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사노피, 중추신경계 첨단 치료제 개발 파트너십

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 첨단 신약발굴 기술 접근성 확대 특화 생명공학기업 알로이 테라퓨틱스社(Alloy therapeutics)가 사노피社와 특이표적 제휴 및 라이센스 협약을 체결했다고 7일 공표했다.양사는 사노피가 지정한 중추신경계 표적에 알로이 테라퓨틱스 측이 독자보유한 새로운 ‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’(AntiClastic Antisense Platform)을 적용할 수 있도록 하기 위해 손을 맞잡은 것이다.그 대가로 사노피는 계약성사료와 전임상 단계의 단기 성과금으로 최대 2,750만 달러를 지급키로 했다.알로이 테라퓨틱스 측은 이와 함께 후속 발굴, 개발, 발매 성과금으로 총 4억 달러 이상을 지급받을 수 있는 권한을 확보했으며, 제품발매가 이루어졌을 때 매출액 단계별 로열티를 수수할 수 있는 권한까지 약속받았다.양사의 제휴는 중추신경계 치료제 부문에서 혁신적인 첨단 치료제들을 선보이고자 하는 공동의 목표를 기반으로 성사된 것이다.이와 관련, ‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’은 RNA 수준에서 세포 내 질병표적들에 도달할 수 있도록 뒷받침함으로써 신약을 개발하는 제약사들이 안티센스 치료제들의 잠재력을 현실로 구현할 수 있도록 도움을 줄 수 있다는 것이 알로이 테라퓨틱스 측의 전언이다.‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’이 치료지수(therapeutic index)와 관련해서 현행 안티센스 화학이 내포하고 있는 한계에 대한 대응을 가능케 해 줄 것이기 때문이라는 설명이다.‘치료지수’란 의약품이 치료효과를 나타내는 적절한 용량 및 안전한 범위와 관련된 개념이다.너무 적은 양을 복용하면 효과가 없는 반면 너무 많이 복용하면 부작용이 수반되기 때문에 안전하고 효과적인 약물복용을 위해 중요한 개념이 ‘치료지수’이다.‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’은 알로이 테라퓨틱스가 안티센스 치료제 분야의 저명한 과학자인 수드히르 아그라왈 박사에 의해 개발된 올리고뉴클레오타이드의 새로운 공간형태 관련 지적재산권에 대한 독점적 사용권을 확보한 후 지난 2023년 선을 보였다.알로이 테라퓨틱스社의 비노드 바티파디에칼 유전자 치료제 담당 최고 학술책임자는 “알로이 테라퓨틱스가 기초적이고 통찰력 있는 지식을 현대적인 혁신과 결합시켜 RNA 치료제들의 전환을 주도하고 있다”면서 “우리가 ‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’을 확보하기까지 진행한 현신과 그동안 축적된 자료가 기존 표준기술의 한계를 뛰어넘어 혁신을 촉진하고, 이를 통해 RNA 치료제들의 잠재적 가능성을 재정립할 수 있게 될 것”이라고 말했다.앞으로도 알로이 테라퓨틱스는 우수한 RNA 기반 치료제들을 개발하고 환자들에게 공급할 수 있도록 하기 위해 협력하고 기술 접근성을 허용하는 데 열린 마인드로 변함없이 심혈을 기울여 나갈 것이라고 다짐하기도 했다.양사의 제휴에 따라 사노피는 자체보유한 신경의학 전문성을 이용하고, 치료제를 뇌 내부로 전달하는 데 ‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’을 적용하기 위해 알로이 테라퓨틱스 측과 협력해 나간다는 방침이다.이를 통해 혈뇌장벽을 통과할 수 있는 새로운 계열의 유전자 치료제를 개발한다는 것이 사노피 측의 목표이다.알로이 테라퓨틱스社의 설립자인 에릭 앤더슨 대표는 “의료혁신의 글로벌 리더기업 가운데 한곳인 사노피와 ‘안티클래스틱 안티센스 플랫폼’의 라이센스 합의를 도출한 것을 환영해 마지 않는다”면서 “우리가 처음 아그라왈 박사와 손을 잡으면서 알로이 테라퓨틱스의 유전자 치료제 플랫폼에 획기적인(groundbreaking) 연구성과를 결합했을 때부터 우리는 혁신적인 안티센스 약물개발의 잠재력에 대한 확신을 갖고 있었기 때문”이라고 말했다.좀 더 폭넓은 의미에서 신약발굴을 재정립해 나갈 수 있게 될 것으로 기대했다는 것.또한 사노피 측과 제휴에 합의한 것은 알로이 테라퓨틱스의 유연한 다중양식(multi-modality) 접근방법이 제휴기업들에게 포괄적인 발굴 솔루션을 제공하고, 가장 효과적인 치료제들의 개발을 신속하게 진행할 수 있도록 뒷받침해 줄 새로운 플랫폼에 대한 접근권까지 부여해 줄 수 있음을 방증하는 사례라 할 수 있을 것이라고 앤더슨 대표는 덧붙였다.

이덕규 2025.01.10
글로벌

향후 5년 혁신 파이프라인 구축 리더..면역항암제

면역항암제 및 암 치료제 부문이 차후 5년 동안 제약 혁신을 단연 주도할 것으로 전망됐다.이에 따라 암을 치료하는 방법을 근본적으로(fundamentally) 바꿔놓게 될 것이라는 관측이다.영국 런던에 글로벌 본사를 둔 비즈니스 정보 서비스‧컨설팅기관 글로벌데이터社(GlobalData)는 글로벌 제약기업 관계자 총 128명을 대상으로 지난해 11월 15일부터 12월까지 진행한 후 집계된 설문조사 결과를 수록해 3일 공개한 ‘2025년 제약산업 현황’ 보고서에서 이 같이 밝혔다.실제로 보고서에 따르면 면역항암제/암 치료제 부문은 차후 5년 동안 가장 강력한 혁신 파이프라인을 구축하게 될 것이라는 데 응답자들의 41%가 동의한 것으로 나타났다.아울러 ▲비만 치료제 23% ▲희귀질환 치료제 12% ▲mRNA 치료제 10% ▲알쯔하이머 치료제 9% ▲기타 4% 등의 순으로 뒤를 이었다.이 같은 조사결과를 설문조사에 응한 제약업계 관계자들의 응답현황을 지역별로 살펴보면 북미지역의 경우 ▲면역항암제/암 치료제 30% ▲비만 치료제 22% ▲희귀질환 치료제 14% ▲알쯔하이머 치료제 및 mRNA 치료제 각각 13% ▲기타 6% ▲통증 치료제 3% 등의 순서로 분석됐다.유럽지역에서는 ▲면역항암제/암 치료제 58% ▲비만 치료제 24% ▲희귀질환 치료제 9% ▲mRNA 치료제 7% ▲기타 2% 등으로 조사됐다.아시아‧태평양지역으로 눈을 돌려보면 ▲면역항암제/암 치료제 33% ▲비만 치료제 및 알쯔하이머 치료제 각각 22% ▲희귀질환 치료제 및 mRNA 치료제 각각 11% 등으로 집계됐다.글로벌데이터社의 우르테 자키마비슈테 애널리스트는 “면역 관문 저해제와 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제, 항암백신 등을 포함하고 있는 면역항암제 부문의 진전이 암을 치료하는 방법에 혁신을 견인하게 될 것으로 보인다”면서 “이 같은 진전에 힘입어 보다 효과적인 맞춤 치료제들의 출현으로 이어질 수 있을 것”이라고 말했다.여기서 한 걸음 더 나아가 암과 관련해 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈 뿐 아니라 아직까지 효과적인 치료제를 찾기 어려운 온갖 유형의 암들이 존재하는 현실이 부각됨에 따라 면역항암제/암 치료제 분야의 혁신을 지속적으로 가속화게 될 것이라고 자키마비슈테 애널리스트는 전망했다.한편 보고서를 보면 비만 치료제 부문이 차후 5년 동안 가장 강력한 혁신 파이프라인을 구축하게 될 것이라고 답한 응답자들이 23%에 달해 두 번째 순위에 오른 것으로 나타났다.글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1) 수용체 작용제 등의 비만 치료제들이 개발되어 나옴에 따라 현재 시장에 파격적인 영향을 미치고 있고, 세계 각국의 심대한 보건현안에 대응할 수 있도록 해 주면서 제약기업들에게 시장에서 대단히 매력적인 기회를 손에 쥘 수 있도록 해 주고 있다는 설명이다.자키마비슈테 애널리스트는 “설문조사에서 비만 치료제들은 앞으로 12개월 동안 제약업계에서 가장 큰 영향을 미칠 트렌드의 진원지로 지목됐다”면서 “여전히 효과적인 치료대안이 제한적인 현실을 배경으로 혁신적인 치료제를 원하는 수요가 크게 부각되고 있고, 자연히 차후 5년 동안 이 분야가 핵심적인 영역의 하나로 자리매김하게 될 것”이라고 결론지었다.

