했을 때 착수시점에 비해 최소한 75% 개선(EASI 75)에 도달한 비율과 12세 이상의 환자들을 대상으로 ‘최대 소양증 등급평가’(PP-NRS) 지표를 적용해 8주차와 착수시점을 비교했을 때 4점 이상 개선된 피험자들의 비율이 통계적으로 괄목할 만한 격차를 내보였던 것.피험자들의 1% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 상기도 감염증, 모공 주위의 붉은 융기 돌기, 하기도 감염증, 두통, 천식, 구토, 귀 감염증, 사지부위 통증 및 복부 통증 등이 보고됐다.‘ADORING 3 시험’은 ‘ADORING 1 시험’과 ‘ADORING 2 시험’에 참여했던 피험자들을 대상으로 48주, 개방표지, 장기 연장시험으로 진행됐다.이 시험에는 경도, 중등도 또는 고도 아토피 피부염을 앓는 2~17세 연령대 환자들이 피험자로 충원됐다.충원된 피험자들은 증상이 완전하게 개끗한 상태에 도달했거나, 시험이 종료될 때까지 ‘브이타마’ 크림을 도포했다.장기 연장시험에서 관찰된 안전성 프로필을 보면 8주차에 확보되었던 안전성 프로필과 대체로 대동소이하게 나타났다.‘ADORING 시험’ 프로그램을 총괄한 텍사스州 휴스턴 소재 허먼기념아동병원의 애들레이드 A. 허버트 교수는 “이번에 ‘브이타마’가 아토피 피부염 치료제로 승인받은 것이 중요한 의미를 부여할 만한 일”이라면서 “2세 안팎의 소아환자들에게 처방할 수 있는 치료제가 확보된 것이기 때문”이라고 말했다.‘브이타마’ 크림은 아토피 피부염으로 인해 고통받고 있는 소아환자들 가운데 다수가 절실히 필요로 하는 증상 완화에 도달할 수 있도록 해 줄 잠재력을 내포하고 있다고 허버트 교수는 강조했다.게다가 높은 소양증 수반률로 인해 아토피 피부염이 환자와 환자가족들에게 매우 큰 부담을 주고 있는 가운데 ‘ADORING 시험’ 프로그램에서 도출된 소양증 관련자료를 보면 ‘브이타마’가 가장 빈도높게 나타나고 있는 증상을 감소시켜 준 것으로 입증됐다고 덧붙이기도 했다.‘브이타마’ 크림 1%는 지난 2022년 5월 성인 판상형 건선 환자 치료제로 허가를 취득하면서 미국에서 25년여 만에 최초의 비 스테로이드성 국소용 신물질 판상형 건선 치료제로 자리매김한 바 있다.

이덕규 2024.12.18
글로벌

사노피 다발성 경화증 치료제 FDA ‘혁신치료제’

사노피社는 성인 비 재발성 이차진행성 다발성 경화증(nrSPMS) 환자 치료제로 개발이 진행 중인 톨레브루티닙(tolebrutinib)이 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정받았다고 13일 공표했다.톨레브루티닙은 경구용, 뇌 투과성, 생리활성 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제의 일종으로 개발이 진행 중인 기대주이다.FDA는 임상 3상 ‘HERCULES 시험’에서 도출된 긍정적인 결과를 근거로 톨레브루티닙을 ‘혁신 치료제’로 지정한 것이다.이 시험에서 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹은 6개월 확인 장애 진행(CDP)이 나타나는 데 소요된 기간이 플라시보 대조그룹에 비해 31% 지연된 것으로 입증됐다.아울러 이차적 시험목표를 적용한 가운데 진행한 추가분석에서도 장애 개선이 확인된 피험자 수가 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹에서 플라시보 대조그룹에 비해 2배 가까이 높게 나타났다.사노피社의 에릭 발스트룀 신경의학 부문 개발 담당 글로벌 대표는 “이번에 ‘혁신 치료제’로 지정받은 것이 장애의 진행을 지연시키는 데 톨레브루티닙이 나타낼 수 있는 잠재력을 뒷받침하는 것”이라면서 “다발성 경화증 환자들에게 장애 진행의 지연은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 부분”이라고 말했다.이에 따라 사노피는 이 동종계열 최초 치료제에 대한 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 발스트룀 대표는 덧붙였다.비 재발성 이차진행성 다발성 경화증은 현재까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.시험에서 간 효소 수치의 상승이 톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹의 4.1%에서 관찰되어 플라시보 대조그룹의 1.6%를 상회한 것으로 나타났다.톨레브루티닙을 복용한 피험자 그룹에서는 이와 함께 0.5%에서 알라닌 아미노기 전이효소(ALT) 수치가 최대 20×ULN을 상회하는 수준으로 수반됐다.이 같은 수치들의 증가는 예외없이 처음 치료를 개시한 후 90일 이내의 시점에서 나타났다.다만 간 효소 수치의 상승은 1건을 제외하면 추가적인 의료적 중재가 수반되지 않고도 해소된 것으로 나타났다.좀 더 빈도높은 모니터링의 이행은 중증 간 후유증을 완화시키는 데 도움을 준 것으로 평가됐다.톨레브루티닙은 현재 미국에서 허가신청 절차가 매듭지어진 가운데 유럽에서는 허가신청이 준비 중이다.이밖에도 원발성 진행성 다발성 경화증 환자들을 대상으로 한 임상 3상 ‘PERSEUS 시험’이 진행 중이어서 내년 하반기 중으로 결과가 공개될 수 이쓸 전망이다.톨레브루티닙은 현재 임상시험 단계의 개발이 진행 중이어서 효능과 안전성은 아직까지 전 세계 어느 국가의 약무당국에 의해서도 확립되어 있지 않은 단계이다.

이덕규 2024.12.18
글로벌

말초 갑상선 중독증 경구 치료제 EU 허가권고

유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 모노카르복실레이트 수송체 8(MCT8) 결핍 환자들에게 수반되는 말초 갑상선 중독증을 개선하기 위한 경구용 치료제 ‘엠시테이트’(Emcitate: 티라트리콜)을 승인토록 13일 권고했다.‘엠시테이트’는 스웨덴 제약기업 이게티스 테라퓨틱스社(Egetis Therapeutics AB)가 허가를 신청한 말초 갑상선 중독증 치료제이다.이와 관련, 알란-헌든-더들리 증후군(AHDS: Allan-Herndon-Dudley syndrome)으로도 불리는 모노카르복실레이트 수송체 8 결핍은 갑상선 호르몬 수송체 모노카르복실레이트 수송체 8 단백질의 유전자 암호화에 변이가 나타나면서 유발되는 파괴적인 초희귀, 만성, 중증질환으로 알려져 있다.모노카르복실레이트 수송체 8 결핍 환자들은 갑상선 호르몬이 뇌내세포들로 진입하지 못해 두뇌 발달의 지연이 나타나게 된다.이처럼 뇌내 갑상선 호르몬이 결핍되면 위중한 지적장애 및 운동장애로 이어지게 된다.환자들은 혼자서 의자에 앉는 동작마저 힘들어 하고, 대부분의 머리의 움직임조차 조절하고 유지하지 못하게 된다.이와 함께 갑상선 호르몬이 체내의 다른 부위들에 축적되면서 말초 갑상선 중독증이 나타날 수 있게 된다.말초 갑상선 중독증이 나타나면 저체중, 심계항진 및 근육소모 등의 증상들이 수반되고, 이로 인해 심부전과 같은 중증 합병증이 나타나고 사망에 이를 위험성도 증가하게 된다.이 같은 변이가 X-염색체에서 나타나기 때문에 거의 대부분의 환자들이 남성에게서 발생한다는 것이 전문가들의 설명이다.말초 갑상선 중독증 치료제를 원하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하지만, 아직까지 유럽에서 허가를 취득한 치료제는 부재한 형편이다.‘엠시테이트’의 약효성분인 티라트리콜(tiratricol)은 가장 중요한 갑상선 호르몬으로 꼽히는 T3의 유사체이다.티라트리콜은 고도의 친연성을 나타내면서 갑상선 수용체들과 결합해 T3와 유사한 생물학적 기전을 나타내게 된다.이에 따라 모노카르복실레이트 수송체 8 의존성 조직들 내부에서 정상적인 갑상선 호르몬의 활성이 회복될 수 있게 된다.CHMP는 1건이 단일그룹, 개방표지 본임상 시험에서 도출된 결과를 근거로 ‘엠시테이트’를 말초 갑상선 중독증 치료제로 승인토록 권고하는 의견을 집약한 것이다.이 시험은 소아‧성인환자들을 충원한 후 개별적으로 조정된 용량의 티라트리콜을 최대 12개월 동안 복용토록 하면서 진행됐다.그 결과 12개월차에 평가했을 때 티라트리콜을 복용한 환자들의 평균 혈중 T3 농도가 63% 이상 감소한 것으로 나타났다.이에 따라 시험에 참여한 전체 환자들은 저체중, 안정시 심박수 또는 수축기 혈압 등 최소한 한가지 이상의 시험지표들이 개선된 것으로 입증됐다.마찬가지로 평균 조기 심방수축 횟수 또한 감소한 것으로 나타났다.다만 ‘엠시테이트’는 신경계 발달지연을 개선하지는 못했다.‘엠시테이트’를 복용한 피험자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 다한증, 과민성, 우울증 및 악몽 등이 보고됐다.이 같은 부작용은 통상적으로 치료 착수시점이나 용량을 조절한 시점에서 나타났고, 대체로 치료가 진행되는 동안 해소됐다.