이덕규 2025.01.10
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노보노디스크, 심대사계 치료제 개발 제휴확대

노보 노디스크社가 새로운 비만, 2형 당뇨병 및 심혈관계 질환 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위해 맺었던 제휴관계의 폭을 확대키로 합의했다고 8일 공표했다.제휴확대에 합의한 곳은 미국 매사추세츠州 렉싱턴에 소재한 인공지능(AI) 기반 신약개발 플랫폼기업 벨로 헬스社(Valo Health)이다.양사는 벨로 헬스 측이 보유하고 있는 방대한 임상자료와 인공지능(AI) 구동 전산자료에 기반을 두고 새로운 치료제들의 발굴‧개발을 진행하기 위한 제휴확대에 합의했다.원래 양사는 지난 2023년 9월 심혈관계 질환들에 주로 초점을 맞춘 가운데 최대 11개 신약개발 프로그램을 진행하기 위한 제휴에 합의한 바 있다.그 대가로 벨로 헬스 측은 최대 27억 달러의 각종 성과금과 연구‧개발 비용, 잠재적 로열티 등을 지급받을 수 있는 권한을 확보했었다.이번에 양사가 제휴의 내용을 확대키로 추가합의함에 따라 벨로 헬스 측은 총 1억9,000만 달러 상당의 계약성사 선불금, 지분투자 및 잠재적 단기 성과금 등을 수수할 수 있는 권한까지 약속받았다.아울러 9개 새로운 신약개발 프로그램들이 추가됨에 따라 최대 20개 프로그램들에 걸쳐 총 46억 달러 상당의 성과금과 연구‧개발 비용, 잠재적 로열티 등을 지급받을 수 있는 권한을 확보하게 됐다.제휴확대에 합의하면서 노보 노디스크는 벨로 헬스 측이 보유한 ‘오펄 전산 플랫폼’(Opal Computational Platform) 뿐 아니라 임상자료, 유전학 자료 등 핵심적인 공동역량을 변함없이 이용하고, 이를 자사가 심대사계 질환 분야에서 축적한 전문성과 결합해 나갈 수 있게 됐다.노보 노디스크社의 마르쿠스 쉰들러 부회장 겸 최고 학술책임자는 “제휴합의를 도출한 이후 첫해 동안 벨로 헬스 측과 함께 이룩한 성과들에 대단히 고무되어 있다”고 밝힌 뒤 “이에 기존의 심혈관계 치료제 부문에 더해 비만과 2형 당뇨병에까지 초점을 맞춘 가운데 제휴관계의 폭을 확대키로 한 것”이라고 말했다.쉰들러 부회장은 뒤이어 “양사가 이미 벨로 헬스와 노보 노디스크의 역량을 결합시킨 가운데 다양한 인공지능 구동 인간 중심(human-centric) 프로그램들의 진행을 이행하기 시작했다”며 “양사의 제휴에 힘입어 노보 노디스크가 임상단계로 진입시킬 신약개발 프로그램들의 수효를 확대하는 데 도움을 받을 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 강조했다.실제로 양사는 제휴를 통해 이미 다양한 심대사계 신약개발 프로그램들의 근거가 될 수 있는 새로운 표적들을 확인한 단계까지 진전을 가능케 했다.또한 전임상 단계의 다양한 저분자 신약발굴 프로그램들을 공동으로 활발하게 진행 중이다.벨로 헬스社의 브라이언 알렉산더 대표는 “심대사계 질환 치료제 분야에서 르네상스적인 순간들에 직면하고 있는 가운데 우리가 비만‧당뇨병 치료제 분야의 글로벌 리더기업 가운데 한곳인 노보 노디스크와 함께 이미 초기단계의 성과들을 축적하기 시작한 것에 고무되어 있다”고 말했다.알렉산더 대표는 뒤이어 “그동안 이루어진 투자가 새로운 심혈관계‧대사계 질환 치료제들의 발굴‧개발을 신속하게 진행하기 위해 인간 중심 인공지증을 효율적으로 이용하고자 양사가 긴밀하게 협력해 왔음을 방증하는 것”이라며 “양사의 제휴에 힘입어 대규모 실제 임상현장 환자 자료에서 새로운 치료표적들을 식별‧확인하고, 전임상 단계 모델을 사용하고, 인간 중심 인공지능 저분자 치료제 설계를 통해 그 같은 표적들에 대응하는 치료제들의 개발을 진행하는 과정에서 ‘오펄 전산 플랫폼’을 전폭적으로 활용되고 있다”고 설명했다.제휴확대가 합의됨에 따라 양사는 전체적인 신약발굴 연속과정 전반체 걸친 활동에서 보다 심도깊게 협력해 나갈 수 있게 될 전망이다.노보 노디스크 및 벨로 헬스 양사는 비만, 2형 당뇨병 및 심혈관계 질환들이 교차하는 지점에서 유전학 및 종적(longitudinal) 환자 자료들로부터 새롭고 심도깊은 정보를 추출하면서 변함없이 긴밀하게 협력해 나간다는 방침이다.

이덕규 2025.01.09
글로벌

J&J 포스디네맙 FDA 알쯔하이머 ‘패스트 트랙’

존슨&존슨社는 자사의 인산화(燐酸化) 타우 단백질 표적 모노클로날 항체 포스디네맙(posdinemab)이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 8일 공표했다.포스디네맙은 임상 2b상 ‘AuTonomy 시험’에서 초기 알쯔하이머 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행 중인 인산화 타우 단백질 표적 모노클로날 항체의 일종이다.존슨&존슨이 내부적으로 발굴한 이 모노클로날 항체는 알쯔하이머 환자들의 뇌척수액 내부에서 증상과 관련이 있는 인산화 타우 단백질을 표적으로 작용해 효과를 나타낼 수 있는 것으로 입증됐다.전임상 단계 알쯔하이머 모델에서 타우 단백질 응집의 진행과 확산을 차단한 것으로 입증되기도 했다.존슨&존슨 이노버티브 메디슨社의 빌 마틴 글로벌 신경의학 치료제 부문 대표는 “지구촌 전반의 평균연령 고령화 추세에 따라 이처럼 파괴적인 진행성 질환으로 인한 영향에 직면한 환자 수가 지속적으로 늘어나고 있는 형편”이라면서 “알쯔하이머는 환자 뿐 아니라 환자가족들에게도 정서적으로나 금전적으로나 심대한 부담을 미치고 있다”고 지적했다.또한 경제적으로나 사회적으로도 심각한 영향을 미치고 있는 것이 현실이라고 덧붙였다.마틴 대표는 뒤이어 “존슨&존슨이 알쯔하이머의 진단이 이루어진 순간부터 이 증상의 진행을 차단하는 데 도움을 줄 수 있는 미래를 꿈꾸고 있다”며 “포스디네맙이 뇌 내부에서 타우 단백질이 병리학적으로 확산되는 속도를 둔화시킬 수 있을 뿐 아니라 이를 통해 인지기능의 감퇴속도 또한 늦춰줄 수 있을 것이라는 게 우리의 기대”라고 설명했다.FDA가 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것은 수많은 알쯔하이머 환자들을 위해 새로운 치료대안이 시급하게 요망되고 있는 충족되지 못한 니즈를 반영하는 것이라고 풀이하기도 했다.포스디네맙은 2024년에 들어선 이후로 FDA에 의해 두 번째로 ‘패스트 트랙’ 심사대상에 지정된 존슨&존슨 보유 알쯔하이머 포트폴리오의 한 후보물질이다.존슨&존슨이 개발을 진행 중인 항-타우 능동 면역치료제 후보물질인 ‘JNJ-2056’의 경우 지난해 7월 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다.‘JNJ-2056’은 알쯔하이머 치료제로 전임상 단계의 개발이 진행 중인 첫 번째 타우 단백질 표적 능동 면역치료제 후보물질이다.현재 피험자 충원이 진행 중인 임상 2b상 ‘ReTain 시험’은 인산화 타우 단백질의 병리학적 작용기전에 대응하는 항체들의 생성을 돕기 위해 면역계를 활성화시키는 데 ‘JNJ-2056’이 나타내는 효과를 평가하는 내용으로 설계됐다.알쯔하이머 증상의 발병을 지연시키거나 예방하고, 궁극적으로는 증상의 진행을 차단하는 것이 ‘JNJ-2056’의 임상시험 목표이다.현재 세계 각국의 치매 환자 수는 5,500만명에 달할 것으로 추정되는 가운 데 이 중 알쯔하이머 환자들이 전체의 60~80%를 점유할 것으로 사료되고 있다.

이덕규 2025.01.09
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HPV 백신 ‘가다실’..男은 아닌데? 中서 용도확대

男은 아닌데?머크&컴퍼니社는 자사의 자궁경부암 예방백신 ‘가다실’(인유두종 바이러스 4價 재조합 백신)이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 적응증 추가를 승인받았다고 8일 공표했다.이에 따라 새롭게 추가된 ‘가다실’의 적응증은 9~26세 연령대 남성들에게서 일부 인유두종 바이러스(HPV) 관련 종양 및 질환들을 예방하는 용도이다.NMPA로부터 적응증 추가를 승인받은 ‘가다실’은 HPV 6형, 11형, 16형 및 18형에 의한 감염을 예방하는 4價 백신이다.이번에 NMPA의 허가를 취득함에 따라 ‘가다실’은 중국에서 남성 접종용도로 사용을 승인받은 최초의 인유두종 바이러스 백신으로 자리매김할 수 있게 됐다.이제 중국에서 ‘가다실’은 HPV 16형 및 18형에 의해 발생하는 항문암, HPV 6형 및 11형에 의해 나타나는 생식기 사마귀, HPV 6형, 11형, 16형 및 18형에 의해 유발되는 전암성 병변 또는 형성이상 병변, 상피 내 신생물(AIN) 등을 예방하는 용도의 백신으로 사용이 가능케 됐다.머크&컴퍼니社 휴먼 헬스 인터내셔널 부문의 조셉 로마넬리 대표는 “중국에서 ‘가다실’이 9~26세 연령대 남성 접종 용도를 승인받은 것이 공공보건을 위해 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “처음 허가를 취득한 이래 우리의 인유두종 바이러스 백신 제품들이 중국에서 총 5,000만명 이상의 여성들을 일부 인유두종 바이러스 관련 암 및 질환들로부터 보호하는 데 도움을 줬다”고 말했다.이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 이제 ‘가다실’은 중국 남성들을 일부 인유두종 바이러스 관련 암이나 질병으로부터 보호하는 데도 도움을 줄 수 잇게 될 것이라고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.01.09
글로벌

EGFR 변이 NSCLC 최초 경구 치료제 나오나?

중국의 항암제‧면역성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 다이잘 파마슈티컬社(迪哲製藥: Dizal Pharmaceutical)는 자사의 비소세포 폐암(NSCLC) 치료제 순보저티닙(sunvozertinib)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 7일 공표했다.순보저티닙은 백금착제 기반 항암화학요법제를 사용해 치료를 진행 중이거나 치료를 마친 후에도 종양이 악화된 상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이 동반 국소진행성 또는 전이성 비소세포 폐암(NSCLC) 치료제로 허가신청서가 제출되었던 EGFR 저해제의 일종이다.다이잘 파마슈티컬社는 아스트라제네카社가 지난 2017년 11월 중국 미래산업투자기금(FIIF)과 합의하고 상하이에 설립한 제약사이다.FDA는 앞서 순보저티닙을 치료전력이 없는 EGFR 엑손 20 삽입 변이 동반 재발성 또는 불응성 비소세포 폐암을 치료하기 위한 ‘혁신 치료제’로 지정한 바 있다.미국 또는 유럽에서 이 같은 단계의 비소세포 폐암을 치료하는 저분자 치료제가 허가를 취득한 전례는 아직까지 부재한 형편이다.순보저티닙의 허가신청서는 다국가 시험으로 이루어진 ‘WU-KONG1 파트 B 시험’에서 나타난 효능‧안전성 평가결과를 근거로 제출되었던 것이다.이 시험에는 아시아, 유럽, 북미 및 중남미 각국에서 충원된 EGFR 엑손 20 삽입 변이 동반 재발성 또는 불응성 비소세포 폐암 환자들이 피험자로 충원됐다.시험에서 도출된 통계적으로 괄목할 만한 임상적 유익성 결과는 지난해 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 2024년 연례 학술회의 석상에서 발표됐다.다이잘 파마슈티컬社의 샤올린 장 총경리는 “EGFR 엑손 20 삽입 변이 동반 비소세포 폐암 환자들이 예후가 취득한 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라면서 “이번제 순보저티닙이 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 것은 세계 각국에서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 사세를 집중하고 있는 다이잘 파마슈티컬이 중요한 성과를 얻게 되었음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.‘WU-KONG1 파트 B 시험’에서 도출된 결과가 유망해 보이는 만큼 허가를 취득할 경우 순보저티닙은 EGFR 엑손 20 삽입 변이를 동반한 비소세포 폐암 환자들에게서 우수한 효능을 나타내면서 간편하고 안전한 경구용 단일제 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.한편 순보저티닙은 지난 2023년 8월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 의해 가속승인을 취득하면서 EGFR 엑손 20 삽입 변이 동반 비소세포 폐암 환자들을 위한 세계 최초이자 유일한 경구용 치료제로 자리매김한 바 있다.