이덕규 2024.12.18
글로벌

‘오젬픽’ 투여 희귀 중증 안과질환 상관성 주목

덴마크 의약품관리국(Medicines Agency)이 南덴마크대학(SDU)에서 이루어진 2건의 등록자료 기반 연구결과를 평가해 줄 것을 유럽 의약품감독국(EMA) 산하 안전성관리위원회(PRAC)에 요청할 것이라고 16일 공표해 추이를 예의주시케 하고 있다.2건의 연구는 노보 노디스크社의 당뇨병 치료제 ‘오젬픽’(세마글루타이드) 투여와 희귀 안과질환의 일종인 비 동맥 전방 허혈성 시신경병증(NAION) 증가의 잠재적인 가능성을 규명하는 데 초점이 맞춰진 가운데 진행되었던 사례들이다.南덴마크대학 연구팀은 2건의 등록자료 기반 연구를 진행하면서 ‘오젬픽’을 투여받은 환자그룹에서 NAION 발병 위험성이 증가했는지 유무를 분석했다.NAION은 시신경 앞부분의 혈관에 영향을 미쳐 돌발적인 시력손실과 시야결손으로 귀결될 수 있는 희귀 안과질환의 일종으로 알려져 있다.2건의 연구 가운데 1건은 총 42만4,152명의 당뇨병 환자들로부터 자료를 도출한 사례이다.조사대상자들 가운데 4분의 1에 해당하는 10만6,454명은 ‘오젬픽’을 투여받았고, 나머지 조사대상자들은 다른 당뇨병 치료제들을 투여받았다.다른 1건의 경우 덴마크와 노르웨이에서 확보된 등록자료를 포함한 가운데 南덴마크대학 연구팀이 노르웨이 공중보건연구소(NIPH) 연구팀과 협력하면서 진행한 연구사례였다.이 자료에는 지난 2018~2024년 기간에 ‘오젬픽’을 투여받았던 4만4,517명의 덴마크 당뇨병 환자들과 2018~2022년 기간 중 ‘오젬픽’을 투여받았던 1만6,860명의 노르웨이 당뇨병 환자들을 조사한 자료가 수록되어 있었다.덴마크 의약품관리국은 ‘오젬픽’ 투여에 따른 잠재적 이상반응의 하나로 NAION이 유발될 수 있는지 상관관계를 조사하기 위해 6개월여 동안 연구작업을 진행했다.그 결과 덴마크 의약품관리국은 12월 10일 현재까지 자국 내에서 총 19건의 NAION 발상사례들을 접수한 것으로 나타났다.이 중 첫 번째 보고 건은 ‘오젬픽’의 이상반응으로 의심되는 경우로 지난 7월 접수되었던 것으로 나타났다.이상반응 보고 건들은 유럽 부작용 데이터베이스에 제출됐다.덴마크 의약품관리국은 현재까지 보고된 이상반응 발생사례들과 앞서 진행된 NAION 상관성 연구를 통해 확보된 자료들에 미루어 볼 때 ‘오젬픽’ 투여와 NAION 발생의 잠재적 상관관계를 뒷받침하는 시그널을 충분하지 않은 것으로 보인다고 지적했다.하지만 南덴마크대학 연구에서 확보된 결과를 보면 그 같은 의심을 뒷받침할 만한 것이어서 PRAC에 상관관계 가능성에 대한 평가를 요청한 것이라고 배경을 설명했다.덴마크 의약품관리국의 린네 미칸 국장은 “지난 6개월 동안 우리는 유럽 각국의 동료 연구자들과 협력하면서 NAION으로 알려진 중증 희귀 안과질환 관련 보고‧연구사례들을 면밀하게 평가했다”면서 “이를 통해 덴마크와 노르웨이에서 확보된 포괄적이고 새로운 자료를 PRAC에 검토해 주도록 요청한 것”이라고 말했다.미칸 국장은 뒤이어 “NAION이 초희귀(extremely rare) 증상의 일종”이라며 “현재로선 ‘오젬픽’ 투여가 보고가 이루어진 NAION 발생의 원인이라거나 당뇨병 환자들에게서 기타 다른 원인들에 의해 유도된 것인지 여부에 대한 상관관계를 확립할 수 없는 단계”라고 덧붙였다.

이덕규 2024.12.18
글로벌

노보노디스크, 7.6억弗 투자 덴마크에 제조시설

노보 노디스크社가 85억 크로네(약 7억6,000만 달러)를 투자해 덴마크 제 3의 대도시 오덴세에 새로운 제조시설을 건립할 것이라고 16일 공표했다.21세기 들어 노보 노디스크가 덴마크에서 새로운 제조시설을 건립하기 위해 대규모 투자를 단행하는 것은 이번이 처음이다.오덴세는 수도 코펜하겐과 오르후스에 이어 덴마크에서 3번째로 큰 도시이자 동화작가 한스 크리스티안 안데르센의 고향으로 잘 알려진 곳이다.40,000평방미터 규모의 부지에 첨단 완제품 제조시설과 물류시설이 들어설 이곳 시설은 유연한 모듈 방식으로 설계된 가운데 혈우병 등의 희귀질환을 비롯해 다양한 유형의 제품들을 생산‧공급하게 된다.노보 노디스크社의 헨릭 울프 제품공급‧품질‧IT 담당부회장은 “이곳 시설이 첨단기술과 혁신적인 설비가 사용되는 가운데 최고 품질의 제품들이 환자들에게 공급될 수 있도록 하고, 삶에 변화를 가능케 할 우리의 치료제들이 세계 각국에서 늘어나고 있는 수요를 충족해 줄 수 있게 될 것”이라고 말했다.덴마크의 유산을 토대로 우리가 이곳을 건립하게 된 것에 자부심을 느낀다고 덧붙이기도 했다.울프 부회장은 뒤이어 “역동적인 지역사회와 재능있는 고급인력들이 원활하게 연결되어 있는 도시인 오덴세에서 우리의 여정에 돌입할 수 있게 된 것에 기대가 크다”고 강조했다.새로운 시설은 오덴세 지역의 자연을 보존하기 위해 집중적인 노력이 기울여지는 가운데 건립될 예정이다.현지에 총 4,000그루 이상의 나무가 심어질 예정인 것은 단적인 예이다.건물 또한 태양전지판을 설치해 자체 전력(電力) 생산의 향상을 도모하게 된다.남아도는 토양과 목재 재료, 기타 지속가능한 자원들을 사용해 현지의 호수, 숲, 지역사회 공간들이 일반대중에 공개될 수 있도록 하면서 설계가 이루어질 예정이다.신축공사는 오는 2027년 완공될 수 있도록 한다는 것이 노보 노디스크 측의 방침이다.신규투자에 힘입어 건립공사가 완공되면 400여명의 정규직 고용이 창출될 것으로 보인다.공사가 진행되는 동안에는 최대 1,000명 이상의 인력이 참여하게 된다.

이덕규 2024.12.17
글로벌

로슈 ‘바비스모’ 1회 프리필드 시린지 EU서 허가

로슈社는 자사의 황반변성‧황반부종 치료제 ‘바비스모’(파리시맙) 6.0mg 1회용 프리필드 시린지 제형(PFS)이 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 허가를 취득했다고 13일 공표했다.이번에 허가를 취득한 ‘바비스모’ 6.0mg 1회용 프리필드 시린지 제형의 적응증은 신생혈관 또는 습식 노화 관련 황반변성(nAMD), 당뇨병성 황반부종(DME) 및 망막정맥 폐쇄(RVO)에 수반된 황반부종 치료 용도이다.이들 3가지 증상들은 유럽연합(EU) 내 환자 수가 900만명을 상회하는 것으로 추정되는 데다 환자와 환자가족, 간병인들에게 신체적으로나, 정서적으로나, 경제적으로나 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 것으로 지적되어 왔다.로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “EU에서 ‘바비스모’ 프리필드 시린지 제형이 허가를 취득함에 따라 안과의사들이 실명을 유발하는 3가지 최대 원인증상들을 앓고 있는 환자들에게 간편하게 투여할 수 있게 됐다”면서 “이처럼 간소한 투여방법에 힘입어 환자와 망막 전문의들의 치료부담을 덜어줄 수 있게 될 것”이라고 말했다.‘바비스모’ 프리필드 시린지 제형은 유리체 내 주사제로는 최초이자 유일하게 유럽 적합성 통합인증을 취득했음이 상표에 표시된(CE-labelled) 주사용 바늘로 안과의사들에게 공급될 수 있게 됐다.‘바비스모’ 프리필드 시린지 제형은 현재 사용되고 있는 ‘바비스모’의 6.0mg 바이알과 동일한 약효성분을 체내에 전달하는 대체, 즉석사용(ready-to-use) 제형이다.지난 2022년 1월 FDA의 허가를 취득한 이래 ‘바비스모’는 세계 각국에 500만 도스 이상의 분량이 공급됐다.‘바비스모’ 프리필드 시린지 제형은 지난 7월 FDA로부터 습식 또는 신생혈관 노화 관련 황반변성, 당뇨병성 황반부종 및 망막정맥 폐쇄에 수반된 황반부종 치료제로 처음 허가를 취득했다.EMA의 허가를 취득함에 따라 ‘바비스모’ 프리필드 시린지 제형은 실명을 유발할 수 있는 망막 증상들을 치료하는 이중 특이성 항체를 내포한 최초이자 유일한 프리필드 시린지 제형으로 EU 각국에 공급될 수 있게 됐다.

이덕규 2024.12.17
글로벌

J&J ‘리브리반트’ 적응증 추가 신청 FDA 비토

존슨&존슨社는 자사의 비소세포 폐암 치료제 ‘리브리반트’(Rybrevant: 아미반타맙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 반려됐다고 16일 공개했다.허가신청이 반려된 적응증은 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 변이를 동반한 비소세포 폐)암 환자들을 대상으로 ‘리브리반트’ 피하주사제와 재조합 휴먼 히알루로니다제 고정용량 복합제를 투여하는 용도이다.허가신청 반려는 제조시설을 대상으로 한 표준 승인 前 실사에서 관찰된 내용과 관련해서 결정된 것이다.허가신청 반려 결정이 제형 자체 또는 허가신청서에 동봉된 효능‧안전성 자료와 무관한 데다 FDA가 임상시험을 추가로 진행토록 주문하지도 않았다는 의미이다.현재 허가를 취득해 발매 중인 ‘리브리반트’의 정맥주사제 제형의 경우 이번 반려 결정과 무관하다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 유스리 엘사예드 글로벌 종양학 부문 대표는 “빠른 시일 내에 환자들에게 ‘리브리반트’ 피하주사제가 공급될 수 있도록 하고자 FDA와 긴밀하게 협력하고 있다”면서 “문제를 해결하는 방향으로 가고 있다는 것이 우리의 확신”이라고 말했다.그는 뒤이어 “중간분석한 총 생존기간 자료를 보면 ‘타그리소’(오시머티닙)에 비해 강력하고 호의적인 추이가 입증된 것”이라며 “우리는 EGFR 변이 진행성 폐암을 치료하는 데 ‘리브리반트’ 단독요법 또는 ‘라즈클루즈’(Lazcluze: 레이저티닙)와 병용하는 요법이 나타내는 견고한 효능 및 안전성에 대해 강력한 믿음을 갖고 있다”고 설명했다.‘라즈클루즈’는 유한양행이 개발한 제품으로 국내시장 상품명은 ‘렉라자’이다.엘사예드 대표는 또 “우리는 이미 ‘리브리반트’가 많은 수의 환자들을 위한 1차 약제로 사용되어 도움을 준 것을 기쁘게 받아들이고 있다”며 “피하주사제 제형이 심사와 허가취득을 거쳐 치료대안을 확대하는 데 힘을 보탤 수 있게 되었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.‘리브리반트’의 적응증 추가 신청서는 임상 3상 ‘PALOMA-3 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.‘PALOMA-3 시험’의 결과는 지난 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 발표된 데 이어 의학 학술지 ‘임상종양학誌’에 게재됐다.지난 8월 FDA는 EGFR 엑손 19 결손 또는 L858R 치환변이를 동반한 비소세포 폐암 환자들을 치료하기 위한 ‘리브리반트’ 피하주사제의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.현재 ‘리브리반트’는 전 세계 60개국 이상에서 허가를 취득해 발매되고 있다.