이덕규 2025.01.09
글로벌

사노피, ‘프로비질’ ‘누비질’ 獨 제약사에 매각

독일의 중추신경계 질환 치료제 전문 제약기업 노이락스팜社(Neuraxpharm)가 사노피社로부터 ‘프로비질’(모다피닐)과 ‘누비질’(아모다피닐)을 2024년 12월 말일부로 인수했다고 7일 공표해 잠이 확 달아나게 하고 있다.‘프로비질’과 ‘누비질’이 성인 기면증 환자들에게 수반되는 과도한 주간 졸림증(EDS) 치료제를 대표하는 브랜드들이기 때문.노이락스팜은 미국시장을 제외한 대부분의 시장에서 두 제품들의 판권을 인수했다.다만 판권 인수대상에서 미국과 한국, 일본, 태국 등은 포함되어 있지 않다.‘프로비질’은 프랑스, 이탈리아 및 스페인을 비롯한 유럽 각국이 핵심시장들이다.‘누비질’의 경우 호주와 멕시코 시장에서 상당한 수준의 매출액을 올리고 있지만, 글로벌 마켓에서 존재감을 구축해 온 제품이다.‘프로비질’과 ‘누비질’은 경구용 중추신경계 자극제들로 탈력(脫力) 발작을 동반하거나 동반하지 않는 성인 기면증 환자들에게서 각성상태를 개선하고 과도한 주간 졸림증을 감소시켜 주는 용도의 치료제들이다.이번 인수합의는 중추신경계 브랜드들의 강력한 성장을 이끌면서 세계 각국에서 보다 많은 수의 환자들에게 제품들이 공급될 수 있도록 하겠다는 노이락스팜 측의 전략과 궤를 같이하는 것이다.인수합의에 힘입어 노이락스팜은 호주를 비롯한 새로운 시장들에 진출할 수 있게 됐다.호주시장에서 노이락스팜 측은 동종계열 최초 다발성 경화증 치료제 ‘브리움비’(Briumvi: 우블리툭시맙)의 발매를 준비 중인 가운데 지난 2023년 오피스의 문을 연 멕시코시장에서도 자사의 강한 존재감을 구축한다는 방침이다.노이락스팜은 앞서 지난 2023년 7월에도 사노피 측과 17개 중추신경계 제품들을 인수키로 합의했는가 하면 미국시장(캐나다, 멕시코, 일부 아시아 국가 포함)을 제외한 글로벌 마켓에서 ‘브리움비’의 발매를 진행하기 위해 같은 해 뉴욕 소재 B세포 악성종양 및 자가면역성 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 TG 테라퓨틱스社와 제휴관계를 구축한 바 있다.지난 2020년에는 마켓리더 소아 뇌전증 환자 치료제 ‘부코람’(Buccolam: 구강점막용 미다졸람)을 다케다社로부터 인수하기도 했다.‘부코람’은 지난해 9월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 성인 뇌졸중 환자 치료 적응증 추가를 지지하는 긍정적인 심의결과를 제시한 바 있다.노이락스팜社의 외르크-토마스 디에르크스 대표는 “오늘 인수합의가 강력한 중추신경계 브랜드 구축을 확대하기 위해 노이락스팜이 신경의학 기반 접근방법과 폭넓은 글로벌 마켓 플랫폼, 기업역량 등을 적극 이용할 수 있음을 방증하는 한 예라 할 수 있을 것”이라면서 “대표적인 두 기면증 치료제들이 우리의 폭넓고 매출성장 일로를 치닫고 있는 중추신경계 포트폴리오에 추가할 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”고 말했다.노이락스팜은 특유의 전문성을 활용해 이 같은 제품들이 기존시장과 신규시장에서 존재감을 확대시키고, 이를 통해 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 시장에서 중추신경계 질환 환자들에게 더욱 활발하게 공급되면서 시장을 선도하는 제품으로 자리매김할 수 있도록 힘쓸 것이라고 다짐하기도 했다.한편 합의가 도출됨에 따라 양사간에 오고갈 구체적인 금액내역은 외부에 공개되지 않았다.

이덕규 2025.01.09
글로벌

고위험군 신경모세포종 치료제 EU서 허가신청

네덜란드의 전문 제약기업 노르진社(Norgine B.v.)는 자사의 고위험군 신경모세포종(HRNB) 치료제 에플로니틴(eflornithine)의 유럽 의약품감독국(EMA) 허가신청 절차를 매듭지었다고 7일 공표했다.에플로니틴의 허가신청 절차는 앞서 지난해 4월 ‘프로젝트 오르비스’(Project Orbis) 프로그램에 따라 영국, 호주 및 스위스에서도 마무리된 바 있다.이 같은 내용은 소아암 분야에서 추가적인 치료대안을 선보이기 위해 노르진 측이 사세를 집중하고 있음을 뒷받침하는 또 하나의 성과로 풀이되고 있다.신경모세포종은 신경계에서 나타나는 대표적인 소아암의 일종으로 알려져 있다.노르진 측은 미국 켄터키州 루이빌에 소재한 전문 제약기업 US 월드메즈社(USWM)와 독점적 라이센스 합의를 도출하면서 유럽, 호주 및 뉴질랜드 시장에서 에플로니틴의 독점발매할 수 있는 전권을 확보한 바 있다.앞서 FDA는 지난 2023년 12월 13일 에플로니틴을 고위험군 신경모세포종을 치료하기 위한 최초의 경구용 유지요법제로 승인한 바 있다.FDA는 치료를 진행한 전력이 있는 소아‧성인 환자들에게서 재발 위험성을 낮추는 용도로 에플로니틴을 허가했다.이 같은 FDA의 허가결정은 에플로니틴을 복용토록 하면서 진행되었던 ‘Study 3b 시험’에서 도출된 결과를 ‘Study ANBL0032 시험’에서 추출된 환자그룹과 비교평가한 결과를 근거로 이루어진 것이다.시험에서 에플로니틴을 복용한 환자그룹은 기존의 표준요법제를 사용한 고위험군 신경모세포종 환자그룹에 비해 무사건(event-free) 생존기간과 총 생존기간이 개선된 것으로 입증됐다.노르진社의 바디드 힐렌 최고 의학책임자는 “EU에서 일괄(Centralised) 신청절차에 의거해 허가신청을 매듭지은 것이 에플로니틴의 허가취득을 위한 여정에서 또 하나의 중요한 진일보가 이루어졌음을 의미한다”면서 “고위험군 신경모세포종 환자들을 위한 추가적인 치료대안이 확보될 수 있도록 하고자 노르진이 열정과 헌신을 아끼지 않고 있음을 방증하는 성과라고도 할 수 있을 것”이라고 말했다.노르진社의 야네케 판 데어 캄프 대표는 “에플로니틴의 EMA 허가신청을 마친 것이 이처럼 도전적인 암으로 인해 고통받고 있는 환자들을 위해 이루어진 내디뎌진 또 하나의 큰 걸음이라 할 수 있을 것”이라면서 “노르진은 연소자층 환자들과 환자가족들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 혁신적인 치료제들을 선보이고자 심혈을 기울이고 있다”고 말했다.

이덕규 2025.01.08
글로벌

RSV 백신 길랑-바레 증후군 주의문 삽입을..

FDA가 호흡기 세포융합 바이러스(RSV) 백신 제품들의 처방정보 표기내용을 변경토록 하는 내용의 안전성 통보문을 7일 공개했다.안전성 통보의 대상은 화이자社의 RSV 백신 ‘아브리스보’와 글락소스미스클라인社의 항원보강 RSV 백신 ‘아렉스비’이다.특히 FDA는 안전성 통보문에서 RSV 백신을 접종받은 후 길랑-바레 증후군(GBS)이 수반될 수 있는 위험성의 유의토록 하는 내용의 새로운 주의문을 삽입토록 할 것을 화이자와 글락소스미스클라인 측에 주문했다.‘아브리스보’와 ‘아렉스비’의 주의‧경고문에 시판 후 관찰연구에서 접종 후 42일 동안 조사한 결과 길랑-바레 증후군이 수반될 위험성이 증가한 것으로 시사됐다는 내용이 포함되도록 한 것이다.희귀 신경계 장애의 일종인 길랑-바레 증후군(Guillain-Barre syndrome)은 체내의 면역계가 신경세포들을 손상시켜 근육약화가 유발되고, 일부에서는 신체마비를 일으킬 수 있도록 증상으로 알려져 있다.‘급성 염증성 탈수초성 다발성 신경병증’으로도 불리는 ‘길랑-바레 증후군’은 전신마비까지 수반할 수 있는 말초신경계 자가면역성 질환의 일종이다.체내의 각종 장기(臟器)와 사지에 허약감과 반사소실을 수반하게 된다.한편 ‘아브리스보’는 지난 2023년 5월 31일 60세 이상 연령대에서 RSV에 의한 하기도 감염증(LRTD) 발생을 예방하는 용도의 백신으로 FDA의 허가를 취득했다.그 후 ‘아브리스보’는 18~59세 연령대에서 RSV에 의한 하기도 감염증 발생을 예방하는 용도가 추가됐다.‘아렉스비’는 지난 2023년 5월 3일 60세 이상 연령대에서 RSV로 인한 하기도 감염증 발생을 예방하는 백신으로 FDA의 승인을 취득했다.이후 50~59세 연령대를 대상으로 RSV 감염에 의한 하기도 감염증 위험성 증가를 예방하기 위해 사용하는 백신으로 새로운 용도가 추가됐다.

이덕규 2025.01.08
글로벌

오츠카, 유전성 혈관부종 신약 EU 허가심사 개시

오츠카 파마슈티컬스社는 자사의 유전성 혈관부종(HAE) 예방요법제 후보물질 도니달로센(donidalorsen)의 허가신청 건이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 접수됨에 따라 본격적인 심사가 개시될 수 있게 됐다고 6일 공표했다.허가신청이 이루어진 도니달로센의 적응증은 12세 이상의 청소년‧성인 유전성 혈관부종 환자들에게서 재발성 발작을 예방하는 용도이다.도니달로센은 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 RNA 표적 치료제 및 안티센스 의약품 개발 전문 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스社(Ionis Pharmaceuticals)에 의해 유전성 혈관부종 발작 치료제로 개발된 후보물질이다.유전성 혈관부종은 상염색체 우성 유전질환의 일종으로 예측할 수 없는 중증 부종이 빈도높게 피부, 위장관, 상기도, 안면 및 후두 등에 나타나는 증상으로 알려져 있다.이 중 위장관과 후두에 부종이 나타나면 복통과 호흡부전을 수반할 수 있고, 일부 발생사례들의 경우 치명적일 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.유전성 혈관부종은 약 50,000명당 1명의 비율로 드물게 발생하고 있다.인종별 차이는 없는 것으로 알려진 가운데 전체 발생사례들의 75% 정도가 가족성으로 분류되고 있다.도니달로센은 단백질 분해효소의 일종인 프리칼리크레인(PKK: prekallikrein)의 생성을 감소시켜 유전성 혈관부종 발작으로 이어지는 작용경로를 저해하도록 설계된 RNA 표적 치료제 후보물질이다.임상 2상 시험에서 확보된 결과를 보면 도니달로센은 유전성 혈관부종 발작을 감소시키는 효능이 입증된 데다 호의적인 안전성‧내약성 프로필이 도출됐다.마찬가지로 임상 3상 ‘OASIS-HAE 시험’과 ‘OASISplus 시험’에서도 도니달로센은 전체 평가지표에 걸쳐 긍정적인 자료가 확보됐다.평가지표들 가운데는 평균 월별 유전성 혈관부종 발작횟수가 괄목할 만하고 지속적으로 감소했는지 평가하는 내용과 자동주사기를 사용해 자가투여했을 때 나타난 효과를 평가하는 내용 등이 포함되어 있다.도니달로센은 지난해 11월 미국과 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정받았다.아이오니스 파마슈티컬스 측은 같은 달 도니달로센의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시됐다고 공표하기도 했다.한편 오츠카 파마슈티컬스는 지난 2023년 12월 아이오니스 파마슈티컬스와 라이센스 제휴에 합의하면서 유럽시장에서 도니달로센의 발매를 진행할 수 있는 독점적 권한을 확보했다.뒤이어 지난해 6월에는 일본을 포함한 아시아‧태평양시장에서 도니달로센의 독점적 발매권을 확보했다.오츠카 파마슈티컬스는 상염색체 우성 다낭성 신장질환(ADPKD)을 비롯한 표적질환들을 대상으로 각종 희귀질환 치료제들을 개발하고 세계 시장에 공급하는 데 사세를 집중해 오고 있다.도니달로센이 유럽시장과 아시아‧태평양시장에서 발매되면 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데도 크게 기여할 수 있을 전망이다.