이덕규 2024.12.17
글로벌

길리어드 답즙성 담관염 치료제 EU 승인 성큼

길리어드 사이언스社는 자사의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 셀라델파(seladelpar)에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 제시했다고 13일 공표했다.CHMP가 허가를 권고한 셀라델파의 적응증은 우르소데옥시콜린산(UDCA) 단독요법을 진행했을 때 불충분한 반응을 나타낸 성인 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 UDCA와 병용토록 하거나, UDCA에 내약성을 나타내지 않는 환자들을 위한 단독요법제 용도이다.EU 집행위원회는 내년 1/4분기 중으로 셀파델파의 승인 유무에 대한 최종결정을 내놓을 수 있을 전망이다.앞서 FDA는 지난 8월 ‘리브델지’(Livdelzi)라는 상품명으로 셀라델파를 가속승인한 바 있다.셀라델파는 길리어드 사이언스社가 지난 2월 미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 뉴어크에 본사를 둔 간질환 및 기타 만성질환 치료제 개발 전문 제약기업 시마베이 테라퓨틱스社(CymaBay Therapeutics)를 43억 달러 상당의 조건에 인수키로 합의하면서 확보했던 기대주이다.이와 관련, 원발성 담즙성 담관염(PBC)은 담관에서 나타나는 희귀, 만성, 자가면역성 질환의 일종으로 유럽 각국의 환자 수가 10만명당 15명 정도에 달하는 것으로 추정되는 가운데 주로 여성들에게 영향을 미치고 있는 형편이다.간 손상으로 이어질 수 있는 데다 치료하지 않은 채 방치하면 간부전으로 진행될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.원발성 담즙성 담관염에 가장 빈도높게 수반되는 증상들로는 소양증과 피로가 꼽히고 있는데, 일부 환자들의 경우 파괴적인 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다.현재 원발성 담즙성 담관염은 치유가 어렵고, 이에 따라 현재의 치료목표는 간 손상을 억제하고 담즙정체와 관련한 증상들을 감소시키는 데 주안점이 두어지고 있다.치료제가 증상의 진행속도를 둔화시키는 데 미친 효과는 혈중 알칼리 인산분해효소(ALP) 수치의 정상화를 비롯해 주로 간 생화학적 검사를 통해 측정되고 있다.혈중 알칼리 인산분해효소 수치는 원발성 담즙성 담관염 증상의 진행을 나타내는 중요한 지표인자의 하나로 손꼽히고 있다.영국 버밍엄 소재 퀸 엘리자베스 병원의 팔락 트리베디 부교수는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것이 셀라델파의 유망한 임상적 유익성과 가치에 한층 더 무게를 싣게 하는 것”이라면서 “셀라델파가 차렵화된 자료들이 확보되어 온 기대주”라고 말했다.트리베디 교수는 뒤이어 “여러 해 동안 원발성 담즙성 담관염 환자들을 치료해 오면서 효과적이고 증상을 표적으로 작용하는 치료대안을 필요로 하는 큭 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 눈으로 확인하곤 했다”며 “오늘 이 잠재적 신약에 대한 허가권고 의견이 나옴에 따라 증상 뿐 아니라 삶의 질에 영향을 미치는 증상들을 개선하는 데 도움을 줄 수 있을 것임을 기대케 한 것은 원발성 담즙성 담관염 커뮤티니를 위해 도출된 괄목할 만한 성과라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.CHMP의 긍정적인 의견을 플라시보 대조시험으로 설계된 본임상 3상 ‘RESPONSE 시험’에서 확보된 자료에 주된 근거를 두고 나온 것이다.시험에서 셀라델파를 복용한 피험자들의 62%가 12개월차에 평가했을 때 복합 생화학적 반응과 관련된 일차적 시험목표에 도달한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 20%를 크게 상회했다.이와 함께 셀라델파를 복용한 환자들의 25%가 12개월차에 평가했을 때 혈중 알칼리 인산분해효소 수치가 정상화된 것으로 분석됐다.반면 플라시보 대조그룹에 포함되었던 피험자들의 경우 이 같은 변화가 관찰되지 않았다.혈중 알칼리 인산분해효소 수치는 간 이식수술 및 사망 위험성을 예측할 수 있도록 해 주는 담즙울체성 생체지표인자의 일종이다.6개월차에 착수시점과 비교한 소양증 점수의 변화도는 핵심적인 이차적 시험목표의 하나였다.그런데 셀라델파를 복용한 피험자 그룹은 소양증이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 나타났다.시험에 참여했을 때 중등도에서 고도에 이르는 소양증을 나타낸 피험자들이 6개월 동안 셀라델파를 복용한 후 소양증 점수가 10점 만점에서 3.2점 개선된 것으로 집계되어 플라시보 대조그룹의 1.7점 감소를 괄목할 만하게 상회한 것이다.길리어드 사이언스社의 티모시 왓킨스 염증 치료 임상개발 담당부회장은 “유럽 각국의 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 셀라델파를 공급하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 되었음을 의미하는 만큼 우리는 CHMP가 긍정적인 의견을 제시한 것에 대단히 고무되어 있다”면서 “현재 원발성 담즙성 담관염 환자들 가운데는 기존 치료제들을 사용했을 때 충분한 반응이 나타나지 않았거나 파괴적인 소양증과 같은 증상들을 겪고 있는 경우가 여전히 많은 형편”이라고 지적했다.왓킨스 부회장은 또 “간질환 분야의 리더기업 가운데 한곳으로서 길리어드 사이언스가 증상 진행의 지표인자들을 개선할 뿐 아니라 이 희귀 간질환을 앓고 있는 환자들의 삶에 영향을 미치는 증상들을 완화시키는 데 도움을 줄 치료제들을 선보이고자 사세를 집중하고 있다”고 덧붙였다.한편 길리어드 사이언스는 비단 유럽 뿐 아니라 기타 세계 각국에서 셀라델파의 허가신청서를 제출할 수 있도록 한다는 방침이다.