이덕규 2025.01.08
글로벌

노보노디스크, 대사계 질환 표적 발굴 연구제휴

미국 워싱턴州 시애틀에 소재한 유전체학 기반 약물 발굴 전문 생명공학기업 배리언트 바이오社(Variant Bio)가 대사계 질환 치료제 분야의 새로운 표적들을 발굴하기 위해 노보 노디스크社와 다개년 연구 제휴에 합의했다고 7일 공표했다.노보 노디스크와 배리언트 바이오 양사의 제휴는 충분한 유전적 입증자료들이 확보된 가운데 다양하고 새로운 표적들을 식별‧검증하고, 인간 중심(human-centric) 약물 발굴 프로그램들이 개시될 수 있도록 뒷받침하기 위한 취지에서 성사된 것이다.배리언트 바이오社의 데이비드 몰러 최고 학술책임자는 “비만을 비롯한 대사계 질환들이 세계 각국에서 수많은 사람들에게 영향을 미치고 있지만, 유전적 입증자료가 확보된 좀 더 새로운 표적들은 주로 유럽계 피험자들을 대상으로 이루어진 시험들로부터 도출되고 있다”고 지적했다.그 결과 이 분야에는 여전히 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 것이 현실이라고 몰러 최고 학술책임자는 설명했다.그는 뒤이어 “우리는 유전적 다양성과 대사계 특성 사이의 상관관계에 대한 이해도가 좀 더 심화될 경우 새로운 표적들의 산출로 이어지고, 궁극적으로 세계 각국의 수많은 환자들을 위해 보다 개선되고 다양한 치료대안들이 확보되는 성과로 귀결될 수 있었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.노보 노디스크社의 베이장 글로벌 약물발굴 담당부회장은 “배리언트 바이오 측과 구축한 제휴를 통해 대사계 질환의 유전적 원인들에 대해 보다 완벽한 이해가 가능케 되었으면 하는 바람”이라면서 “세계 각국에서 다양한 피험자들을 대상으로 24개 이상의 유전학적 연구 프로젝트를 진행해 온 우리에게 배리언트 바이오는 대사계 질환 분야의 유전학적 연구를 진행하는 데 최적화된 생명공학사라 할 수 있을 것”이라고 말했다.그리고 대사계 질환 분야의 유전학적 연구는 아직까지 상당히 미진한 분야라고 베이장 부회장은 지적했다.베이장 부회장은 뒤이어 “이 같은 자료의 특성을 감안할 때 전혀 새로운 표적들을 발굴할 가능성이 높다는 것이 우리의 믿음”이라며 “인간에 대한 유전적 입증자료는 각종 대사계 질환에 대응하는 차별화된 신약들의 발굴‧개발 가능성을 높여줄 수 있을 것”이라고 강조했다.양사의 제휴는 배리언트 바이오 측이 보유한 혁신적인 VB-추론 분석(VB-Inference analysis) 플랫폼을 적용해 강력한 유전적 입증자료가 확보된 새로운 표적들을 식별하고 치료가설을 확립하는 내용으로 이루어지게 된다.VB-추론은 전체 유전체들을 통계유전학과 기계학습을 적용해 도출한 심화 표현형 및 다중오믹스(multi-omics) 자료와 결합시켜 질병에 대한 분자학적 메커니즘을 지도로 만드는 것이다.‘오믹스’란 생물학의 한 분야로 유전체학, 전사체학, 단백질체학 및 대사체학 등을 아우르는 개념이다.이 같은 기계론적(mechanistic) 이해는 유전학적 상관성 연구에 의존할 때에 비해 약물 발굴을 위해 보다 나은 정보를 제공해 줄 수 있을 것으로 보인다.폭넓은 전사체, 단백질체학 및 대사체학 자료가 뒷받침해 줄 것이기 때문.이 플랫폼은 배리언트 바이오가 내부적으로 구축한 파이프라인에서 새로운 연구‧개발 프로그램들의 진행을 가능케 했다.배리언트 바이오社의 스티븐 카스텔 최고 기술책임자 겸 공동설립자는 “우리가 보유한 혁신적인 VB-추론 플랫폼이 세계 각국에서 수많은 환자들에게 영향을 미칠 수 있는 영역에 적용할 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “대사계 질환 분야의 약물 발굴을 진행하는 데 최고의 경험을 축적한 연구진 가운데 하나와 협력하면서 유전적 발견성과가 치료제 개발로 이어져 실제 임상현장에 영향을 미칠 수 있는 기회를 손에 쥐게 된 것이 때문”이라고 말했다.양사간 합의에 따라 노보 노디스크는 배리언트 바이오 측에 계약성사 선불금을 지급하고, 최대 5,000만 달러의 단기 연구‧개발 자금을 추가로 지원키로 했다.이와 함께 차후 선택권 행사 권한과 추가 성과금을 지급할 수 있도록 했다.

이덕규 2025.01.08
글로벌

화이자, 인공지능(AI) 기반 신약발굴 제휴 확대

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 생명공학기업 포스트이러社(PostEra)가 화이자社와 구축한 제휴관계를 확대키로 했다고 7일 공표했다.새로운 항체-약물 결합체(ADC)를 선보이기 위해 협력하는 한편으로 성공적인 생성화학(generative chemisty) 제휴를 기반으로 구축된 2억6,000만 달러 상당의 인공지능 연구실(AI Lab) 협력관계를 강화키로 했다는 것.이에 따라 화이자와 포스트이러가 구축한 인공지능 기반 신약발굴 협력관계는 6억1,000만 달러 규모로 한층 더 확대될 수 있게 됐다.포스트이러社는 전임상 단계의 신약발굴을 가속화하기 위해 기계학습(ML)과 인공지능 플랫폼을 적용하는 데 특화된 생명공학기업이다.제휴관계를 확대키로 함에 따라 양사의 연구진은 포스트이러 측이 보유한 인공지능 플랫폼 ‘프로톤’(Proton)을 적용해 생성화학과 합성인식 디자인(synthesis-aware design) 분야의 혁신을 탐색하면서 일부 프로그램들을 진행하기로 했다.이 새로운 프로그램들 가운데는 저분자 치료제 및 항체-약물 결합체들이 포함되어 있다.포스트이러 측은 제휴확대에 합의한 대가로 1,200만 달러의 계약성사금을 일차적으로 지급받기로 했다.이와 함께 포스트이러 측은 양사의 협력을 통해 허가를 취득한 제품들에 대한 추가 성과금과 매출액 단계별 로열티 수수 권한까지 확보했다.지난 3년여 동안 화이자와 포스트이러 양사는 인공지능 연구실과 관련해서 긴밀하게 협력하면서 일부 저분자 물질 프로그램들의 개발을 진행해 왔다.화이자 측이 제휴 대상 최대 프로그램 수를 결정함에 따라 양사의 연구진은 표적을 추가하면서 포스트이러 측이 추가로 선불금과 성과금, 로열티 등을 수수할 수 있는 권한을 확대한다는 데 합의했다.포스트이러社의 알파 리 최고 학술책임자는 “우리가 보유한 ‘프로톤’ 플랫폼의 이용을 크게 확대키로 합의한 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “이 같은 합의는 전임상 단계에서 인공지능 기반 신약발굴을 진행한 결과 당초 예상보다 신속한 성과의 도출로 이어지면서 실제 임상현장에 영향을 미칠 수 있을 것임을 방증하는 것”이라고 말했다.포스트이러社의 애런 모리스 대표는 “우리의 오랜 파트너인 화이자와 3번째 제휴합의를 도출한 것은 우리의 ‘프로톤’ 플랫폼이 실제 임상현장 발굴 프로그램들에 유의미한 영향을 미치고 있음을 뒷받침하는 것”이라고 강조했다.

이덕규 2025.01.08
글로벌

중국 우시, 백신공장 5억 달러 매각..생물보안법 때문?

생물의약품의 개발과 제조를 위한 단대단(end-to-end) 솔루션을 제공하고 있는 중국의 메이저 생명공학기업 우시 바이올로직스社(WuXi Biologics: 無錫藥明生物)가 해외에 소재한 자사의 백신 제조시설을 머크&컴퍼니社에 5억 달러를 받는 조건에 매각키로 합의했다고 7일 공표해 주목되고 있다.미국에서 의회 통과수순을 밟고 있는 생물보안법과 상관성이 있는 것은 아닌가 하는 물음표를 제기할 수 있어 보이기 때문.생물보안법은 지난해 9월 미국 하원의회를 통과한 바 있다.하지만 우시 바이올로직스 측은 불확실성을 헤쳐 나가기 위해 현금 보유와 수익을 강화하는 취지에서 단행한 조치라는 입장을 보이고 있는 것으로 알려졌다.우시 바이올로직스 측이 매각키로 합의한 곳은 아일랜드 더블린 인근도시 던도크(Dundalk)에 소재한 백신 제조공장이다.순 장부가액이 4억8,700만 달러에 달하는 이곳 백신공장은 1만5,520평방미터 부지에 3층 규모로 건립되었고, 200여명의 인력이 재직 중이다.품질관리 연구실 또한 이곳 백신공장 내에 들어서 있다.양사간 합의에 따른 후속절차들은 2025년 상반기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.우시 바이올로직스 측은 아일랜드 백신공장을 매각키로 합의함에 따라 중국 장쑤성(江蘇省) 쑤저우(蘇州)에 위치한 자사의 백신 위탁제조 서비스에 사세를 집중할 수 있게 됐다고 설명했다.머크&컴퍼니 측의 경우 자사의 글로벌 제조 네트워크에서 백신 제조 부문을 통합하는 데 도움이 기대된다고 밝혔다.또한 머크&컴퍼니 측은 던도크 백신공장에 150여명의 인력을 단계적으로 추가배치한다는 복안이다.우시 바이올로직스의 자매회사인 우시 앱텍社(WuXi AppTec)는 미국과 중국 사이의 갈등이 고조됨에 따라 조사가 진행 중이다.우시 바이올로직스와 우시 앱텍 양사는 미국의 생물보안법 초안에서 베이징유전체연구소를 비롯한 일부 중국 내 생명공학기업들과 함께 계약 규제대상에 포함되어 있다.이 때문일까? 우시 앱텍은 지난달 말 자사의 미국 및 영국 소재 첨단 세포‧유전자 치료제 사업부문 우시 어드밴스드 테라피(WuXi Advanced Therapies)를 뉴욕에 소재한 헬스케어 분야 특화 민간투자기업 알타리스社(Altaris)에 매각한 바 있다.당시 일부 애널리스트들은 생물보안법과 관련한 우려를 완화시키고자 하는 취지에서 매각이 성사된 것이라고 평가했었다.반면 애널리스트들에 따르면 우시 바이올로직스 측 관계자들은 아일랜드 소재 백신공장의 매각처분이 생물보안법으로 인한 규제 우려보다 회사의 낮은 투자수익률을 향상시키기 위한 조치라는 입장을 보이고 있는 것으로 알려졌다.아일랜드 백신공장은 4억8,700만 달러의 건립비용이 소요됨에 따라 당초 예정되었던 투자액 3억 달러를 크게 상회했다는 지적이다.당초 우시 바이올로직스 측은 지난 2019년 이곳 백신공장을 건립하기 위해 2억 달러를 투자했었다.한 애널리스트는 “불확실한 환경에 직면한 가운데 핵심사업으로 경영을 간소화하고, 보유현금을 늘리는 대안이 우시 바이올로직스 측에 유리할 수 있을 것”이라고 말했다.

이덕규 2025.01.08
글로벌

비소세포 폐암 치료제 탈레트렉티닙 中서 승인

미국 뉴욕에 소재한 항암제 개발 전문 제약기업 뉴베이션 바이오社(Nuvation Bio)는 비소세포 폐암 치료제 탈레트렉티닙(taletrectinib)이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 허가를 취득했다고 6일 공표했다.탈레트렉티닙은 ROS1 유전자 티로신 인산화효소 저해제들(TKIs)을 사용해 치료를 진행한 전력이 있거나, 치료를 진행한 전력이 없는 국소진행성 또는 전이성 성인 ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암(NSCLC) 환자들을 위한 치료제로 NMPA의 허가관문을 통과했다.이에 따라 독점적 전권을 보유한 중국 제약기업 이노벤트 바이올로직스社(Innovent Biologics‧信達生物制葯)가 ‘도브블레론’(Dovbleron) 제품명으로 중국시장에서 탈레트렉티닙을 발매하게 된다.이노벤트 바이올로직스는 1월 중 중국시장에서 ‘도브블레론’의 공식발매에 착수키로 했다.앞서 탈레트렉티닙은 NMPA에 의해 ‘혁신 치료제’와 ‘신속심사’ 대상으로 지정된 바 있다.NMPA는 중국환자들을 대상으로 탈렉트렉티닙이 나타내는 효과를 평가한 본임상 2상 ‘TRUST-I 시험’에서 도출된 자료를 근거로 허가를 결정한 것이다.이 시험의 결과는 의학 학술지 ‘임상종양학誌’에 게재되었고, 지난해 5월 31일~6월 4일 미국 일리노이州 시카고에서 개최되었던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표됐다.뉴베이션 바이오社의 설립자인 데이비드 헝 대표는 “탈레트렉티닙이 NMPA의 허가를 취득한 것이 잠재적으로 동종계열 최고의 치료제가 될 수 있을 것임을 뒷받침하는 것”이라면서 “뉴베이션 바이오가 중국에서 이노벤트 바이올로직스 측과 발매 파트너 관계를 구축한 것은 세계 각국의 ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암 환자들의 니즈에 대응하기 위한 우리의 목표에 한 걸음 더 다가설 수 있게 해 준 협력사례라 할 수 있다”고 말했다.뉴베이션 바이오는 혁신적인 항암제들이 이를 절실히 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 데 사세를 집중하고 있다고 덧붙이기도 했다.헝 대표는 뒤이어 “우리는 탈렉트렉티닙이 FDA의 허가취득을 거쳐 올해 중반경 미국시장에서 선을 보일 수 있도록 힘쓸 것”이라고 강조했다.앞서 FDA는 지난해 12월 진행성 ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암 치료제(치료단계 불문)로 제출되었던 탈레트렉티닙의 허가신청 건을 접수한 바 있다.FDA는 탈레트렉티닙의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 6월 23일까지 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 예상되고 있다.탈레트렉티닙은 그 뿐 아니라 FDA에 의해 ROS1 유전자 티로신 인산화효소 저해제들을 사용해 치료를 진행한 전력이 있거나 부재한 국소진행성 또는 전이성 ROS1 유전자 양성 비소세포 폐암 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’로도 지정되기도 했다.미국에서 탈레트렉티닙의 허가신청서는 본임상 2상 ‘TRUST-I 시험’과 ‘TRUST-Ⅱ 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.두 시험의 결과는 지난해 9월 13~17일 스페인 바르셀로나에서 열렸던 유럽 의료종양학회(ESMO) 학술회의 석상에서 발표됐다.