이덕규 2024.12.17
글로벌

獨 CSL 유전성 혈관부종 치료제 EU 승인 지지

독일 생명공학기업 CSL社는 자사의 유전성 혈관부종 치료제 가라다시맙(garadacimab) 에 대해 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고했다고 13일 공표했다.CHMP는 12세 이상의 청소년‧성인 유전성 혈관부종 환자들에게 월 1회 투여하는 예방치료제로 가라다시맙을 승인토록 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다.가라다시맙은 유전성 혈관부종 환자들에게서 부종 부위를 공격하는 데 핵심적인 역할을 하는 것으로 알려진 혈중 단백질의 일종인 제 12활성인자(factor Ⅻa)를 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종이다.이 같은 기전을 통해 가라다시맙은 유전성 혈관부종 연쇄반응(cascade)을 억제해 유전성 혈관부종 발작을 예방하는 효과를 나타내게 된다.유전성 혈관부종은 10,000명당 1명에서 50,000명당 1명 정도의 비율로 나타나는 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.EU 집행위원회는 내년 1/4분기 중으로 가다라시맙의 승인 유무를 결정할 것으로 보인다.CSL社의 에마누엘 르콩트-브리셋 법무담당 부회장은 “CSL이 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 영역에서 전환적인(transformational) 치료제들을 개발하기 위해 오랜 기간 동안 부단하게 환자들에게 초점을 맞춘 접근방법을 구사해 왔다”면서 “CHMP가 허가를 권고함에 따라 파괴적이고 생명을 위협할 수 있는 증상의 일종인 유전성 혈관부종을 앓고 있는 환자들에게 혁신적인 치료제를 선보일 수 있게 되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.유전성 혈관부종 발작은 고통을 수반하는 데다 복부, 후두, 안면 및 사지 등 체내의 다양한 부위들에 확산될 수 있는 것으로 알려져 있다.현재 사용 중인 유전성 혈관부종 예방치료제들은 연쇄반응을 근본적으로 예방하지 못한다는 한계를 내포하고 있다는 지적이다.CHMP는 플라시보 대조시험으로 설계된 본임상 3상 ‘VANGUARD 시험’과 이 시험의 개방표지 연장시험에서 도출된 자료를 근거로 가다라시맙에 대해 긍정적인 의견을 집약한 것이다.두 시험은 가라다시맙이 타나낸 효능과 안전성을 평가한 시험례들이다.시험에서 가라다시맙은 일차적 시험목표를 충족했을 뿐 아니라 치료기간 동안 무발작 상태에 도달한 환자들이 62%에 달했고, 평균 유전성 혈관부종 발작횟수가 제로에 가까울 정도로 감소했으며, 월평균 유전성 혈관부종 발작건수가 플라시보 대조그룹에 비해 86.5% 크게 감소한 것으로 입증됐다.현재 진행 중인 개방표지 연장시험의 중간분석 결과를 보면 가라다시맙은 호의적인 장기 안전성 프로필을 나타낸 가운데 지속적인 유전성 혈관부종 발작 감소효과를 나타낸 것으로 파악됐다.‘VANGUARD 시험’의 전체적인 결과는 의학 학술지 ‘란셋’誌에 지난해 4월 게재되었고, 현재 진행 중인 개방표지 연장시험의 일차적인 결과는 또 다른 학술지 ‘알러지’誌에 지난 10월 게재됐다.

이덕규 2024.12.17
글로벌

새 골수이형성 증후군 치료제 EU서 허가권고

미국 캘리포니아州 포스터 시티에 소재한 악성 혈액종양 치료제 개발 전문 제약기업 제론 코퍼레이션社(Geron Corporation)는 자사의 새로운 골수이형성 증후군 치료제 ‘라이텔로’(Rytelo: 이메텔스타트)와 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 내놓았다고 13일 공표했다.CHMP는 5q 단독결손 세포유전학적 이상을 동반하지 않으면서 초저도, 저도 또는 중등도 골수이형성 증후군(LR-MDS) 위험성을 나타내고, 에리스로포이에틴 기반 치료제들을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나 사용이 부적합한 성인 수혈 의존성 빈혈 환자들을 위한 치료제로 허가를 권고했다.앞서 ‘라이텔로’는 지난 6월 수혈 의존성 빈혈을 동반하고 저도에서 중등도-1 위험성을 나타내는 성인 골수이형성 증후군 환자들에게 사용하는 치료제로 FDA로부터 발매를 승인받은 바 있다.CHMP가 허가를 권고함에 따라 EU 집행위원회는 차후 수 개월 이내에 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.제론 코퍼레이션社의 존 A. 스칼렛 대표는 “CHMP가 긍정적인 의견을 제시함에 따라 유럽연합(EU)에서 ‘라이텔로’의 가치와 환자 접근성을 극대화하고자 하는 우리의 목표를 이행하는 데 중요한 큰 걸음이 내디뎌졌다”면서 “EU에서 이처럼 중요하고 새로운 치료대안이 골수이형성 증후군 위험성으로 인한 수혈 의존성 빈혈 환자들에게 하루빨리 사용될 수 있었으면 하는 것이 우리의 바람”이라고 말했다.스칼렛 대표는 뒤이어 “허가를 취득할 경우 ‘라이텔로’가 유럽에서 최초이자 유일한 텔로메라제 저해제로 사용될 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.CHMP는 허가신청 건에 대한 심사과정의 일부로 임상 3상 ‘IMerge 시험’에서 도출된 결과를 면밀하게 평가했다.이와 함께 이중맹검법 대조시험에서 처음 24주 동안 초저도, 저도 또는 중등도 골수이형성 증후군 위험성으로 인한 수혈 의존성 빈혈 환자들에게서 ‘라이텔로’가 적혈구 수혈 필요성을 감소시키는 데 나타낸 효과를 플라시보 대조그룹과 비교평가한 결과를 분석했다.시험에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 혈소판 감소증, 백혈구 감소증, 호중구 감소증, 혈중 아스파르테이트 아미노기 전이효소(AST) 수치의 증가, 혈중 알라닌 아미노기 전이효소(ALT) 수치의 증가, 혈중 알칼리 인산분해효소 수치의 증가, 무기력 및 두통 등이 보고됐다.‘라이텔로’는 허가를 취득하면 정맥주사를 위해 용액에 넣어 재조성하는 47mg‧188mg 동결건조 분말제로 공급될 예정이다.‘라이텔로’는 혈액질환들과 치료법에 대한 훈련과 경험을 축적한 의사 및 의료인들의 감독하에 투여와 모니터링이 이루어져야 한다.

이덕규 2024.12.17
글로벌

腸이 내란 상황? 릴리 ‘옴보’로 싹 다 정리해~

일라이 릴리社는 자사의 인터루킨-23p19 길항제 계열 궤양성 대장염 치료제 ‘옴보’(Omvoh: 미리키주맙)의 적응증 추가 신청 건과 관련, 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 집약했다고 13일 공표했다.CHMP가 허가를 권고한 ‘옴보’의 새로운 적응증은 기존 치료제 또는 생물학적 제제들을 사용했을 때 불충분한 반응을 나타냈거나, 반응이 소실되었거나, 불내성을 나타내고 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 크론병 환자들을 치료하는 용도이다.이처럼 CHMP가 긍정적인 의견을 제시함에 따라 차후 1~2개월 이내에 EU 집행위원회의 승인 결정으로 귀결될 수 있을 전망이다.독일 슐레스비히-홀슈타인州의 주도 키일에 소재한 슐레스비히-홀슈타인 대학병원의 슈테판 슈라이버 내과 과장은 “중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 ‘옴보’가 내포하고 있는 잠재력에 고무되어 있다”면서 “다수의 환자들이 현재 사용 중인 치료제들로 관해(寬解)에 도달하지도, 설령 관해에 도달하더라도 장기간 동안 유지하지 못하고 있기 때문”이라는 말로 의의를 강조했다.이제 ‘옴보’를 사용할 수 있게 되면 많은 수의 환자들이 (腸의 내란 상황에 비유할 만해 보이는) 긴박변의를 비롯한 파괴적인 증상들의 완화를 포함해 포괄적인 증상 조절에 도달할 수 있는 것으로 보이는 데다 내시경 검사에서 눈에 띄는 장내(腸內) 염증을 조절하고, 조직학적 치유에 도달할 수 있게 될 것으로 기대된다고 슈라이버 박사는 덧붙였다.앞서 ‘옴보’는 유럽연합(EU)과 미국, 일본 등에서 지난해 동종계열 최초의 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 궤양성 대장염(UC) 치료제로 허가를 취득한 바 있다.‘옴보’는 현재 전 세계 44개국에서 승인받아 발매되고 있다.CHMP는 임상 3상 ‘VIVID-1 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘옴보’의 활동성 크론병 적응증 추가를 지지하는 의견을 제시한 것이다.이 시험은 중등도에서 중증에 이르는 성인 활동성 크론병 환자들을 피험자로 충원한 후 각각 ‘옴보’, 플라시보 또는 활성대조군에 ‘스텔라라’(우스테키뉴맙)를 투여하면서 효능과 안전성을 평가한 시험례이다.‘VIVID-1 시험’에서 ‘옴보’를 투여받은 환자그룹은 12주차와 52주차에 공동 1차 평가변수, 복합 내시경적 반응, 복합 임상적 관해 등의 지표들과 전체 주요 이차적 시험목표 등을 적용해 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 개선이 입증됐다.이차적 시험목표들 가운데는 복합 무(無)스테로이드 임상적 관해와 내시경 검사결과 등이 포함되어 있었다.일라이 릴리 측이 개발한 환자 중심 11점 평가지표를 적용해 평가한 긴박변의 중증도 또한 괄목할 만한 개선이 관찰됐다.‘VIVID-1 시험’은 유럽 크론병‧대장염 기구(ECCO)의 점막 조직병리학 기준을 엄격하게 적용해 평가한 조직학적 치료결과에서 괄목할 만한 개선효과가 보고된 첫 번째 크론병 관련 본임상 시험례이다.염증을 조직학적으로 평가한 조직학적 치유 지표를 적용한 결과를 보면 크론병 환자들에게서 장기적으로 보다 나은 치료성과와 상관성이 관찰됐다.중등도에서 중증에 이르는 활동성 크론병 환자들에게서 ‘옴보’가 나타낸 전체적인 안전성 프로필을 보면 앞서 궤양성 대장염 환자들에게서 나타난 안전성 프로필과 궤를 같이했다.‘VIVID-1 시험’의 결과는 최근 의학 학술지 ‘란셋’誌에 게재됐다.이밖에도 궤양성 대장염과 크론병에서 나타난 ‘옴보’의 장기(長期), 다개년, 지속효능 안전성 자료가 지난 10월 25~30일 미국 펜실베이니아州 필라델피아에서 열렸던 미국 위장병학회(ACG) 연례 학술회의에서 발표됐다.일라이 릴리社의 마크 제노비스 면역학 개발 담당부회장은 “긴박변의와 같이 크론병에 수반되는 파괴적인 증상들이 삶의 모든 측면들에 개입할 수 있고, 다수의 환자들이 일상생활을 오롯이 향유할 수 있도록 돕는 치료제들을 절실히 찾고 있는 것이 현실”이라면서 “임상적 관해와 내시경적 반응 등 우리가 관찰한 효능과 긴반벽의 및 조직학적 염증 개선에 나타낸 유익성 등에 미루어 볼 때 CHMP가 ‘옴보’의 허가를 권고함에 따라 세계 각국의 염증성 대장질환 환자들에게 활발하게 사용될 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것”이라고 말했다.한편 일라이 릴리 측은 ‘옴보’의 크론병 적응증 추가 신청 건을 미국과 일본을 비롯한 세계 각국에 제출한 상태이다.이에 따라 내년 상반기 중으로 각국의 보건당국에서 적응증 추가를 결정할 것으로 기대가 모아지고 있다.