이덕규 2025.01.07
글로벌

‘에브키자’ 생후 6개월~4세 HoFH 환자 EU 추가

유럽에서 超희귀 고콜레스테롤혈증 치료제 ‘에브키자’(Evkeeza: 에비나쿠맙)의 사용가능 연령대가 한층 더 확대될 수 있게 됐다.스위스의 희귀‧초희귀 유전성 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 울트라제닉스 파마슈티컬社(Ultragenyx Pharmaceutical)는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제 ‘에브키자’가 EU 집행위원회로부터 적응증 추가를 승인받았다고 6일 공표했다.생후 6개월 이상에서 5세 미만의 소아 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 치료하기 위해 식이요법 및 다른 지질저하제들과 병용하는 용도를 승인받았다는 것.이에 따라 안지오포이에틴 유사 단백질 3(ANGPTL3) 저해제의 일종인 ‘에브키자’는 EU 각국에서 생후 6개월 이상의 소아 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게 사용되는 최초 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치가 위험한 수준으로 높게 나타나는 특징이 보이는 증상으로 알려져 있다.‘에브키자’는 앞서 지난 2021년 6월 12세 이상의 청소년‧성인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 치료하기 위해 식이요법 및 기타 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하제들과 병용하는 보조요법제로 처음 유럽에서 허가를 취득한 바 있다.그 후 2023년 12월 사용가능 연령대가 5~11세 연령대 소아환자들로 확대됐다.네덜란드 암스테르담대학 메디컬센터의 알베르트 위그만 교수(소아의학)는 “동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증으로 인해 고통받고 있는 연소자층 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 위험하게 높은 수치로 치솟는 데다 조기에 심혈관계 질환이 발생할 위험성에 직면하고 있지만, 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편”이라고 지적했다.게다가 다수의 연소자층 환자들이 치료목표에 도달하지 못해 불확실한 미래에 직면하고 있는 것이 현실이라고 위그만 교수는 설명했다.그는 뒤이어 “지금까지 ‘에브키자’가 5세 이상의 소아, 청소년 및 성인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 괄목할 만하게 감소시키는 효능이 입증되어 왔다”며 “이번에 5세 미만의 소아환자들도 사용이 가능토록 적응증 확대가 이루어짐에 따라 ‘에브키자’가 좀 더 이른 연령대에서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 조절하는 데 도움을 줄 수 있게 될 것”이라는 말로 의의를 강조했다.EU 집행위의 이번 결정에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 지난해 11월 ‘에브키자’의 생후 6개월 이상 사용연령대 확대를 지지하는 긍정적인 권고 의견을 제시한 바 있다.생후 6개월 이상에서 5세 미만에 이르는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 ‘에브키자’가 나타내는 효능은 모델 기반 외삽(外揷) 분석을 통한 예측이 이루어졌다.분석결과를 보면 생후 6개월에서 5세 미만의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 24주차에 평가했을 때 성인환자들에 비견할 만한 수준의 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 감소에 도달할 수 있을 것으로 예측됐다.이 같은 분석의 대상이 된 소아환자들은 ‘에브키자’를 4주 간격으로 15mg/kg 용량을 투여받았다.이와 함께 1~4세 연령대 환자 5명으로부터 도출된 보조자료를 보면 동정적 사용 프로그램에 따라 ‘에브키자’를 사용한 결과 임상시험에서 5세 이상 연령대 환자들에게서 관찰되었던 것과 대동소이한 수준의 임상적으로 유의미한 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 감소 효과가 입증됐다.또한 지금까지 확보된 자료들에 미루어 볼 때 생후 6개월에서 6세 미만 환자들에게서 나타난 안전성 프로필이 연령대가 높은 소아환자들에게서 관찰된 안전성 프로필과 대동소이하게 나타날 것으로 예상됐다.동정적 사용 프로그램이 진행되는 동안 안전성 측면에서 새로운 우려사안은 확인되지 않았다.울트라제닉스 파마슈티컬社의 제인 쿠퍼 부사장 겸 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 지역 담당대표는 “동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 어린 연령대에서 심근경색을 비롯한 중증 심혈관계 제 증상을 유발할 수 있는 만큼 조기진단을 거쳐 높은 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추는 일이 시급해 보인다”고 말했다.이제 우리가 생후 6개월 이상의 소아 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 낮추기 위한 치료제를 최초로 승인받은 것에 자부심을 느낀다고 쿠퍼 부사장은 언급했다.‘에브키자’가 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증을 관리하는 데 근본적인 변화가 가능토록 뒷받침할 수 있게 되기를 기원한다고 덧붙이기도 했다.

이덕규 2025.01.07
글로벌

FDA, 최초 멘케스병 치료제 승인 유무 6월 결정

미국 캘리포니아州 샌디에이고 인근도시 솔라나 비치에 소재한 희귀질환 전문 제약기업 센티널 테라퓨틱스社(Sentynl Therapeutics)와 플로리다州 마이애미에 본거지를 둔 포트레스 바이오텍社(Fortress Biotech)는 ‘CUTX-101’(구리 히스티딘)의 허가신청 건을 FDA가 접수하고 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 6일 공표했다.‘CUTX-101’은 멘케스병(Menkes disease) 치료제로 개발이 진행 중인 후보물질이다.센티널 테라퓨틱스社는 인도 제약기업 지두스 라이프사이언스社(Zydus Lifesciences)가 지분 100%를 보유한 전문 제약사이다.멘케스병은 구리 전달체 ‘ATP7A’의 유전자 변이로 인해 나타나는 희귀 X 염색체 연관 열성 치명적 소아질환의 일종으로 알려져 있다.신생아 남아 3만4,810명당 1명에서 많게는 8,664명당 1명 정도의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.꼬이고, 윤기가 없으며, 쉽사리 부서지고, 색소가 결핍된 머리카락을 특징적으로 나타내며, 특이한 얼굴모양과 퇴행성 신경장애를 동반하는 것으로 알려져 있다.센티널 테라퓨틱스는 ‘CUTX-101’의 임상시험에서 도출된 긍정적이고 주요한 효능결과를 근거로 허가신청서를 제출했던 것이다.임상시험에서 ‘CUTX-101’을 조기에 투여받은 멘케스병 환자그룹은 총 생존기간이 통계적으로 괄목할 만하게 개선된 것으로 입증됨에 따라 사망 위험성이 ‘CUTX-101’을 투여받지 않았던 대조그룹에 비해 80% 가까이 감소한 것으로 분석됐다.평균 총 생존기간을 보면 ‘CUTX-101’을 조기에 투여받았던 환자그룹에서 177.1개월에 달해 대조그룹의 16.1개월을 크게 상회했다.이 같은 시험결과는 상당수의 멘케스병 환자들이 3세에 도달하기 이전에 사망하는 것으로 알려져 있음을 상기할 때 주목할 만한 부분이다.지두스 아메리카스社의 푸니트 파텔 대표는 “이번에 ‘CUTX-101’의 허가신청 건이 접수된 것이 환자들과 간병인의 삶을 개선하고 희귀질환 커뮤니티 전체적으로 유의미한 영향을 미치고자 하는 우리의 비전이 이행되는 데 중요한 진일보가 이루어진 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.파텔 대표는 뒤이어 “멘케스병 환자들과 환자가족들에세 ‘CUTX-101’이 미칠 수 있는 잠재적 영향을 입증한 바와 같이 우리는 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 개척자적인(path-breaking) 발굴을 진행하는 데 변함없이 사세를 집중해 나갈 것”이라고 다짐했다.센티널 테라퓨틱스社의 매트 헤크 대표는 “멘케스병이 환자와 간병인들에게 어려운 치료여정을 필요로 하는 질환”이라면서 “그것은 ‘ATP7A’ 변이가 폐, 뇌, 심장 등과 같이 다양한 장기(臟器)에서 구리 전달체에 영향을 미치기 때문”이라고 말했다.게다가 아직까지 알려진 치료법이나 FDA의 허가를 취득한 치료제가 부재한 관계로 환자들이 대체로 2~3세 사이에 사망에 이르고 있는 형편이라고 헤크 대표는 지적했다.이에 따라 센티널 테라퓨틱스는 ‘CUTX-101’이 이처럼 파괴적인 질환에 대응하는 치료제로는 처음으로 FDA의 승인을 얻는 치료제로 자리매김할 수 있도록 뒷받침하기 위해 심사가 진행되는 동안 긴밀하게 협력해 나갈 것이라고 덧붙였다.앞서 ‘CUTX-101’은 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’, ‘패스트 트랙’, ‘희귀 소아질환 치료제’ 및 ‘희귀의약품’ 등으로 지정받은 바 있다.유럽 의약품감독국(EMA) 또한 ‘CUTX-101’을 ‘희귀의약품’으로 지정했다.처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 앞으로 6개월 후인 오는 6월 30일까지 ‘CUTX-101’의 승인 유무에 대한 결론을 제시할 수 있을 전망이다.한편 센티널 테라퓨틱스社는 포트레스 바이오텍社의 자회사로 새로운 멘케스병 치료제 및 관련 구리 대사장애 치료제를 개발하는 데 초점을 맞추고 있는 사이프리엄 테라퓨틱스社(Cyprium Therapeutics)로부터 지난 2023년 12월 ‘CUTX-101’의 개발‧발매를 진행하기 위한 전권을 인수했다.

이덕규 2025.01.07

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