이덕규 2024.12.17
글로벌

70년 만 새 선천성 부신 과형성증 치료제 나온다

미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 신경계‧내분비계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 뉴로크린 바이오사이언스社(Neurocrine Biosciences)는 전형적(classic) 선천성 부신(副腎) 과형성증(CAH) ‘크레네시티’(Crenessity: 크리네서폰트) 캡슐제 및 경구용 액제가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 13일 공표했다.‘크레네시티’는 이번에 4세 이상의 소아 및 성인 전형적 선천성 부신 과형성증 환자 치료제로 FDA의 허가관문을 통과했다.특히 새로운 전형적 선천성 부신 과형성증 치료제가 허가를 취득해 발매에 들어갈 수 있게 된 것은 이번이 70여년 만에 처음이다.전형적 선천성 부신 과형성증은 부신이 관여하는 희귀, 중증 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.선택적 경구용 코르티코트로핀 방출인자 1형 수용체(CRF1)의 일종인 ‘크레네시티’는 과도한 부신피질 자극 호르몬(ACTH)을 직접적으로 감소시키고, 부신의 안드로겐 생성 또한 감소시켜 글루코코르티코이드 용량을 낮춰주는 전형적 선천성 부신 과형성증 치료제로는 최초이자 유일하게 허가를 취득했다.‘크레네시티’의 허가취득이 전형성 선천성 부신 과형성증 치료제 부문에서 획기적인 성과(breakthrough)로 평가되고 있는 이유이다.뉴로크린 바이오사이언스社의 카일 W. 개노 대표는 “지난 30여년 동안 뉴로크린 바이오사이언스가 회사 설립자였고 지금은 고인이 된 와일리 W. 베일 前 대표와 함께 코르티코트로핀 방출인자와 이것의 수용체인 CRF1이 병태생리학적인 측면에서 선천성 부신 과형성증이 발생하는 데 행하는 중요한 역할을 규명하기 위한 연구를 진행해 왔다”면서 “이번에 ‘크레네시티’가 허가를 취득한 것은 선천성 부신 과형성증 커뮤니티를 위해 중대한 성과에 도달했음을 의미하는 것”이라는 말로 의의를 강조했다.뉴저지州 유니온 시티에 본부를 둔 가운데 선천성 부신 과형성증 환자들을 대변하는 활동을 전개하고 있는 CARES 재단의 디나 마토스 이사는 “환자와 환자가족들이 선천성 부신 과형성증에 수반되는 증상들을 관리하면서 고용량 스테로이드제의 부작용 또는 합병증에 대응하는 일 사이의 균형을 도모하는 데 어려움을 겪어 왔고, 이로 인해 삶의 질에 크게 영향이 미쳤다”고 지적했다.뉴로크린 바이오사이언스가 환자들의 니즈를 이해하고, 궁극적으로는 부신의 과도한 안드로겐 생성을 감소시키는 데 도움을 주면서 고용량 스테로이드제를 사용하는 선천성 부신 과형성증 환자들의 니즈까지 파악하고자 신약개발 과정 전반에 걸쳐 우리의 커뮤니티와 긴밀하게 협력해 온 것에 감사의 뜻을 전하고 싶다“고 말했다.‘크레네시티’는 앞으로 한 주 정도 이내에 발매에 돌입할 수 있을 것으로 보인다.FDA는 지금까지 전형적 선천성 부신 과형성증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험 프로그램으로 알려진 ‘CAHtalyst 소아‧성인 글로벌 등록시험’에서 확보된 결과를 근거로 ‘크레네시티’의 발매를 승인한 것이다.이 시험에 참여한 소아 및 성인 전형적 선천성 부신 과형성증 환자들에게 나타난 효과에 관한 내용은 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재됐다.미시간대학 보건대학의 리차드 오처스 교수는 “개별 ‘CAHtalyst 시험’ 전체에 걸쳐 도출된 임상적 결과가 ‘크레네시티’의 효능과 안전성 프로필 뿐 아니라 부신의 안드로겐 과다생성을 감소시켜 글루코코르티코이드 용량을 유의미하게 감소시켜 준 데다 안드로겐 조절을 유지 또는 향상시켜 준 것으로 나타났다”고 말했다.그는 뒤이어 “지속적인 생리적 용량 이상의 글루코코르티코이드 투여가 비만, 고혈압 및 골다공증 등의 장‧단기 부작용을 수반할 수 있는 만큼 선천성 부신 과형성증 환자들의 글루코코르티코이드 용량을 생리적인 수준보더 더 낮출 수 있다는 것은 괄목할 만한 유익성을 제공할 수 있을 것임을 의미한다”고 덧붙였다.

이덕규 2024.12.16

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